이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

최적의 증상 치료에 반응하지 않는 중증 무통증 또는 아토피 전신 비만세포증의 마시티닙

2023년 5월 3일 업데이트: AB Science

최적의 증상 치료에 반응하지 않는 아물거나 나태한 중증 전신 비만세포증 환자의 치료에서 경구 마시티닙을 위약과 비교하는 3상 연구

이 연구의 목적은 최적의 대증 치료에 반응하지 않는 중증 비만 세포 매개체 방출 증상을 동반한 연기가 나거나 무통성 전신 비만세포증을 앓고 있는 환자의 치료에서 경구 마시티닙과 위약의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

마시티닙은 c-Kit, Lyn 및 Fyn 키나아제 신호 경로의 억제를 통해 비만 세포 활동을 조절하는 선택적 티로신 키나아제 억제제입니다. 이것은 비만 세포 매개체 방출의 중증 증상을 동반한 무증상 또는 무통성 전신 비만세포증으로 고통받는 환자의 치료에서 경구 마시티닙과 위약을 비교하는 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 2병렬군 시험입니다(또한 핸디캡으로), 최적의 증상 치료에 반응하지 않습니다. 치료기간은 24주입니다. 참가자들은 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 매일 2회 경구 투여받으며, 치료 4주 후 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량한 후 치료 4주 후 투여량을 6.0mg/kg/일로 증량합니다. . 각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

140

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드
        • 모병
        • Erasmus University Medical Center
  • 독일
      • Berlin, 독일
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospital Charité
  • 러시아 연방
      • Saint Petersburg, 러시아 연방
        • 모병
        • Almazov National Medical Research Centre
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아
        • 모병
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • 영국
      • London, 영국
        • 모병
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • 우크라이나
      • Dnipropetrovs'k, 우크라이나
        • 모병
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, 우크라이나
        • 모병
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • 폴란드
      • Gdańsk, 폴란드
        • 모병
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, 폴란드
        • 모병
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, 프랑스
        • 모병
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, 프랑스
        • 모병
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, 프랑스
        • 모병
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, 프랑스
        • 모병
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, 프랑스
        • 모병
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 다음 문서화된 비만세포증 아형(변이) 중 하나가 있는 환자: 전신 비만세포증, 무통성 전신 비만세포증
  2. 적어도 두 개의 기관(피부, 골수 및 위장관 중)에 비만 세포가 과도하거나 비정상적인 비만 세포가 존재합니다.
  3. 기록된 전신 비만세포증 및 조직학적 기준에 따라 평가 가능한 질병이 있는 환자
  4. 최적 용량으로 사용된 최소 2가지 증상 치료(Anti H1, Anti H2, Proton pump inhibitor, 항우울제, Cromoglycate Sodium, Antileukotriene)로 증상(들)의 치료 실패(지난 2년 이내)가 기록된 환자.
  5. 가려움증, 홍조, 우울증 중 적어도 하나를 포함하여 14일의 도입 기간 동안 비만세포증의 중증 증상이 있는 환자: 가려움증 점수 ≥ 9, 주당 홍조 횟수 ≥ 8, 우울증에 대한 Hamilton 등급 척도(HAMD-17) 점수 ≥ 19.

제외 기준:

  1. 다음 비만세포증 중 하나가 있는 환자: 피부 비만세포증, 클론성 혈액학적 비비만세포 계통 질환과 관련된 전신성 비만세포증(SM-AHNMD), 비만세포 백혈병(MCL), 공격적 전신 비만세포증(ASM)
  2. 티로신 키나제 억제제를 사용한 이전 치료
  3. 스크리닝 전 8주 이내에 임의의 연구용 제제로 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 마시티닙 및 BSC

실험용 팔:

최적의 수반되는 증상 치료(즉, 최선의 지지 요법, BSC).

참가자들은 마시티닙(3.0mg/kg/일)을 매일 2회 경구 투여받으며, 치료 4주 후 투여량을 4.5mg/kg/일로 증량한 후 치료 4주 후 투여량을 6.0mg/kg/일로 증량합니다. . 각 오름차순 용량 적정은 안전 제어를 받습니다.
의약품: 마시티닙
마시티닙 6mg/kg/일
다른 이름들:
  • AB1010
다른: 최고의 지지 요법
최적의 수반되는 증상 치료. 포함: H1- 및 H2-항히스타민제, 양성자 펌프 억제제(PPI), 소듐 크로모글리케이트, 항우울제, 류코트리엔 길항제 및 코르티코스테로이드.
위약 비교기: 위약 및 BSC

위약 비교기:

최적의 수반되는 증상 치료(즉, 최선의 지지 요법, BSC)
다른: 위약
일치하는 위약
다른: 최고의 지지 요법
최적의 수반되는 증상 치료. 포함: H1- 및 H2-항히스타민제, 양성자 펌프 억제제(PPI), 소듐 크로모글리케이트, 항우울제, 류코트리엔 길항제 및 코르티코스테로이드.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
누적 응답률(3R75%)
기간: 24주
비만 세포 매개체 방출의 3가지 심각한 기본 증상(소양증, 홍조 또는 우울증) 중 적어도 하나에서 누적 반응. 반응은 이 세 가지 증상 중 하나에 대해 기준선에서 75% 개선으로 정의되었습니다. 누적 반응은 8주에서 24주 사이의 실제 반응 수를 동일한 치료 기간 동안 가능한 총 반응 수로 나눈 것으로 정의되었습니다(즉, 5번의 예정된 방문에서 각 환자는 상황에 따라 최대 5-15개의 가능한 반응을 가짐). 심각한 기본 증상의 수).
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
누적 응답률(4R75%)
기간: 24주
비만 세포 매개체 방출의 4가지 심각한 기본 증상(소양증, 홍조, 우울증 또는 무력증) 중 적어도 하나에서 누적 반응. 반응은 이 네 가지 증상 중 하나에 대해 기준선에서 75% 개선으로 정의됩니다. 누적 반응은 8주에서 24주 사이의 실제 반응 수를 동일한 치료 기간 동안 가능한 반응의 총 수로 나눈 것으로 정의되었습니다(즉, 5번의 예정된 방문에서 각 환자는 상황에 따라 최대 5-20개의 가능한 반응을 가짐). 심각한 기본 증상의 수).
24주
누적 응답률(2R75%)
기간: 24주
비만 세포 매개체 방출(가려움증 또는 홍조)의 두 가지 심각한 기본 증상 중 적어도 하나에서 누적 반응. 반응은 이 두 가지 증상 중 하나에 대해 기준선에서 75% 개선으로 정의됩니다. 누적 반응은 8주에서 24주 사이의 실제 반응 수를 동일한 치료 기간 동안 가능한 반응의 총 수로 나눈 것으로 정의됩니다(즉, 5번의 예정된 방문에서 각 환자는 상황에 따라 최대 5-10개의 가능한 반응을 가짐). 심각한 기본 증상의 수).
24주
누적 반응
기간: 24주
각 개별 핸디캡에 대한 누적 응답. 반응은 이 두 가지 증상 중 하나에 대해 기준선에서 75% 개선으로 정의됩니다. 누적 반응은 8주에서 24주 사이의 실제 반응 수를 동일한 치료 기간 동안 가능한 총 반응 수로 나눈 값으로 정의됩니다.
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AB Science

수사관

  • 수석 연구원: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 1일

기본 완료 (예상)

2024년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 1일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 3일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

무통성 전신 비만 세포증에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Bangladesh

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다