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Ravulizumab in partecipanti adulti con emoglobinuria parossistica notturna attualmente trattati con eculizumab ad alte dosi

12 agosto 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 4 a braccio singolo su Ravulizumab in partecipanti adulti con emoglobinuria parossistica notturna attualmente trattati con eculizumab ad alte dosi

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ravulizumab nei partecipanti a cui è stata prescritta e che stanno ricevendo una dose di eculizumab superiore a quella approvata per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi documentata di EPN, confermata dalla valutazione della citometria a flusso ad alta sensibilità dei globuli rossi e dei globuli bianchi, con dimensione del clone di granulociti o monociti ≥ 5%.
  2. - Ha ricevuto 1200 mg di eculizumab ogni 12-16 giorni (ogni 2 settimane) per almeno 3 mesi prima dello screening.
  3. LDH ≤ 2 x limite superiore della norma (ULN) secondo il laboratorio centrale, allo Screening.
  4. Per ridurre il rischio di infezione meningococcica (Neisseria meningitidis), tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro le infezioni meningococciche entro 3 anni prima dell'inizio farmaco in studio.
  5. Peso corporeo ≥ 40 chilogrammi.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Anamnesi di eventi vascolari avversi maggiori entro 6 mesi dal giorno 1.
  2. Storia del trapianto di midollo osseo.
  3. Linfoma, leucemia, sindrome mielodisplastica o qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni ad eccezione dei carcinomi epiteliali a cellule basali o squamosi della pelle che sono stati resecati senza evidenza di malattia metastatica per 3 anni.
  4. L'uso concomitante di anticoagulanti è proibito se non a regime stabile per almeno 2 settimane prima del Giorno 1.

  5. Uso concomitante di uno qualsiasi dei seguenti farmaci e non su un regime stabile (come giudicato dallo sperimentatore) per il periodo di tempo indicato prima dello screening:

    • Eritropoietina o immunosoppressori per almeno 8 settimane
    • Corticosteroidi sistemici per almeno 4 settimane
    • Antagonisti della vitamina K (ad esempio warfarin) con un livello di rapporto normalizzato internazionale stabile per almeno 4 settimane
    • Integratori di ferro o acido folico per 4 settimane
  6. Vaccini vivi entro 1 mese prima dello Screening o prevede di ricevere tali vaccini durante lo studio.
  7. Più di 1 valore di LDH > 2 × ULN nei 6 mesi precedenti il ​​Giorno 1.
  8. Conta piastrinica < 30.000/millimetro cubo (30 × 10^9/litro [L]) allo screening.
  9. Conta assoluta dei neutrofili < 500/microlitro (0,5 × 10^9/L) allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno eculizumab durante il periodo di screening di 3 mesi. I partecipanti passeranno quindi a e riceveranno dosi di ravulizumab basate sul peso per la durata del periodo di trattamento dello studio (351 giorni).
Biologico: Eculizumab
I partecipanti devono essere stati prescritti e ricevere una dose stabile di eculizumab 1200 milligrammi (mg) ogni 2 settimane (q2w) per almeno 3 mesi prima del periodo di screening. Durante il periodo di screening, i partecipanti continueranno a ricevere eculizumab 1200 mg q2w.
Altri nomi:
  • Soliris
Biologico: Ravulizumab
Durante il periodo di trattamento, i partecipanti riceveranno una dose di carico di ravulizumab il giorno 1, seguita da dosi di mantenimento il giorno 15 e ogni 8 settimane, somministrate mediante infusione endovenosa. Le dosi di carico e di mantenimento di Ravulizumab saranno basate sul peso corporeo dei partecipanti per regime di dosaggio approvato.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato BTH libero associato a C5
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 351
Il BTH associato a C5 libero è stato definito come BTH concomitante con concentrazioni di C5 libero ≥ 0,5 microgrammi (μg)/millilitro (mL). Il BTH è stato definito come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, respiro corto [dispnea], anemia [emoglobina <10 grammi {g}/decilitro {dL}], gravi eventi avversi vascolari evento [MAVE], inclusa trombosi, disfagia o disfunzione erettile) in presenza di livelli elevati di lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 2 * limite superiore della norma (ULN).
Riferimento fino al giorno 351

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato BTH
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 351
La BTH è stata definita come almeno un sintomo o segno nuovo o in peggioramento di emolisi intravascolare (affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, respiro corto [dispnea], anemia [emoglobina <10 g/dL], MAVE, inclusa trombosi, disfagia o difficoltà erettile disfunzione) in presenza di valori elevati di LDH ≥ 2 * ULN.
Riferimento fino al giorno 351
Variazione percentuale rispetto al basale dell'LDH al giorno 351
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 351
Riferimento, giorno 351
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto una trasfusione di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 351
Riferimento fino al giorno 351
Percentuale di partecipanti con emoglobina stabilizzata
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 351
L’emoglobina stabilizzata è stata definita come l’evitamento di una diminuzione ≥ 2 g/dl del livello di emoglobina rispetto al basale in assenza di trasfusione dal basale al giorno 351.
Riferimento fino al giorno 351

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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