Ravulizumab 在目前接受高剂量 Eculizumab 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的疗效

关键纳入标准：

1. PNH 的书面诊断，通过红细胞和白细胞的高灵敏度流式细胞术评估证实，粒细胞或单核细胞克隆大小 ≥ 5%。
2. 在筛选前至少 3 个月，每 12 至 16 天（每 2 周）接受 1200 mg eculizumab。
3. 根据中心实验室，筛选时 LDH ≤ 2 x 正常值上限 (ULN)。
4. 为降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险，所有参与者必须在开始研究药物之前的 3 年内接种脑膜炎球菌感染疫苗。
5. 体重≥40公斤。

关键排除标准：

1. 第 1 天后 6 个月内的主要不良血管事件史。
2. 骨髓移植史。
3. 淋巴瘤、白血病、骨髓增生异常综合征或过去 5 年内的任何恶性肿瘤，但已切除且 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
4. 如果在第 1 天前至少 2 周未采用稳定的治疗方案，则禁止同时使用抗凝血剂。

5. 在筛选前指定的时间段内同时使用以下任何药物且未采用稳定的治疗方案（由研究者判断）：

   • 促红细胞生成素或免疫抑制剂至少 8 周
   • 全身性皮质类固醇至少 4 周
   • 国际标准化比值稳定至少 4 周的维生素 K 拮抗剂（例如华法林）
   • 铁补充剂或叶酸 4 周
6. 筛选前 1 个月内接种活疫苗或计划在研究期间接种此类疫苗。
7. 第 1 天前 6 个月内超过 1 个 LDH 值 > 2 × ULN。
8. 筛选时血小板计数 < 30,000/立方毫米（30 × 10^9/升 [L]）。
9. 筛选时中性粒细胞绝对计数 < 500/微升 (0.5 × 10^9/L)。