Ravulitsumabi aikuisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja joita hoidetaan tällä hetkellä suuriannoksisella ekulitsumabilla
maanantai 12. elokuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 4, Ravulitsumabin yksihaaratutkimus aikuisilla potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja joita hoidetaan tällä hetkellä suuriannoksisella ekulitsumabilla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida ravulitsumabin turvallisuutta, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujilla, joille on määrätty ja jotka saavat hyväksyttyä suurempaa annosta ekulitsumabia paroksismaalisen yön hemoglobinuria (PNH) hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Research Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Clinical Study Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Clinical Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Dokumentoitu PNH-diagnoosi, joka on vahvistettu punasolujen ja valkosolujen korkean herkkyyden virtaussytometrisellä arvioinnilla, jossa granulosyyttien tai monosyyttien kloonikoko on ≥ 5 %.
- Sai 1200 mg ekulitsumabia 12-16 päivän välein (2 viikon välein) vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
- LDH ≤ 2 x normaalin yläraja (ULN) keskuslaboratorion mukaan seulonnassa.
- Meningokokki-infektion (Neisseria meningitidis) riskin vähentämiseksi kaikkien osallistujien tulee olla rokotettuja meningokokki-infektioita vastaan 3 vuoden sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
- Paino ≥ 40 kg.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat suuret haitalliset verisuonitapahtumat 6 kuukauden sisällä päivästä 1.
- Luuytimensiirron historia.
- Lymfooma, leukemia, myelodysplastinen oireyhtymä tai mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyövät, jotka on leikattu ilman merkkejä etäpesäkkeistä 3 vuoteen.
- Antikoagulanttien samanaikainen käyttö on kiellettyä, jos sitä ei ole käytetty vakaana vähintään 2 viikkoa ennen päivää 1.
Minkä tahansa seuraavista lääkkeistä samanaikainen käyttö ja ei vakaa hoito-ohjelma (tutkijan arvioiden mukaan) seulontaa edeltävänä ajanjaksona:
- Erytropoietiinia tai immunosuppressantteja vähintään 8 viikon ajan
- Systeemiset kortikosteroidit vähintään 4 viikon ajan
- K-vitamiiniantagonistit (esim. varfariini), joiden kansainvälinen normalisoitu suhdetaso on vakaa vähintään 4 viikon ajan
- Rautalisät tai foolihappo 4 viikon ajan
- Elävät rokotteet kuukauden sisällä ennen seulontaa tai aiot saada tällaisia rokotteita tutkimuksen aikana.
- Yli 1 LDH-arvo > 2 × ULN 6 kuukauden aikana ennen päivää 1.
- Verihiutalemäärä < 30 000/kuutiomillimetri (30 × 10^9/litra [L]) seulonnassa.
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 500/mikrolitra (0,5 × 10^9/l) seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Osallistujat saavat ekulitsumabia 3 kuukauden seulontajakson aikana.
Tämän jälkeen osallistujat siirtyvät käyttämään ja saavat painoon perustuvia ravulitsumabianoksia tutkimuksen hoitojakson ajan (351 päivää).
|
Osallistujille on määrätty ja heidän on saatava vakaa annos ekulitsumabia 1 200 milligrammaa (mg) joka toinen viikko (q2w) vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontajaksoa.
Seulontajakson aikana osallistujat saavat edelleen ekulitsumabia 1200 mg q2w.
Muut nimet:
Hoitojakson aikana osallistujat saavat kyllästysannoksen ravulitsumabia päivänä 1, jota seuraa ylläpitoannoksia päivänä 15 ja joka 8. viikko suonensisäisenä infuusiona.
Ravulitsumabin kyllästys- ja ylläpitoannokset perustuvat osallistujien ruumiinpainoon hyväksyttyä annostusohjelmaa kohti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat ilmaisen C5:een liittyvän BTH:n
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 351 asti
|
Vapaa C5:een liittyvä BTH määriteltiin BTH:ksi samanaikaisesti vapaan C5:n pitoisuuksien kanssa ≥ 0,5 mikrogrammaa (μg)/millilitra (ml).
BTH määriteltiin ainakin yhdeksi uudeksi tai pahenevaksi oireeksi tai oireeksi intravaskulaarisesta hemolyysistä (väsymys, hemoglobinuria, vatsakipu, hengenahdistus [hengenahdistus], anemia [hemoglobiini <10 grammaa {g}/desilitra {dL}], merkittävä haitallinen verisuonihäiriö tapahtuma [MAVE], mukaan lukien tromboosi, dysfagia tai erektiohäiriö) kohonneen laktaattidehydrogenaasin (LDH) ollessa ≥2 * normaalin yläraja (ULN).
|
Lähtötilanne päivään 351 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BTH:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 351 asti
|
BTH määriteltiin vähintään yhdeksi uudeksi tai pahenevaksi oireeksi tai oireeksi intravaskulaarisesta hemolyysistä (väsymys, hemoglobinuria, vatsakipu, hengenahdistus [hengenahdistus], anemia [hemoglobiini <10 g/dl], MAVE, mukaan lukien tromboosi, dysfagia tai erektio toimintahäiriö) kohonneen LDH:n ollessa ≥2 * ULN.
|
Lähtötilanne päivään 351 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta LDH:ssa päivänä 351
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 351
|
Perustaso, päivä 351
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat punasolusiirron (RBC).
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 351 asti
|
Lähtötilanne päivään 351 asti
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on stabiloitu hemoglobiini
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 351 asti
|
Stabiloitu hemoglobiini määriteltiin hemoglobiinitason ≥2 g/dl laskun välttämiseksi lähtötasosta ilman verensiirtoa lähtötasosta päivään 351.
|
Lähtötilanne päivään 351 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 20. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 5. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
- Ravulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-PNH-401
- 2019-003440-74 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Ekulitsumabi
-
Chinese PLA General HospitalRekrytointiNeuromyelitis Optica Spectrum Disorder AttackKiina
-
Peking University First HospitalValmis