Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Masitinib u těžké indolentní nebo doutnající systémové mastocytózy nereagující na optimální symptomatickou léčbu

3. května 2023 aktualizováno: AB Science

Studie fáze 3 srovnávající perorální masitinib s placebem při léčbě pacientů s doutnající nebo indolentní těžkou systémovou mastocytózou, kteří nereagují na optimální symptomatickou léčbu

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost perorálního masitinibu oproti placebu při léčbě pacientů trpících doutnající nebo indolentní systémovou mastocytózou se závažnými příznaky uvolnění mediátoru žírných buněk, kteří nereagují na optimální symptomatickou léčbu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Masitinib je selektivní inhibitor tyrosinkinázy, který moduluje aktivitu žírných buněk prostřednictvím inhibice signálních drah c-Kit, Lyn a Fyn kinázy. Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii se 2 paralelními skupinami porovnávající perorální masitinib versus placebo při léčbě pacientů trpících doutnající nebo indolentní systémovou mastocytózou se závažnými příznaky uvolnění mediátoru žírných buněk (také uvedeno až jako handicapy), nereagující na optimální symptomatickou léčbu. Doba léčby je 24 týdnů. Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby a následným zvýšením dávky na 6,0 mg/kg/den po 4 týdnech léčby . Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

140

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Amiens
      • Besançon, Francie
        • Nábor
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Francie
        • Nábor
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Francie
        • Nábor
        • Poitiers university hospital
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Erasmus University Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital Charité
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko
        • Nábor
        • Medical University of Gdansk
      • Kraków, Polsko
        • Nábor
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Nábor
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Ukrajina
      • Dnipropetrovs'k, Ukrajina
        • Nábor
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Ukrajina
        • Nábor
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient s jedním z následujících zdokumentovaných subtypů (variant) mastocytózy: doutnající systémová mastocytóza, indolentní systémová mastocytóza
  2. Nadbytek žírných buněk nebo přítomnost abnormálních žírných buněk v nejméně dvou orgánech (mezi kůží, kostní dření a GI traktu).
  3. Pacient s dokumentovanou systémovou mastocytózou a vyhodnotitelným onemocněním na základě histologických kritérií
  4. Pacient s prokázaným selháním léčby jeho symptomů (během posledních 2 let) s alespoň dvěma symptomatickými způsoby léčby používanými v optimalizované dávce: Anti H1, Anti H2, inhibitor protonové pumpy, antidepresiva, kromoglykát sodný, antileukotrien.
  5. Pacient se závažnými symptomy mastocytózy během 14denního zaváděcího období, včetně alespoň jednoho z svědění, návalů a deprese: skóre svědění ≥ 9, počet návalů za týden ≥ 8, Hamiltonova hodnotící stupnice deprese (HAMD-17) skóre ≥ 19.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient s jednou z následujících mastocytóz: kožní mastocytóza, systémová mastocytóza s přidruženým klonálním hematologickým onemocněním jiné než mastocytární linie (SM-AHNMD), mastocytární leukémie (MCL), agresivní systémová mastocytóza (ASM)
  2. Předchozí léčba jakýmkoli inhibitorem tyrosinkinázy
  3. Léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem během 8 týdnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Masitinib & BSC

Experimentální rameno:

Masitinib (titrace na 6,0 mg/kg/den) podávaný jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC).

Účastníci dostávají masitinib (3,0 mg/kg/den), podávaný perorálně dvakrát denně, s eskalací dávky na 4,5 mg/kg/den po 4 týdnech léčby a následným zvýšením dávky na 6,0 mg/kg/den po 4 týdnech léčby . Každá titrace vzestupné dávky je podrobena bezpečnostní kontrole.
Lék: Masitinib
Masitinib 6 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • AB1010
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, inhibitory protonové pumpy (PPI), kromoglykát sodný, antidepresiva, antagonisté leukotrienů a kortikosteroidy.
Komparátor placeba: Placebo a BSC

Srovnávač placeba:

Odpovídající placebo podávané jako doplněk k optimální souběžné symptomatické léčbě (tj. nejlepší podpůrná péče, BSC)
Jiný: Placebo
Odpovídající placebo
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Optimální souběžná symptomatická léčba. Zahrnuje: H1- a H2-antihistaminika, inhibitory protonové pumpy (PPI), kromoglykát sodný, antidepresiva, antagonisté leukotrienů a kortikosteroidy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní odpověď (3R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní odpověď u alespoň jednoho ze tří závažných základních symptomů uvolnění mediátoru žírných buněk (svědění, návaly horka nebo deprese). Odpověď byla definována jako 75% zlepšení od výchozí hodnoty pro kterýkoli z těchto tří příznaků. Kumulativní odpověď byla definována jako počet skutečných odpovědí mezi 8. a 24. týdnem, dělený celkovým počtem možných odpovědí za stejné období léčby (tj. při pěti plánovaných návštěvách měl každý pacient maximálně pět až 15 možných odpovědí v závislosti na počet závažných výchozích příznaků).
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní odpověď (4R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní odpověď u alespoň jednoho ze čtyř závažných výchozích symptomů uvolnění mediátoru žírných buněk (svědění, návaly horka, deprese nebo astenie). Odpověď je definována jako 75% zlepšení od výchozí hodnoty pro kterýkoli z těchto čtyř příznaků. Kumulativní odpověď byla definována jako počet skutečných odpovědí mezi 8. a 24. týdnem, dělený celkovým počtem možných odpovědí za stejné období léčby (tj. při pěti plánovaných návštěvách měl každý pacient maximálně pět až 20 možných odpovědí v závislosti na počet závažných výchozích příznaků).
24 týdnů
Kumulativní odpověď (2R75 %)
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní odpověď u alespoň jednoho ze dvou závažných výchozích symptomů uvolnění mediátoru žírných buněk (svědění nebo návaly horka). Odpověď je definována jako 75% zlepšení od výchozího stavu pro jeden z těchto dvou symptomů. Kumulativní odpověď je definována jako počet skutečných odpovědí mezi 8. a 24. týdnem, dělený celkovým počtem možných odpovědí za stejné období léčby (tj. při pěti plánovaných návštěvách měl každý pacient maximálně pět až 10 možných odpovědí v závislosti na počet závažných výchozích příznaků).
24 týdnů
Kumulativní odpověď
Časové okno: 24 týdnů
Kumulativní reakce na každý z jednotlivých handicapů. Odpověď je definována jako 75% zlepšení od výchozího stavu pro jeden z těchto dvou symptomů. Kumulativní odpověď je definována jako počet skutečných odpovědí mezi 8. a 24. týdnem, dělený celkovým počtem možných odpovědí za stejné období léčby.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AB Science

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit