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Masitinib bei schwerer indolenter oder schwelender systemischer Mastozytose, die auf eine optimale symptomatische Behandlung nicht anspricht

3. Mai 2023 aktualisiert von: AB Science

Phase-3-Studie zum Vergleich von oralem Masitinib mit Placebo bei der Behandlung von Patienten mit schwelender oder indolenter schwerer systemischer Mastozytose, die nicht auf eine optimale symptomatische Behandlung ansprechen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von oralem Masitinib im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Patienten, die an schwelender oder indolenter systemischer Mastozytose mit schweren Symptomen einer Freisetzung von Mastzellmediatoren leiden und auf eine optimale symptomatische Behandlung nicht ansprechen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Masitinib ist ein selektiver Tyrosinkinase-Inhibitor, der die Mastzellaktivität durch Hemmung der c-Kit-, Lyn- und Fyn-Kinase-Signalwege moduliert. Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit 2 Parallelgruppen, in der orales Masitinib mit Placebo bei der Behandlung von Patienten verglichen wird, die an schwelender oder indolenter systemischer Mastozytose mit schweren Symptomen einer Freisetzung von Mastzellmediatoren leiden (auch bezeichnet bis hin zu Behinderungen), die nicht auf eine optimale symptomatische Behandlung ansprechen. Die Behandlungsdauer beträgt 24 Wochen. Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag), zweimal täglich oral verabreicht, mit einer Dosiseskalation auf 4,5 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung, gefolgt von einer Dosiseskalation auf 6,0 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung . Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

140

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Charité
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Erasmus University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Rekrutierung
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polen
        • Rekrutierung
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrutierung
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Russische Föderation
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • Rekrutierung
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Ukraine
      • Dnipropetrovs'k, Ukraine
        • Rekrutierung
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraine
        • Rekrutierung
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patient mit einem der folgenden dokumentierten Mastozytose-Subtypen (Varianten): Schwelende systemische Mastozytose, indolente systemische Mastozytose
  2. Ein Überschuss an Mastzellen oder das Vorhandensein abnormaler Mastzellen in mindestens zwei Organen (unter Haut, Knochenmark und Magen-Darm-Trakt).
  3. Patient mit dokumentierter systemischer Mastozytose und auswertbarer Erkrankung basierend auf histologischen Kriterien
  4. Patient mit dokumentiertem Behandlungsversagen seiner/ihrer Symptome (innerhalb der letzten 2 Jahre) mit mindestens zwei der symptomatischen Behandlungen, die in optimierter Dosis angewendet wurden: Anti-H1, Anti-H2, Protonenpumpenhemmer, Antidepressiva, Cromoglycat-Natrium, Antileukotrien.
  5. Patient mit schweren Symptomen einer Mastozytose während der 14-tägigen Einlaufphase, darunter mindestens eines aus Pruritus, Flush und Depression: Pruritus-Score ≥ 9, Anzahl der Flushs pro Woche ≥ 8, Hamilton-Bewertungsskala für Depression (HAMD-17) Punktzahl ≥ 19.

Ausschlusskriterien:

  1. Patient mit einer der folgenden Mastozytose: Kutane Mastozytose, Systemische Mastozytose mit einer assoziierten klonalen hämatologischen Nicht-Mastzelllinienerkrankung (SM-AHNMD), Mastzellleukämie (MCL), Aggressive systemische Mastozytose (ASM)
  2. Vorherige Behandlung mit einem beliebigen Tyrosinkinase-Inhibitor
  3. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Masitinib & BSC

Experimenteller Arm:

Masitinib (Titrierung auf 6,0 mg/kg/Tag) wird als Zusatztherapie zu einer optimalen begleitenden symptomatischen Behandlung (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC).

Die Teilnehmer erhalten Masitinib (3,0 mg/kg/Tag), zweimal täglich oral verabreicht, mit einer Dosiseskalation auf 4,5 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung, gefolgt von einer Dosiseskalation auf 6,0 mg/kg/Tag nach 4 Wochen Behandlung . Jede aufsteigende Dosistitration wird einer Sicherheitskontrolle unterzogen.
Arzneimittel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • AB1010
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Beinhaltet: H1- und H2-Antihistaminika, Protonenpumpenhemmer (PPI), Natriumcromoglycat, Antidepressiva, Leukotrien-Antagonisten und Kortikosteroide.
Placebo-Komparator: Placebo & BSC

Placebo-Vergleich:

Passendes Placebo, das zusätzlich zu einer optimalen begleitenden symptomatischen Behandlung verabreicht wird (d. h. beste unterstützende Pflege, BSC)
Sonstiges: Placebo
Passendes Placebo
Sonstiges: Beste unterstützende Pflege
Optimale begleitende symptomatische Behandlungen. Beinhaltet: H1- und H2-Antihistaminika, Protonenpumpenhemmer (PPI), Natriumcromoglycat, Antidepressiva, Leukotrien-Antagonisten und Kortikosteroide.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Ansprechen (3R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulatives Ansprechen bei mindestens einem von drei schweren Grundliniensymptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren (Juckreiz, Hitzegefühl oder Depression). Das Ansprechen wurde als 75 %ige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert für jedes dieser drei Symptome definiert. Das kumulative Ansprechen wurde definiert als die Anzahl der tatsächlichen Ansprechen zwischen Woche 8 und 24, dividiert durch die Gesamtzahl möglicher Ansprechen über denselben Behandlungszeitraum (d. h. bei fünf geplanten Besuchen hatte jeder Patient maximal fünf bis 15 mögliche Ansprechen, abhängig von die Anzahl schwerer Ausgangssymptome).
24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulatives Ansprechen (4R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulatives Ansprechen bei mindestens einem von vier schweren Ausgangssymptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren (Juckreiz, Hitzewallungen, Depression oder Asthenie). Das Ansprechen wird als 75 %ige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert für jedes dieser vier Symptome definiert. Das kumulative Ansprechen wurde definiert als die Anzahl der tatsächlichen Ansprechen zwischen Woche 8 und 24, dividiert durch die Gesamtzahl möglicher Ansprechen über denselben Behandlungszeitraum (d. h. bei fünf geplanten Besuchen hatte jeder Patient maximal fünf bis 20 mögliche Ansprechen, je nachdem die Anzahl schwerer Ausgangssymptome).
24 Wochen
Kumulatives Ansprechen (2R75 %)
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulatives Ansprechen bei mindestens einem von zwei schweren Ausgangssymptomen der Freisetzung von Mastzellmediatoren (Juckreiz oder Hitzewallungen). Das Ansprechen wird als 75 %ige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert für eines dieser beiden Symptome definiert. Das kumulative Ansprechen ist definiert als die Anzahl der tatsächlichen Ansprechen zwischen Woche 8 und 24, dividiert durch die Gesamtzahl möglicher Ansprechen über denselben Behandlungszeitraum (d. h. bei fünf geplanten Besuchen hatte jeder Patient maximal fünf bis 10 mögliche Ansprechen, je nachdem die Anzahl schwerer Ausgangssymptome).
24 Wochen
Kumulative Reaktion
Zeitfenster: 24 Wochen
Kumulative Antwort auf jedes der individuellen Handicaps. Das Ansprechen wird als 75 %ige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert für eines dieser beiden Symptome definiert. Das kumulative Ansprechen ist definiert als die Anzahl der tatsächlichen Reaktionen zwischen Woche 8 und 24, dividiert durch die Gesamtzahl möglicher Reaktionen während desselben Behandlungszeitraums.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AB Science

Ermittler

  • Hauptermittler: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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