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Masitinib en mastocitosis sistémica grave indolente o latente que no responde al tratamiento sintomático óptimo

3 de mayo de 2023 actualizado por: AB Science

Estudio de fase 3 para comparar masitinib oral con placebo en el tratamiento de pacientes con mastocitosis sistémica grave latente o indolente, que no responden al tratamiento sintomático óptimo

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de masitinib oral frente a placebo en el tratamiento de pacientes que padecen mastocitosis sistémica latente o indolente con síntomas graves de liberación de mediadores de mastocitos, que no responden al tratamiento sintomático óptimo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Masitinib es un inhibidor selectivo de la tirosina cinasa que modula la actividad de los mastocitos a través de la inhibición de las vías de señalización de las cinasas c-Kit, Lyn y Fyn. Este es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 grupos paralelos, que compara masitinib oral versus placebo en el tratamiento de pacientes que padecen mastocitosis sistémica latente o indolente con síntomas graves de liberación de mediador de mastocitos (también denominado como minusvalías), que no responde al tratamiento sintomático óptimo. El período de tratamiento es de 24 semanas. Los participantes reciben masitinib (3,0 mg/kg/día), por vía oral dos veces al día, con un aumento de la dosis a 4,5 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento, seguido de un aumento de la dosis a 6,0 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento . Cada titulación de dosis ascendente está sujeta a un control de seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

140

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Aún no reclutando
        • University Hospital Charité
  • Federación Rusa
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Reclutamiento
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Francia
        • Reclutamiento
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Francia
        • Reclutamiento
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Francia
        • Reclutamiento
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Reclutamiento
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polonia
        • Reclutamiento
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ucrania
      • Dnipropetrovs'k, Ucrania
        • Reclutamiento
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ucrania
        • Reclutamiento
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente con uno de los siguientes subtipos (variantes) de mastocitosis documentados: mastocitosis sistémica latente, mastocitosis sistémica indolente
  2. Exceso de mastocitos o presencia de mastocitos anormales en al menos dos órganos (entre la piel, la médula ósea y el tracto GI).
  3. Paciente con mastocitosis sistémica documentada y enfermedad evaluable basada en criterios histológicos
  4. Paciente con fracaso documentado del tratamiento de sus síntomas (en los últimos 2 años) con al menos dos de los tratamientos sintomáticos utilizados a la dosis optimizada: Anti H1, Anti H2, Inhibidor de la bomba de protones, Antidepresivos, Cromoglicato de sodio, Antileucotrieno.
  5. Paciente con síntomas graves de mastocitosis durante el período de preinclusión de 14 días, incluido al menos uno entre prurito, sofocos y depresión: puntuación de prurito ≥ 9, número de sofocos por semana ≥ 8, escala de calificación de depresión de Hamilton (HAMD-17) puntuación ≥ 19.

Criterio de exclusión:

  1. Paciente con una de las siguientes mastocitosis: mastocitosis cutánea, mastocitosis sistémica con una enfermedad de linaje hematológico no mastocitosis clonal asociada (SM-AHNMD), leucemia de mastocitos (MCL), mastocitosis sistémica agresiva (ASM)
  2. Tratamiento previo con cualquier Inhibidor de la Tirosina Quinasa
  3. Tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Masitinib y BSC

Brazo Experimental:

Masitinib (titulación a 6,0 mg/kg/día) administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC).

Los participantes reciben masitinib (3,0 mg/kg/día), por vía oral dos veces al día, con un aumento de la dosis a 4,5 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento, seguido de un aumento de la dosis a 6,0 mg/kg/día después de 4 semanas de tratamiento . Cada titulación de dosis ascendente está sujeta a un control de seguridad.
Droga: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/día
Otros nombres:
  • AB1010
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos y corticosteroides.
Comparador de placebos: Placebo y BSC

Comparador de placebos:

El placebo correspondiente administrado como complemento del tratamiento sintomático concomitante óptimo (es decir, mejor atención de apoyo, BSC)
Otro: Placebo
Placebo a juego
Otro: Mejor atención de apoyo
Tratamientos sintomáticos concomitantes óptimos. Incluye: antihistamínicos H1 y H2, inhibidores de la bomba de protones (IBP), cromoglicato de sodio, antidepresivos, antagonistas de los leucotrienos y corticosteroides.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (3R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de los tres síntomas basales graves de liberación de mediadores de mastocitos (prurito, sofocos o depresión). La respuesta se definió como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos tres síntomas. La respuesta acumulada se definió como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de respuestas posibles durante el mismo período de tratamiento (es decir, con cinco visitas programadas, cada paciente tenía un máximo de cinco a 15 respuestas posibles dependiendo de el número de síntomas basales graves).
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta acumulada (4R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de cuatro síntomas basales graves de liberación de mediador de mastocitos (prurito, sofocos, depresión o astenia). La respuesta se define como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos cuatro síntomas. La respuesta acumulada se definió como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de respuestas posibles durante el mismo período de tratamiento (es decir, con cinco visitas programadas, cada paciente tenía un máximo de cinco a 20 respuestas posibles dependiendo de el número de síntomas basales graves).
24 semanas
Respuesta acumulada (2R75%)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulativa en al menos uno de dos síntomas basales graves de liberación de mediador de mastocitos (prurito o sofocos). La respuesta se define como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos dos síntomas. La respuesta acumulada se define como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de respuestas posibles durante el mismo período de tratamiento (es decir, con cinco visitas programadas, cada paciente tenía un máximo de cinco a 10 respuestas posibles dependiendo de el número de síntomas basales graves).
24 semanas
Respuesta acumulativa
Periodo de tiempo: 24 semanas
Respuesta acumulada en cada uno de los handicaps individuales. La respuesta se define como una mejora del 75 % desde el inicio para cualquiera de estos dos síntomas. La respuesta acumulativa se define como el número de respuestas reales entre las semanas 8 y 24, dividido por el número total de posibles respuestas durante el mismo período de tratamiento.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AB Science

Investigadores

  • Investigador principal: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

3 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

4 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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