Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ravulizumab bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die momenteel worden behandeld met een hoge dosis eculizumab

12 augustus 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eenarmige fase 4-studie van Ravulizumab bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die momenteel worden behandeld met een hoge dosis eculizumab

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van ravulizumab bij deelnemers die een hogere dan goedgekeurde dosis eculizumab krijgen voorgeschreven en krijgen om paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) te behandelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Gedocumenteerde diagnose van PNH, bevestigd door hooggevoelige flowcytometrie-evaluatie van rode bloedcellen en witte bloedcellen, met granulocyt- of monocytkloongrootte van ≥ 5%.
  2. Ontvangen 1200 mg eculizumab elke 12 tot 16 dagen (elke 2 weken) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  3. LDH ≤ 2 x bovengrens van normaal (ULN) volgens centraal laboratorium, bij Screening.
  4. Om het risico op meningokokkeninfectie (Neisseria meningitidis) te verminderen, moeten alle deelnemers binnen 3 jaar voorafgaand aan het starten met het onderzoeksgeneesmiddel gevaccineerd zijn tegen meningokokkeninfecties.
  5. Lichaamsgewicht ≥ 40 kilogram.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van ernstige nadelige vasculaire gebeurtenissen binnen 6 maanden na dag 1.
  2. Geschiedenis van beenmergtransplantatie.
  3. Lymfoom, leukemie, myelodysplastisch syndroom of een maligniteit in de afgelopen 5 jaar, behalve basaalcelcarcinomen of plaveiselepitheelcarcinomen van de huid die zijn gereseceerd zonder bewijs van gemetastaseerde ziekte gedurende 3 jaar.
  4. Gelijktijdig gebruik van anticoagulantia is verboden als er gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan dag 1 geen stabiel regime wordt gevolgd.

  5. Gelijktijdig gebruik van een van de volgende medicijnen en niet op een stabiel regime (zoals beoordeeld door de onderzoeker) gedurende de periode die voorafgaand aan de screening is aangegeven:

    • Erytropoëtine of immunosuppressiva gedurende ten minste 8 weken
    • Systemische corticosteroïden gedurende minimaal 4 weken
    • Vitamine K-antagonisten (bijvoorbeeld warfarine) met een stabiel internationaal genormaliseerd rationiveau gedurende ten minste 4 weken
    • IJzersupplementen of foliumzuur gedurende 4 weken
  6. Levend(e) vaccin(s) binnen 1 maand voorafgaand aan de screening of is van plan dergelijke vaccins tijdens het onderzoek te ontvangen.
  7. Meer dan 1 LDH-waarde > 2 × ULN binnen de 6 maanden voorafgaand aan Dag 1.
  8. Aantal bloedplaatjes < 30.000/kubieke millimeter (30 × 10^9/Liter [L]) bij screening.
  9. Absoluut aantal neutrofielen < 500/microliter (0,5 x 10^9/l) bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab
Deelnemers krijgen eculizumab tijdens de screeningperiode van 3 maanden. De deelnemers schakelen dan over op ravulizumab en krijgen op gewicht gebaseerde doses ravulizumab voor de duur van de behandelingsperiode van het onderzoek (351 dagen).
Biologisch: Eculizumab
Deelnemers moeten zijn voorgeschreven en een stabiele dosis eculizumab 1200 milligram (mg) elke 2 weken (q2w) krijgen gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screeningperiode. Tijdens de screeningperiode blijven deelnemers eculizumab 1200 mg q2w krijgen.
Andere namen:
  • Soliris
Biologisch: Ravulizumab
Tijdens de behandelingsperiode krijgen de deelnemers een oplaaddosis ravulizumab op dag 1, gevolgd door onderhoudsdoses op dag 15 en elke 8 weken, toegediend via intraveneuze infusie. De oplaad- en onderhoudsdoses van Ravulizumab zijn gebaseerd op het lichaamsgewicht van de deelnemers volgens het goedgekeurde doseringsregime.
Andere namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat gratis C5-geassocieerde BTH heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Vrij C5-geassocieerd BTH werd gedefinieerd als BTH gelijktijdig met vrije C5-concentraties ≥0,5 microgram (μg)/milliliter (ml). BTH werd gedefinieerd als ten minste één nieuw of verergerend symptoom of teken van intravasculaire hemolyse (vermoeidheid, hemoglobinurie, buikpijn, kortademigheid [dyspnoe], bloedarmoede [hemoglobine <10 gram {g}/deciliter {dL}], ernstige nadelige vasculaire complicaties. gebeurtenis [MAVE], waaronder trombose, dysfagie of erectiestoornissen) in aanwezigheid van verhoogde lactaatdehydrogenase (LDH) ≥2 * bovengrens van normaal (ULN).
Basislijn tot en met dag 351

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat BTH heeft ervaren
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
BTH werd gedefinieerd als ten minste één nieuw of verergerend symptoom of teken van intravasculaire hemolyse (vermoeidheid, hemoglobinurie, buikpijn, kortademigheid [dyspnoe], bloedarmoede [hemoglobine <10 g/dl], MAVE, waaronder trombose, dysfagie of erectiestoornissen. dysfunctie) in aanwezigheid van verhoogde LDH ≥2 * ULN.
Basislijn tot en met dag 351
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH op dag 351
Tijdsspanne: Basislijn, dag 351
Basislijn, dag 351
Percentage deelnemers dat een transfusie met rode bloedcellen (RBC) heeft ontvangen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Basislijn tot en met dag 351
Percentage deelnemers met gestabiliseerd hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 351
Gestabiliseerde hemoglobine werd gedefinieerd als het vermijden van een daling van het hemoglobineniveau met ≥ 2 g/dl ten opzichte van de uitgangswaarde bij afwezigheid van transfusie vanaf de uitgangswaarde tot dag 351.
Basislijn tot en met dag 351

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren