Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ravulizumab hos vuxna deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som för närvarande behandlas med högdos Eculizumab

12 augusti 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fas 4, enarmsstudie av Ravulizumab hos vuxna deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som för närvarande behandlas med högdos Eculizumab

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, effekten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ravulizumab hos deltagare som ordineras och får en högre dos av eculizumab än godkänd för att behandla paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Dokumenterad diagnos av PNH, bekräftad genom högkänslig flödescytometri utvärdering av röda blodkroppar och vita blodkroppar, med en granulocyt- eller monocytklonstorlek på ≥ 5 %.
  2. Fick 1200 mg eculizumab var 12:e till 16:e dag (varannan vecka) i minst 3 månader före screening.
  3. LDH ≤ 2 x övre normalgräns (ULN) enligt centrallaboratorium, vid Screening.
  4. För att minska risken för meningokockinfektion (Neisseria meningitidis) måste alla deltagare vaccineras mot meningokockinfektioner inom 3 år innan studieläkemedlet påbörjas.
  5. Kroppsvikt ≥ 40 kg.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Historik av allvarliga biverkningar av vaskulära händelser inom 6 månader efter dag 1.
  2. Historik av benmärgstransplantation.
  3. Lymfom, leukemi, myelodysplastiskt syndrom eller någon malignitet under de senaste 5 åren förutom basalcells- eller skivepitelkarcinom i huden som har resekerats utan tecken på metastaserande sjukdom under 3 år.
  4. Samtidig användning av antikoagulantia är förbjuden om inte på en stabil regim i minst 2 veckor före dag 1.

  5. Samtidig användning av någon av följande mediciner och inte på en stabil regim (som bedömts av utredaren) under den tidsperiod som anges före screening:

    • Erytropoietin eller immunsuppressiva medel i minst 8 veckor
    • Systemiska kortikosteroider i minst 4 veckor
    • Vitamin K-antagonister (till exempel warfarin) med en stabil internationell normaliserad rationivå i minst 4 veckor
    • Järntillskott eller folsyra i 4 veckor
  6. Levande vaccin(er) inom 1 månad före screening eller planerar att ta emot sådana vacciner under studien.
  7. Mer än 1 LDH-värde > 2 × ULN inom 6 månader före dag 1.
  8. Trombocytantal < 30 000/kubikmillimeter (30 × 10^9/liter [L]) vid screening.
  9. Absolut neutrofilantal < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/L) vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få eculizumab under den 3-månaders screeningperioden. Deltagarna kommer sedan att byta till och få viktbaserade doser av ravulizumab under hela studiens behandlingsperiod (351 dagar).
Biologisk: Eculizumab
Deltagarna måste ha ordinerats och få en stabil dos av eculizumab 1200 milligram (mg) varannan vecka (q2w) i minst 3 månader före screeningperioden. Under screeningsperioden kommer deltagarna att fortsätta att få eculizumab 1200 mg 2 gånger i veckan.
Andra namn:
  • Soliris
Biologisk: Ravulizumab
Under behandlingsperioden kommer deltagarna att få en laddningsdos av ravulizumab på dag 1, följt av underhållsdoser på dag 15 och var 8:e vecka, administrerat som intravenös infusion. Laddnings- och underhållsdoser för Ravulizumab kommer att baseras på deltagarnas kroppsvikt per godkänd dosregim.
Andra namn:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som upplevde gratis C5-associerad BTH
Tidsram: Baslinje till och med dag 351
Fri C5-associerad BTH definierades som BTH samtidigt med fri C5-koncentrationer ≥0,5 mikrogram (μg)/milliliter (mL). BTH definierades som minst ett nytt eller förvärrat symtom eller tecken på intravaskulär hemolys (trötthet, hemoglobinuri, buksmärtor, andnöd [dyspné], anemi [hemoglobin <10 gram {g}/deciliter {dL}], allvarliga negativa vaskulära händelse [MAVE], inklusive trombos, dysfagi eller erektil dysfunktion) i närvaro av förhöjt laktatdehydrogenas (LDH) ≥2 * övre normalgräns (ULN).
Baslinje till och med dag 351

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som upplevt BTH
Tidsram: Baslinje till och med dag 351
BTH definierades som minst ett nytt eller förvärrat symtom eller tecken på intravaskulär hemolys (trötthet, hemoglobinuri, buksmärtor, andnöd [dyspné], anemi [hemoglobin <10 g/dL], MAVE, inklusive trombos, dysfagi eller erektil dysfunktion) i närvaro av förhöjd LDH ≥2 * ULN.
Baslinje till och med dag 351
Procentuell förändring från baslinjen i LDH vid dag 351
Tidsram: Baslinje, dag 351
Baslinje, dag 351
Andel deltagare som fick en transfusion av röda blodkroppar (RBC).
Tidsram: Baslinje till och med dag 351
Baslinje till och med dag 351
Andel deltagare med stabiliserat hemoglobin
Tidsram: Baslinje till och med dag 351
Stabiliserat hemoglobin definierades som undvikande av en ≥2 g/dL minskning av hemoglobinnivån från baslinjen i frånvaro av transfusion från baslinjen till dag 351.
Baslinje till och med dag 351

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 april 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

20 december 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2020

Första postat (Faktisk)

25 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

5 september 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera