Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Masitinib bij ernstige indolente of smeulende systemische mastocytose die niet reageert op optimale symptomatische behandeling

3 mei 2023 bijgewerkt door: AB Science

Fase 3-studie om orale masitinib te vergelijken met placebo bij de behandeling van patiënten met smeulende of indolente ernstige systemische mastocytose, die niet reageren op optimale symptomatische behandeling

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van oraal masitinib versus placebo bij de behandeling van patiënten die lijden aan smeulende of indolente systemische mastocytose met ernstige symptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren, die niet reageren op optimale symptomatische behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Masitinib is een selectieve tyrosinekinaseremmer die de activiteit van mestcellen moduleert via remming van c-Kit-, Lyn- en Fyn-kinase-signaalroutes. Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie met 2 parallelle groepen waarin oraal masitinib wordt vergeleken met placebo bij de behandeling van patiënten die lijden aan smeulende of indolente systemische mastocytose met ernstige symptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren (ook wel tot handicaps), niet reagerend op optimale symptomatische behandeling. De behandelperiode is 24 weken. Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag), tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag na 4 weken behandeling, gevolgd door dosisverhoging tot 6,0 mg/kg/dag na 4 weken behandeling . Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

140

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospital Charité
  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Frankrijk
        • Werving
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Frankrijk
        • Werving
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrijk
        • Werving
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Werving
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Frankrijk
        • Werving
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Werving
        • Erasmus University Medical Center
  • Oekraïne
      • Dnipropetrovs'k, Oekraïne
        • Werving
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Oekraïne
        • Werving
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Werving
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Polen
        • Werving
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Russische Federatie
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • Werving
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt met een van de volgende gedocumenteerde mastocytose-subtypen (varianten): smeulende systemische mastocytose, indolente systemische mastocytose
  2. Een overmaat aan mestcellen of een aanwezigheid van abnormale mestcellen in ten minste twee organen (tussen de huid, het beenmerg en het maagdarmkanaal).
  3. Patiënt met gedocumenteerde systemische mastocytose en evalueerbare ziekte op basis van histologische criteria
  4. Patiënt met gedocumenteerd falen van de behandeling van zijn/haar symptoom(en) (in de afgelopen 2 jaar) met ten minste twee van de symptomatische behandelingen gebruikt in optimale dosering: Anti H1, Anti H2, Protonpompremmer, Antidepressiva, Cromoglycaat Natrium, Antileukotrieen.
  5. Patiënt met ernstige symptomen van mastocytose gedurende de inloopperiode van 14 dagen, waaronder ten minste één van jeuk, opvliegers en depressie: pruritusscore ≥ 9, aantal opvliegers per week ≥ 8, Hamilton-beoordelingsschaal voor depressie (HAMD-17) score ≥ 19.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt met een van de volgende mastocytose: cutane mastocytose, systemische mastocytose met een geassocieerde klonale hematologische ziekte van niet-mestcellijnen (SM-AHNMD), mestcelleukemie (MCL), agressieve systemische mastocytose (ASM)
  2. Eerdere behandeling met een tyrosinekinaseremmer
  3. Behandeling met een onderzoeksmiddel binnen 8 weken voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Masitinib & BSC

Experimentele afdeling:

Masitinib (titratie tot 6,0 mg/kg/dag) toegediend als aanvulling op een optimale gelijktijdige symptomatische behandeling (d.w.z. beste ondersteunende zorg, BSC).

Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag), tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag na 4 weken behandeling, gevolgd door dosisverhoging tot 6,0 mg/kg/dag na 4 weken behandeling . Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole.
Geneesmiddel: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/dag
Andere namen:
  • AB1010
Ander: Beste ondersteunende zorg
Optimale gelijktijdige symptomatische behandelingen. Omvat: H1- en H2-antihistaminica, protonpompremmers (PPI), natriumcromoglycaat, antidepressiva, leukotrieenantagonisten en corticosteroïden.
Placebo-vergelijker: Placebo & BSC

Placebo-vergelijker:

Bijpassende placebo toegediend als aanvulling op optimale gelijktijdige symptomatische behandeling (d.w.z. beste ondersteunende zorg, BSC)
Ander: Placebo
Bijpassende placebo
Ander: Beste ondersteunende zorg
Optimale gelijktijdige symptomatische behandelingen. Omvat: H1- en H2-antihistaminica, protonpompremmers (PPI), natriumcromoglycaat, antidepressiva, leukotrieenantagonisten en corticosteroïden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve respons (3R75%)
Tijdsspanne: 24 weken
Cumulatieve respons bij ten minste één van de drie ernstige basislijnsymptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren (pruritus, opvliegers of depressie). Respons werd gedefinieerd als een verbetering van 75% ten opzichte van de uitgangswaarde voor elk van deze drie symptomen. Cumulatieve respons werd gedefinieerd als het aantal daadwerkelijke reacties tussen week 8 en 24, gedeeld door het totale aantal mogelijke reacties gedurende dezelfde behandelingsperiode (dwz met vijf geplande bezoeken had elke patiënt een maximum van vijf tot vijftien mogelijke reacties, afhankelijk van het aantal ernstige basissymptomen).
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cumulatieve respons (4R75%)
Tijdsspanne: 24 weken
Cumulatieve respons bij ten minste één van de vier ernstige basislijnsymptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren (pruritus, opvliegers, depressie of asthenie). Respons wordt gedefinieerd als een verbetering van 75% ten opzichte van de uitgangswaarde voor elk van deze vier symptomen. Cumulatieve respons werd gedefinieerd als het aantal daadwerkelijke responsen tussen week 8 en 24, gedeeld door het totale aantal mogelijke responsen gedurende dezelfde behandelingsperiode (dwz met vijf geplande bezoeken had elke patiënt een maximum van vijf tot 20 mogelijke responsen, afhankelijk van het aantal ernstige basissymptomen).
24 weken
Cumulatieve respons (2R75%)
Tijdsspanne: 24 weken
Cumulatieve respons bij ten minste één van de twee ernstige basislijnsymptomen van het vrijkomen van mestcelmediatoren (pruritus of opvliegers). Respons wordt gedefinieerd als een verbetering van 75% ten opzichte van de uitgangswaarde voor een van deze twee symptomen. Cumulatieve respons wordt gedefinieerd als het aantal daadwerkelijke responsen tussen week 8 en 24, gedeeld door het totale aantal mogelijke responsen gedurende dezelfde behandelingsperiode (dwz met vijf geplande bezoeken had elke patiënt een maximum van vijf tot tien mogelijke responsen, afhankelijk van het aantal ernstige basissymptomen).
24 weken
Cumulatieve respons
Tijdsspanne: 24 weken
Cumulatieve respons op elk van de individuele handicaps. Respons wordt gedefinieerd als een verbetering van 75% ten opzichte van de uitgangswaarde voor een van deze twee symptomen. Cumulatieve respons wordt gedefinieerd als het aantal daadwerkelijke responsen tussen week 8 en 24, gedeeld door het totale aantal mogelijke responsen gedurende dezelfde behandelperiode.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AB Science

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren