現在高用量エクリズマブで治療されている発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人参加者におけるラブリズマブ
2024年8月12日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
第4相、現在高用量エクリズマブで治療されている発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人参加者におけるラブリズマブの単群試験
この研究の主な目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を治療するためにエクリズマブを処方され、承認された用量よりも高い用量を投与されている参加者におけるラブリズマブの安全性、有効性、薬物動態、および薬力学を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Research Site
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Clinical Study Site
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London、イギリス、SE5 9RS
- Research Site
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London、イギリス、SE5 9RS
- Clinical Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -赤血球および白血球の高感度フローサイトメトリー評価によって確認された、顆粒球または単球クローンサイズが5％以上のPNHの診断が文書化されています。
- -スクリーニング前の少なくとも3か月間、12〜16日ごと（2週間ごと）に1200 mgのエクリズマブを受け取りました。
- -スクリーニング時の中央検査室によるLDH≤2x正常上限（ULN）。
- 髄膜炎菌感染症（ナイセリア・メニンギティディス）のリスクを軽減するために、すべての参加者は、治験薬の開始前3年以内に髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受ける必要があります。
- 体重≧40kg。
主な除外基準:
- -1日目から6か月以内の主要な有害血管イベントの履歴。
- 骨髄移植の歴史。
- -リンパ腫、白血病、骨髄異形成症候群、または過去5年以内の悪性腫瘍 切除された皮膚の基底細胞または扁平上皮癌を除く 3年間転移性疾患の証拠はありません。
- 抗凝固薬の併用は、1 日目の少なくとも 2 週間前から安定したレジメンでない場合は禁止されています。
-次の薬物のいずれかの併用で、安定したレジメンではない（治験責任医師が判断した場合） スクリーニング前に示された期間：
- エリスロポエチンまたは免疫抑制剤を少なくとも8週間
- コルチコステロイドの全身投与を少なくとも 4 週間行う
- -ビタミンK拮抗薬（ワルファリンなど）で、国際正規化比レベルが少なくとも4週間安定している
- 4週間の鉄サプリメントまたは葉酸
- -スクリーニング前の1か月以内の生ワクチン、または研究中にそのようなワクチンを受け取る予定。
- -1日目より前の6か月以内に1つ以上のLDH値> 2×ULN。
- -スクリーニング時の血小板数が30,000 /立方ミリメートル（30×10 ^ 9 /リットル[L]）未満。
- -スクリーニング時の絶対好中球数が500 /マイクロリットル（0.5×10 ^ 9 / L）未満。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラブリズマブ
参加者は、3か月のスクリーニング期間中にエクリズマブを受け取ります。
その後、参加者は、研究治療期間（351日）の間、ラブリズマブの体重ベースの用量に切り替えて受け取ります。
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参加者は処方され、安定した用量のエクリズマブ1200ミリグラム（mg）を2週間ごと（q2w）、少なくとも3か月前に受けている必要があります スクリーニング期間。
スクリーニング期間中、参加者は引き続きエクリズマブ 1200 mg q2w を受け取ります。
他の名前：
治療期間中、参加者は1日目にラブリズマブの負荷量を受け取り、続いて15日目と8週間ごとに維持量を静脈内注入によって投与します。
ラブリズマブの負荷および維持用量は、承認された用量レジメンごとの参加者の体重に基づきます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無料の C5 関連 BTH を体験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 351 日目まで
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遊離 C5 関連 BTH は、遊離 C5 濃度が 0.5 マイクログラム (μg)/ミリリットル (mL) 以上である BTH と定義されました。
BTHは、血管内溶血の少なくとも1つの新規または悪化の症状または徴候（疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ[呼吸困難]、貧血[ヘモグロビン<10グラム{g}/デシリットル{dL}]、重大な血管障害）と定義されました。乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) ≧ 2 * 正常値の上限 (ULN) の上昇が存在する場合のイベント [MAVE]、血栓症、嚥下障害、または勃起不全を含む)。
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ベースラインから 351 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BTHを経験した参加者の割合
時間枠：ベースラインから 351 日目まで
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BTHは、血管内溶血（疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、息切れ[呼吸困難]、貧血[ヘモグロビン<10 g/dL]、血栓症、嚥下障害、または勃起を含むMAVE）の少なくとも1つの新規または悪化の症状または兆候として定義されました。機能不全）上昇したLDH ≥2 * ULNの存在下。
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ベースラインから 351 日目まで
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351 日目の LDH のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、351日目
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ベースライン、351日目
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赤血球（RBC）輸血を受けた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 351 日目まで
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ベースラインから 351 日目まで
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ヘモグロビンが安定している参加者の割合
時間枠：ベースラインから 351 日目まで
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ヘモグロビンの安定化は、ベースラインから 351 日目まで輸血を行わなかった場合に、ベースラインからのヘモグロビン レベルの 2 g/dL 以上の減少が回避されることと定義されました。
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ベースラインから 351 日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月14日
一次修了 (実際)
2022年12月20日
研究の完了 (実際)
2022年12月20日
試験登録日
最初に提出
2020年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月23日
最初の投稿 (実際)
2020年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年9月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月12日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1210-PNH-401
- 2019-003440-74 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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