Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Masitinib ved alvorlig indolent eller ulmende systemisk mastocytose som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling

3. mai 2023 oppdatert av: AB Science

Fase 3-studie for å sammenligne oral masitinib med placebo ved behandling av pasienter med ulmende eller indolent alvorlig systemisk mastocytose, som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral masitinib versus placebo i behandlingen av pasienter som lider av ulmende eller indolent systemisk mastocytose med alvorlige symptomer på mastcellemediatorfrigjøring, som ikke reagerer på optimal symptomatisk behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Masitinib er en selektiv tyrosinkinasehemmer som modulerer mastcelleaktivitet via hemming av c-Kit, Lyn og Fyn kinase signalveier. Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-parallell gruppe, studie som sammenligner oral masitinib versus placebo i behandlingen av pasienter som lider av ulmende eller indolent systemisk mastocytose med alvorlige symptomer på mastcellemediatorfrigjøring (også referert til som handikap), reagerer ikke på optimal symptomatisk behandling. Behandlingsperioden er 24 uker. Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med en doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling, etterfulgt av doseøkning til 6,0 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling . Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Rekruttering
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekruttering
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Frankrike
        • Rekruttering
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Rekruttering
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polen
        • Rekruttering
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Rekruttering
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospital Charité
  • Ukraina
      • Dnipropetrovs'k, Ukraina
        • Rekruttering
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraina
        • Rekruttering
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient med en av følgende dokumenterte mastocytose-subtyper (varianter): Ulmende systemisk mastocytose, indolent systemisk mastocytose
  2. Et overskudd av mastceller eller tilstedeværelse av unormale mastceller i minst to organer (blant hud, benmarg og mage-tarmkanalen).
  3. Pasient med dokumentert systemisk mastocytose og evaluerbar sykdom basert på histologiske kriterier
  4. Pasient med dokumentert behandlingssvikt av hans/hennes symptom(er) (i løpet av de siste 2 årene) med minst to av de symptomatiske behandlingene brukt ved optimalisert dose: Anti H1, Anti H2, Protonpumpehemmer, Antidepressiva, Cromoglycate Sodium, Antileukotriene.
  5. Pasient med alvorlige symptomer på mastocytose i løpet av den 14-dagers innkjøringsperioden, inkludert minst ett blant kløe, flushing og depresjon: pruritus-score ≥ 9, antall flushes per uke ≥ 8, Hamilton-vurderingsskala for depresjon (HAMD-17) score ≥ 19.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasient med en av følgende mastocytose: kutan mastocytose, systemisk mastocytose med en assosiert klonal hematologisk ikke-mastcelle-avstamningssykdom (SM-AHNMD), mastcelleleukemi (MCL), aggressiv systemisk mastocytose (ASM)
  2. Tidligere behandling med en hvilken som helst tyrosinkinasehemmer
  3. Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 8 uker før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Masitinib & BSC

Eksperimentell arm:

Masitinib (titrering til 6,0 mg/kg/dag) administrert som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC).

Deltakerne får masitinib (3,0 mg/kg/dag), gitt oralt to ganger daglig, med en doseøkning til 4,5 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling, etterfulgt av doseøkning til 6,0 mg/kg/dag etter 4 ukers behandling . Hver stigende dosetitrering er underlagt en sikkerhetskontroll.
Legemiddel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/dag
Andre navn:
  • AB1010
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehemmere (PPI), natriumkromoglykat, antidepressiva, leukotrienantagonister og kortikosteroider.
Placebo komparator: Placebo og BSC

Placebo-komparator:

Matchende placebo administrert som et tillegg til optimal samtidig symptomatisk behandling (dvs. beste støttende omsorg, BSC)
Annen: Placebo
Matchende placebo
Annen: Beste støttende omsorg
Optimal samtidig symptomatisk behandling. Inkluderer: H1- og H2-antihistaminer, protonpumpehemmere (PPI), natriumkromoglykat, antidepressiva, leukotrienantagonister og kortikosteroider.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (3R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons i minst ett av tre alvorlige grunnlinjesymptomer på frigjøring av mastcellemediator (kløe, flushing eller depresjon). Respons ble definert som en 75 % forbedring fra baseline for noen av disse tre symptomene. Kumulativ respons ble definert som antall faktiske responser mellom uke 8 og 24, delt på totalt antall mulige responser over samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøk hadde hver pasient maksimalt fem til 15 mulige responser avhengig av antall alvorlige grunnlinjesymptomer).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativ respons (4R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons i minst ett av fire alvorlige grunnlinjesymptomer på mastcellemediatorfrigjøring (kløe, rødme, depresjon eller asteni). Respons er definert som en 75 % forbedring fra baseline for noen av disse fire symptomene. Kumulativ respons ble definert som antall faktiske responser mellom uke 8 og 24, delt på totalt antall mulige responser over samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøk hadde hver pasient maksimalt fem til 20 mulige responser avhengig av antall alvorlige grunnlinjesymptomer).
24 uker
Kumulativ respons (2R75 %)
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons i minst ett av to alvorlige grunnlinjesymptomer på frigjøring av mastcellemediator (kløe eller flush). Respons er definert som en 75 % forbedring fra baseline for ett av disse to symptomene. Kumulativ respons er definert som antall faktiske responser mellom uke 8 og 24, delt på totalt antall mulige responser over samme behandlingsperiode (dvs. med fem planlagte besøk hadde hver pasient maksimalt fem til 10 mulige responser avhengig av antall alvorlige grunnlinjesymptomer).
24 uker
Kumulativ respons
Tidsramme: 24 uker
Kumulativ respons på hvert av de individuelle handikapene. Respons er definert som en 75 % forbedring fra baseline for ett av disse to symptomene. Kumulativ respons er definert som antall faktiske responser mellom uke 8 og 24, delt på totalt antall mulige responser over samme behandlingsperiode.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AB Science

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

3. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere