Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ravulizumab u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří jsou v současné době léčeni vysokými dávkami ekulizumabu

12. srpna 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 4, jednoramenná studie ravulizumabu u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří jsou v současné době léčeni vysokými dávkami ekulizumabu

Primárním účelem této studie je posoudit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku ravulizumabu u účastníků, kteří jsou předepisováni a dostávají vyšší než schválenou dávku ekulizumabu k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Zdokumentovaná diagnóza PNH potvrzená vysoce citlivou průtokovou cytometrií červených krvinek a bílých krvinek s velikostí klonů granulocytů nebo monocytů ≥ 5 %.
  2. Dostával 1200 mg eculizumabu každých 12 až 16 dní (každé 2 týdny) po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem.
  3. LDH ≤ 2 x horní hranice normálu (ULN) dle centrální laboratoře při Screeningu.
  4. Aby se snížilo riziko meningokokové infekce (Neisseria meningitidis), musí být všichni účastníci očkováni proti meningokokovým infekcím do 3 let před zahájením studie s lékem.
  5. Tělesná hmotnost ≥ 40 kilogramů.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Historie závažných nežádoucích cévních příhod do 6 měsíců ode dne 1.
  2. Transplantace kostní dřeně v anamnéze.
  3. Lymfom, leukémie, myelodysplastický syndrom nebo jakákoli malignita během posledních 5 let s výjimkou bazaliomů nebo karcinomů dlaždicového epitelu kůže, které byly resekovány bez známek metastatického onemocnění po dobu 3 let.
  4. Současné užívání antikoagulancií je zakázáno, pokud není ve stabilním režimu alespoň 2 týdny před 1. dnem.

  5. Současné užívání kteréhokoli z následujících léků a ne ve stabilním režimu (podle posouzení zkoušejícího) po dobu indikovanou před screeningem:

    • Erytropoetin nebo imunosupresiva po dobu alespoň 8 týdnů
    • Systémové kortikosteroidy po dobu nejméně 4 týdnů
    • Antagonisté vitaminu K (například warfarin) se stabilní úrovní mezinárodního normalizovaného poměru po dobu alespoň 4 týdnů
    • Doplňky železa nebo kyseliny listové po dobu 4 týdnů
  6. Živá vakcína (vakcíny) během 1 měsíce před screeningem nebo plánuje dostávat takové vakcíny během studie.
  7. Více než 1 hodnota LDH > 2 × ULN během 6 měsíců před 1. dnem.
  8. Počet krevních destiček < 30 000/kubický milimetr (30 × 10^9/litr [L]) při screeningu.
  9. Absolutní počet neutrofilů < 500/mikrolitr (0,5 × 10^9/l) při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci dostanou eculizumab během 3měsíčního screeningového období. Účastníci poté přejdou na a budou dostávat dávky ravulizumabu založené na hmotnosti po dobu trvání studijního léčebného období (351 dní).
Biologický: Eculizumab
Účastníci musí mít předepsánu a dostávat stabilní dávku ekulizumabu 1200 miligramů (mg) každé 2 týdny (q2w) po dobu nejméně 3 měsíců před obdobím screeningu. Během screeningového období budou účastníci nadále dostávat eculizumab 1200 mg q2w.
Ostatní jména:
  • Soliris
Biologický: Ravulizumab
Během léčebného období budou účastníci dostávat nasycovací dávku ravulizumabu v den 1, po níž následují udržovací dávky v den 15 a každých 8 týdnů, podávané intravenózní infuzí. Nasycovací a udržovací dávky ravulizumabu budou založeny na tělesné hmotnosti účastníků podle schváleného dávkovacího režimu.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zažili bezplatné BTH spojené s C5
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Volný BTH spojený s C5 byl definován jako BTH souběžný s koncentracemi volného C5 ≥0,5 mikrogramu (μg)/mililitr (ml). BTH byla definována jako alespoň jeden nový nebo zhoršující se symptom nebo známka intravaskulární hemolýzy (únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost [dušnost], anémie [hemoglobin <10 gramů {g}/decilitr {dL}], závažné nežádoucí vaskulární příhoda [MAVE], včetně trombózy, dysfagie nebo erektilní dysfunkce) v přítomnosti zvýšené laktátdehydrogenázy (LDH) ≥2 * horní hranice normálu (ULN).
Výchozí stav do dne 351

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zažili BTH
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
BTH byla definována jako alespoň jeden nový nebo zhoršující se symptom nebo známka intravaskulární hemolýzy (únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost [dušnost], anémie [hemoglobin <10 g/dl], MAVE, včetně trombózy, dysfagie nebo erektilní dysfunkce) za přítomnosti zvýšené LDH ≥2 * ULN.
Výchozí stav do dne 351
Procentuální změna od výchozí hodnoty v LDH v den 351
Časové okno: Výchozí stav, den 351
Výchozí stav, den 351
Procento účastníků, kteří dostali transfuzi červených krvinek (RBC).
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Výchozí stav do dne 351
Procento účastníků se stabilizovaným hemoglobinem
Časové okno: Výchozí stav do dne 351
Stabilizovaný hemoglobin byl definován jako zamezení poklesu hladiny hemoglobinu o ≥2 g/dl oproti výchozí hodnotě při absenci transfuze od výchozí hodnoty do 351. dne.
Výchozí stav do dne 351

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

20. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit