Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van immuunglobuline subcutaan (humaan), 20% oplossing (IGSC, 20%) bij Japanse deelnemers met primaire immunodeficiëntieziekten (PID)

21 september 2023 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een fase 3, open-label, niet-gecontroleerd onderzoek met meerdere doses om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid en werkzaamheid van immunologisch globuline subcutaan (humaan), 20% oplossing (IGSC, 20%) te evalueren bij Japanse proefpersonen met primaire immunodeficiëntie Ziekten (PID)

In deze studie werden Japanse deelnemers met primaire immunodeficiëntieziekten behandeld met Immune Globulin Subcutaneous (Human), 20% oplossing, (IGSC, 20%). Deze studie bestaat uit 3 delen:

Deel 1: Infusies met immunoglobuline intraveneus (IGIV) elke 3 weken gedurende 13 weken.

Deel 2: Deelnemers schakelen over op wekelijkse subcutane infusies met IGSC, 20% gedurende 24 weken.

Deel 3: Een subset krijgt tweewekelijkse subcutane infusies met IGSC, 20% gedurende 12 weken.

Het hoofddoel van de studie is het bepalen van de basisniveaus van Immunoglobuline G (IgG)-niveaus in het bloed van de deelnemers na wekelijkse en tweewekelijkse behandeling met IGSC, 20% (in deel 2 en 3 van het onderzoek). Hun PID zal door hun arts worden behandeld volgens de gebruikelijke klinische praktijk van hun arts.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit onderzoek bestaat uit 3 behandelingsdelen (Epoch 1, 2, 3). De totale evaluatieperiode van het onderzoek zal 57 weken zijn, waarin de screeningperiode 2-8 weken is en Epoch 1 is van week 8 tot week 21, Epoch 2 is van week 21 tot week 45, Epoch 3 is van week 45 tot week 57.

Elke deelnemer krijgt een IGIV-behandeling in Epoch 1 gedurende in totaal 13 weken, schakelt vervolgens over naar wekelijkse subcutane (SC) behandeling met IGSC, 20% in Epoch 2 gedurende in totaal 24 weken en gaat door in Epoch 3 gedurende in totaal 12 weken. weken tweewekelijkse SC-behandeling met IGSC, 20%. De geneesmiddeldosis in Epoch 2 en Epoch 3 zal worden aangepast zodat het een equivalente wekelijkse dosis zal zijn van de dosis toegediend in Epoch 1 en tweemaal de dosis toegediend in Epoch 2 respectievelijk. Tijdperk 2 zal twee perioden bevatten, periode 1: dosisaanpassingsperiode (eerste 12 weken) en periode 2: evaluatieperiode (tweede 12 weken).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu
      • Gifu-shi, Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa-shi, Saitama, Japan, 359-8513
        • National Defense Medical College hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical Dental University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Van Japanse afkomst zijn, gedefinieerd als geboren in Japan en Japanse ouders en Japanse grootouders van moeders en vaders kant hebben.
  • Deelnemers moeten een gedocumenteerde diagnose hebben van een vorm van primaire humorale immunodeficiëntie met antilichaamvorming en vervanging van gammaglobuline. De diagnose moet worden bevestigd door de medisch directeur voorafgaand aan de behandeling met IGIV.
  • Deelnemer is ten tijde van de screening 2 jaar of ouder.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming wordt verkregen van de deelnemers of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer voorafgaand aan alle studiegerelateerde procedures en de toediening van het studieproduct.
  • Deelnemer heeft een consistente dosis IGIV gekregen gedurende een periode van ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening, overeenkomend met ongeveer 200-600 mg/kg lichaamsgewicht (LG) per periode van 3-4 weken, volgens de bijsluiter van het product
  • Deelnemer heeft een IgG-serumdalspiegel hoger dan of gelijk aan (>=) 5 gram per liter (g/L) bij screening.
  • Deelnemer heeft in de 3 maanden voorafgaand aan de screening geen ernstige bacteriële infectie gehad.
  • Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een bekende voorgeschiedenis van of is positief bij screening op een of meer van de volgende: hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), polymerasekettingreactie (PCR) voor hepatitis C-virus (HCV), PCR voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) Type 1/2.

  • Abnormale laboratoriumwaarden bij screening die voldoen aan een van de volgende criteria (abnormale tests kunnen één keer worden herhaald om te bepalen of ze persistent zijn):

    • Persistent alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) groter dan (>) 2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor het testlaboratorium
    • Aanhoudende ernstige neutropenie (gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen [ANC] kleiner dan of gelijk aan (<=) 500/m3 [mm^3]).
  • De deelnemer heeft een nierfunctiestoornis, gedefinieerd door een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van minder dan (<) 60 milliliter per minuut/1,73 vierkante meter (ml/min/1,73m^2).
  • Deelnemer is gediagnosticeerd met of heeft een maligniteit (anders dan adequaat behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ van de cervix), tenzij de ziektevrije periode voorafgaand aan de screening langer is dan 5 jaar.
  • Deelnemer krijgt antistollingstherapie of heeft een voorgeschiedenis van trombotische episodes (waaronder diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident, longembolie) binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening of een voorgeschiedenis van trombofilie.
  • Deelnemer heeft abnormaal eiwitverlies (eiwitverliezende enteropathie, nefrotisch syndroom).
  • Deelnemer heeft bloedarmoede die flebotomie voor laboratoriumonderzoek zou uitsluiten volgens de standaardpraktijk op de locatie.
  • Deelnemer heeft een doorlopende voorgeschiedenis van overgevoeligheid of aanhoudende reacties (urticaria, ademhalingsmoeilijkheden, ernstige hypotensie of anafylaxie) na IV-immunoglobuline-, SC-immunoglobuline- en/of Immune Serum Globuline (ISG)-infusies.
  • Deelnemer heeft immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie (IgA minder dan 0,07 g/L), bekende anti-IgA-antilichamen en een voorgeschiedenis van overgevoeligheid.
  • De deelnemer gebruikt preventieve (profylactische) systemische antibacteriële antibiotica in doses die voldoende zijn om bacteriële infecties te behandelen of te voorkomen, en kan deze antibiotica niet stoppen op het moment van screening.
  • Deelnemer heeft een actieve infectie en krijgt antibiotische therapie voor de behandeling van infectie op het moment van screening.
  • Deelnemer heeft een bloedingsstoornis, of een aantal bloedplaatjes van minder dan 20.000/microliter (mcL), of zou, naar de mening van de onderzoeker, een aanzienlijk risico lopen op meer bloedingen of blauwe plekken als gevolg van subcutane therapie.
  • Deelnemer heeft totaal eiwit > 9 gram per deciliter (g/dL) of myeloom, of macroglobulinemie (IgM) of paraproteïnemie.

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die aan een van de volgende criteria voldoen:

    • Deelnemer presenteert zich met een positieve zwangerschapstest.
    • Deelnemer geeft borstvoeding.
    • Deelnemer is van plan om in de loop van de studie met verpleging te beginnen.
    • Deelnemer stemt er niet mee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen (bijv. spiraaltje, pessarium of condoom [voor mannelijke partner] met zaaddodende gelei of schuim, of anticonceptiepillen/-pleisters) tijdens het onderzoek.
  • Deelnemer heeft deelgenomen aan een andere klinische studie en is blootgesteld aan een IP of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving.
  • Deelnemer is gepland om deel te nemen aan een andere niet-observationele (interventionele) klinische studie met een IP of apparaat in de loop van de studie.
  • Deelnemer heeft ernstige dermatitis die geschikte locaties voor veilige producttoediening onmogelijk zou maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tijdvak 1: IGIV 200-600 mg/kg
Deelnemers kregen elke 3 of 4 weken gedurende maximaal 13 weken een intraveneuze infusie van 200 tot 600 mg/kg immunoglobuline (IGIV).
Biologisch: Immuunglobuline intraveneus (IGIV)
Deelnemers krijgen een IGIV-infuus.
Andere namen:
  • Immuunglobuline-infusie (menselijk)
Experimenteel: Tijdvak 2: IGSC (20%) 50-200 mg/kg
Deelnemers die vanaf tijdperk 1 naar tijdperk 2 gingen, ontvingen eenmaal per week 50-200 mg/kg Immune Globulin Subcutane (humaan) 20% infusie tot ongeveer 24 weken na tijdperk 1.
Biologisch: Immuunglobuline subcutaan, 20% oplossing (IGSC, 20%)
Deelnemers krijgen IGSC, 20% SC-infusie.
Andere namen:
  • Immuunglobuline-infusie (menselijk)
Experimenteel: Tijdvak 3: IGSC (20%) 100-400 mg/kg
Deelnemers die vanaf tijdperk 1 naar tijdperk 3 gingen, ontvingen tweewekelijks tot ongeveer 12 weken na tijdperk 2 een infusie van 100-400 mg/kg immunoglobuline subcutaan (humaan) 20%.
Biologisch: Immuunglobuline subcutaan, 20% oplossing (IGSC, 20%)
Deelnemers krijgen IGSC, 20% SC-infusie.
Andere namen:
  • Immuunglobuline-infusie (menselijk)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdvak 2: Totale serumdalniveaus van immuunglobuline G (IgG)-antilichamen tijdens periode 2
Tijdsspanne: Tijdvak 2 (periode 2): Tot 24 weken
De totale serumdalspiegels van IgG-antilichamen gemeten tijdens periode 2 van tijdperk 2 werden beoordeeld.
Tijdvak 2 (periode 2): Tot 24 weken
Tijdperk 3: Totale serumdalniveaus van IgG-antilichamen
Tijdsspanne: Tijdvak 3: tot week 12
De totale serumdalspiegels van IgG-antilichamen gemeten tijdens Epoch 3 werden beoordeeld.
Tijdvak 3: tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdperk 1: Totale serumdalniveaus van IgG-antilichamen
Tijdsspanne: Tijdvak 1: tot week 13
De totale serumdalspiegels van IgG-antilichamen gemeten tijdens tijdperk 1 werden beoordeeld.
Tijdvak 1: tot week 13
Tijdperk 2: Gebied onder de curve van tijd 0 tot laatste interval (AUC0-laatste) voor totale serumniveaus van IgG
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: AUC0-laatste voor totale serumniveaus van IgG-subklassen
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
De totale serumspiegels van de IgG-subklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 en IgG 4 werden bepaald.
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Schijnbare klaring (CL/F) voor totale serumniveaus van IgG
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: CL/F voor totale serumniveaus van IgG-subklassen
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
De totale serumspiegels van de IgG-subklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 en IgG 4 werden bepaald.
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Maximale concentratie (Cmax) voor totale serumniveaus van IgG
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Cmax voor totale serumniveaus van IgG-subklassen
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
De totale serumspiegels van de IgG-subklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 en IgG 4 werden bepaald.
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Minimale concentratie (Cmin) voor totale serumniveaus van IgG
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Cmin voor totale serumniveaus van IgG-subklassen
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
De totale serumspiegels van de IgG-subklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 en IgG 4 werden bepaald.
Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Tijd tot maximale concentratie (Tmax) voor totale serumniveaus van IgG
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
Tijdvak 2: Week 21
Tijdperk 2: Tmax voor totale serumniveaus van IgG-subklassen
Tijdsspanne: Tijdvak 2: Week 21
De totale serumspiegels van de IgG-subklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 en IgG 4 werden bepaald.
Tijdvak 2: Week 21
Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante ziekteverwekkers: Clostridium Tetani Toxoïde en Hepatitis B Virus (HBV)
Tijdsspanne: Tijdvak 1 (week 1); Tijdvak 2 (week 1, 24); Tijdvak 3 (week 1, 13)
Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante pathogenen (Clostridium tetani-toxoïd en HBV) werden beoordeeld in tijdperk 1, tijdperk 2 en tijdperk 3. Gegevens werden per interval in elk tijdperk geanalyseerd voor deze uitkomstmaat.
Tijdvak 1 (week 1); Tijdvak 2 (week 1, 24); Tijdvak 3 (week 1, 13)
Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante ziekteverwekker: Haemophilus Influenzae (HIB)
Tijdsspanne: Tijdvak 1 (week 1); Tijdvak 2 (week 1, 24); Tijdvak 3 (week 1, 13)
Dalniveaus van specifieke antilichamen tegen klinisch relevante pathogenen (HIB) werden beoordeeld in tijdperk 1, tijdperk 2 en tijdperk 3. Gegevens werden per interval in elk tijdperk geanalyseerd voor deze uitkomstmaat.
Tijdvak 1 (week 1); Tijdvak 2 (week 1, 24); Tijdvak 3 (week 1, 13)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven: behandelingsvoorkeur
Tijdsspanne: Tot ongeveer 1,5 jaar
De behandelingsvoorkeurenvragenlijst is een zelf in te vullen vragenlijst die is ontwikkeld om de voorkeur van deelnemers ten aanzien van de toediening van nieuwe IGSC-therapie te beoordelen. Er staan ​​4 items op de vragenlijst, die de voorkeur van een deelnemer onderzoeken wat betreft de kliniek/ziekenhuis/thuisomgeving voor het ontvangen van de immunoglobulinetherapie, de beoordeling van de deelnemer over de frequentie en wijze van toediening, en de voorkeur van de deelnemer om de IGSC-behandeling te blijven ontvangen. De vragenlijst omvatte de volgende categorieën: Waar krijgt u het liefst uw immunoglobulinetherapie. De toedieningsfrequentie, zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, gegevens worden gerapporteerd per leeftijd (2-13 jaar en >=14 jaar).
Tot ongeveer 1,5 jaar
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die optraden na de datum-tijd van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of medische aandoeningen die aanwezig waren vóór het begin van de IP, maar in ernst of verband toenamen na de datum-tijd van de eerste dosis IP. Elke TEAE die door de onderzoeker werd geregistreerd als "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" aan IP werd beschouwd als IGSC, 20%-gerelateerde AE, en elke AE geregistreerd als "onwaarschijnlijk gerelateerd" of "niet gerelateerd" werd beschouwd als niet-gerelateerde AE . Bijwerkingen omvatten vitale functies en klinische laboratoriummetingen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Aantal deelnemers met verdraagbaarheidsgebeurtenissen gerelateerd aan de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Een infusie wordt als aanvaardbaar beschouwd als de infusiesnelheid niet werd verlaagd, of de infusie niet werd onderbroken of gestopt, vanwege TEAE gerelateerd aan de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel (IGIV of IGSC). Er wordt aangenomen dat er sprake is van een verdraagbaarheidsgebeurtenis als een infusie niet verdraagbaar was in tijdperk 1, tijdperk 2 en tijdperk 3. Het aantal deelnemers met verdraagbaarheidsgebeurtenissen gerelateerd aan de infusie van IP werd beoordeeld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Jaarlijks aantal gevalideerde acute ernstige bacteriële infecties (ASBI)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het ASBI-percentage werd berekend als het gemiddelde aantal acute ernstige bacteriële infecties per deelnemer per jaar. Het jaarlijkse aantal gevalideerde acute ernstige bacteriële infecties per deelnemer werd beoordeeld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Jaarlijks percentage van alle infecties per jaar
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het jaarcijfer is het aantal deelnemers dat een infectie per jaar meldt.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Aantal dagen dat deelnemers niet naar school of werk kunnen gaan om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege ziekte/infectie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het aantal dagen dat vanwege ziekte/infectie niet naar school of werk kan om de normale dagelijkse activiteiten uit te voeren, is gestandaardiseerd per jaar (365,25 dagen). Het aantal dagen dat vanwege ziekte/infectie niet naar school of naar het werk kon gaan om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren, werd beoordeeld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Aantal dagen dat deelnemers antibiotica gebruikten
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het aantal dagen dat antibiotica worden gebruikt, wordt gedefinieerd als het aantal dagen dat deze antibiotica als gelijktijdige medicatie zijn ingenomen en is gestandaardiseerd op jaarbasis (365,25 dagen). Antibiotica worden gedefinieerd als elk medicijn onder de anatomische therapeutische chemische therapeutische klasse niveau 2 "ANTIBACTERIALEN VOOR SYSTEMISCH GEBRUIK". Als een deelnemer op één dag meerdere antibiotica heeft ingenomen, telt die dag slechts één keer mee. In het protocol gedefinieerde profylactische antibiotica voor virale, schimmel- of protozoaire infecties (bijv. trimethoprim/sulfamethoxazol tweemaal per week voor pneumocystis) die niet met immunoglobuline worden behandeld, werden van deze analyse uitgesloten.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Aantal deelnemers dat in het ziekenhuis is opgenomen vanwege ziekte of infectie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het aantal deelnemers met een ziekenhuisopname is gestandaardiseerd naar per jaar (365,25 dagen). Een ziekenhuisopname wordt alleen voor een specifiek tijdperk meegeteld als die ziekenhuisopname tijdens dat tijdperk is begonnen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Duur van het ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
De duur van het ziekenhuisverblijf per verblijf is gestandaardiseerd per jaar (365,25 dagen). Een ziekenhuisopname wordt alleen voor een specifiek tijdperk meegeteld als die ziekenhuisopname tijdens dat tijdperk is begonnen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Aantal acute artsbezoeken vanwege ziekte/infectie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Het aantal acute doktersbezoeken is gestandaardiseerd per jaar (365,25 dagen).
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot het einde van het onderzoek (tot ongeveer 1,5 jaar)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL): Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Totale schaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (ongeveer 1,5 jaar)
Peds-QL = generiek HR QoL-instrument dat specifiek is ontworpen voor kindergeneeskunde en domeinen heeft als: algemene gezondheid/activiteiten, gevoelens/emotioneel, sociaal functioneren, schoolfunctioneren. In deze studie, 2-7 jaar (ouder als waarnemer), 8-13 jaar ( deelnemer als waarnemer) voor de Peds-QL-gezondheidsvragenlijst werd geanalyseerd. Hogere scores = betere kwaliteit van leven voor alle domeinen. Dit modulaire instrument gebruikte een 5-puntsschaal: 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd). Items worden omgekeerd gescoord; lineair getransformeerd naar Schaal 0-100 als volgt: 0=100,1=75,2=50,3=25,4=0,4 dimensies (fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren) worden gescoord. PEDS-QL Totale schaalscore heeft 0- Schaal 100, hogere scores=betere GKvL.
Basislijn tot einde studie (ongeveer 1,5 jaar)
EuroQoL (Kwaliteit van leven)-5 dimensies 3 niveaus (EQ-5D-3L) Totale schaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
EQ-5D-3L gezondheidsvragenlijst=deelnemer beantwoordde de vragenlijst waarbij 5 dimensies werden gescoord: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. In dit onderzoek werden 2-11 jaar (ouder als waarnemer), 12 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) voor de EQ-5D-3L gezondheidsvragenlijst geanalyseerd. De indexscore voor de gezondheidstoestand varieert van 0 (slechtste gezondheidstoestand) tot 1 (perfect gezondheidstoestand) en 1 weerspiegelt de beste uitkomst. De visuele analoge EQ-schaal varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores een betere gezondheidsstatus aangeven. De gegevens worden gerapporteerd per leeftijdsgroep (2-11 jaar en >=12 jaar).
Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL): Short Form-36 Health Survey (SF-36) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
SF-36=generiek instrument voor de kwaliteit van leven dat op grote schaal wordt gebruikt om de kwaliteit van leven van deelnemers te beoordelen. In dit onderzoek werd de gezondheidsvragenlijst van 14 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) voor de SF-36 geanalyseerd. Generieke instrumenten worden in de algemene bevolking gebruikt om een ​​breed scala aan domeinen te beoordelen die van toepassing zijn op een verscheidenheid aan gezondheidstoestanden, aandoeningen en ziekten. SF-36=36 items samengevoegd in 8 schalen met meerdere items (fysiek functioneren, rol - fysiek, lichamelijke pijn , algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotionele en mentale gezondheid), met scores variërend van 0 tot 100. Hogere scores = betere HRQL. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol worden gegevens gerapporteerd voor deelnemers met een leeftijdsgroep van 14 jaar of ouder.
Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven: vragenlijst over behandelingstevredenheid voor medicatie-9 (TSQM-9) score
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
TSQM=is een globale tevredenheidsschaal die wordt gebruikt om het algehele niveau van tevredenheid of ontevredenheid van deelnemers over hun medicijnen te beoordelen. In dit onderzoek zullen 2-12 jaar (ouder als waarnemer), 13 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) voor de TSQM-gezondheidsvragenlijst worden geanalyseerd. TSQM-9 is een gevalideerd, zelfbeheerd instrument met 9 items dat wordt gebruikt om de tevredenheid van deelnemers over medicatie te beoordelen. De drie beoordeelde domeinen zijn effectiviteit, gemak en mondiale tevredenheid. De score van elk van de 3 domeinen is gebaseerd op een algoritme dat een score van 0 tot 100 creëert. Een hogere score duidde op een grotere tevredenheid op dat domein. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, worden de gegevens gerapporteerd per leeftijdsgroep (2-12 jaar en >=13 jaar).
Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven: vragenlijst over behandelingstevredenheid voor de Life Quality Index (LQI) -score
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)
LQI=zelf in te vullen vragenlijst speciaal ontwikkeld voor deelnemers/wettelijke voogden die betrokken zijn bij IGIV-behandelingen. 2-13 jaar (ouder als waarnemer), 14 jaar en ouder (deelnemer als waarnemer) voor de LQI-gezondheidsvragenlijst werd geanalyseerd. LQI=15-items, onderverdeeld in 4 domeinen: behandelingsinterferenties(TI)[6 items],therapiegerelateerde problemen(TRP)[4 items],therapiesetting(TS)[3 items];behandelingskosten(TC)[2 items].Items zijn beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal variërend van 1: "Extreem slecht" tot 7: "Extreem goed". Totale scores = 0 tot 100, hogere scores = hoogst mogelijke tevredenheid met factoren zoals onafhankelijkheid, therapiegemak, sociaal/school /werkactiviteiten;gezondheids- en reiskosten. Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, worden de gegevens gerapporteerd per leeftijd (2-13 jaar en >=14 jaar). De volledig behandelde set omvatte alle ingeschreven deelnemers in de leeftijdsgroep '2-13 jaar' ' en '>=14 jaar' die ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddel (IGIV of IGSC) hebben gekregen.'n'=Aantal geanalyseerd zijn deelnemers met gegevens die beschikbaar zijn voor analyse.
Basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 1,5 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-664-3001
  • JapicCTI-205162 (Register-ID: JapicCTI)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren