Ravulizumab 在目前接受高剂量 Eculizumab 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人参与者中的疗效
2024年8月12日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Ravulizumab 在目前接受大剂量 Eculizumab 治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿成人参与者中的第 4 期单臂研究
本研究的主要目的是评估 ravulizumab 在处方和接受高于批准剂量的 eculizumab 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的参与者中的安全性、有效性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Research Site
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Clinical Study Site
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London、英国、SE5 9RS
- Research Site
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London、英国、SE5 9RS
- Clinical Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- PNH 的书面诊断，通过红细胞和白细胞的高灵敏度流式细胞术评估证实，粒细胞或单核细胞克隆大小 ≥ 5%。
- 在筛选前至少 3 个月，每 12 至 16 天（每 2 周）接受 1200 mg eculizumab。
- 根据中心实验室，筛选时 LDH ≤ 2 x 正常值上限 (ULN)。
- 为降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）的风险，所有参与者必须在开始研究药物之前的 3 年内接种脑膜炎球菌感染疫苗。
- 体重≥40公斤。
关键排除标准：
- 第 1 天后 6 个月内的主要不良血管事件史。
- 骨髓移植史。
- 淋巴瘤、白血病、骨髓增生异常综合征或过去 5 年内的任何恶性肿瘤，但已切除且 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
- 如果在第 1 天前至少 2 周未采用稳定的治疗方案，则禁止同时使用抗凝血剂。
在筛选前指定的时间段内同时使用以下任何药物且未采用稳定的治疗方案（由研究者判断）：
- 促红细胞生成素或免疫抑制剂至少 8 周
- 全身性皮质类固醇至少 4 周
- 国际标准化比值稳定至少 4 周的维生素 K 拮抗剂（例如华法林）
- 铁补充剂或叶酸 4 周
- 筛选前 1 个月内接种活疫苗或计划在研究期间接种此类疫苗。
- 第 1 天前 6 个月内超过 1 个 LDH 值 > 2 × ULN。
- 筛选时血小板计数 < 30,000/立方毫米（30 × 10^9/升 [L]）。
- 筛选时中性粒细胞绝对计数 < 500/微升 (0.5 × 10^9/L)。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：拉武珠单抗
参与者将在 3 个月的筛选期内接受 eculizumab。
然后，在研究治疗期（351 天）期间，参与者将转而接受基于体重的 ravulizumab 剂量。
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参与者必须已开具处方，并且在筛选期之前至少 3 个月内每 2 周 (q2w) 接受稳定剂量的 eculizumab 1200 毫克 (mg)。
在筛选期间，参与者将继续接受 eculizumab 1200 mg q2w。
其他名称：
在治疗期间，参与者将在第 1 天接受负荷剂量的 ravulizumab，然后在第 15 天和每 8 周接受维持剂量，通过静脉输注给药。
Ravulizumab 负荷和维持剂量将根据每个批准的剂量方案的参与者体重而定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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体验过免费 C5 相关 BTH 的参与者百分比
大体时间：基线至第 351 天
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游离 C5 相关 BTH 定义为游离 C5 浓度≥0.5 微克 (μg)/毫升 (mL) 的 BTH。
BTH 被定义为至少一种新的或恶化的血管内溶血症状或体征（疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸短促[呼吸困难]、贫血[血红蛋白<10克{g}/分升{dL}]、主要不良血管乳酸脱氢酶 (LDH) 升高≥2 * 正常上限 (ULN) 的情况下发生事件 [MAVE]，包括血栓形成、吞咽困难或勃起功能障碍。
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基线至第 351 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经历过 BTH 的参与者百分比
大体时间：基线至第 351 天
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BTH 被定义为至少一种新的或恶化的血管内溶血症状或体征（疲劳、血红蛋白尿、腹痛、气短 [呼吸困难]、贫血 [血红蛋白 <10 g/dL]、MAVE，包括血栓形成、吞咽困难或勃起） LDH 升高≥2 * ULN 时（功能障碍）。
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基线至第 351 天
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第 351 天时 LDH 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 351 天
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基线，第 351 天
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接受红细胞 (RBC) 输血的参与者百分比
大体时间：基线至第 351 天
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基线至第 351 天
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血红蛋白稳定的参与者的百分比
大体时间：基线至第 351 天
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稳定血红蛋白定义为在从基线到第 351 天没有输血的情况下避免血红蛋白水平从基线下降 ≥2 g/dL。
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基线至第 351 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月14日
初级完成 (实际的)
2022年12月20日
研究完成 (实际的)
2022年12月20日
研究注册日期
首次提交
2020年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月23日
首次发布 (实际的)
2020年3月25日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年9月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年8月12日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1210-PNH-401
- 2019-003440-74 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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