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Une étude sur l'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), solution à 20 % (IGSC, 20 %) chez des participants japonais atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PID)

21 septembre 2023 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude de phase 3, ouverte, non contrôlée et à doses multiples pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), solution à 20 % (IGSC, 20 %) chez des sujets japonais atteints d'immunodéficience primaire Maladies (MIP)

Dans cette étude, des participants japonais atteints de maladies d'immunodéficience primaire ont été traités avec de l'immunoglobuline sous-cutanée (humaine), solution à 20 % (IGSC, 20 %). Cette étude sera en 3 parties :

Partie 1 : Perfusions d'immunoglobulines intraveineuses (IGIV) toutes les 3 semaines pendant 13 semaines.

Partie 2 : Les participants passeront à des perfusions sous-cutanées hebdomadaires avec IGSC, 20 % pendant 24 semaines.

Partie 3 : Un sous-ensemble recevra des perfusions sous-cutanées bihebdomadaires avec IGSC, 20 % pendant 12 semaines.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer les niveaux de base des niveaux d'immunoglobuline globuline G (IgG) dans le sang des participants après un traitement hebdomadaire et bihebdomadaire avec IGSC, 20 % (dans les parties 2 et 3 de l'étude). Leur DIP sera traité par leur médecin selon la pratique clinique habituelle de leur médecin.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude se compose de 3 parties de traitement (Epoque 1, 2, 3). La période d'évaluation totale de l'étude sera de 57 semaines au cours desquelles la période de dépistage est de 2 à 8 semaines et l'époque 1 est de la semaine 8 à la semaine 21, l'époque 2 est de la semaine 21 à la semaine 45, l'époque 3 est de la semaine 45 à la semaine 57.

Chaque participant recevra un traitement IGIV à l'époque 1 pour un total de 13 semaines, puis passera au traitement sous-cutané hebdomadaire (SC) avec IGSC, 20 % à l'époque 2 pour un total de 24 semaines et continuera à l'époque 3 pour un total de 12 semaines. semaines de traitement SC toutes les deux semaines avec IGSC, 20 %. La dose de médicament à l'époque 2 et à l'époque 3 sera ajustée de manière à ce qu'elle soit une dose hebdomadaire équivalente à la dose administrée à l'époque 1 et deux fois la dose administrée à l'époque 2 respectivement. L'Epoch 2 contiendra deux périodes, période 1 : période d'ajustement de la dose (12 premières semaines) et période 2 : période d'évaluation (secondes 12 semaines).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu
      • Gifu-shi, Gifu, Japon, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japon, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa-shi, Saitama, Japon, 359-8513
        • National Defense Medical College hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8519
        • Tokyo Medical Dental University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être d'origine japonaise, définie comme étant née au Japon et ayant des parents japonais et des grands-parents maternels et paternels japonais.
  • Les participants doivent avoir un diagnostic documenté d'une forme d'immunodéficience humorale primaire impliquant la formation d'anticorps et nécessitant le remplacement de la gammaglobuline. Le diagnostic doit être confirmé par le directeur médical avant le traitement par IgIV.
  • Le participant a 2 ans ou plus au moment de la sélection.
  • Un consentement éclairé écrit est obtenu soit des participants, soit du représentant légal des participants avant toute procédure liée à l'étude et l'administration du produit de l'étude.
  • Le participant a reçu une dose constante d'IGIV sur une période d'au moins 3 mois avant le dépistage, équivalente à environ 200 à 600 mg/kg de poids corporel (PC) par période de 3 à 4 semaines, comme indiqué sur la notice du produit
  • Le participant a un taux sérique résiduel d'IgG supérieur ou égal à (>=) 5 grammes par litre (g/L) lors du dépistage.
  • Le participant n'a pas eu d'infection bactérienne grave dans les 3 mois précédant le dépistage.
  • Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a des antécédents connus ou est positif lors du dépistage d'un ou plusieurs des éléments suivants : antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), réaction en chaîne par polymérase (PCR) pour le virus de l'hépatite C (VHC), PCR pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) Type 1/2.

  • Valeurs de laboratoire anormales lors du dépistage répondant à l'un des critères suivants (les tests anormaux peuvent être répétés une fois pour déterminer s'ils sont persistants) :

    • Alanine aminotransférase (ALT) et aspartate amino transférase (AST) persistantes supérieures à (>) 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour le laboratoire d'analyse
    • Neutropénie sévère persistante (définie comme un nombre absolu de neutrophiles [ANC] inférieur ou égal à (<=) 500/milli mètre cube [mm^3]).
  • Le participant présente une insuffisance de la fonction rénale définie par un débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) inférieur à (<) 60 millilitres par minute/1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m^2).
  • Le participant a reçu un diagnostic ou a une malignité (autre qu'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou un carcinome in situ du col de l'utérus correctement traité), à moins que la période sans maladie avant le dépistage ne dépasse 5 ans.
  • Le participant reçoit un traitement anticoagulant ou a des antécédents d'épisodes thrombotiques (y compris thrombose veineuse profonde, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire) dans les 12 mois précédant le dépistage ou des antécédents de thrombophilie.
  • Le participant présente une perte anormale de protéines (entéropathie exsudative, syndrome néphrotique).
  • Le participant a une anémie qui empêcherait une phlébotomie pour des études de laboratoire conformément à la pratique standard sur le site.
  • Le participant a des antécédents d'hypersensibilité ou de réactions persistantes (urticaire, difficultés respiratoires, hypotension sévère ou anaphylaxie) suite à des perfusions d'immunoglobuline IV, d'immunoglobuline SC et/ou d'immunoglobuline sérique (ISG).
  • Le participant a un déficit en immunoglobuline A (IgA) (IgA inférieur à 0,07 g/L), des anticorps anti-IgA connus et des antécédents d'hypersensibilité.
  • Le participant prend des antibiotiques antibactériens systémiques préventifs (prophylactiques) à des doses suffisantes pour traiter ou prévenir les infections bactériennes, et ne peut pas arrêter ces antibiotiques au moment du dépistage.
  • Le participant a une infection active et reçoit une antibiothérapie pour le traitement de l'infection au moment du dépistage.
  • Le participant a un trouble de la coagulation ou un nombre de plaquettes inférieur à 20 000/microlitre (mcL) ou, de l'avis de l'investigateur, serait exposé à un risque important d'hémorragie ou d'ecchymoses à la suite d'un traitement sous-cutané.
  • Le participant a des protéines totales> 9 grammes par décilitre (g / dL) ou un myélome, ou une macroglobulinémie (IgM) ou une paraprotéinémie.

  • Femmes en âge de procréer répondant à l'un des critères suivants :

    • La participante se présente avec un test de grossesse positif.
    • La participante allaite.
    • Le participant a l'intention de commencer les soins infirmiers au cours de l'étude.
    • Le participant n'accepte pas d'employer des mesures de contrôle des naissances adéquates (par ex. dispositif intra-utérin, diaphragme ou préservatif [pour partenaire masculin] avec gelée ou mousse spermicide, ou pilules/timbres contraceptifs) tout au long de l'étude.
  • Le participant a participé à une autre étude clinique et a été exposé à une IP ou à un appareil dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
  • Le participant doit participer à une autre étude clinique non observationnelle (interventionnelle) impliquant un IP ou un dispositif au cours de l'étude.
  • Le participant a une dermatite sévère qui empêcherait des sites adéquats pour une administration sûre du produit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Époque 1 : IGIV 200-600 mg/kg
Les participants ont reçu 200 à 600 mg/kg de perfusion intraveineuse d'immunoglobuline (IGIV) toutes les 3 ou 4 semaines pendant un maximum de 13 semaines.
Biologique: Immunoglobuline intraveineuse (IGIV)
Les participants recevront une perfusion d'IGIV.
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobuline (humaine)
Expérimental: Époque 2 : IGSC (20 %) 50-200 mg/kg
Les participants qui sont entrés dans l'époque 2 à partir de l'époque 1 ont reçu 50 à 200 mg/kg d'immunoglobuline sous-cutanée (humaine) à 20 % en perfusion une fois par semaine jusqu'à environ 24 semaines après l'époque 1.
Biologique: Immunoglobuline sous-cutanée, solution à 20 % (IGSC, 20 %)
Les participants recevront IGSC, 20 % de perfusion SC.
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobuline (humaine)
Expérimental: Époque 3 : IGSC (20 %) 100-400 mg/kg
Les participants qui sont entrés à l'époque 3 à partir de l'époque 1 ont reçu 100 à 400 mg/kg d'immunoglobuline sous-cutanée (humaine) à 20 % en perfusion toutes les deux semaines jusqu'à environ 12 semaines après l'époque 2.
Biologique: Immunoglobuline sous-cutanée, solution à 20 % (IGSC, 20 %)
Les participants recevront IGSC, 20 % de perfusion SC.
Autres noms:
  • Infusion d'immunoglobuline (humaine)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Époque 2 : Taux minimums sériques totaux d'anticorps anti-immunoglobuline G (IgG) au cours de la période 2
Délai: Époque 2 (période 2) : jusqu'à 24 semaines
Les taux sériques résiduels totaux d'anticorps IgG mesurés au cours de la période 2 de l'époque 2 ont été évalués.
Époque 2 (période 2) : jusqu'à 24 semaines
Époque 3 : Taux minimum sériques totaux d’anticorps IgG
Délai: Époque 3 : jusqu'à la semaine 12
Les taux sériques résiduels totaux d’anticorps IgG mesurés au cours de l’époque 3 ont été évalués.
Époque 3 : jusqu'à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Époque 1 : Taux minimum sériques totaux d’anticorps IgG
Délai: Époque 1 : jusqu'à la semaine 13
Les taux sériques résiduels totaux d’anticorps IgG mesurés au cours de l’époque 1 ont été évalués.
Époque 1 : jusqu'à la semaine 13
Époque 2 : aire sous la courbe depuis le temps 0 jusqu'au dernier intervalle (AUC0-dernier) pour les niveaux sériques totaux d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : ASC0-dernière pour les niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Les taux sériques totaux des sous-classes d'IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 et IgG 4 ont été déterminés.
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Clairance apparente (CL/F) pour les niveaux sériques totaux d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : CL/F pour les niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Les taux sériques totaux des sous-classes d'IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 et IgG 4 ont été déterminés.
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Concentration maximale (Cmax) pour les niveaux sériques totaux d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Cmax pour les niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Les taux sériques totaux des sous-classes d'IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 et IgG 4 ont été déterminés.
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Concentration minimale (Cmin) pour les niveaux sériques totaux d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Cmin pour les niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Les taux sériques totaux des sous-classes d'IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 et IgG 4 ont été déterminés.
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : délai jusqu'à la concentration maximale (Tmax) pour les niveaux sériques totaux d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : semaine 21
Époque 2 : Tmax pour les niveaux sériques totaux des sous-classes d'IgG
Délai: Époque 2 : semaine 21
Les taux sériques totaux des sous-classes d'IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 et IgG 4 ont été déterminés.
Époque 2 : semaine 21
Niveaux résiduels d'anticorps spécifiques contre des agents pathogènes cliniquement pertinents : toxoïde de Clostridium Tetani et virus de l'hépatite B (VHB)
Délai: Époque 1 (semaine 1); Époque 2 (semaines 1, 24) ; Époque 3 (semaines 1, 13)
Les niveaux minimaux d'anticorps spécifiques dirigés contre un pathogène cliniquement pertinent (anatoxine Clostridium tetani et VHB) ont été évalués aux époques 1, 2 et 3. Les données ont été analysées par intervalle dans chaque époque pour cette mesure de résultat.
Époque 1 (semaine 1); Époque 2 (semaines 1, 24) ; Époque 3 (semaines 1, 13)
Niveaux résiduels d'anticorps spécifiques contre un pathogène cliniquement pertinent : Haemophilus Influenzae (HIB)
Délai: Époque 1 (semaine 1); Époque 2 (semaines 1, 24) ; Époque 3 (semaines 1, 13)
Les niveaux minimaux d'anticorps spécifiques dirigés contre des agents pathogènes cliniquement pertinents (HIB) ont été évalués aux époques 1, 2 et 3. Les données ont été analysées par intervalle à chaque époque pour cette mesure de résultat.
Époque 1 (semaine 1); Époque 2 (semaines 1, 24) ; Époque 3 (semaines 1, 13)
Qualité de vie liée à la santé : préférence de traitement
Délai: Jusqu'à environ 1,5 ans
Le questionnaire de préférence de traitement est un questionnaire auto-administré développé pour évaluer la préférence des participants envers l'administration d'une nouvelle thérapie IGSC. Il y a 4 éléments sur le questionnaire, qui étudient la préférence d'un participant en matière de clinique/hôpital/domicile pour recevoir le traitement par immunoglobulines, l'évaluation du participant sur la fréquence et la méthode d'administration, et la préférence du participant de continuer à recevoir le traitement IGSC. Le questionnaire comprenait les catégories suivantes : Où préférez-vous recevoir votre traitement par immunoglobulines, La fréquence d'administration, telle que prédéfinie dans le protocole, les données sont rapportées selon l'âge (2-13 ans et >=14 ans).
Jusqu'à environ 1,5 ans
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Les TEAE ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après la date-heure de la première dose du médicament à l'étude, ou comme des conditions médicales présentes avant le début de la PI, mais dont la gravité ou la relation ont augmenté après la date-heure de la première dose de la PI. Tout EI enregistré par l'investigateur comme « possiblement lié » ou « probablement lié » à l'IP a été considéré comme un IGSC, un EI lié à 20 %, et tout EI enregistré comme « improbablement lié » ou « non lié » a été considéré comme un EI non lié. . Les EI comprenaient les signes vitaux et les mesures de laboratoire clinique.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Nombre de participants présentant des événements de tolérance liés à la perfusion du médicament à l'étude
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Une perfusion est considérée comme tolérable si le débit de perfusion n'a pas été réduit, ou si la perfusion n'a pas été interrompue ou arrêtée, en raison d'un TEAE lié à la perfusion du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC). Un événement de tolérabilité est considéré comme s'étant produit si une perfusion n'était pas tolérable aux époques 1, 2 et 3. Le nombre de participants présentant des événements de tolérabilité liés à la perfusion d'IP a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Taux annuel d’infections bactériennes aiguës graves (ASBI) validées
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le taux ASBI a été calculé comme le nombre moyen d’infections bactériennes aiguës graves par participant et par an. Le taux annuel d’infections bactériennes aiguës graves validées par participant a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Taux annuel de toutes les infections par an
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le taux annuel est le nombre de participants signalant une infection par an.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Nombre de jours pendant lesquels les participants ne sont pas en mesure d'aller à l'école ou de travailler pour effectuer leurs activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le nombre de jours incapables d'aller à l'école ou de travailler pour effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection est standardisé par an (365,25 jours). Le nombre de jours d'impossibilité d'aller à l'école ou de travailler pour effectuer des activités quotidiennes normales en raison d'une maladie/infection a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Nombre de jours pendant lesquels les participants ont pris des antibiotiques
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le nombre de jours sous antibiotiques est défini comme le nombre de jours pendant lesquels ces antibiotiques ont été pris en association avec des médicaments concomitants et est standardisé par an (365,25 jours). Les antibiotiques sont définis comme tout médicament appartenant à la classe thérapeutique anatomique thérapeutique chimique de niveau 2 « ANTIBACTÉRIENS À USAGE SYSTÉMIQUE ». Si un participant a pris plusieurs antibiotiques en une seule journée, cette journée n’est comptée que pour une seule fois. Protocole définissant des antibiotiques prophylactiques pour les infections virales, fongiques ou protozoaires (par ex. triméthoprime/sulfaméthoxazole deux fois par semaine pour la pneumocystis) qui ne sont pas traités par immunoglobulines, ont été exclus de cette analyse.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Nombre de participants hospitalisés en raison d'une maladie ou d'une infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le nombre de participants hospitalisés est standardisé par an (365,25 jours). Une hospitalisation n'est comptabilisée pour une époque spécifique que si cette hospitalisation a commencé à cette époque.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Durée du séjour à l'hôpital
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
La durée d'hospitalisation par séjour est normalisée à un an (365,25 jours). Une hospitalisation n'est comptabilisée pour une époque spécifique que si cette hospitalisation a commencé à cette époque.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Nombre de visites médicales de soins actifs en raison d'une maladie/infection
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Le nombre de visites chez le médecin de soins aigus est standardisé par an (365,25 jours).
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à environ 1,5 an)
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : score total à l'échelle de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
Peds-QL = instrument générique HR QoL conçu spécifiquement pour la pédiatrie et couvre les domaines suivants : santé générale/activités, sentiments/émotions, fonctionnement social, fonctionnement scolaire. Dans cette étude, 2 à 7 ans (parent en tant qu'observateur), 8 à 13 ans ( participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé Peds-QL a été analysé. Des scores plus élevés = une meilleure qualité de vie pour tous les domaines. Cet instrument modulaire a utilisé une échelle de 5 points : 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Les éléments sont notés de manière inversée ; transformés linéairement en Échelle de 0 à 100 comme suit : 0 = 100,1 = 75,2 = 50,3 = 25,4 = 0,4 dimensions (fonctionnement physique, émotionnel, social et scolaire) sont notées. Le score total de l'échelle PEDS-QL est de 0 à Échelle 100, scores plus élevés = meilleure HRQoL.
Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
EuroQoL (Qualité de Vie) -5 Dimensions 3 Niveaux (EQ-5D-3L) Score total à l'échelle
Délai: Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
Questionnaire de santé EQ-5D-3L = questionnaire répondu par le participant notant 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Dans cette étude, les enfants de 2 à 11 ans (parent en tant qu'observateur), de 12 ans et plus (participant en tant qu'observateur) ont été analysés pour le questionnaire de santé EQ-5D-3L. Le score de l'indice d'état de santé va de 0 (pire état de santé) à 1 (parfait). état de santé) et 1 reflète le meilleur résultat. L'échelle visuelle analogique de l'EQ va de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé. Les données sont rapportées par tranche d'âge (2-11 ans et >=12 ans).
Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : score de l'enquête sur la santé du formulaire abrégé 36 (SF-36)
Délai: Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
SF-36 = instrument générique de qualité de vie qui a été largement utilisé pour évaluer la QVLS des participants. Dans cette étude, les personnes âgées de 14 ans et plus (participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé SF-36 ont été analysées. Les instruments génériques sont utilisés dans les populations générales pour évaluer un large éventail de domaines applicables à une variété d'états de santé, de conditions et de maladies. SF-36 = 36 éléments regroupés en 8 échelles multi-éléments (fonctionnement physique, rôle - douleur physique, corporelle). , santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle - santé émotionnelle et mentale), avec des scores allant de 0 à 100. Des scores plus élevés = une meilleure HRQL. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les données sont rapportées pour les participants d'un groupe d'âge de 14 ans ou plus.
Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
Qualité de vie liée à la santé : score du questionnaire de satisfaction envers le traitement pour les médicaments-9 (TSQM-9)
Délai: Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
TSQM=est une échelle de satisfaction globale utilisée pour évaluer le niveau global de satisfaction ou d'insatisfaction des participants à l'égard de leurs médicaments. Dans cette étude, les 2 à 12 ans (parent en tant qu'observateur), 13 ans et plus (participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé TSQM seront analysés. TSQM-9 est un instrument auto-administré validé en 9 éléments utilisé pour évaluer la satisfaction des participants à l'égard des médicaments. Les trois domaines évalués sont l'efficacité, la commodité et la satisfaction globale. Le score de chacun des 3 domaines est basé sur un algorithme pour créer un score de 0 à 100. Un score plus élevé indiquait une plus grande satisfaction dans ce domaine. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les données sont rapportées par tranche d'âge (2-12 ans et >=13 ans).
Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
Qualité de vie liée à la santé : questionnaire de satisfaction au traitement pour le score de l'indice de qualité de vie (LQI)
Délai: Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)
LQI = questionnaire auto-administré développé spécifiquement pour les participants/tuteurs légaux impliqués dans les traitements IGIV. 2-13 ans (parent en tant qu'observateur), 14 ans et plus (participant en tant qu'observateur) pour le questionnaire de santé LQI a été analysé. LQI = 15 éléments, divisé en 4 domaines : interférences de traitement (TI) [6 éléments], problèmes liés à la thérapie (TRP) [4 éléments], cadre thérapeutique (TS) [3 éléments] ; coûts de traitement (TC) [2 éléments]. Les éléments sont évalués. sur une échelle de type Likert à 7 points allant de 1 : « Extrêmement mauvais » à 7 : « Extrêmement bon ». Scores totaux = 0 à 100, scores les plus élevés = satisfaction la plus élevée possible avec des facteurs tels que l'indépendance, la commodité de la thérapie, les relations sociales/scolaires. /activités professionnelles ; frais de santé et de déplacement. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les données sont rapportées selon l'âge (2-13 ans et >=14 ans). L'ensemble entièrement traité comprenait tous les participants inscrits du groupe d'âge de 2 à 13 ans. ' et '>=14 ans' qui ont reçu au moins 1 dose du médicament à l'étude (IGIV ou IGSC).'n'=Nombre analysés sont les participants dont les données sont disponibles pour l’analyse.
Base de référence jusqu'à la fin de l'étude (environ 1,5 an)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2020

Achèvement primaire (Réel)

22 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

22 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2020

Première publication (Réel)

15 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-664-3001
  • JapicCTI-205162 (Identificateur de registre: JapicCTI)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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