Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Masitinib vid svår indolent eller glödande systemisk mastocytos svarar inte på optimal symtomatisk behandling

3 maj 2023 uppdaterad av: AB Science

Fas 3-studie för att jämföra oral masitinib med placebo vid behandling av patienter med glödande eller indolent svår systemisk mastocytos som inte svarar på optimal symtomatisk behandling

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av oral masitinib kontra placebo vid behandling av patienter som lider av pyrande eller indolent systemisk mastocytos med allvarliga symtom på frisättning av mastcellmediator, som inte svarar på optimal symtomatisk behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Masitinib är en selektiv tyrosinkinashämmare som modulerar mastcellsaktivitet via hämning av c-Kit-, Lyn- och Fyn-kinassignalvägar. Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 2-parallellgruppsstudie som jämför oral masitinib mot placebo vid behandling av patienter som lider av pyrande eller indolent systemisk mastocytos med allvarliga symtom på frisättning av mastcellsmediator (även hänvisad till som handikapp), svarar inte på optimal symtomatisk behandling. Behandlingstiden är 24 veckor. Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), som ges oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling, följt av dosökning till 6,0 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling . Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

140

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Frankrike
        • Rekrytering
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Frankrike
        • Rekrytering
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Erasmus University Medical Center
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Rekrytering
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, Polen
        • Rekrytering
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ryska Federationen
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
        • Rekrytering
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Charité
  • Ukraina
      • Dnipropetrovs'k, Ukraina
        • Rekrytering
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukraina
        • Rekrytering
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patient med en av följande dokumenterade undertyper av mastocytos (varianter): Symlande systemisk mastocytos, indolent systemisk mastocytos
  2. Ett överskott av mastceller eller förekomst av onormala mastceller i minst två organ (bland hud, benmärg och mag-tarmkanalen).
  3. Patient med dokumenterad systemisk mastocytos och evaluerbar sjukdom baserad på histologiska kriterier
  4. Patient med dokumenterad behandlingssvikt av hans/hennes symtom (inom de senaste 2 åren) med minst två av de symtomatiska behandlingarna som används vid optimerad dos: Anti H1, Anti H2, Protonpumpshämmare, Antidepressiva medel, Kromoglykatnatrium, Antileukotrien.
  5. Patient med allvarliga symtom på mastocytos under den 14-dagars inkörningsperioden inklusive minst ett bland klåda, rodnad och depression: klåda ≥ 9, antal spolningar per vecka ≥ 8, Hamiltons betygsskala för depression (HAMD-17) poäng ≥ 19.

Exklusions kriterier:

  1. Patient med en av följande mastocytos: kutan mastocytos, systemisk mastocytos med en associerad klonal hematologisk icke-mastcellssjukdom (SM-AHNMD), mastcellsleukemi (MCL), aggressiv systemisk mastocytos (ASM)
  2. Tidigare behandling med valfri tyrosinkinashämmare
  3. Behandling med valfritt prövningsmedel inom 8 veckor före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Masitinib & BSC

Experimentell arm:

Masitinib (titrering till 6,0 mg/kg/dag) administrerat som tillägg till optimal samtidig symtomatisk behandling (dvs. bästa stödjande vård, BSC).

Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), som ges oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling, följt av dosökning till 6,0 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling . Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll.
Läkemedel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/dag
Andra namn:
  • AB1010
Övrig: Bästa stödjande vården
Optimala samtidiga symtomatiska behandlingar. Inkluderar: H1- och H2-antihistaminer, protonpumpshämmare (PPI), natriumkromoglykat, antidepressiva medel, leukotrienantagonister och kortikosteroider.
Placebo-jämförare: Placebo & BSC

Placebo-jämförare:

Matchande placebo administrerat som tillägg till optimal samtidig symtomatisk behandling (dvs. bästa stödjande vård, BSC)
Övrig: Placebo
Matchande placebo
Övrig: Bästa stödjande vården
Optimala samtidiga symtomatiska behandlingar. Inkluderar: H1- och H2-antihistaminer, protonpumpshämmare (PPI), natriumkromoglykat, antidepressiva medel, leukotrienantagonister och kortikosteroider.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativt svar (3R75%)
Tidsram: 24 veckor
Kumulativt svar i minst ett av tre allvarliga baslinjesymtom på frisättning av mastcellsmediator (klåda, rodnad eller depression). Svaret definierades som en 75 % förbättring från baslinjen för något av dessa tre symtom. Kumulativt svar definierades som antalet faktiska svar mellan vecka 8 och 24, dividerat med det totala antalet möjliga svar under samma behandlingsperiod (dvs. med fem schemalagda besök hade varje patient maximalt fem till 15 möjliga svar beroende på antalet allvarliga baslinjesymtom).
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kumulativt svar (4R75%)
Tidsram: 24 veckor
Kumulativt svar i minst ett av fyra allvarliga baslinjesymtom på frisättning av mastcellsmediator (klåda, rodnad, depression eller asteni). Respons definieras som en 75 % förbättring från baslinjen för något av dessa fyra symtom. Kumulativt svar definierades som antalet faktiska svar mellan vecka 8 och 24, dividerat med det totala antalet möjliga svar under samma behandlingsperiod (dvs. med fem schemalagda besök hade varje patient maximalt fem till 20 möjliga svar beroende på antalet allvarliga baslinjesymtom).
24 veckor
Kumulativt svar (2R75%)
Tidsram: 24 veckor
Kumulativt svar i minst ett av två allvarliga baslinjesymtom på frisättning av mastcellsmediator (klåda eller rodnad). Respons definieras som en 75 % förbättring från baslinjen för något av dessa två symtom. Kumulativt svar definieras som antalet faktiska svar mellan vecka 8 och 24, dividerat med det totala antalet möjliga svar under samma behandlingsperiod (dvs. med fem schemalagda besök hade varje patient maximalt fem till 10 möjliga svar beroende på antalet allvarliga baslinjesymtom).
24 veckor
Kumulativt svar
Tidsram: 24 veckor
Kumulativ respons på var och en av de individuella handikapperna. Respons definieras som en 75 % förbättring från baslinjen för något av dessa två symtom. Kumulativt svar definieras som antalet faktiska svar mellan vecka 8 och 24, dividerat med det totala antalet möjliga svar under samma behandlingsperiod.
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AB Science

Utredare

  • Huvudutredare: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2020

Första postat (Faktisk)

3 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Indolent systemisk mastocytos

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera