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Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die derzeit mit hochdosiertem Eculizumab behandelt werden

12. August 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Phase 4, einarmige Studie mit Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die derzeit mit hochdosiertem Eculizumab behandelt werden

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Ravulizumab bei Teilnehmern, denen Eculizumab zur Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) verschrieben wurde und die eine höhere als die zugelassene Dosis von Eculizumab erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose von PNH, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie-Auswertung von roten Blutkörperchen und weißen Blutkörperchen, mit einer Granulozyten- oder Monozytenklongröße von ≥ 5 %.
  2. 1200 mg Eculizumab alle 12 bis 16 Tage (alle 2 Wochen) für mindestens 3 Monate vor dem Screening erhalten.
  3. LDH ≤ 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) laut Zentrallabor beim Screening.
  4. Um das Risiko einer Meningokokken-Infektion (Neisseria meningitidis) zu verringern, müssen alle Teilnehmer innerhalb von 3 Jahren vor Beginn der Studienmedikation gegen Meningokokken-Infektionen geimpft werden.
  5. Körpergewicht ≥ 40 Kilogramm.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte schwerwiegender unerwünschter vaskulärer Ereignisse innerhalb von 6 Monaten nach Tag 1.
  2. Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  3. Lymphom, Leukämie, myelodysplastisches Syndrom oder jede bösartige Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme von Basalzell- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, die ohne Anzeichen einer metastasierten Erkrankung für 3 Jahre reseziert wurden.
  4. Die gleichzeitige Anwendung von Antikoagulanzien ist verboten, wenn nicht mindestens 2 Wochen vor Tag 1 ein stabiles Behandlungsschema eingehalten wurde.

  5. Gleichzeitige Anwendung eines der folgenden Medikamente und kein stabiles Regime (wie vom Prüfarzt beurteilt) für den angegebenen Zeitraum vor dem Screening:

    • Erythropoietin oder Immunsuppressiva für mindestens 8 Wochen
    • Systemische Kortikosteroide für mindestens 4 Wochen
    • Vitamin-K-Antagonisten (z. B. Warfarin) mit einem stabilen international normalisierten Verhältnis für mindestens 4 Wochen
    • Eisenpräparate oder Folsäure für 4 Wochen
  6. Lebendimpfstoff(e) innerhalb von 1 Monat vor dem Screening oder plant, solche Impfstoffe während der Studie zu erhalten.
  7. Mehr als 1 LDH-Wert > 2 × ULN innerhalb der 6 Monate vor Tag 1.
  8. Thrombozytenzahl < 30.000/Kubikmillimeter (30 × 10^9/Liter [L]) beim Screening.
  9. Absolute Neutrophilenzahl < 500/Mikroliter (0,5 × 10^9/L) beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Eculizumab während des 3-monatigen Screening-Zeitraums. Die Teilnehmer wechseln dann zu Ravulizumab und erhalten für die Dauer des Behandlungszeitraums der Studie (351 Tage) gewichtsbasierte Dosen von Ravulizumab.
Biologisch: Eculizumab
Den Teilnehmern muss vor dem Screening-Zeitraum mindestens 3 Monate lang alle 2 Wochen (q2w) eine stabile Dosis von 1200 Milligramm (mg) Eculizumab verschrieben worden sein und diese erhalten. Während des Screening-Zeitraums erhalten die Teilnehmer weiterhin Eculizumab 1200 mg q2w.
Andere Namen:
  • Soliris
Biologisch: Ravulizumab
Während des Behandlungszeitraums erhalten die Teilnehmer an Tag 1 eine Aufsättigungsdosis Ravulizumab, gefolgt von Erhaltungsdosen an Tag 15 und alle 8 Wochen, verabreicht als intravenöse Infusion. Ravulizumab-Lade- und Erhaltungsdosen basieren auf dem Körpergewicht der Teilnehmer pro genehmigtem Dosierungsschema.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die kostenloses C5-assoziiertes BTH erlebten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Freies C5-assoziiertes BTH wurde als BTH bei gleichzeitiger Konzentration von freiem C5 ≥ 0,5 Mikrogramm (μg)/Milliliter (ml) definiert. BTH wurde definiert als mindestens ein neues oder sich verschlimmerndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin <10 Gramm {g}/Deziliter {dl}], schwere vaskuläre Beeinträchtigung Ereignis [MAVE], einschließlich Thrombose, Dysphagie oder erektiler Dysfunktion) bei Vorhandensein einer erhöhten Laktatdehydrogenase (LDH) ≥2 * Obergrenze des Normalwerts (ULN).
Ausgangswert bis Tag 351

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die BTH erlebt haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
BTH wurde als mindestens ein neues oder sich verschlimmerndes Symptom oder Anzeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin <10 g/dl], MAVE, einschließlich Thrombose, Dysphagie oder Erektionsfähigkeit) definiert Dysfunktion) bei erhöhtem LDH ≥2 * ULN.
Ausgangswert bis Tag 351
Prozentuale Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert am Tag 351
Zeitfenster: Basislinie, Tag 351
Basislinie, Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Transfusion roter Blutkörperchen (RBC) erhalten haben
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Ausgangswert bis Tag 351
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Hämoglobin
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 351
Stabilisiertes Hämoglobin wurde definiert als die Vermeidung einer Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in Abwesenheit einer Transfusion vom Ausgangswert bis zum Tag 351.
Ausgangswert bis Tag 351

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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