Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Masytynib w ciężkiej, powolnej lub tlącej się mastocytozie układowej niereagującej na optymalne leczenie objawowe

3 maja 2023 zaktualizowane przez: AB Science

Badanie fazy 3 porównujące doustny masytynib z placebo w leczeniu pacjentów z tlącą się lub indolentną ciężką mastocytozą układową, niereagujących na optymalne leczenie objawowe

Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa masytinibu podawanego doustnie w porównaniu z placebo w leczeniu chorych na tlącą się lub indolentną mastocytozę układową z ciężkimi objawami uwalniania mediatora komórek tucznych, niereagujących na optymalne leczenie objawowe.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Masytynib jest selektywnym inhibitorem kinazy tyrozynowej, który moduluje aktywność komórek tucznych poprzez hamowanie szlaków sygnałowych kinaz c-Kit, Lyn i Fyn. Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, prowadzone w 2 równoległych grupach badanie porównujące doustny masytinib z placebo w leczeniu pacjentów cierpiących na tlącą się lub powolną mastocytozę układową z ciężkimi objawami uwalniania mediatora z komórek tucznych (określane również jako jako upośledzenie), niereagujące na optymalne leczenie objawowe. Okres leczenia wynosi 24 tygodnie. Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę), podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia, a następnie eskalacją dawki do 6,0 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia . Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

140

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • Rekrutacyjny
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Francja
      • Amiens, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus University Medical Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Charité
  • Polska
      • Gdańsk, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polska
        • Rekrutacyjny
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ukraina
      • Dnipropetrovs'k, Ukraina
        • Rekrutacyjny
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraina
        • Rekrutacyjny
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent z jednym z następujących udokumentowanych podtypów mastocytozy (warianty): tląca się mastocytoza układowa, leniwa mastocytoza układowa
  2. Nadmiar komórek tucznych lub obecność nieprawidłowych komórek tucznych w co najmniej dwóch narządach (w skórze, szpiku kostnym i przewodzie pokarmowym).
  3. Pacjent z udokumentowaną układową mastocytozą i chorobą możliwą do oceny na podstawie kryteriów histologicznych
  4. Pacjent z udokumentowanym niepowodzeniem leczenia objawu (objawów) (w ciągu ostatnich 2 lat) przy co najmniej dwóch lekach objawowych zastosowanych w optymalnej dawce: anty-H1, anty-H2, inhibitor pompy protonowej, leki przeciwdepresyjne, kromoglikan sodu, antyleukotrien.
  5. Pacjent z ciężkimi objawami mastocytozy w ciągu 14-dniowego okresu wstępnego, w tym co najmniej jeden spośród świądu, uderzeń gorąca i depresji: punktacja świądu ≥ 9, liczba uderzeń gorąca w tygodniu ≥ 8, skala oceny Hamiltona dla depresji (HAMD-17) wynik ≥ 19.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent z jedną z następujących mastocytoz: mastocytoza skórna, mastocytoza układowa z powiązaną klonalną chorobą hematologiczną bez komórek tucznych (SM-AHNMD), białaczka z komórek tucznych (MCL), agresywna mastocytoza układowa (ASM)
  2. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem kinazy tyrozynowej
  3. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Masytynib i BSC

Część eksperymentalna:

Masytynib (zwiększanie dawki do 6,0 mg/kg mc./dobę) podawany jako dodatek do optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC).

Uczestnicy otrzymują masytinib (3,0 mg/kg/dobę), podawany doustnie dwa razy dziennie, z eskalacją dawki do 4,5 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia, a następnie eskalacją dawki do 6,0 mg/kg/dobę po 4 tygodniach leczenia . Każde rosnące miareczkowanie dawki jest poddawane kontroli bezpieczeństwa.
Lek: Masytynib
Masytynib 6 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • AB1010
Inny: Najlepsza opieka wspomagająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, inhibitory pompy protonowej (PPI), kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, antagoniści leukotrienów i kortykosteroidy.
Komparator placebo: Placebo i BSC

Porównywarka placebo:

Dopasowane placebo podawane jako dodatek do optymalnego jednoczesnego leczenia objawowego (tj. najlepsza opieka podtrzymująca, BSC)
Inny: Placebo
Dopasowane placebo
Inny: Najlepsza opieka wspomagająca
Optymalne jednoczesne leczenie objawowe. Obejmuje: leki przeciwhistaminowe H1 i H2, inhibitory pompy protonowej (PPI), kromoglikan sodu, leki przeciwdepresyjne, antagoniści leukotrienów i kortykosteroidy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana odpowiedź (3R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź w przypadku co najmniej jednego z trzech ciężkich wyjściowych objawów uwalniania mediatora komórek tucznych (świąd, uderzenia gorąca lub depresja). Odpowiedź zdefiniowano jako poprawę o 75% w stosunku do wartości początkowej dla któregokolwiek z tych trzech objawów. Skumulowaną odpowiedź zdefiniowano jako liczbę rzeczywistych odpowiedzi między 8 a 24 tygodniem, podzieloną przez całkowitą liczbę możliwych odpowiedzi w tym samym okresie leczenia (tj. liczba ciężkich objawów wyjściowych).
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana odpowiedź (4R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź w co najmniej jednym z czterech ciężkich wyjściowych objawów uwalniania mediatorów komórek tucznych (świąd, uderzenia gorąca, depresja lub astenia). Odpowiedź definiuje się jako poprawę o 75% w stosunku do wartości początkowej dla któregokolwiek z tych czterech objawów. Skumulowaną odpowiedź zdefiniowano jako liczbę rzeczywistych odpowiedzi między 8 a 24 tygodniem, podzieloną przez całkowitą liczbę możliwych odpowiedzi w tym samym okresie leczenia (tj. liczba ciężkich objawów wyjściowych).
24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź (2R75%)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź w przypadku co najmniej jednego z dwóch ciężkich wyjściowych objawów uwalniania mediatora komórek tucznych (świąd lub uderzenia gorąca). Odpowiedź definiuje się jako poprawę o 75% w stosunku do wartości początkowej dla któregokolwiek z tych dwóch objawów. Skumulowaną odpowiedź definiuje się jako liczbę rzeczywistych odpowiedzi między 8 a 24 tygodniem, podzieloną przez całkowitą liczbę możliwych odpowiedzi w tym samym okresie leczenia (tj. przy pięciu zaplanowanych wizytach każdy pacjent miał maksymalnie liczba ciężkich objawów wyjściowych).
24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Skumulowana odpowiedź na każdy z indywidualnych utrudnień. Odpowiedź definiuje się jako poprawę o 75% w stosunku do wartości początkowej dla któregokolwiek z tych dwóch objawów. Skumulowaną odpowiedź definiuje się jako liczbę rzeczywistych odpowiedzi między 8 a 24 tygodniem, podzieloną przez całkowitą liczbę możliwych odpowiedzi w tym samym okresie leczenia.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AB Science

Śledczy

  • Główny śledczy: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj