此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

马赛替尼治疗对最佳对症治疗无反应的严重惰性或冒烟型系统性肥大细胞增多症

2023年5月3日 更新者：AB Science

比较口服马赛替尼与安慰剂治疗对最佳对症治疗无反应的冒烟或惰性严重系统性肥大细胞增多症患者的第 3 期研究

本研究的目的是评估口服马赛替尼与安慰剂相比治疗患有冒烟或惰性系统性肥大细胞增多症并伴有肥大细胞介质释放的严重症状且对最佳对症治疗无反应的患者的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

马赛替尼是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制 c-Kit、Lyn 和 Fyn 激酶信号通路调节肥大细胞活性。 这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2 平行组的试验，比较口服马赛替尼与安慰剂治疗患有冒烟或惰性系统性肥大细胞增多症并伴有肥大细胞介质释放严重症状（也称为作为障碍），对最佳对症治疗反应迟钝。 治疗周期为24周。 参与者每天口服两次马赛替尼（3.0 mg/kg/天），治疗 4 周后剂量增加至 4.5 mg/kg/天，然后在治疗 4 周后剂量增加至 6.0 mg/kg/天. 每个递增的剂量滴定都受到安全控制。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

140

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Dnipropetrovs'k、乌克兰
        • 招聘中
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava、乌克兰
        • 招聘中
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • 俄罗斯联邦
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • 招聘中
        • Almazov National Medical Research Centre
  • 德国
      • Berlin、德国
        • 尚未招聘
        • University Hospital Charité
  • 法国
      • Amiens、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon、法国
        • 招聘中
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble、法国
        • 招聘中
        • Grenoble University Hospital
      • Lille、法国
        • 招聘中
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille、法国
        • 招聘中
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris、法国
        • 招聘中
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers、法国
        • 招聘中
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • 波兰
      • Gdańsk、波兰
        • 招聘中
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków、波兰
        • 招聘中
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚
        • 招聘中
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • 英国
      • London、英国
        • 招聘中
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰
        • 招聘中
        • Erasmus University Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 患有以下记录的肥大细胞增多症亚型（变体）之一的患者：冒烟型系统性肥大细胞增多症、惰性系统性肥大细胞增多症
  2. 至少两个器官（皮肤、骨髓和胃肠道）中肥大细胞过多或存在异常肥大细胞。
  3. 根据组织学标准，患有系统性肥大细胞增多症和可评估疾病的患者
  4. 患者的症状（在过去 2 年内）有记录的治疗失败且至少使用两种优化剂量的对症治疗：抗 H1、抗 H2、质子泵抑制剂、抗抑郁药、色甘酸钠、抗白三烯。
  5. 患者在 14 天的磨合期内出现肥大细胞增生症的严重症状，包括瘙痒、潮红和抑郁症中的至少一种：瘙痒评分 ≥ 9，每周潮红次数 ≥ 8，汉密尔顿抑郁量表 (HAMD-17)分数≥19。

排除标准：

  1. 患有以下肥大细胞增多症之一的患者：皮肤肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴有相关的克隆性血液学非肥大细胞谱系疾病 (SM-AHNMD)、肥大细胞白血病 (MCL)、侵袭性系统性肥大细胞增多症 (ASM)
  2. 以前用任何酪氨酸激酶抑制剂治疗
  3. 在筛选前 8 周内使用任何研究药物进行治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马赛替尼和 BSC

实验臂：

马赛替尼（滴定至 6.0 mg/kg/天）作为最佳伴随对症治疗（即 最佳支持治疗，BSC）。

参与者每天口服两次马赛替尼（3.0 mg/kg/天），治疗 4 周后剂量增加至 4.5 mg/kg/天，然后在治疗 4 周后剂量增加至 6.0 mg/kg/天. 每个递增的剂量滴定都受到安全控制。
药品：马赛替尼
马赛替尼 6 毫克/公斤/天
其他名称：
  • AB1010
其他：最佳支持治疗
最佳伴随对症治疗。 包括：H1- 和 H2- 抗组胺药、质子泵抑制剂 (PPI)、色甘酸钠、抗抑郁药、白三烯拮抗剂和皮质类固醇。
安慰剂比较：安慰剂和平衡计分卡

安慰剂比较：

匹配的安慰剂作为最佳伴随对症治疗的附加物给药（即 最佳支持治疗，BSC）
其他：安慰剂
匹配安慰剂
其他：最佳支持治疗
最佳伴随对症治疗。 包括：H1- 和 H2- 抗组胺药、质子泵抑制剂 (PPI)、色甘酸钠、抗抑郁药、白三烯拮抗剂和皮质类固醇。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
累积反应 (3R75%)
大体时间：24周
肥大细胞介质释放的三种严重基线症状中至少一种的累积反应（瘙痒、潮红或抑郁）。 反应被定义为这三种症状中的任何一种较基线改善 75%。 累积反应被定义为第 8 周和第 24 周之间的实际反应数除以同一治疗期间可能反应的总数（即，有 5 次预定就诊，每位患者最多有 5 到 15 种可能反应，具体取决于严重基线症状的数量）。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
累积反应 (4R75%)
大体时间：24周
肥大细胞介质释放的四种严重基线症状（瘙痒、潮红、抑郁或乏力）中至少一种的累积反应。 响应定义为这四种症状中的任何一种较基线改善 75%。 累积反应被定义为第 8 周和第 24 周之间的实际反应数除以同一治疗期间可能反应的总数（即，有 5 次预定就诊，每位患者最多有 5 到 20 次可能反应，具体取决于严重基线症状的数量）。
24周
累积反应 (2R75%)
大体时间：24周
肥大细胞介质释放（瘙痒或潮红）的两种严重基线症状中至少一种的累积反应。 响应定义为这两种症状中的任何一种较基线改善 75%。 累积反应定义为第 8 周和第 24 周之间的实际反应数除以同一治疗期间可能反应的总数（即，有 5 次预定就诊，每位患者最多有 5 到 10 次可能反应，具体取决于严重基线症状的数量）。
24周
累积反应
大体时间：24周
对每个障碍的累积反应。 响应定义为这两种症状中的任何一种较基线改善 75%。 累积反应定义为第 8 周和第 24 周之间的实际反应数除以同一治疗期间可能反应的总数。
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AB Science

调查人员

  • 首席研究员：Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc、Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月1日

初级完成 (预期的)

2024年12月1日

研究完成 (预期的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2020年4月1日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月1日

首次发布 (实际的)

2020年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年5月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月3日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅