Ravulizumab hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som for tiden behandles med høydose Eculizumab

Viktige inkluderingskriterier:

1. Dokumentert diagnose av PNH, bekreftet ved høysensitiv flowcytometri-evaluering av røde blodceller og hvite blodceller, med granulocytt- eller monocyttklonstørrelse på ≥ 5 %.
2. Fikk 1200 mg eculizumab hver 12. til 16. dag (hver 2. uke) i minst 3 måneder før screening.
3. LDH ≤ 2 x øvre normalgrense (ULN) ifølge sentrallaboratorium, ved Screening.
4. For å redusere risikoen for meningokokkinfeksjon (Neisseria meningitidis), må alle deltakere vaksineres mot meningokokkinfeksjoner innen 3 år før oppstart av studiemedikamentet.
5. Kroppsvekt ≥ 40 kilo.

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Anamnese med alvorlige uønskede vaskulære hendelser innen 6 måneder etter dag 1.
2. Historie om benmargstransplantasjon.
3. Lymfom, leukemi, myelodysplastisk syndrom eller annen malignitet i løpet av de siste 5 årene med unntak av basalcelle- eller plateepitelkarsinomer i huden som har blitt resekert uten tegn på metastatisk sykdom i 3 år.
4. Samtidig bruk av antikoagulantia er forbudt hvis ikke på et stabilt regime i minst 2 uker før dag 1.

5. Samtidig bruk av noen av følgende medisiner og ikke på et stabilt regime (som bedømt av etterforskeren) i tidsperioden som er angitt før screening:

   • Erytropoietin eller immunsuppressiva i minst 8 uker
   • Systemiske kortikosteroider i minst 4 uker
   • Vitamin K-antagonister (for eksempel warfarin) med et stabilt internasjonalt normalisert forholdsnivå i minst 4 uker
   • Jerntilskudd eller folsyre i 4 uker
6. Levende vaksin(er) innen 1 måned før screening eller planlegger å motta slike vaksiner under studien.
7. Mer enn 1 LDH-verdi > 2 × ULN innen 6 måneder før dag 1.
8. Blodplateantall < 30 000/kubikkmillimeter (30 × 10^9/liter [L]) ved screening.
9. Absolutt nøytrofiltall < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/L) ved screening.