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最適な対症療法に反応しない重度の緩慢またはくすぶり型全身性肥満細胞症におけるマシチニブ

2023年5月3日 更新者：AB Science

最適な対症療法に反応しない、くすぶり型または緩慢な重度の全身性肥満細胞症患者の治療における経口マシチニブとプラセボを比較する第 III 相試験

この研究の目的は、マスト細胞メディエーター放出の重篤な症状を伴うくすぶり型または緩徐な全身性肥満細胞症を患い、最適な対症療法に反応しない患者の治療における、経口マシチニブとプラセボの有効性と安全性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

マシチニブは、c-Kit、Lyn、および Fyn キナーゼ シグナル伝達経路の阻害を介してマスト細胞の活性を調節する選択的チロシン キナーゼ阻害剤です。 これは、マスト細胞メディエーター放出の重度の症状を伴うくすぶり型または緩徐な全身性肥満細胞症に苦しむ患者の治療において、経口マシチニブとプラセボを比較する、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2 並列群の試験です（ハンディキャップとして)、最適な対症療法に反応しない。 治療期間は24週間です。 参加者はマシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 1 日 2 回経口投与され、4 週間の治療後に 4.5 mg/kg/日に用量が増加し、4 週間の治療後に 6.0 mg/kg/日に用量が増加します。 . 用量漸増ごとに安全管理が行われます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

140

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • ウクライナ
      • Dnipropetrovs'k、ウクライナ
        • 募集
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava、ウクライナ
        • 募集
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
        • 募集
        • Erasmus University Medical Center
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • まだ募集していません
        • University Hospital Charité
  • フランス
      • Amiens、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon、フランス
        • 募集
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble、フランス
        • 募集
        • Grenoble University Hospital
      • Lille、フランス
        • 募集
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille、フランス
        • 募集
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers、フランス
        • 募集
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • ポーランド
      • Gdańsk、ポーランド
        • 募集
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków、ポーランド
        • 募集
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア
        • 募集
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • ロシア連邦
      • Saint Petersburg、ロシア連邦
        • 募集
        • Almazov National Medical Research Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -次の文書化された肥満細胞症サブタイプ（バリアント）のいずれかを有する患者： くすぶっている全身性肥満細胞症、緩慢な全身性肥満細胞症
  2. 肥満細胞の過剰または異常な肥満細胞の存在が、少なくとも 2 つの臓器 (皮膚、骨髄、消化管) に存在します。
  3. -文書化された全身性肥満細胞症および組織学的基準に基づく評価可能な疾患を有する患者
  4. -最適化された用量で使用される対症療法のうち少なくとも2つを使用して、症状の治療失敗が記録されている患者（過去2年以内）：抗H1、抗H2、プロトンポンプ阻害剤、抗うつ薬、クロモグリク酸ナトリウム、抗ロイコトリエン。
  5. 14日間の慣らし期間に重度の肥満細胞症の症状があり、かゆみ、紅潮、うつ病のうち少なくとも1つを含む患者：そう痒スコア≧9、週あたりの紅潮回数≧8、うつ病のハミルトン評価尺度（HAMD-17）スコア≧19。

除外基準:

  1. -次のいずれかの肥満細胞症の患者：皮膚肥満細胞症、関連するクローン性血液非肥満細胞系統疾患を伴う全身性肥満細胞症（SM-AHNMD）、肥満細胞白血病（MCL）、攻撃的な全身性肥満細胞症（ASM）
  2. チロシンキナーゼ阻害剤による以前の治療
  3. -スクリーニング前の8週間以内の治験薬による治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マシチニブ & BSC

実験アーム:

最適な併用対症療法（すなわち、 ベスト サポーティブ ケア、BSC）。

参加者はマシチニブ (3.0 mg/kg/日) を 1 日 2 回経口投与され、4 週間の治療後に 4.5 mg/kg/日に用量が増加し、4 週間の治療後に 6.0 mg/kg/日に用量が増加します。 . 用量漸増ごとに安全管理が行われます。
薬：マシチニブ
マシチニブ 6mg/kg/日
他の名前：
  • AB1010
他の：ベストサポーティブケア
最適な併用対症療法。 含まれるもの：H1-およびH2-抗ヒスタミン薬、プロトンポンプ阻害薬（PPI）、クロモグリク酸ナトリウム、抗うつ薬、ロイコトリエン拮抗薬、およびコルチコステロイド。
プラセボコンパレーター：プラセボ & BSC

プラセボ コンパレータ:

最適な併用対症療法（すなわち、 ベストサポーティブケア、BSC)
他の：プラセボ
一致するプラセボ
他の：ベストサポーティブケア
最適な併用対症療法。 含まれるもの：H1-およびH2-抗ヒスタミン薬、プロトンポンプ阻害薬（PPI）、クロモグリク酸ナトリウム、抗うつ薬、ロイコトリエン拮抗薬、およびコルチコステロイド。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
累積反応 (3R75%)
時間枠：24週間
マスト細胞メディエーター放出の 3 つの重度のベースライン症状 (掻痒、潮紅、または抑うつ) の少なくとも 1 つにおける累積的な反応。 反応は、これら 3 つの症状のいずれかがベースラインから 75% 改善した場合と定義されました。 累積反応は、8 週目から 24 週目までの実際の反応数を、同じ治療期間中に可能な反応の総数で割ったものとして定義されました (つまり、5 回の予定された来院で、各患者は状況に応じて最大 5 から 15 の可能な反応を示しました)。重度のベースライン症状の数)。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
累積反応 (4R75%)
時間枠：24週間
マスト細胞メディエーター放出の 4 つの重度のベースライン症状 (掻痒、紅潮、抑うつ、または無力症) の少なくとも 1 つに累積反応。 反応は、これら 4 つの症状のいずれかがベースラインから 75% 改善した場合と定義されます。 累積反応は、8 週目から 24 週目までの実際の反応数を、同じ治療期間中に可能な反応の総数で割ったものとして定義されました (つまり、5 回の予定された来院で、各患者は状況に応じて最大 5 から 20 の可能な反応を示しました)。重度のベースライン症状の数)。
24週間
累積反応 (2R75%)
時間枠：24週間
マスト細胞メディエーター放出の 2 つの重度のベースライン症状 (かゆみまたは潮紅) の少なくとも 1 つでの累積反応。 反応は、これら 2 つの症状のいずれかがベースラインから 75% 改善した場合と定義されます。 累積反応は、8 週目から 24 週目までの実際の反応数を、同じ治療期間中に可能な反応の総数で割ったものとして定義されます (つまり、5 回の予定された来院で、各患者は状況に応じて最大 5 から 10 の可能な反応を示しました)。重度のベースライン症状の数)。
24週間
累積反応
時間枠：24週間
個々のハンディキャップのそれぞれに対する累積応答。 反応は、これら 2 つの症状のいずれかがベースラインから 75% 改善した場合と定義されます。 累積反応は、8週目から24週目までの実際の反応数を、同じ治療期間中に起こり得る反応の総数で割ったものとして定義されます。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

AB Science

捜査官

  • 主任研究者：Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc、Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月1日

一次修了 (予想される)

2024年12月1日

研究の完了 (予想される)

2025年6月1日

試験登録日

最初に提出

2020年4月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年4月1日

最初の投稿 (実際)

2020年4月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月3日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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