Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ravulizumab u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią leczonych obecnie dużymi dawkami ekulizumabu

12 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Faza 4, Jednoramienne badanie Ravulizumabu u dorosłych uczestników z napadową nocną hemoglobinurią leczonych obecnie dużymi dawkami ekulizumabu

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki rawulizumabu u uczestników, którym przepisano i otrzymują wyższą niż zatwierdzona dawkę ekulizumabu w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Udokumentowane rozpoznanie PNH, potwierdzone oceną krwinek czerwonych i krwinek białych za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej, z wielkością klonu granulocytów lub monocytów ≥ 5%.
  2. Otrzymywał 1200 mg ekulizumabu co 12 do 16 dni (co 2 tygodnie) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  3. LDH ≤ 2 x górna granica normy (GGN) zgodnie z laboratorium centralnym podczas badań przesiewowych.
  4. Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokami (Neisseria meningitidis), wszyscy uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  5. Masa ciała ≥ 40 kilogramów.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia poważnych niepożądanych zdarzeń naczyniowych w ciągu 6 miesięcy od dnia 1.
  2. Historia transplantacji szpiku kostnego.
  3. Chłoniak, białaczka, zespół mielodysplastyczny lub jakikolwiek nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry, które zostały usunięte bez objawów choroby przerzutowej przez 3 lata.
  4. Jednoczesne stosowanie leków przeciwzakrzepowych jest zabronione, jeśli nie stosuje się stabilnego schematu przez co najmniej 2 tygodnie przed dniem 1.

  5. Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z poniższych leków, a nie na stałym schemacie (według oceny badacza) przez okres wskazany przed badaniem przesiewowym:

    • Erytropoetyna lub leki immunosupresyjne przez co najmniej 8 tygodni
    • Ogólnoustrojowe kortykosteroidy przez co najmniej 4 tygodnie
    • Antagoniści witaminy K (na przykład warfaryna) ze stabilnym poziomem międzynarodowego wskaźnika znormalizowanego przez co najmniej 4 tygodnie
    • Suplementy żelaza lub kwas foliowy przez 4 tygodnie
  6. Żywe szczepionki w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub planuje otrzymać takie szczepionki podczas badania.
  7. Więcej niż 1 wartość LDH > 2 × GGN w ciągu 6 miesięcy poprzedzających dzień 1.
  8. Liczba płytek krwi < 30 000/milimetr sześcienny (30 × 10^9/litr [l]) podczas badania przesiewowego.
  9. Bezwzględna liczba neutrofili < 500/mikrolitr (0,5 × 10^9/l) podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rawulizumab
Uczestnicy będą otrzymywać ekulizumab podczas 3-miesięcznego okresu przesiewowego. Następnie uczestnicy zostaną przestawieni na dawki rawulizumabu oparte na masie ciała i będą je otrzymywać przez cały okres leczenia w ramach badania (351 dni).
Biologiczny: Ekulizumab
Uczestnicy muszą mieć przepisaną i otrzymywać stabilną dawkę ekulizumabu 1200 miligramów (mg) co 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez co najmniej 3 miesiące przed okresem przesiewowym. Podczas okresu przesiewowego uczestnicy będą nadal otrzymywać ekulizumab w dawce 1200 mg co 2 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Soliris
Biologiczny: Rawulizumab
W okresie leczenia uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą rawulizumabu w dniu 1., a następnie dawki podtrzymujące w dniu 15. i co 8 tygodni, podawane we wlewie dożylnym. Dawki nasycające i podtrzymujące ravulizumabu będą oparte na masie ciała uczestników zgodnie z zatwierdzonym schematem dawkowania.
Inne nazwy:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy doświadczyli bezpłatnego BTH związanego z C5
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Wolny BTH związany z C5 zdefiniowano jako BTH występujący jednocześnie ze stężeniami wolnego C5 ≥0,5 mikrograma (µg)/mililitr (ml). BTH zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność [duszność], niedokrwistość [hemoglobina <10 gramów {g}/decylitr {dL}], poważne niekorzystne działanie na naczynia zdarzenie [MAVE], w tym zakrzepica, dysfagia lub zaburzenia erekcji) w obecności podwyższonej aktywności dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥2 * górna granica normy (GGN).
Wartość wyjściowa do dnia 351

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy doświadczyli BTH
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
BTH zdefiniowano jako co najmniej jeden nowy lub nasilający się objaw lub oznakę hemolizy wewnątrznaczyniowej (zmęczenie, hemoglobinuria, ból brzucha, duszność [duszność], niedokrwistość [hemoglobina <10 g/dl], MAVE, w tym zakrzepica, dysfagia lub erekcja dysfunkcja) przy podwyższonym LDH ≥2*GGN.
Wartość wyjściowa do dnia 351
Procentowa zmiana LDH w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 351
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 351
Wartość bazowa, dzień 351
Odsetek uczestników, którzy otrzymali transfuzję czerwonych krwinek (RBC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Wartość wyjściowa do dnia 351
Odsetek uczestników ze stabilizowaną hemoglobiną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 351
Stabilizowaną hemoglobinę zdefiniowano jako uniknięcie spadku poziomu hemoglobiny o ≥2 g/dl w stosunku do wartości wyjściowych w przypadku braku transfuzji od wartości początkowej do dnia 351.
Wartość wyjściowa do dnia 351

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj