Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Маситиниб при тяжелом вялотекущем или тлеющем системном мастоцитозе, не отвечающем на оптимальное симптоматическое лечение

3 мая 2023 г. обновлено: AB Science

Исследование фазы 3 по сравнению перорального маситиниба с плацебо при лечении пациентов с вялотекущим или индолентным тяжелым системным мастоцитозом, не отвечающих на оптимальное симптоматическое лечение

Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности перорального маситиниба по сравнению с плацебо при лечении пациентов, страдающих вялотекущим или вялотекущим системным мастоцитозом с тяжелыми симптомами высвобождения медиаторов тучных клеток, не отвечающих на оптимальное симптоматическое лечение.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Маситиниб является селективным ингибитором тирозинкиназы, который модулирует активность тучных клеток посредством ингибирования сигнальных путей c-Kit, Lyn и Fyn киназы. Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с двумя параллельными группами, сравнивающее пероральный маситиниб и плацебо при лечении пациентов, страдающих вялотекущим или вялотекущим системным мастоцитозом с тяжелыми симптомами высвобождения медиатора тучных клеток (также называемого как инвалидность), не отвечающие на оптимальное симптоматическое лечение. Срок лечения 24 недели. Участники получают маситиниб (3,0 мг/кг/день) перорально два раза в день с повышением дозы до 4,5 мг/кг/день через 4 недели лечения с последующим повышением дозы до 6,0 мг/кг/день через 4 недели лечения. . Каждое титрование возрастающей дозы подвергается контролю безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

140

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Еще не набирают
        • University Hospital Charité
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Erasmus University Medical Center
  • Польша
      • Gdańsk, Польша
        • Рекрутинг
        • Medical University of Gdańsk
      • Kraków, Польша
        • Рекрутинг
        • The University Hospital in Krakow (Szpital Uniwersytecki w Krakowie)
  • Российская Федерация
      • Saint Petersburg, Российская Федерация
        • Рекрутинг
        • Almazov National Medical Research Centre
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • University Hospital in Bucharest (Spitalul Universitar de Urgență București)
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
  • Украина
      • Dnipropetrovs'k, Украина
        • Рекрутинг
        • Dnipropetrovsk Clinical Association of Emergency Medical Care of Dnipropetrovsk Regional
      • Poltava, Украина
        • Рекрутинг
        • Private Enterprise Private Manufacturing Company Acinus
  • Франция
      • Amiens, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Besançon, Франция
        • Рекрутинг
        • Hospital Jean-Minjoz
      • Grenoble, Франция
        • Рекрутинг
        • Grenoble University Hospital
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • Hospital Claude Huriez
      • Marseille, Франция
        • Рекрутинг
        • Marseille University Hospital Timone
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre de référence de Mastocytose (CEREMAST)
      • Poitiers, Франция
        • Рекрутинг
        • Poitiers University Hospital
      • Toulouse, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент с одним из следующих задокументированных подтипов (вариантов) мастоцитоза: тлеющий системный мастоцитоз, индолентный системный мастоцитоз
  2. Избыток тучных клеток или наличие аномальных тучных клеток как минимум в двух органах (среди кожи, костного мозга и желудочно-кишечного тракта).
  3. Пациент с документально подтвержденным системным мастоцитозом и заболеванием, поддающимся оценке на основании гистологических критериев.
  4. Пациент с документально подтвержденной неудачей лечения его/ее симптома(ов) (в течение последних 2 лет) по крайней мере двумя симптоматическими препаратами, используемыми в оптимизированной дозе: анти-H1, анти-H2, ингибитор протонной помпы, антидепрессанты, кромогликат натрия, антилейкотриен.
  5. Пациент с тяжелыми симптомами мастоцитоза в течение 14-дневного вводного периода, включая, по крайней мере, один из симптомов зуда, приливов и депрессии: оценка зуда ≥ 9, количество приливов в неделю ≥ 8, оценка депрессии по шкале Гамильтона (HAMD-17) оценка ≥ 19.

Критерий исключения:

  1. Пациент с одним из следующих мастоцитозов: кожный мастоцитоз, системный мастоцитоз с ассоциированным клональным гематологическим заболеванием, не связанным с тучными клетками (SM-AHNMD), тучноклеточный лейкоз (MCL), агрессивный системный мастоцитоз (ASM).
  2. Предшествующее лечение любым ингибитором тирозинкиназы
  3. Лечение любым исследуемым агентом в течение 8 недель до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Маситиниб и BSC

Экспериментальная рука:

Маситиниб (титрование дозы до 6,0 мг/кг/день), вводимый в качестве дополнения к оптимальному сопутствующему симптоматическому лечению (т.е. лучшая поддерживающая терапия, BSC).

Участники получают маситиниб (3,0 мг/кг/день) перорально два раза в день с повышением дозы до 4,5 мг/кг/день через 4 недели лечения с последующим повышением дозы до 6,0 мг/кг/день через 4 недели лечения. . Каждое титрование возрастающей дозы подвергается контролю безопасности.
Лекарство: Маситиниб
Маситиниб 6 мг/кг/день
Другие имена:
  • AB1010
Другой: Лучшая поддерживающая терапия
Оптимальное сопутствующее симптоматическое лечение. Включает: H1- и H2-антигистаминные препараты, ингибиторы протонной помпы (ИПП), кромогликат натрия, антидепрессанты, антагонисты лейкотриенов и кортикостероиды.
Плацебо Компаратор: Плацебо и БББ

Плацебо Компаратор:

Соответствующее плацебо, вводимое в качестве дополнения к оптимальному сопутствующему симптоматическому лечению (т. лучшая поддерживающая терапия, BSC)
Другой: Плацебо
Соответствующее плацебо
Другой: Лучшая поддерживающая терапия
Оптимальное сопутствующее симптоматическое лечение. Включает: H1- и H2-антигистаминные препараты, ингибиторы протонной помпы (ИПП), кромогликат натрия, антидепрессанты, антагонисты лейкотриенов и кортикостероиды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совокупный ответ (3R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Кумулятивный ответ по крайней мере при одном из трех тяжелых исходных симптомов высвобождения медиатора тучных клеток (зуд, приливы или депрессия). Ответ определяли как улучшение любого из этих трех симптомов на 75% по сравнению с исходным уровнем. Кумулятивный ответ определяли как количество фактических ответов между 8 и 24 неделями, деленное на общее количество возможных ответов за тот же период лечения (т. е. при пяти запланированных посещениях у каждого пациента было максимум от 5 до 15 возможных ответов в зависимости от количество тяжелых исходных симптомов).
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Совокупный ответ (4R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Кумулятивный ответ по крайней мере при одном из четырех тяжелых исходных симптомов высвобождения медиатора тучных клеток (зуд, приливы, депрессия или астения). Ответ определяется как улучшение любого из этих четырех симптомов на 75% по сравнению с исходным уровнем. Кумулятивный ответ определяли как количество фактических ответов между 8 и 24 неделями, деленное на общее количество возможных ответов за тот же период лечения (т. е. при пяти запланированных посещениях у каждого пациента было максимум от 5 до 20 возможных ответов в зависимости от количество тяжелых исходных симптомов).
24 недели
Совокупный ответ (2R75%)
Временное ограничение: 24 недели
Кумулятивный ответ, по крайней мере, при одном из двух тяжелых исходных симптомов высвобождения медиатора тучных клеток (зуд или приливы). Ответ определяется как улучшение на 75% по сравнению с исходным уровнем для любого из этих двух симптомов. Кумулятивный ответ определяется как количество фактических ответов между 8 и 24 неделями, деленное на общее количество возможных ответов за тот же период лечения (т. е. при пяти запланированных визитах у каждого пациента было максимум от 5 до 10 возможных ответов в зависимости от количество тяжелых исходных симптомов).
24 недели
Совокупный ответ
Временное ограничение: 24 недели
Совокупный ответ по каждому из индивидуальных гандикапов. Ответ определяется как улучшение на 75% по сравнению с исходным уровнем для любого из этих двух симптомов. Кумулятивный ответ определяется как количество фактических ответов между 8 и 24 неделями, деленное на общее количество возможных ответов за тот же период лечения.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AB Science

Следователи

  • Главный следователь: Cristina Bulai Livideanu, MD, MSc, Centre Hospitalier Universitaire, Service de Dermatologie, Toulouse -France

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AB15003
  • 2016-001447-39 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться