Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Masitinib súlyos, indolens vagy parázsló szisztémás mastocytosisban, amely nem reagál az optimális tüneti kezelésre

2023. május 3. frissítette: AB Science

3. fázisú vizsgálat az orális mazitinib és a placebó összehasonlítására olyan parázsló vagy indolens, súlyos szisztémás mastocytosisban szenvedő betegek kezelésében, akik nem reagálnak az optimális tüneti kezelésre

Ennek a vizsgálatnak a célja az orális mazitinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a placebóval szemben olyan betegek kezelésében, akik parázsló vagy indolens szisztémás mastocytosisban szenvednek a hízósejt-mediátor felszabadulás súlyos tüneteivel, és nem reagálnak az optimális tüneti kezelésre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A mazitinib egy szelektív tirozin-kináz inhibitor, amely a c-Kit, Lyn és Fyn kináz jelátviteli útvonalak gátlásával modulálja a hízósejtek aktivitását. Ez egy multicentrikus, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2 párhuzamos csoportos vizsgálat, amely az orális mazitinibet és a placebót hasonlítja össze olyan betegek kezelésében, akik parázsló vagy indolens szisztémás mastocytosisban szenvednek, és súlyos hízósejt-mediátor-felszabadulási tüneteket okoznak. fogyatékosok), nem reagálnak az optimális tüneti kezelésre. A kezelés időtartama 24 hét. A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/ttkg/nap-ra emelik, majd 4 hetes kezelés után 6,0 mg/ttkg/napra emelik a dózist. . Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

140

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, Franciaország
        • Toborzás
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Franciaország
        • Toborzás
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Franciaország
        • Toborzás
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Erasmus University Medical Center
  • Lengyelország
      • Gdańsk, Lengyelország
        • Toborzás
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, Lengyelország
        • Toborzás
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Még nincs toborzás
        • University Hospital Charité
  • Orosz Föderáció
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Toborzás
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Románia
      • Bucharest, Románia
        • Toborzás
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ukrajna
      • Dnipropetrovs'k, Ukrajna
        • Toborzás
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukrajna
        • Toborzás
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A következő dokumentált mastocytosis altípusok (változatok) egyikében szenvedő beteg: parázsló szisztémás mastocytosis, indolens szisztémás mastocytosis
  2. Hízósejtek feleslege vagy kóros hízósejtek jelenléte legalább két szervben (a bőr, a csontvelő és a gyomor-bél traktus között).
  3. Dokumentált szisztémás mastocytosisban és szövettani kritériumok alapján értékelhető betegségben szenvedő beteg
  4. Beteg, akinek a tünete(i) dokumentált kezelési kudarcot vallott (az elmúlt 2 évben) az optimalizált dózisban alkalmazott tüneti kezelések közül legalább kettő: Anti H1, Anti H2, Protonpumpa-gátló, Antidepresszánsok, Cromoglicate Sodium, Antileukotriene.
  5. Beteg súlyos mastocytosis tüneteivel a 14 napos bejáratási periódus során, beleértve a viszketés, kipirulás és depresszió közül legalább egyet: viszketési pontszám ≥ 9, kipirulások száma hetente ≥ 8, Hamilton depressziós értékelési skála (HAMD-17) pontszám ≥ 19.

Kizárási kritériumok:

  1. A következő mastocytosisok egyikében szenvedő beteg: bőr mastocytosis, szisztémás mastocytosis egy kapcsolódó klonális hematológiai nem hízósejt-vonal betegséggel (SM-AHNMD), hízósejtes leukémia (MCL), agresszív szisztémás mastocytosis (ASM)
  2. Korábbi kezelés bármely tirozin kináz gátlóval
  3. Kezelés bármely vizsgálati szerrel a szűrést megelőző 8 héten belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Masitinib és BSC

Kísérleti kar:

Masitinib (6,0 mg/ttkg/nap titrálás) az optimális egyidejű tüneti kezelés kiegészítéseként (pl. legjobb támogató ellátás, BSC).

A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/ttkg/nap-ra emelik, majd 4 hetes kezelés után 6,0 mg/ttkg/napra emelik a dózist. . Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá.
Drog: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/nap
Más nevek:
  • AB1010
Egyéb: A legjobb támogató ellátás
Optimális egyidejű tüneti kezelések. Tartalmazza: H1- és H2-antihisztaminok, protonpumpa-gátlók (PPI), nátrium-kromoglikát, antidepresszánsok, leukotrién antagonisták és kortikoszteroidok.
Placebo Comparator: Placebo és BSC

Placebo-összehasonlító:

Az optimális egyidejű tüneti kezelés kiegészítéseként adott placebo megfelelője (pl. legjobb támogató ellátás, BSC)
Egyéb: Placebo
Megfelelő placebo
Egyéb: A legjobb támogató ellátás
Optimális egyidejű tüneti kezelések. Tartalmazza: H1- és H2-antihisztaminok, protonpumpa-gátlók (PPI), nátrium-kromoglikát, antidepresszánsok, leukotrién antagonisták és kortikoszteroidok.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kumulatív válasz (3R75%)
Időkeret: 24 hét
Kumulatív válasz a hízósejt-közvetítő felszabadulás három súlyos kiindulási tünete közül legalább egyben (viszketés, kipirulás vagy depresszió). A választ úgy határozták meg, mint a kiindulási értékhez képest 75%-os javulást e három tünet bármelyikére. A kumulatív választ úgy határoztuk meg, mint a 8. és 24. hét közötti tényleges válaszok számát, elosztva az ugyanazon kezelési perióduson belüli lehetséges válaszok teljes számával (azaz öt tervezett vizit esetén minden betegnek maximum 5-15 lehetséges válasza volt, attól függően, hogy a súlyos kiindulási tünetek száma).
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kumulatív válasz (4R75%)
Időkeret: 24 hét
Kumulatív válasz a hízósejt-mediátor felszabadulás négy súlyos kiindulási tünete közül legalább egyben (viszketés, kipirulás, depresszió vagy asthenia). A válasz a kiindulási értékhez képest 75%-os javulást jelent e négy tünet bármelyikére. A kumulatív választ úgy határoztuk meg, mint a 8. és 24. hét közötti tényleges válaszok számát, elosztva az ugyanazon kezelési időszak alatti lehetséges válaszok teljes számával (azaz öt tervezett vizittel minden betegnél maximum 5-20 lehetséges válasz volt, attól függően, hogy a súlyos kiindulási tünetek száma).
24 hét
Kumulatív válasz (2R75%)
Időkeret: 24 hét
Kumulatív válasz a hízósejt-mediátor felszabadulás két súlyos kiindulási tünetének legalább egyikében (viszketés vagy kipirulás). A válasz 75%-os javulást jelent a kiindulási értékhez képest e két tünet bármelyike ​​esetén. A kumulatív válasz a 8. és 24. hét közötti tényleges válaszok száma, elosztva az ugyanazon kezelési időszak alatti lehetséges válaszok teljes számával (azaz öt tervezett vizit esetén minden betegnek maximum 5-10 lehetséges válasza volt, attól függően, hogy a súlyos kiindulási tünetek száma).
24 hét
Kumulatív válasz
Időkeret: 24 hét
Halmozott válasz az egyes fogyatékosságokra. A válasz 75%-os javulást jelent a kiindulási értékhez képest e két tünet bármelyike ​​esetén. A kumulatív válasz a 8. és 24. hét közötti tényleges válaszok száma osztva az ugyanazon kezelési időszak alatti lehetséges válaszok teljes számával.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AB Science

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 1.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. május 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 3.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Indolens szisztémás masztocitózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel