Равулизумаб у взрослых участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые в настоящее время лечатся высокими дозами экулизумаба
12 августа 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 4, одногрупповое исследование равулизумаба у взрослых участников с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, которые в настоящее время лечатся высокими дозами экулизумаба
Основная цель этого исследования — оценить безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику равулизумаба у участников, которым назначена и которая получает дозу экулизумаба, превышающую одобренную, для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Research Site
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Clinical Study Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Clinical Study Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Документально подтвержденный диагноз ПНГ, подтвержденный высокочувствительной проточной цитометрией эритроцитов и лейкоцитов с размером клона гранулоцитов или моноцитов ≥ 5%.
- Получал экулизумаб в дозе 1200 мг каждые 12–16 дней (каждые 2 недели) в течение как минимум 3 месяцев до скрининга.
- ЛДГ ≤ 2 x верхняя граница нормы (ВГН) по данным центральной лаборатории при скрининге.
- Чтобы снизить риск менингококковой инфекции (Neisseria meningitidis), все участники должны быть вакцинированы против менингококковых инфекций в течение 3 лет до начала приема исследуемого препарата.
- Масса тела ≥ 40 кг.
Ключевые критерии исключения:
- История серьезных неблагоприятных сосудистых событий в течение 6 месяцев после 1-го дня.
- История трансплантации костного мозга.
- Лимфома, лейкемия, миелодиспластический синдром или любое злокачественное новообразование в течение последних 5 лет, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, которые были резецированы без признаков метастатического заболевания в течение 3 лет.
- Запрещается одновременное применение антикоагулянтов, если они не находятся на стабильном режиме в течение как минимум 2 недель до 1-го дня.
Сопутствующее использование любого из следующих препаратов и не в стабильной схеме (по оценке исследователя) в течение периода времени, указанного до скрининга:
- Эритропоэтин или иммунодепрессанты не менее 8 недель
- Системные кортикостероиды не менее 4 недель
- Антагонисты витамина К (например, варфарин) со стабильным уровнем международного нормализованного отношения в течение не менее 4 недель
- Добавки железа или фолиевая кислота в течение 4 недель
- Живая(ые) вакцина(ы) в течение 1 месяца до скрининга или планирует получить такие вакцины во время исследования.
- Более 1 значения ЛДГ > 2 × ВГН в течение 6 месяцев до 1-го дня.
- Количество тромбоцитов < 30 000/кубический миллиметр (30 × 10^9/литр [л]) при скрининге.
- Абсолютное количество нейтрофилов < 500/мкл (0,5 × 10^9/л) при скрининге.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Равулизумаб
Участники будут получать экулизумаб в течение 3-месячного периода скрининга.
Затем участники перейдут на дозу равулизумаба, рассчитанную по весу, и будут получать ее в течение всего периода лечения исследования (351 день).
|
Участники должны быть прописаны и получать стабильную дозу экулизумаба 1200 миллиграммов (мг) каждые 2 недели (q2w) в течение как минимум 3 месяцев до периода скрининга.
В течение периода скрининга участники будут продолжать получать экулизумаб в дозе 1200 мг каждые 2 недели.
Другие имена:
В течение периода лечения участники будут получать нагрузочную дозу равулизумаба в 1-й день, а затем поддерживающие дозы на 15-й день и каждые 8 недель, вводимые внутривенной инфузией.
Нагрузочная и поддерживающая дозы равулизумаба будут основываться на массе тела участников согласно утвержденному режиму дозирования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, которые испытали свободную головную боль, связанную с C5
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
|
Свободный C5-ассоциированный BTH определялся как BTH, сопутствующий концентрации свободного C5 ≥0,5 микрограммов (мкг)/миллилитр (мл).
БТГ определялась как минимум один новый или ухудшающийся симптом или признак внутрисосудистого гемолиза (усталость, гемоглобинурия, боль в животе, одышка [одышка], анемия [гемоглобин <10 грамм {г}/децилитр {дл}], серьезные неблагоприятные сосудистые событие [MAVE], включая тромбоз, дисфагию или эректильную дисфункцию) при наличии повышенного уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) ≥2 * верхняя граница нормы (ВГН).
|
Исходный уровень до дня 351
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, испытавших БТГ
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
|
BTH определялся как по крайней мере один новый или ухудшающийся симптом или признак внутрисосудистого гемолиза (утомляемость, гемоглобинурия, боль в животе, одышка [одышка], анемия (гемоглобин <10 г/дл), MAVE, включая тромбоз, дисфагия или эректильная дисфункция) при наличии повышения ЛДГ ≥2*ВГН.
|
Исходный уровень до дня 351
|
|
Процентное изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на 351-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 351
|
Исходный уровень, день 351
|
|
|
Процент участников, получивших переливание эритроцитов (эритроцитарной массы)
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
|
Исходный уровень до дня 351
|
|
|
Процент участников со стабилизированным гемоглобином
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 351
|
Стабилизированный гемоглобин определялся как предотвращение снижения уровня гемоглобина на ≥2 г/дл по сравнению с исходным уровнем при отсутствии переливания крови по сравнению с исходным уровнем до дня 351.
|
Исходный уровень до дня 351
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 апреля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 декабря 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 сентября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урологические заболевания
- Урологические проявления
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Протеинурия
- Анемия, гемолитическая
- Миелодиспластические синдромы
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Гемоглобинурия
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дополнительные инактивирующие агенты
- Экулизумаб
- Равулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN1210-PNH-401
- 2019-003440-74 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .