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Masitinib nella mastocitosi sistemica grave indolente o fumante che non risponde al trattamento sintomatico ottimale

3 maggio 2023 aggiornato da: AB Science

Studio di fase 3 per confrontare masitinib orale con placebo nel trattamento di pazienti con mastocitosi sistemica grave fumante o indolente, che non rispondono a un trattamento sintomatico ottimale

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di masitinib orale rispetto al placebo nel trattamento di pazienti affetti da mastocitosi sistemica latente o indolente con gravi sintomi di rilascio di mediatori mastocitari, che non rispondono a un trattamento sintomatico ottimale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Masitinib è un inibitore selettivo della tirosina chinasi che modula l'attività dei mastociti mediante l'inibizione delle vie di segnalazione c-Kit, Lyn e Fyn chinasi. Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a 2 gruppi paralleli, che confronta masitinib orale rispetto a placebo nel trattamento di pazienti affetti da mastocitosi sistemica latente o indolente con gravi sintomi di rilascio del mediatore dei mastociti (denominato anche come handicap), che non rispondono a un trattamento sintomatico ottimale. Il periodo di trattamento è di 24 settimane. I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno), somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento, seguito da un aumento della dose a 6,0 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento . Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

140

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Reclutamento
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Francia
        • Reclutamento
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Francia
        • Reclutamento
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Francia
        • Reclutamento
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Francia
        • Reclutamento
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital Charité
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • Reclutamento
        • Erasmus University Medical Center
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Reclutamento
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polonia
        • Reclutamento
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ucraina
      • Dnipropetrovs'k, Ucraina
        • Reclutamento
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ucraina
        • Reclutamento
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente con uno dei seguenti sottotipi documentati di mastocitosi (varianti): mastocitosi sistemica fumante, mastocitosi sistemica indolente
  2. Eccesso di mastociti o presenza di mastociti anomali in almeno due organi (tra cute, midollo osseo e tratto gastrointestinale).
  3. Paziente con mastocitosi sistemica documentata e malattia valutabile in base a criteri istologici
  4. Paziente con fallimento terapeutico documentato dei suoi sintomi (negli ultimi 2 anni) con almeno due dei trattamenti sintomatici utilizzati a dose ottimizzata: anti H1, anti H2, inibitore della pompa protonica, antidepressivi, cromoglicato di sodio, antileucotriene.
  5. Paziente con gravi sintomi di mastocitosi durante il periodo di run-in di 14 giorni, inclusi almeno uno tra prurito, vampate e depressione: punteggio del prurito ≥ 9, numero di vampate alla settimana ≥ 8, scala di valutazione Hamilton per la depressione (HAMD-17) punteggio ≥ 19.

Criteri di esclusione:

  1. Paziente con una delle seguenti mastocitosi: mastocitosi cutanea, mastocitosi sistemica con associata malattia clonale ematologica non mastocitaria (SM-AHNMD), leucemia mastocitaria (MCL), mastocitosi sistemica aggressiva (ASM)
  2. Precedente trattamento con qualsiasi inibitore della tirosin-chinasi
  3. Trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 8 settimane prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Masitinib e BSC

Braccio sperimentale:

Masitinib (titolazione a 6,0 mg/kg/die) somministrato in aggiunta al trattamento sintomatico concomitante ottimale (es. migliore terapia di supporto, BSC).

I partecipanti ricevono masitinib (3,0 mg/kg/giorno), somministrato per via orale due volte al giorno, con un aumento della dose a 4,5 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento, seguito da un aumento della dose a 6,0 mg/kg/giorno dopo 4 settimane di trattamento . Ogni titolazione di dose crescente è soggetta a un controllo di sicurezza.
Droga: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • AB1010
Altro: Migliore cura di supporto
Trattamenti sintomatici concomitanti ottimali. Include: antistaminici H1 e H2, inibitori della pompa protonica (PPI), sodio cromoglicato, antidepressivi, antagonisti dei leucotrieni e corticosteroidi.
Comparatore placebo: Placebo e BSC

Comparatore placebo:

Placebo corrispondente somministrato in aggiunta al trattamento sintomatico concomitante ottimale (ad es. migliore terapia di supporto, BSC)
Altro: Placebo
Placebo corrispondente
Altro: Migliore cura di supporto
Trattamenti sintomatici concomitanti ottimali. Include: antistaminici H1 e H2, inibitori della pompa protonica (PPI), sodio cromoglicato, antidepressivi, antagonisti dei leucotrieni e corticosteroidi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta cumulativa (3R75%)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta cumulativa in almeno uno dei tre gravi sintomi basali di rilascio del mediatore dei mastociti (prurito, vampate o depressione). La risposta è stata definita come un miglioramento del 75% rispetto al basale per uno qualsiasi di questi tre sintomi. La risposta cumulativa è stata definita come il numero di risposte effettive tra le settimane 8 e 24, diviso per il numero totale di risposte possibili nello stesso periodo di trattamento (ossia, con cinque visite programmate, ogni paziente ha avuto un massimo di 5-15 risposte possibili a seconda del il numero di sintomi gravi al basale).
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta cumulativa (4R75%)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta cumulativa in almeno uno dei quattro gravi sintomi basali di rilascio del mediatore dei mastociti (prurito, vampate, depressione o astenia). La risposta è definita come un miglioramento del 75% rispetto al basale per uno qualsiasi di questi quattro sintomi. La risposta cumulativa è stata definita come il numero di risposte effettive tra le settimane 8 e 24, diviso per il numero totale di risposte possibili nello stesso periodo di trattamento (ossia, con cinque visite programmate, ogni paziente ha avuto un massimo di 5-20 risposte possibili a seconda del il numero di sintomi gravi al basale).
24 settimane
Risposta cumulativa (2R75%)
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta cumulativa in almeno uno dei due gravi sintomi basali di rilascio del mediatore dei mastociti (prurito o vampate). La risposta è definita come un miglioramento del 75% rispetto al basale per uno di questi due sintomi. La risposta cumulativa è definita come il numero di risposte effettive tra le settimane 8 e 24, diviso per il numero totale di risposte possibili nello stesso periodo di trattamento (ossia, con cinque visite programmate, ciascun paziente ha avuto un massimo di 5-10 risposte possibili a seconda del il numero di sintomi gravi al basale).
24 settimane
Risposta cumulativa
Lasso di tempo: 24 settimane
Risposta cumulativa su ciascuno dei singoli handicap. La risposta è definita come un miglioramento del 75% rispetto al basale per uno di questi due sintomi. La risposta cumulativa è definita come il numero di risposte effettive tra le settimane 8 e 24, diviso per il numero totale di risposte possibili nello stesso periodo di trattamento.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AB Science

Investigatori

  • Investigatore principale: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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