Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab hos voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, der i øjeblikket behandles med højdosis Eculizumab

12. august 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fase 4, enkeltarmsundersøgelse af Ravulizumab hos voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, der i øjeblikket behandles med højdosis Eculizumab

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere ravulizumabs sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik hos deltagere, som er ordineret og får en højere end godkendt dosis af eculizumab til behandling af paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Dokumenteret diagnose af PNH, bekræftet ved højfølsom flowcytometri evaluering af røde blodlegemer og hvide blodlegemer, med granulocyt- eller monocytklonstørrelse på ≥ 5 %.
  2. Modtog 1200 mg eculizumab hver 12. til 16. dag (hver 2. uge) i mindst 3 måneder før screening.
  3. LDH ≤ 2 x øvre normalgrænse (ULN) ifølge centrallaboratorium, ved screening.
  4. For at reducere risikoen for meningokokinfektion (Neisseria meningitidis) skal alle deltagere vaccineres mod meningokokinfektioner inden for 3 år før påbegyndelse af studielægemidlet.
  5. Kropsvægt ≥ 40 kg.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med alvorlige uønskede vaskulære hændelser inden for 6 måneder efter dag 1.
  2. Historie om knoglemarvstransplantation.
  3. Lymfom, leukæmi, myelodysplastisk syndrom eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år med undtagelse af basalcelle- eller pladeepitelkarcinomer i huden, der er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år.
  4. Samtidig brug af antikoagulantia er forbudt, hvis det ikke er på et stabilt regime i mindst 2 uger før dag 1.

  5. Samtidig brug af nogen af ​​følgende medikamenter og ikke på et stabilt regime (som vurderet af investigator) i det tidsrum, der er angivet før screening:

    • Erythropoietin eller immunsuppressiva i mindst 8 uger
    • Systemiske kortikosteroider i mindst 4 uger
    • Vitamin K-antagonister (f.eks. warfarin) med et stabilt internationalt normaliseret ratio niveau i mindst 4 uger
    • Jerntilskud eller folinsyre i 4 uger
  6. Levende vaccine(r) inden for 1 måned før screening eller planlægger at modtage sådanne vacciner under undersøgelsen.
  7. Mere end 1 LDH-værdi > 2 × ULN inden for de 6 måneder før dag 1.
  8. Blodpladeantal < 30.000/kubikmillimeter (30 × 10^9/liter [L]) ved screening.
  9. Absolut neutrofiltal < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/L) ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage eculizumab i løbet af den 3-måneders screeningsperiode. Deltagerne vil derefter skifte til og modtage vægtbaserede doser af ravulizumab i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode (351 dage).
Biologisk: Eculizumab
Deltagerne skal have fået ordineret og modtage en stabil dosis eculizumab 1200 milligram (mg) hver 2. uge (q2w) i mindst 3 måneder forud for screeningsperioden. I løbet af screeningsperioden vil deltagerne fortsat modtage eculizumab 1200 mg q2w.
Andre navne:
  • Soliris
Biologisk: Ravulizumab
I løbet af behandlingsperioden vil deltagerne modtage en startdosis af ravulizumab på dag 1, efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på dag 15 og hver 8. uge, indgivet som intravenøs infusion. Ravulizumab ladnings- og vedligeholdelsesdoser vil være baseret på deltagernes kropsvægt pr. godkendt dosisregime.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplevede gratis C5-associeret BTH
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Frit C5-associeret BTH blev defineret som BTH samtidig med frie C5-koncentrationer ≥0,5 mikrogram (μg)/milliliter (mL). BTH blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 gram {g}/deciliter {dL}], alvorlige uønskede vaskulære hændelse [MAVE], inklusive trombose, dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærværelse af forhøjet lactatdehydrogenase (LDH) ≥2 * øvre normalgrænse (ULN).
Baseline til og med dag 351

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der har oplevet BTH
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
BTH blev defineret som mindst ét ​​nyt eller forværret symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin <10 g/dL], MAVE, inklusive trombose, dysfagi eller erektil dysfunktion) i nærvær af forhøjet LDH ≥2 * ULN.
Baseline til og med dag 351
Procentvis ændring fra baseline i LDH på dag 351
Tidsramme: Baseline, dag 351
Baseline, dag 351
Procentdel af deltagere, der modtog en transfusion med røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Baseline til og med dag 351
Procentdel af deltagere med stabiliseret hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til og med dag 351
Stabiliseret hæmoglobin blev defineret som undgåelse af et ≥2 g/dL fald i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion fra baseline til dag 351.
Baseline til og med dag 351

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner