Tutkimus ihonalaisen immuuniglobuliinin (ihminen), 20 % liuoksesta (IGSC, 20 %) japanilaisista osallistujista, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia (PID)
torstai 21. syyskuuta 2023 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe 3, avoin, kontrolloimaton, moniannostutkimus ihonalaisen immuuniglobuliinin (ihminen) 20 % liuoksen (IGSC, 20 %) farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä ja tehokkuutta arvioimiseksi japanilaisilla koehenkilöillä, joilla on primaarinen immuunipuutos Sairaudet (PID)
Tässä tutkimuksessa japanilaisia osallistujia, joilla oli primaarisia immuunikatosairauksia, hoidettiin Immune Globulin Subcutaneous (Human), 20 % liuoksella (IGSC, 20 %). Tämä tutkimus koostuu 3 osasta:
Osa 1: Infuusiot suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IGIV) 3 viikon välein 13 viikon ajan.
Osa 2: Osallistujat siirtyvät viikoittaisiin ihonalaisiin infuusioihin IGSC:llä, 20 % 24 viikon ajan.
Osa 3: Osaryhmä saa kahdesti viikossa ihonalaisia infuusioita IGSC:llä, 20 % 12 viikon ajan.
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida immunoglobuliiniglobuliini G:n (IgG) perustasot osallistujien veressä viikoittain ja joka toinen viikko suoritetun IGSC-hoidon jälkeen, 20 % (tutkimuksen osissa 2 ja 3). Lääkäri hoitaa heidän PID:nsä lääkärin tavanomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu 3 hoitoosasta (Epoch 1, 2, 3). Tutkimuksen kokonaisarviointijakso on 57 viikkoa, jossa seulontajakso on 2-8 viikkoa ja Epoch 1 on viikosta 8 viikolle 21, jakso 2 on viikosta 21 viikolle 45, jakso 3 on viikosta 45 viikkoon. 57.
Jokainen osallistuja saa IGIV-hoitoa Epoch 1:ssä yhteensä 13 viikon ajan, minkä jälkeen hän siirtyy viikoittaiseen ihonalaiseen (SC) hoitoon IGSC:llä, 20 % Epoch 2:ssa yhteensä 24 viikon ajan ja jatkaa jaksossa 3 yhteensä 12 viikon ajan. viikon kahdesti viikossa SC-hoito IGSC:llä, 20 %. Lääkeannos Epoch 2:ssa ja Epoch 3:ssa säädetään siten, että se on vastaava viikoittainen annos Epoch 1:ssä annettua annosta ja kaksinkertainen jaksossa 2 annettua annosta vastaavasti. Epoch 2 sisältää kaksi jaksoa, jakso 1: annoksen säätöjakso (ensimmäiset 12 viikkoa) ja jakso 2: arviointijakso (toinen 12 viikkoa).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japani, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japani, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu
-
Gifu-shi, Gifu, Japani, 501-1194
- Gifu University Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-shi, Ishikawa, Japani, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
-
Saitama
-
Tokorozawa-shi, Saitama, Japani, 359-8513
- National Defense Medical College hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8519
- Tokyo Medical Dental University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Olla japanilaista syntyperää, määritellään syntyneeksi Japanissa ja hänellä on japanilaiset vanhemmat ja japanilaiset isovanhemmat äidin ja isän puolelta.
- Osallistujilla on oltava dokumentoitu diagnoosi primaarisesta humoraalisesta immuunikatomuodosta, johon liittyy vasta-aineiden muodostumista ja joka vaatii gammaglobuliinin korvaamista. Lääkärin on vahvistettava diagnoosi ennen IGIV-hoitoa.
- Osallistuja on seulontahetkellä vähintään 2-vuotias.
- Kirjallinen tietoinen suostumus hankitaan joko osallistujilta tai osallistujilta laillisesti valtuutetulta edustajalta ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä ja tutkimustuotteiden hallinnointia.
- Osallistuja on saanut tasaisen IGIV-annoksen vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, joka vastaa noin 200-600 mg/kg ruumiinpainoa (BW) 3-4 viikon jaksossa tuotteen pakkausselosteen mukaan
- Osallistujan seerumin IgG-taso on suurempi tai yhtä suuri (>=) 5 grammaa litrassa (g/l) seulonnassa.
- Osallistujalla ei ole ollut vakavaa bakteeri-infektiota seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on tiedossa tai on positiivinen seulonnassa yksi tai useampi seuraavista: hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg), polymeraasiketjureaktio (PCR) hepatiitti C -viruksen (HCV) varalta, PCR ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tyypin suhteen 1/2.
Epänormaalit laboratorioarvot seulonnassa, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä (epänormaalit testit voidaan toistaa kerran sen määrittämiseksi, ovatko ne pysyviä):
- Pysyvä alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) yli (>) 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) testauslaboratoriossa
- Pysyvä vaikea neutropenia (määritelty absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi [ANC], joka on pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 500/millikuutiometri [mm^3]).
- Osallistujalla on munuaisten vajaatoiminta, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on alle (<) 60 millilitraa minuutissa/1,73 neliömetriä (ml/min/1,73 m^2).
- Osallistujalla on diagnosoitu tai hänellä on pahanlaatuinen kasvain (muu kuin asianmukaisesti hoidettu ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä), ellei taudista vapaa aika ennen seulontaa ylitä 5 vuotta.
- Osallistuja saa antikoagulaatiohoitoa tai hänellä on aiemmin ollut tromboottisia jaksoja (mukaan lukien syvä laskimotukos, sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö, keuhkoembolia) 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai hänellä on ollut trombofiliaa.
- Osallistujalla on epänormaali proteiinin menetys (proteiinia menettävä enteropatia, nefroottinen oireyhtymä).
- Osallistujalla on anemia, joka sulkee pois flebotomian laboratoriotutkimuksia varten paikan päällä normaalin käytännön mukaisesti.
- Osallistujalla on esiintynyt yliherkkyysreaktioita tai jatkuvia reaktioita (urtikaria, hengitysvaikeudet, vaikea hypotensio tai anafylaksia) IV immunoglobuliini-, SC-immunoglobuliini- ja/tai immuuniseerumiglobuliini- (ISG) -infuusion jälkeen.
- Osallistujalla on immunoglobuliini A:n (IgA) puutos (IgA alle 0,07 g/l), tunnettuja anti-IgA-vasta-aineita ja hänellä on aiemmin ollut yliherkkyyttä.
- Osallistuja käyttää ehkäiseviä (profylaktisia) systeemisiä antibakteerisia antibiootteja annoksina, jotka ovat riittäviä bakteeri-infektioiden hoitoon tai ehkäisemiseen, eikä hän voi pysäyttää näitä antibiootteja seulonnan aikana.
- Osallistujalla on aktiivinen infektio ja hän saa antibioottihoitoa infektion hoitoon seulonnan aikana.
- Osallistujalla on verenvuotohäiriö tai verihiutaleiden määrä on alle 20 000/mikrolitra (mcL), tai hänellä olisi tutkijan mielestä merkittävä lisääntynyt verenvuoto tai mustelma ihonalaisen hoidon seurauksena.
- Osallistujalla on kokonaisproteiinia > 9 grammaa desilitraa kohden (g/dl) tai myelooma tai makroglobulinemia (IgM) tai paraproteinemia.
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
- Osallistuja esittää positiivisen raskaustestin.
- Osallistuja imettää.
- Osallistuja aikoo aloittaa hoitotyön tutkimuksen aikana.
- Osallistuja ei suostu käyttämään riittäviä ehkäisykeinoja (esim. kohdunsisäinen laite, pallea tai kondomi [mieskumppanille], jossa on siittiöitä tappavaa hyytelöä tai vaahtoa tai ehkäisypillereitä/laastareita) koko tutkimuksen ajan.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen ja on altistunut IP:lle tai laitteelle 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Osallistujan on määrä osallistua toiseen ei-havainnollistavaan (interventio) kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai laite tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on vaikea ihotulehdus, joka estäisi riittävät kohdat tuotteen turvalliselle antopaikalle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Epoch 1: IGIV 200-600 mg/kg
Osallistujat saivat 200-600 mg/kg Immunoglobulin Intravenous (IGIV) -infuusiota 3 tai 4 viikon välein 13 viikon ajan.
|
Osallistujat saavat IGIV-infuusion.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Epoch 2: IGSC (20 %) 50-200 mg/kg
Osallistujat, jotka tulivat Epoch 2:een kaudelta 1, saivat 50–200 mg/kg ihonalaista (ihmis) immuuniglobuliinia 20 %:n infuusiona kerran viikossa noin 24 viikkoa Epoch 1:n jälkeen.
|
Osallistujat saavat IGSC, 20 % SC-infuusion.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Epoch 3: IGSC (20 %) 100-400 mg/kg
Osallistujat, jotka tulivat Epoch 3:een kaudelta 1, saivat 100-400 mg/kg ihonalaista (ihmis) immuuniglobuliinia 20 %:n infuusiona kahdesti viikossa noin 12 viikon ajan Epoch 2:n jälkeen.
|
Osallistujat saavat IGSC, 20 % SC-infuusion.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epoch 2: Immuuniglobuliini G (IgG) -vasta-aineiden kokonaismäärä seerumissa jakson 2 aikana
Aikaikkuna: Epoch 2 (jakso 2): Jopa 24 viikkoa
|
Epoch 2 -jakson 2 aikana mitatut IgG-vasta-aineiden seerumin kokonaistasot arvioitiin.
|
Epoch 2 (jakso 2): Jopa 24 viikkoa
|
|
Epoch 3: IgG-vasta-aineiden kokonaismäärä seerumissa
Aikaikkuna: Epoch 3: Viikolle 12 asti
|
Epoch 3:n aikana mitatut seerumin IgG-vasta-aineiden kokonaistasot arvioitiin.
|
Epoch 3: Viikolle 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epoch 1: IgG-vasta-aineiden kokonaismäärä seerumissa
Aikaikkuna: Epoch 1: Viikolle 13 asti
|
Epoch 1:n aikana mitatut IgG-vasta-aineiden kokonaistasot seerumissa arvioitiin.
|
Epoch 1: Viikolle 13 asti
|
|
Epoch 2: Käyrän alla oleva alue ajasta 0 viimeiseen ajanjaksoon (AUC0-last) seerumin IgG:n kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
|
Epoch 2: AUC0-last IgG-alaluokkien seerumin kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
IgG-alaluokkien IgG 1, IgG 2, IgG 3 ja IgG 4 seerumin kokonaistasot määritettiin.
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
Epoch 2: Näennäinen puhdistuma (CL/F) seerumin IgG:n kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
|
Epoch 2: CL/F IgG-alaluokkien seerumin kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
IgG-alaluokkien IgG 1, IgG 2, IgG 3 ja IgG 4 seerumin kokonaistasot määritettiin.
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
Epoch 2: Maksimipitoisuus (Cmax) seerumin IgG:n kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
|
Epoch 2: Cmax IgG-alaluokkien seerumin kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
IgG-alaluokkien IgG 1, IgG 2, IgG 3 ja IgG 4 seerumin kokonaistasot määritettiin.
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
Epoch 2: Minimipitoisuus (Cmin) seerumin IgG:n kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
|
Epoch 2: Cmin IgG-alaluokkien seerumin kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
IgG-alaluokkien IgG 1, IgG 2, IgG 3 ja IgG 4 seerumin kokonaistasot määritettiin.
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
Epoch 2: Aika maksimipitoisuuteen (Tmax) seerumin IgG:n kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
|
Epoch 2: Tmax IgG-alaluokkien seerumin kokonaistasoille
Aikaikkuna: Epokki 2: Viikko 21
|
IgG-alaluokkien IgG 1, IgG 2, IgG 3 ja IgG 4 seerumin kokonaistasot määritettiin.
|
Epokki 2: Viikko 21
|
|
Kliinisesti merkittävien patogeenien spesifisten vasta-aineiden vähimmäistasot: Clostridium Tetani -toksoidi ja hepatiitti B -virus (HBV)
Aikaikkuna: Epoch 1 (viikko 1); Epoch 2 (viikko 1, 24); Epoch 3 (viikko 1, 13)
|
Kliinisesti merkityksellisten patogeenien (Clostridium tetani -toksoidi ja HBV) spesifisten vasta-aineiden alimmat tasot arvioitiin jaksoissa 1, jaksoissa 2 ja 3. Tämän tulosmitan tiedot analysoitiin intervalleittain kullakin aikakaudella.
|
Epoch 1 (viikko 1); Epoch 2 (viikko 1, 24); Epoch 3 (viikko 1, 13)
|
|
Kliinisesti merkityksellisen patogeenin: Haemophilus Influenzae (HIB) spesifisten vasta-aineiden alimmat tasot
Aikaikkuna: Epoch 1 (viikko 1); Epoch 2 (viikko 1, 24); Epoch 3 (viikko 1, 13)
|
Kliinisesti merkittävien patogeenien (HIB) spesifisten vasta-aineiden vähimmäistasot arvioitiin jaksoissa 1, 2 ja 3. Tämän tulosmitan tiedot analysoitiin intervalleittain kullakin aikakaudella.
|
Epoch 1 (viikko 1); Epoch 2 (viikko 1, 24); Epoch 3 (viikko 1, 13)
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu: Hoidon etusija
Aikaikkuna: Jopa noin 1,5 vuotta
|
Hoitopreferenssikysely on itsetehtävä kyselylomake, joka on kehitetty arvioimaan osallistujien mieltymystä uuden IGSC-hoidon antamiseen.
Kyselylomakkeessa on 4 kohtaa, jotka tutkivat osallistujan mieltymystä klinikan/sairaalan/kotitilan suhteen saada immunoglobuliinihoitoa, osallistujan arviota antotiheydestä ja -tavasta sekä osallistujan mieltymystä jatkaa IGSC-hoitoa.
Kyselylomake sisälsi seuraavat luokat: Missä haluat mieluummin saada immunoglobuliinihoitoasi, antotiheys, kuten protokollassa on ennalta määritelty, tiedot ilmoitetaan iän mukaan (2-13 vuotta ja >=14 vuotta).
|
Jopa noin 1,5 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (AE), jotka alkoivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen päivämäärän jälkeen, tai lääketieteellisiä tiloja, jotka olivat läsnä ennen IP-annoksen alkua, mutta jotka lisääntyivät vakavuudeltaan tai suhteeltaan ensimmäisen IP-annoksen päivämäärän jälkeen.
Kaikki TEAE, jonka tutkija oli kirjannut "mahdollisesti liittyväksi" tai "todennäköisesti liittyväksi" IP:hen, katsottiin IGSC:ksi, 20 %:iin liittyväksi AE:ksi, ja kaikki AE, joka kirjattiin "epätodennäköisiksi liittyviksi" tai "ei liityiksi", katsottiin liittämättömiksi AE:ksi. .
AE sisälsi elintoiminnot, kliiniset laboratoriomittaukset.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tutkimuslääkkeen infuusioon liittyviä siedettävyystapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Infuusio katsotaan siedettäväksi, jos infuusionopeutta ei ole laskettu tai infuusiota ei keskeytetty tai lopetettu tutkimuslääkeinfuusioon (IGIV tai IGSC) liittyvän TEAE:n vuoksi.
Sietävyystapahtuman katsotaan tapahtuneen, jos infuusio ei ollut siedettävä jaksoissa 1, jaksoissa 2 ja 3. IP-infuusioon liittyvien siedettävyystapahtumien osanottajien lukumäärä arvioitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Validoitujen akuuttien vakavien bakteeriinfektioiden vuosiprosentti (ASBI)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
ASBI-aste laskettiin akuuttien vakavien bakteeri-infektioiden keskimääräisenä lukumääränä osallistujaa kohden vuodessa.
Validoitujen akuuttien vakavien bakteeri-infektioiden vuotuinen määrä osallistujaa kohti arvioitiin.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Kaikkien infektioiden vuotuinen määrä vuodessa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Vuosiprosentti on tartunnan ilmoittaneiden osallistujien lukumäärä vuodessa.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Päivien lukumäärä, jona osallistujat eivät voi käydä koulua tai työtä suorittaakseen tavanomaisia päivittäisiä toimintoja sairauden/infektion vuoksi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Päivät, jotka eivät sairauden/infektion vuoksi voi käydä koulua tai töitä suorittaakseen normaalia päivittäistä toimintaa, on standardoitu vuodessa (365,25 päivää).
Arvioitiin päivien lukumäärä, joina sairauden/infektion vuoksi ei voinut käydä koulua tai töitä suorittaakseen normaalia päivittäistä toimintaa.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Päivien lukumäärä, jolloin osallistujat käyttivät antibiootteja
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Antibioottien käyttöpäivien lukumäärä määritellään päivien lukumääräksi, joina näitä antibiootteja otettiin samanaikaisina lääkkeinä, ja se on standardoitu vuodessa (365,25 päivää).
Antibiootit määritellään lääkkeiksi, jotka kuuluvat anatomisen terapeuttisen kemikaalin tason 2 terapeuttiseen luokkaan "SYSTEEMISEN KÄYTTÖÖN tarkoitetut ANTIBAKTERIAALIT".
Jos osallistuja otti useita antibiootteja samana päivänä, tämä päivä lasketaan vain kerran.
Protokolla määritellyt profylaktiset antibiootit virus-, sieni- tai alkueläininfektioille (esim.
trimetopriimi/sulfametoksatsoli kahdesti viikossa pneumokystian hoitoon), joita ei hoideta immunoglobuliinilla, jätettiin pois tästä analyysistä.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Sairaalaan joutuneiden osallistujien määrä sairauden tai infektion vuoksi
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Sairaalahoidossa olevien osallistujien lukumäärä on standardoitu vuodessa (365,25 päivää).
Sairaalahoito lasketaan tietylle ajanjaksolle vain, jos sairaalahoito on alkanut kyseisen ajanjakson aikana.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Sairaalassa oleskelun pituus
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Sairaalassa oleskelun pituus per oleskelu on standardoitu vuodeksi (365,25 päivää).
Sairaalahoito lasketaan tietylle ajanjaksolle vain, jos sairaalahoito on alkanut kyseisen ajanjakson aikana.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Sairaudesta/infektiosta johtuvien akuuttien lääkärikäyntien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
Akuuttien lääkärikäyntien määrä on standardoitu vuodessa (365,25 päivää).
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuoteen asti)
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
Peds-QL = geneerinen HR QoL -instrumentti, joka on suunniteltu erityisesti lastenlääketieteen käyttöön, sisältää seuraavat alueet: yleinen terveys/aktiviteetit, tunteet/emotionaalinen, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta. Tässä tutkimuksessa 2-7 vuotta (vanhempi tarkkailijana), 8-13 vuotta ( osallistuja tarkkailijana) Peds-QL-terveyskyselyyn analysoitiin. Korkeammat pisteet = parempi QOL kaikilla aloilla.Tässä modulaarisessa instrumentissa käytettiin 5 pisteen asteikkoa: 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina). Kohteet pisteytetään käänteisesti; muunnetaan lineaarisesti muotoon 0-100 asteikolla seuraavasti: 0=100,1=75,2=50,3=25,4=0,4 ulottuvuutta (fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen ja koulun toiminta) pisteytetään. PEDS-QL kokonaisasteikon pistemäärä on 0- 100 asteikolla, korkeammat pisteet = parempi HRQoL.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
|
EuroQoL (Quality of Life) - 5 Dimensions 3 Levels (EQ-5D-3L) Kokonaisskaala pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
EQ-5D-3L terveyskysely = osallistuja vastasi kyselyyn pisteytyksenä 5 ulottuvuudella - liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Tässä tutkimuksessa analysoitiin 2–11-vuotiaita (vanhempi tarkkailijana), 12-vuotiaita ja vanhempia (osallistuja tarkkailijana) EQ-5D-3L-terveyskyselyyn. Terveystilaindeksin pisteet vaihtelivat 0:sta (huonoin terveydentila) 1:een (täydellinen). terveydentila) ja 1 kuvastaa parasta tulosta.EQ:n visuaalinen analoginen asteikko on 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.Tiedot raportoidaan ikäryhmittäin (2-11 vuotta ja >=12 vuotta).
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): Short Form-36 Health Survey (SF-36) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
SF-36 = yleinen elämänlaadun mittari, jota on käytetty laajasti osallistujien HRQL:n arvioinnissa. Tässä tutkimuksessa analysoitiin 14-vuotiaita ja sitä vanhempia (osallistuja tarkkailijana) SF-36-terveyskyselyyn.
Yleisiä välineitä käytetään yleisissä populaatioissa arvioimaan monenlaisia alueita, joita voidaan soveltaa erilaisiin terveydentiloihin, tiloihin ja sairauksiin. SF-36=36 kohdetta, jotka on koottu kahdeksaan moniosaiseen asteikkoon (fyysinen toiminta, rooli - fyysinen, kehon kipu , yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli - tunne- ja mielenterveys), pisteet vaihtelevat 0–100. Korkeammat pisteet = parempi HRQL.
Kuten pöytäkirjassa ennalta määrätään, tiedot ilmoitetaan osallistujista, joiden ikäryhmä on vähintään 14 vuotta.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu: Lääkitystä koskeva hoitotyytyväisyyskysely-9 (TSQM-9) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
TSQM = on maailmanlaajuinen tyytyväisyysasteikko, jota käytetään arvioimaan osallistujien tyytyväisyyden tai tyytymättömyyden yleistä tasoa lääkkeisiinsä.
Tässä tutkimuksessa analysoidaan TSQM-terveyskyselyyn 2-12-vuotiaat (vanhempi tarkkailijana), 13-vuotiaat ja sitä vanhemmat (osallistuja tarkkailijana).
TSQM-9 on 9-osainen, validoitu, itseannosteleva instrumentti, jota käytetään arvioimaan osallistujan tyytyväisyyttä lääkitykseen.
Kolme arvioitua aluetta ovat tehokkuus, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys.
Kunkin 3 verkkotunnuksen pisteet perustuvat algoritmiin, joka luo pistemäärän 0–100.
Korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa tyytyväisyyttä kyseisellä alalla.
Protokollan mukaan tiedot raportoidaan ikäryhmittäin (2-12 vuotta ja >=13 vuotta).
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu: hoitotyytyväisyyskysely elämänlaatuindeksin (LQI) pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
LQI = itsenäinen kyselylomake, joka on kehitetty erityisesti IGIV-hoitoihin osallistuville osallistujille/laillisille huoltajille. LQI-terveyskyselyyn analysoitiin 2-13-vuotiaat (vanhemmat tarkkailijana), 14-vuotiaat ja sitä vanhemmat (osallistuja tarkkailijana). jaettu 4 osa-alueeseen: hoidon häiriöt (TI) [6 kohdetta], hoitoon liittyvät ongelmat (TRP) [4 kohdetta], hoidon asetus (TS) [3 tuotetta]; hoitokustannukset (TC) [2 tuotetta]. Kohteet on arvioitu 7-pisteisellä Likert-tyyppisellä asteikolla 1: "Erittäin huono" - 7: "Erittäin hyvä". Kokonaispisteet = 0 - 100, korkeammat pisteet = korkein mahdollinen tyytyväisyys tekijöihin, kuten itsenäisyyteen, hoidon mukavuuteen, sosiaaliseen/kouluun /työtoiminta;terveys- ja matkakulut.Protokollan mukaan tiedot raportoidaan iän mukaan (2-13 vuotta ja >=14 vuotta).Kaikki hoidettu sarja sisälsi kaikki ilmoittautuneet osallistujat ikäryhmästä 2-13 vuotta. ' ja '>=14 vuotta', jotka ovat saaneet vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä (IGIV tai IGSC).'n'=Luku
analysoitavat ovat osallistujia, joilla on analysoitavaa tietoa.
|
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (noin 1,5 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 11. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunologiset tekijät
- Vasta-aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoglobuliinit, suonensisäinen
- gammaglobuliinit
- Rho(D)-immuuniglobuliini
- Immunoglobuliini G
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-664-3001
- JapicCTI-205162 (Rekisterin tunniste: JapicCTI)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .