Um estudo de imunoglobulina subcutânea (humana), solução a 20% (IGSC, 20%) em participantes japoneses com doenças de imunodeficiência primária (DIP)
21 de setembro de 2023 atualizado por: Baxalta now part of Shire
Um estudo de fase 3, aberto, não controlado, multidose para avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade e eficácia da imunoglobulina subcutânea (humana), solução a 20% (IGSC, 20%) em indivíduos japoneses com imunodeficiência primária Doenças (DIP)
Neste estudo, participantes japoneses com doenças de imunodeficiência primária foram tratados com Imunoglobulina Subcutânea (Humana), solução a 20% (IGSC, 20%). Este estudo será dividido em 3 partes:
Parte 1: Infusões com Imunoglobulina Intravenosa (IGIV) a cada 3 semanas por 13 semanas.
Parte 2: Os participantes mudarão para infusões subcutâneas semanais com IGSC, 20% por 24 semanas.
Parte 3: Um subconjunto receberá infusões subcutâneas quinzenais com IGSC, 20% por 12 semanas.
O principal objetivo do estudo é avaliar os níveis básicos de imunoglobulina G (IgG) no sangue dos participantes após tratamento semanal e quinzenal com IGSC, 20% (nas Partes 2 e 3 do estudo). A sua IDP será tratada pelo seu médico de acordo com a prática clínica habitual do seu médico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
Este estudo consiste em 3 partes de tratamento (época 1, 2, 3). O período total de avaliação do estudo será de 57 semanas em que o período de triagem é de 2 a 8 semanas e a Época 1 é da Semana 8 à Semana 21, a Época 2 é da Semana 21 à Semana 45, a Época 3 é da Semana 45 à Semana 57.
Cada participante receberá tratamento IGIV na Época 1 por um total de 13 semanas, depois mudará para tratamento subcutâneo (SC) semanal com IGSC, 20% na Época 2 por um total de 24 semanas e continuará na Época 3 por um total de 12 semanas de tratamento SC quinzenal com IGSC, 20%. A dose da droga na Época 2 e Época 3 será ajustada de modo que seja uma dose semanal equivalente à dose administrada na Época 1 e duas vezes a dose administrada na Época 2, respectivamente. A época 2 conterá dois períodos, período 1: período de ajuste da dose (primeiras 12 semanas) e período 2: período de avaliação (segundas 12 semanas).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aichi
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Nagoya-shi, Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Japão, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Kurume-shi, Fukuoka, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu
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Gifu-shi, Gifu, Japão, 501-1194
- Gifu University Hospital
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Hiroshima
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Ishikawa
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Kanazawa-shi, Ishikawa, Japão, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Saitama
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Tokorozawa-shi, Saitama, Japão, 359-8513
- National Defense Medical College Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8519
- Tokyo Medical Dental University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Ser descendente de japoneses, definido como nascido no Japão e ter pais japoneses e avós maternos e paternos japoneses.
- Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de uma forma de imunodeficiência humoral primária envolvendo a formação de anticorpos e exigindo reposição de gamaglobulina. O diagnóstico deve ser confirmado pelo diretor médico antes do tratamento com IGIV.
- O participante tem 2 anos ou mais no momento da triagem.
- O consentimento informado por escrito é obtido dos participantes ou do representante legalmente autorizado dos participantes antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo e administração do produto do estudo.
- O participante recebeu uma dose consistente de IGIV durante um período de pelo menos 3 meses antes da triagem equivalente a aproximadamente 200-600 mg/kg de peso corporal (PC) por período de 3 a 4 semanas, de acordo com a bula do produto
- O participante tem um nível sérico mínimo de IgG maior ou igual a (>=) 5 gramas por litro (g/L) na triagem.
- O participante não teve uma infecção bacteriana grave nos 3 meses anteriores à triagem.
- O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
- O participante tem um histórico conhecido ou é positivo na triagem para um ou mais dos seguintes: antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), reação em cadeia da polimerase (PCR) para o vírus da hepatite C (HCV), PCR para o tipo de vírus da imunodeficiência humana (HIV) 1/2.
Valores laboratoriais anormais na triagem que atendem a qualquer um dos seguintes critérios (testes anormais podem ser repetidos uma vez para determinar se são persistentes):
- Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) persistentes superiores a (>) 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN) para o laboratório de testes
- Neutropenia grave persistente (definida como uma contagem absoluta de neutrófilos [ANC] menor ou igual a (<=) 500/mili metro cúbico [mm^3]).
- O participante tem presença de comprometimento da função renal definido pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) inferior a (<) 60 mililitros por minuto/1,73 metros quadrados (mL/min/1,73m^2).
- O participante foi diagnosticado ou tem uma malignidade (que não seja carcinoma basocelular ou escamoso da pele adequadamente tratado ou carcinoma in situ do colo do útero), a menos que o período livre de doença antes da triagem exceda 5 anos.
- O participante está recebendo terapia anticoagulante ou tem histórico de episódios trombóticos (incluindo trombose venosa profunda, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar) nos 12 meses anteriores à triagem ou histórico de trombofilia.
- O participante tem perda anormal de proteínas (enteropatia perdedora de proteínas, síndrome nefrótica).
- O participante tem anemia que impediria flebotomia para estudos de laboratório de acordo com a prática padrão no local.
- O participante tem um histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes (urticária, dificuldade respiratória, hipotensão grave ou anafilaxia) após infusões de imunoglobulina IV, imunoglobulina SC e/ou imunoglobulina sérica (ISG).
- O participante tem deficiência de imunoglobulina A (IgA) (IgA inferior a 0,07 g/L), anticorpos anti-IgA conhecidos e histórico de hipersensibilidade.
- O participante está tomando antibióticos antibacterianos sistêmicos preventivos (profiláticos) em doses suficientes para tratar ou prevenir infecções bacterianas e não pode interromper esses antibióticos no momento da triagem.
- O participante tem infecção ativa e está recebendo antibioticoterapia para o tratamento da infecção no momento da triagem.
- O participante tem um distúrbio hemorrágico ou uma contagem de plaquetas inferior a 20.000/microlitro (mcL) ou, na opinião do investigador, estaria em risco significativo de aumento de sangramento ou hematomas como resultado da terapia subcutânea.
- O participante tem proteína total > 9 gramas por decilitro (g/dL) ou mieloma, ou macroglobulinemia (IgM) ou paraproteinemia.
Mulheres com potencial para engravidar que atendam a qualquer um dos seguintes critérios:
- A participante apresenta um teste de gravidez positivo.
- A participante está amamentando.
- O participante pretende iniciar a enfermagem durante o curso do estudo.
- O participante não concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade (por exemplo, dispositivo intra-uterino, diafragma ou preservativo [para parceiro masculino] com geleia ou espuma espermicida, ou pílulas/adesivos anticoncepcionais) ao longo do estudo.
- O participante participou de outro estudo clínico e foi exposto a um IP ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
- O participante está agendado para participar de outro estudo clínico não observacional (intervencional) envolvendo um IP ou dispositivo durante o curso do estudo.
- O participante tem dermatite grave que impediria locais adequados para a administração segura do produto.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Época 1: IGIV 200-600 mg/kg
Os participantes receberam 200 a 600 mg/kg de infusão intravenosa de imunoglobulina (IGIV) a cada 3 ou 4 semanas por até 13 semanas.
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Os participantes receberão infusão de IGIV.
Outros nomes:
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Experimental: Época 2: IGSC (20%) 50-200 mg/kg
Os participantes que entraram na Época 2 a partir da Época 1 receberam 50-200 mg/kg de infusão subcutânea de imunoglobulina (humana) a 20% uma vez por semana até aproximadamente 24 semanas após a Época 1.
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Os participantes receberão IGSC, infusão SC de 20%.
Outros nomes:
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Experimental: Época 3: IGSC (20%) 100-400 mg/kg
Os participantes que entraram na Época 3 a partir da Época 1 receberam 100-400 mg/kg de infusão subcutânea de imunoglobulina (humana) a 20% quinzenalmente até aproximadamente 12 semanas após a Época 2.
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Os participantes receberão IGSC, infusão SC de 20%.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Época 2: Níveis séricos mínimos totais de anticorpos imunoglobulina G (IgG) durante o período 2
Prazo: Época 2 (período 2): Até 24 semanas
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Os níveis séricos totais mínimos de anticorpos IgG medidos durante o período 2 da Época 2 foram avaliados.
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Época 2 (período 2): Até 24 semanas
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Época 3: Níveis mínimos séricos totais de anticorpos IgG
Prazo: Época 3: até a semana 12
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Os níveis séricos totais mínimos de anticorpos IgG medidos durante a Época 3 foram avaliados.
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Época 3: até a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Época 1: Níveis mínimos séricos totais de anticorpos IgG
Prazo: Época 1: até a semana 13
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Os níveis séricos totais mínimos de anticorpos IgG medidos durante a Época 1 foram avaliados.
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Época 1: até a semana 13
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Época 2: Área sob a curva do tempo 0 ao último intervalo (AUC0-último) para níveis séricos totais de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Época 2: Semana 21
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Época 2: AUC0-último para níveis séricos totais de subclasses de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Os níveis séricos totais das subclasses IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4 foram determinados.
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Eliminação aparente (CL/F) para níveis séricos totais de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Época 2: Semana 21
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Época 2: CL/F para níveis séricos totais de subclasses de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Os níveis séricos totais das subclasses IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4 foram determinados.
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Concentração Máxima (Cmax) para Níveis Séricos Totais de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Cmax para níveis séricos totais de subclasses de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Os níveis séricos totais das subclasses IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4 foram determinados.
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Concentração Mínima (Cmin) para Níveis Séricos Totais de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Cmin para níveis séricos totais de subclasses de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Os níveis séricos totais das subclasses IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4 foram determinados.
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Tempo até a concentração máxima (Tmax) para níveis séricos totais de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Época 2: Semana 21
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Época 2: Tmax para níveis séricos totais de subclasses de IgG
Prazo: Época 2: Semana 21
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Os níveis séricos totais das subclasses IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4 foram determinados.
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Época 2: Semana 21
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Níveis mínimos de anticorpos específicos para patógenos clinicamente relevantes: toxóide Clostridium Tetani e vírus da hepatite B (HBV)
Prazo: Época 1 (Semana 1); Época 2 (Semana 1, 24); Época 3 (Semanas 1, 13)
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Os níveis mínimos de anticorpos específicos para patógenos clinicamente relevantes (toxóide Clostridium tetani e HBV) foram avaliados na Época 1, Época 2 e Época 3. Os dados foram analisados por intervalo em cada Época para esta medida de resultado.
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Época 1 (Semana 1); Época 2 (Semana 1, 24); Época 3 (Semanas 1, 13)
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Níveis mínimos de anticorpos específicos para patógeno clinicamente relevante: Haemophilus Influenzae (HIB)
Prazo: Época 1 (Semana 1); Época 2 (Semana 1, 24); Época 3 (Semanas 1, 13)
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Os níveis mínimos de anticorpos específicos para patógenos clinicamente relevantes (HIB) foram avaliados na Época 1, Época 2 e Época 3. Os dados foram analisados por intervalo em cada Época para esta medida de resultado.
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Época 1 (Semana 1); Época 2 (Semana 1, 24); Época 3 (Semanas 1, 13)
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Qualidade de vida relacionada à saúde: preferência de tratamento
Prazo: Até aproximadamente 1,5 anos
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O questionário de preferência de tratamento é um questionário autoaplicável desenvolvido para avaliar a preferência dos participantes em relação à administração de uma nova terapia IGSC.
Existem 4 itens no questionário, que investigam a preferência do participante na clínica/hospital/ambiente domiciliar de receber a terapia com imunoglobulina, a classificação do participante na frequência e método de administração, e a preferência do participante em continuar recebendo o tratamento IGSC.
O questionário incluiu as seguintes categorias: Onde você prefere receber sua terapia com imunoglobulina, A frequência de administração, conforme pré-especificado no protocolo, os dados são relatados de acordo com a idade (2-13 anos e >=14 anos).
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Até aproximadamente 1,5 anos
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com início após a data e hora da primeira dose do medicamento em estudo, ou condições médicas presentes antes do início da IP, mas com gravidade ou relação aumentadas após a data e hora da primeira dose de IP.
Qualquer TEAE registrado pelo investigador como "possivelmente relacionado" ou "provavelmente relacionado" à PI foi considerado como IGSC, 20% de EA relacionado, e qualquer EA registrado como "improvavelmente relacionado" ou "não relacionado" foi considerado como EA não relacionado .
Os EAs incluíram sinais vitais e medições laboratoriais clínicas.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Número de participantes com eventos de tolerabilidade relacionados à infusão do medicamento em estudo
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Uma infusão é considerada tolerável se a taxa de infusão não foi reduzida, ou a infusão não foi interrompida ou interrompida, devido a TEAE relacionado à infusão do medicamento em estudo (IGIV ou IGSC).
Considera-se que ocorreu um evento de tolerabilidade se uma infusão não foi tolerável na Época 1, Época 2 e Época 3. Foi avaliado o número de participantes com eventos de tolerabilidade relacionados à infusão de IP.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Taxa anual de infecções bacterianas graves agudas validadas (ASBI)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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A taxa ASBI foi calculada como o número médio de infecções bacterianas graves agudas por participante por ano.
A taxa anual de infecções bacterianas graves agudas validadas por participante foi avaliada.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Taxa anual de todas as infecções por ano
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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A taxa anual é o número de participantes que relatam qualquer infecção por ano.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Número de dias que os participantes não puderam frequentar a escola ou trabalhar para realizar atividades diárias normais devido a doença/infecção
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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O número de dias sem poder frequentar a escola ou o trabalho para realizar atividades diárias normais devido a doença/infecção é padronizado por ano (365,25 dias).
Foi avaliado o número de dias que não puderam frequentar a escola ou o trabalho para realizar atividades diárias normais devido a doença/infecção.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Número de dias que os participantes tomaram antibióticos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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O número de dias de uso de antibióticos é definido como o número de dias em que esses antibióticos foram tomados como medicamentos concomitantes e é padronizado para um ano (365,25 dias).
Antibióticos são definidos como qualquer medicamento da classe terapêutica anatômica terapêutica química de nível 2 "ANTIBACTERIANOS PARA USO SISTÊMICO".
Se um participante tomou vários antibióticos em um único dia, esse dia será contado apenas uma vez.
Antibióticos profiláticos definidos pelo protocolo para infecções virais, fúngicas ou protozoárias (por ex.
trimetoprim/sulfametoxazol duas vezes por semana para pneumocystis) que não são tratados com imunoglobulina, foram excluídos desta análise.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Número de participantes hospitalizados devido a doença ou infecção
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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O número de participantes com internação é padronizado para por ano (365,25 dias).
Uma hospitalização é contada para uma época específica apenas se essa hospitalização tiver começado durante essa época.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Duração da internação hospitalar
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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O tempo de internação hospitalar por internação é padronizado para um ano (365,25 dias).
Uma hospitalização é contada para uma época específica apenas se essa hospitalização tiver começado durante essa época.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Número de consultas médicas agudas devido a doença/infecção
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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O número de consultas médicas agudas é padronizado para um ano (365,25 dias).
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (até aproximadamente 1,5 anos)
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Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS): Pontuação Total da Escala do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Peds-QL = instrumento genérico de HR QV projetado especificamente para pediatria tem domínios como: saúde geral/atividades, sentimentos/emocional, funcionamento social, funcionamento escolar. Neste estudo, 2-7 anos (pai como observador), 8-13 anos ( participante como observador) para o questionário de saúde Peds-QL. Pontuações mais altas = melhor QV para todos os domínios. Este instrumento modular utilizou uma escala de 5 pontos: 0 (nunca) a 4 (quase sempre). Escala de 0 a 100 da seguinte forma: 0 = 100,1 = 75,2 = 50,3 = 25,4 = 0,4 dimensões (funcionamento físico, emocional, social e escolar) são pontuadas. A pontuação total da escala PEDS-QL tem 0- Escala 100, pontuações mais altas = melhor QVRS.
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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EuroQoL (Qualidade de Vida) -5 Dimensões 3 Níveis (EQ-5D-3L) Pontuação Total da Escala
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Questionário de saúde EQ-5D-3L=o participante respondeu ao questionário com pontuação em 5 dimensões - mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
Neste estudo, foram analisados 2-11 anos (pai como observador), 12 anos ou mais (participante como observador) para o questionário de saúde EQ-5D-3L. A pontuação do índice de estado de saúde varia de 0 (pior estado de saúde) a 1 (perfeito estado de saúde) e 1 reflete o melhor resultado. A escala visual analógica do EQ varia de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS): Pontuação Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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SF-36=instrumento genérico de qualidade de vida que tem sido amplamente utilizado para avaliar a QVRS dos participantes. Neste estudo, foram analisados maiores de 14 anos (participante como observador) para o questionário de saúde SF-36.
Instrumentos genéricos são usados em populações em geral para avaliar uma ampla gama de domínios aplicáveis a uma variedade de estados de saúde, condições e doenças.SF-36=36 itens agregados em 8 escalas multi-item (funcionalidade física, função - física, dor corporal , saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel - emocional e saúde mental), com pontuações variando de 0 a 100. Pontuações mais altas = melhor QVRS.
Conforme pré-especificado no protocolo, os dados são relatados para participantes com faixa etária de 14 anos ou mais.
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Qualidade de vida relacionada à saúde: Questionário de satisfação com o tratamento para pontuação de medicação-9 (TSQM-9)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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TSQM=é uma escala de satisfação global usada para avaliar o nível geral de satisfação ou insatisfação do participante com seus medicamentos.
Neste estudo, serão analisados 2-12 anos (pai como observador), 13 anos ou mais (participante como observador) para o questionário de saúde TSQM.
O TSQM-9 é um instrumento validado e autoaplicável de 9 itens usado para avaliar a satisfação do participante com a medicação.
Os três domínios avaliados são eficácia, conveniência e satisfação global.
A pontuação de cada um dos 3 domínios é baseada em um algoritmo para criar uma pontuação de 0 a 100.
Maior pontuação indicou maior satisfação nesse domínio.
Conforme pré-especificado no protocolo, os dados são relatados de acordo com a faixa etária (2-12 anos e >=13 anos).
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Qualidade de Vida Relacionada à Saúde: Questionário de Satisfação com o Tratamento para Pontuação do Índice de Qualidade de Vida (LQI)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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LQI=questionário autoadministrado desenvolvido especificamente para participantes/responsáveis legais envolvidos em tratamentos IGIV.2-13 anos (pai como observador),14 anos ou mais (participante como observador) para questionário de saúde LQI foi analisado.LQI=15 itens, dividido em 4 domínios: interferências no tratamento (TI) [6 itens], problemas relacionados à terapia (TRP) [4 itens], ambiente de terapia (TS) [3 itens]; custos de tratamento (TC) [2 itens]. em uma escala do tipo Likert de 7 pontos variando de 1:"Extremamente ruim" a 7:"Extremamente bom". Pontuações totais = 0 a 100, pontuações mais altas = maior satisfação possível com fatores como independência, conveniência terapêutica, social/escolar /atividades de trabalho;custos de saúde e viagens.Conforme pré-especificado no protocolo, os dados são relatados de acordo com a idade (2-13 anos e >=14 anos).O Conjunto Todos Tratados incluiu todos os participantes inscritos na faixa etária de '2-13 anos ' e '>=14 anos' que receberam pelo menos 1 dose do medicamento do estudo (IGIV ou IGSC).'n'=Número
analisados são participantes com dados disponíveis para análise.
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Linha de base até o final do estudo (aproximadamente 1,5 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Shire
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
22 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
22 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2020
Primeira postagem (Real)
15 de abril de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-664-3001
- JapicCTI-205162 (Identificador de registro: JapicCTI)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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