Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Masitinib ved svær indolent eller ulmende systemisk mastocytose, som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling

3. maj 2023 opdateret af: AB Science

Fase 3-undersøgelse for at sammenligne oral masitinib med placebo i behandling af patienter med ulmende eller indolent svær systemisk mastocytose, som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral masitinib versus placebo i behandlingen af ​​patienter, der lider af ulmende eller indolent systemisk mastocytose med alvorlige symptomer på mastcellemediatorfrigivelse, som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Masitinib er en selektiv tyrosinkinasehæmmer, der modulerer mastcelleaktivitet via hæmning af c-Kit, Lyn og Fyn kinase signalveje. Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, 2-parallel-gruppe, forsøg, der sammenligner oral masitinib versus placebo i behandlingen af ​​patienter, der lider af ulmende eller indolent systemisk mastocytose med alvorlige symptomer på mastcellemediatorfrigivelse (også omtalt som handicap), reagerer ikke på optimal symptomatisk behandling. Behandlingsperioden er 24 uger. Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling, efterfulgt af dosiseskalering til 6,0 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling . Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Rekruttering
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Frankrig
        • Rekruttering
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Frankrig
        • Rekruttering
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Holland
      • Rotterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Rekruttering
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, Polen
        • Rekruttering
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital Charité
  • Ukraine
      • Dnipropetrovs'k, Ukraine
        • Rekruttering
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraine
        • Rekruttering
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient med en af ​​følgende dokumenterede mastocytose-undertyper (varianter): Ulmende systemisk mastocytose, indolent systemisk mastocytose
  2. Et overskud af mastceller eller tilstedeværelse af unormale mastceller i mindst to organer (blandt hud, knoglemarv og mave-tarmkanalen).
  3. Patient med dokumenteret systemisk mastocytose og evaluerbar sygdom baseret på histologiske kriterier
  4. Patient med dokumenteret behandlingssvigt af hans/hendes symptom(er) (inden for de seneste 2 år) med mindst to af de symptomatiske behandlinger anvendt ved optimeret dosis: Anti H1, Anti H2, Protonpumpehæmmer, Antidepressiva, Cromoglycate Sodium, Antileukotriene.
  5. Patient med alvorlige symptomer på mastocytose i løbet af den 14-dages indkøringsperiode, inklusive mindst én blandt kløe, rødmen og depression: pruritus score ≥ 9, antal skylninger pr. uge ≥ 8, Hamilton vurderingsskala for depression (HAMD-17) score ≥ 19.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patient med en af ​​følgende mastocytose: Kutan mastocytose, systemisk mastocytose med en associeret klonal hæmatologisk ikke-mastcellelinjesygdom (SM-AHNMD), mastcelleleukæmi (MCL), aggressiv systemisk mastocytose (ASM)
  2. Tidligere behandling med enhver tyrosinkinasehæmmer
  3. Behandling med ethvert forsøgsmiddel inden for 8 uger før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Masitinib & BSC

Eksperimentel arm:

Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag) administreret som et supplement til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. bedste støttende behandling, BSC).

Deltagerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt to gange dagligt, med en dosiseskalering til 4,5 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling, efterfulgt af dosiseskalering til 6,0 mg/kg/dag efter 4 ugers behandling . Hver stigende dosistitrering underkastes en sikkerhedskontrol.
Medicin: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/dag
Andre navne:
  • AB1010
Andet: Bedste støttende behandling
Optimale samtidige symptomatiske behandlinger. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehæmmere (PPI), natriumkromoglycat, antidepressiva, leukotrienantagonister og kortikosteroider.
Placebo komparator: Placebo & BSC

Placebo komparator:

Matchende placebo administreret som et supplement til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. bedste støttende behandling, BSC)
Andet: Placebo
Matchende placebo
Andet: Bedste støttende behandling
Optimale samtidige symptomatiske behandlinger. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehæmmere (PPI), natriumkromoglycat, antidepressiva, leukotrienantagonister og kortikosteroider.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (3R75%)
Tidsramme: 24 uger
Kumulativ respons i mindst et af tre alvorlige basislinjesymptomer på mastcellemediatorfrigivelse (kløe, rødmen eller depression). Respons blev defineret som en forbedring på 75 % fra baseline for et hvilket som helst af disse tre symptomer. Kumulativ respons blev defineret som antallet af faktiske responser mellem uge 8 og 24, divideret med det samlede antal mulige responser over den samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøg havde hver patient maksimalt fem til 15 mulige responser afhængigt af antallet af alvorlige baseline-symptomer).
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (4R75%)
Tidsramme: 24 uger
Kumulativ respons i mindst et af fire alvorlige basislinjesymptomer på mastcellemediatorfrigivelse (kløe, rødmen, depression eller asteni). Respons er defineret som en forbedring på 75 % fra baseline for et hvilket som helst af disse fire symptomer. Kumulativ respons blev defineret som antallet af faktiske responser mellem uge 8 og 24, divideret med det samlede antal mulige responser over den samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøg havde hver patient maksimalt fem til 20 mulige responser afhængigt af antallet af alvorlige baseline-symptomer).
24 uger
Kumulativ respons (2R75 %)
Tidsramme: 24 uger
Kumulativ respons i mindst et af to alvorlige basislinjesymptomer på mastcellemediatorfrigivelse (kløe eller flushes). Respons er defineret som en forbedring på 75 % fra baseline for et af disse to symptomer. Kumulativ respons er defineret som antallet af faktiske responser mellem uge 8 og 24, divideret med det samlede antal mulige responser over den samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøg havde hver patient maksimalt fem til 10 mulige responser afhængigt af antallet af alvorlige baseline-symptomer).
24 uger
Kumulativt svar
Tidsramme: 24 uger
Kumulativ respons på hvert af de individuelle handicap. Respons er defineret som en forbedring på 75 % fra baseline for et af disse to symptomer. Kumulativ respons er defineret som antallet af faktiske responser mellem uge 8 og 24, divideret med det samlede antal mulige responser over samme behandlingsperiode.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AB Science

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. april 2020

Først opslået (Faktiske)

3. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Indolent systemisk mastocytose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner