Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Masitinib dans la mastocytose systémique sévère indolente ou couvante ne répondant pas au traitement symptomatique optimal

3 mai 2023 mis à jour par: AB Science

Étude de phase 3 visant à comparer le masitinib oral à un placebo dans le traitement de patients atteints de mastocytose systémique sévère indolente ou indolente, ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du masitinib oral par rapport au placebo dans le traitement des patients souffrant de mastocytose systémique indolente ou indolente avec des symptômes sévères de libération de médiateurs mastocytaires, ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le masitinib est un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase qui module l'activité des mastocytes via l'inhibition des voies de signalisation c-Kit, Lyn et Fyn kinase. Il s'agit d'un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à 2 groupes parallèles, comparant le masitinib oral à un placebo dans le traitement de patients souffrant de mastocytose systémique indolente ou indolente avec des symptômes graves de libération de médiateurs mastocytaires (également appelés comme handicaps), ne répondant pas à un traitement symptomatique optimal. La durée du traitement est de 24 semaines. Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour), administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement, suivie d'une augmentation de la dose à 6,0 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement . Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

140

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital Charité
  • France
      • Amiens, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, France
        • Recrutement
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, France
        • Recrutement
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, France
        • Recrutement
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, France
        • Recrutement
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Fédération Russe
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • Recrutement
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Erasmus University Medical Center
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne
        • Recrutement
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, Pologne
        • Recrutement
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Ukraine
      • Dnipropetrovs'k, Ukraine
        • Recrutement
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraine
        • Recrutement
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patient avec l'un des sous-types de mastocytose documentés suivants (variantes) : mastocytose systémique indolente, mastocytose systémique indolente
  2. Un excès de mastocytes ou une présence de mastocytes anormaux dans au moins deux organes (parmi la peau, la moelle osseuse et le tractus gastro-intestinal).
  3. Patient avec une mastocytose systémique documentée et une maladie évaluable basée sur des critères histologiques
  4. Patient avec échec documenté du traitement de son/ses symptôme(s) (au cours des 2 dernières années) avec au moins deux des traitements symptomatiques utilisés à dose optimisée : Anti H1, Anti H2, Inhibiteur de la pompe à protons, Antidépresseurs, Cromoglycate de sodium, Antileucotriène.
  5. Patient présentant des symptômes sévères de mastocytose au cours de la période de rodage de 14 jours, dont au moins un parmi prurit, bouffées vasomotrices et dépression : score de prurit ≥ 9, nombre de bouffées vasomotrices par semaine ≥ 8, échelle d'évaluation de la dépression de Hamilton (HAMD-17) score ≥ 19.

Critère d'exclusion:

  1. Patient atteint de l'une des mastocytoses suivantes : mastocytose cutanée, mastocytose systémique associée à une maladie hématologique clonale associée à la lignée non mastocytaire (SM-AHNMD), leucémie à mastocytes (MCL), mastocytose systémique agressive (ASM)
  2. Traitement antérieur avec un inhibiteur de la tyrosine kinase
  3. Traitement avec tout agent expérimental dans les 8 semaines précédant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Masitinib et BSC

Bras expérimental :

Masitinib (titration à 6,0 mg/kg/jour) administré en complément d'un traitement symptomatique concomitant optimal (c'est-à-dire meilleurs soins de soutien, BSC).

Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour), administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement, suivie d'une augmentation de la dose à 6,0 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement . Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité.
Médicament: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/jour
Autres noms:
  • AB1010
Autre: Meilleurs soins de soutien
Traitements symptomatiques concomitants optimaux. Comprend : les antihistaminiques H1 et H2, les inhibiteurs de la pompe à protons (IPP), le cromoglycate de sodium, les antidépresseurs, les antagonistes des leucotriènes et les corticostéroïdes.
Comparateur placebo: Placebo et CSB

Comparateur placebo :

Un placebo correspondant administré en complément d'un traitement symptomatique concomitant optimal (c'est-à-dire meilleurs soins de soutien, BSC)
Autre: Placebo
Placebo correspondant
Autre: Meilleurs soins de soutien
Traitements symptomatiques concomitants optimaux. Comprend : les antihistaminiques H1 et H2, les inhibiteurs de la pompe à protons (IPP), le cromoglycate de sodium, les antidépresseurs, les antagonistes des leucotriènes et les corticostéroïdes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse cumulée (3R75 %)
Délai: 24 semaines
Réponse cumulative dans au moins un des trois symptômes de base graves de la libération de médiateurs mastocytaires (prurit, bouffées vasomotrices ou dépression). La réponse a été définie comme une amélioration de 75 % par rapport au départ pour l'un de ces trois symptômes. La réponse cumulée a été définie comme le nombre de réponses réelles entre les semaines 8 et 24, divisé par le nombre total de réponses possibles au cours de la même période de traitement (c'est-à-dire qu'avec cinq visites programmées, chaque patient a eu un maximum de cinq à 15 réponses possibles selon le nombre de symptômes de base graves).
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse cumulée (4R75 %)
Délai: 24 semaines
Réponse cumulative dans au moins un des quatre symptômes de base graves de la libération de médiateurs mastocytaires (prurit, bouffées vasomotrices, dépression ou asthénie). La réponse est définie comme une amélioration de 75 % par rapport au départ pour l'un de ces quatre symptômes. La réponse cumulée a été définie comme le nombre de réponses réelles entre les semaines 8 et 24, divisé par le nombre total de réponses possibles au cours de la même période de traitement (c'est-à-dire qu'avec cinq visites programmées, chaque patient avait un maximum de cinq à 20 réponses possibles selon le nombre de symptômes de base graves).
24 semaines
Réponse cumulée (2R75 %)
Délai: 24 semaines
Réponse cumulative dans au moins un des deux symptômes de base graves de la libération de médiateurs mastocytaires (prurit ou bouffées vasomotrices). La réponse est définie comme une amélioration de 75 % par rapport au départ pour l'un ou l'autre de ces deux symptômes. La réponse cumulée est définie comme le nombre de réponses réelles entre les semaines 8 et 24, divisé par le nombre total de réponses possibles au cours de la même période de traitement (c'est-à-dire qu'avec cinq visites programmées, chaque patient a eu un maximum de cinq à 10 réponses possibles selon le nombre de symptômes de base graves).
24 semaines
Réponse cumulée
Délai: 24 semaines
Réponse cumulée sur chacun des handicaps individuels. La réponse est définie comme une amélioration de 75 % par rapport au départ pour l'un ou l'autre de ces deux symptômes. La réponse cumulée est définie comme le nombre de réponses réelles entre les semaines 8 et 24, divisé par le nombre total de réponses possibles au cours de la même période de traitement.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AB Science

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2020

Première publication (Réel)

3 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

4 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Mastocytose systémique indolente

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Latvia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner