Studie imunoglobulinu subkutánně (člověk), 20% roztok (IGSC, 20 %) u japonských účastníků s primárním onemocněním imunitní nedostatečnosti (PID)
21. září 2023 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Fáze 3, otevřená, nekontrolovaná, vícedávková studie k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti a účinnosti imunoglobulinu subkutánně (člověk), 20% roztok (IGSC, 20 %) u japonských subjektů s primární imunodeficiencí Nemoci (PID)
V této studii byli japonští účastníci s onemocněním primární imunodeficience léčeni imunoglobulinovým subkutánním (lidským), 20% roztokem (IGSC, 20 %). Tato studie bude mít 3 části:
Část 1: Infuze s Imunoglobulinem Intravenózní (IGIV) každé 3 týdny po dobu 13 týdnů.
Část 2: Účastníci přejdou na týdenní subkutánní infuze s IGSC, 20 % po dobu 24 týdnů.
Část 3: Podskupina bude dostávat jednou za dva týdny subkutánní infuze s IGSC, 20 % po dobu 12 týdnů.
Hlavním cílem studie je stanovit základní hladiny imunoglobulinového globulinu G (IgG) v krvi účastníků po týdenní a dvoutýdenní léčbě IGSC, 20 % (v částech 2 a 3 studie). Jejich PID bude léčit jejich lékař podle obvyklé klinické praxe jejich lékaře.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Tato studie se skládá ze 3 léčebných částí (Epocha 1, 2, 3). Celková doba hodnocení studie bude 57 týdnů, přičemž období screeningu je 2–8 týdnů a Epocha 1 je od týdne 8 do týdne 21, Epocha 2 je od týdne 21 do týdne 45, Epocha 3 je od týdne 45 do týdne 57.
Každý účastník obdrží léčbu IGIV v Epoch 1 po dobu celkem 13 týdnů, poté přejde na týdenní subkutánní (SC) léčbu pomocí IGSC, 20 % v Epochě 2 po dobu celkem 24 týdnů a bude pokračovat do Epochy 3 celkem 12 týdny dvoutýdenní léčby SC pomocí IGSC, 20 %. Dávka léku v Epoch 2 a Epoch 3 bude upravena tak, aby byla ekvivalentní týdenní dávce dávky podávané v Epoch 1 a dvojnásobku dávky podávané v Epoše 2, v daném pořadí. Epocha 2 bude obsahovat dvě období, období 1: období úpravy dávky (prvních 12 týdnů) a období 2: období hodnocení (druhých 12 týdnů).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonsko, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu
-
Gifu-shi, Gifu, Japonsko, 501-1194
- Gifu University Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-shi, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
-
Saitama
-
Tokorozawa-shi, Saitama, Japonsko, 359-8513
- National Defense Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
- Tokyo Medical Dental University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mít japonský původ, definovaný jako narozený v Japonsku a mít japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany az otcovy strany.
- Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu formy primární humorální imunodeficience zahrnující tvorbu protilátek a vyžadující náhradu gamaglobulinu. Diagnózu musí potvrdit lékař před léčbou IGIV.
- Účastník je v době promítání starší 2 let.
- Písemný informovaný souhlas se získává buď od účastníků, nebo od jejich zákonně oprávněného zástupce před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií a administrací studijního produktu.
- Účastník dostával konzistentní dávku IGIV po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem ekvivalentní přibližně 200-600 mg/kg tělesné hmotnosti (BW) za 3-4 týdny, jak je uvedeno v příbalovém letáku produktu
- Účastník má minimální hladinu IgG v séru při screeningu vyšší nebo rovnou (>=) 5 gramům na litr (g/l).
- Účastník neměl vážnou bakteriální infekci během 3 měsíců před screeningem.
- Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má známou historii nebo je pozitivní při screeningu na jeden nebo více z následujících: povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), polymerázová řetězová reakce (PCR) na virus hepatitidy C (HCV), PCR na typ viru lidské imunodeficience (HIV) 1/2.
Abnormální laboratorní hodnoty při screeningu splňující kterékoli z následujících kritérií (abnormální testy lze jednou zopakovat, aby se zjistilo, zda přetrvávají):
- Perzistentní alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) vyšší než (>) 2,5násobek horní hranice normy (ULN) pro testovací laboratoř
- Přetrvávající těžká neutropenie (definovaná jako absolutní počet neutrofilů [ANC] nižší nebo roven (<=) 500/milimetr krychlový [mm^3]).
- Účastník má poruchu funkce ledvin definovanou odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) nižší než (<) 60 mililitrů za minutu/ 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2).
- Účastnici byla diagnostikována nebo má malignita (jiná než adekvátně léčený bazaliom nebo spinocelulární karcinom kůže nebo karcinom in situ děložního čípku), pokud období bez onemocnění před screeningem nepřesáhne 5 let.
- Účastník dostává antikoagulační léčbu nebo má v anamnéze trombotické epizody (včetně hluboké žilní trombózy, infarktu myokardu, cerebrovaskulární příhody, plicní embolie) během 12 měsíců před screeningem nebo má v anamnéze trombofilii.
- Účastník má abnormální ztrátu bílkovin (enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom).
- Účastník má anémii, která by vylučovala flebotomii pro laboratorní studie podle standardní praxe na místě.
- Účastník má v anamnéze přecitlivělost nebo přetrvávající reakce (kopřivka, dýchací potíže, těžká hypotenze nebo anafylaxe) po IV infuzích imunoglobulinu, SC imunoglobulinu a/nebo imunosérového globulinu (ISG).
- Účastník má deficit imunoglobulinu A (IgA) (IgA méně než 0,07 g/l), známé anti IgA protilátky a v anamnéze hypersenzitivitu.
- Účastník užívá preventivní (profylaktická) systémová antibakteriální antibiotika v dávkách dostatečných k léčbě nebo prevenci bakteriálních infekcí a nemůže tato antibiotika v době screeningu vysadit.
- Účastník má aktivní infekci a v době screeningu dostává antibiotickou terapii k léčbě infekce.
- Účastník má poruchu krvácivosti nebo počet krevních destiček nižší než 20 000/mikrolitr (mcL), nebo by podle názoru zkoušejícího byl vystaven významnému riziku zvýšeného krvácení nebo modřin v důsledku subkutánní terapie.
- Účastník má celkovou bílkovinu > 9 gramů na decilitr (g/dl) nebo má myelom nebo makroglobulinémii (IgM) nebo paraproteinémii.
Ženy ve fertilním věku splňující jedno z následujících kritérií:
- Účastnice předkládá pozitivní těhotenský test.
- Účastník kojí.
- Účastník má v úmyslu začít s ošetřovatelstvím v průběhu studie.
- Účastník nesouhlasí s používáním adekvátních antikoncepčních opatření (např. nitroděložní tělísko, diafragma nebo kondom [pro mužského partnera] se spermicidním želé nebo pěnou nebo antikoncepčními pilulkami/náplastmi) v průběhu studie.
- Účastník se účastnil jiné klinické studie a byl vystaven IP nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie.
- Účastník je naplánován k účasti v jiné nepozorovací (intervenční) klinické studii zahrnující IP nebo zařízení v průběhu studie.
- Účastník má těžkou dermatitidu, která by znemožňovala dostatečná místa pro bezpečné podání produktu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Epocha 1: IGIV 200-600 mg/kg
Účastníci dostávali 200 až 600 mg/kg intravenózní infuze imunoglobulinu (IGIV) každé 3 nebo 4 týdny po dobu až 13 týdnů.
|
Účastníci dostanou infuzi IGIV.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Epocha 2: IGSC (20 %) 50-200 mg/kg
Účastníci, kteří vstoupili do Epochy 2 z Epochy 1, dostávali 50-200 mg/kg subkutánní (lidské) 20% infuze imunitního globulinu jednou týdně až přibližně 24 týdnů po Epoch 1.
|
Účastníci obdrží IGSC, 20% SC infuzi.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Epocha 3: IGSC (20 %) 100-400 mg/kg
Účastníci, kteří vstoupili do Epochy 3 z Epochy 1, dostávali 100-400 mg/kg 20% imunoglobulinové subkutánní (lidské) infuze jednou za dva týdny až přibližně 12 týdnů po Epoch 2.
|
Účastníci obdrží IGSC, 20% SC infuzi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Epocha 2: Celkové minimální hladiny protilátek imunitního globulinu G (IgG) v séru během období 2
Časové okno: Epocha 2 (období 2): Až 24 týdnů
|
Byly hodnoceny celkové sérové minimální hladiny IgG protilátek měřené během období 2 epochy 2.
|
Epocha 2 (období 2): Až 24 týdnů
|
|
Epocha 3: Celkové sérové minimální hladiny IgG protilátek
Časové okno: Epocha 3: do 12. týdne
|
Byly hodnoceny celkové minimální hladiny IgG protilátek v séru měřené během 3. epochy.
|
Epocha 3: do 12. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Epocha 1: Celkové sérové minimální hladiny IgG protilátek
Časové okno: Epocha 1: do 13. týdne
|
Byly hodnoceny celkové sérové minimální hladiny IgG protilátek měřené během 1. epochy.
|
Epocha 1: do 13. týdne
|
|
Epocha 2: Oblast pod křivkou od času 0 do posledního intervalu (AUC0-poslední) pro celkové hladiny IgG v séru
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
|
Epocha 2: AUC0-last pro celkové sérové hladiny podtříd IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Byly stanoveny celkové sérové hladiny IgG podtříd IgG 1, IgG 2, IgG 3 a IgG 4.
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
Epocha 2: Zdánlivá clearance (CL/F) pro celkové sérové hladiny IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
|
Epocha 2: CL/F pro celkové sérové hladiny podtříd IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Byly stanoveny celkové sérové hladiny IgG podtříd IgG 1, IgG 2, IgG 3 a IgG 4.
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
Epocha 2: Maximální koncentrace (Cmax) pro celkové sérové hladiny IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
|
Epocha 2: Cmax pro celkové sérové hladiny podtříd IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Byly stanoveny celkové sérové hladiny IgG podtříd IgG 1, IgG 2, IgG 3 a IgG 4.
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
Epocha 2: Minimální koncentrace (Cmin) pro celkové sérové hladiny IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
|
Epocha 2: Cmin pro celkové sérové hladiny podtříd IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Byly stanoveny celkové sérové hladiny IgG podtříd IgG 1, IgG 2, IgG 3 a IgG 4.
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
Epocha 2: Čas do maximální koncentrace (Tmax) pro celkové sérové hladiny IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
|
Epocha 2: Tmax pro celkové sérové hladiny podtříd IgG
Časové okno: Epocha 2: Týden 21
|
Byly stanoveny celkové sérové hladiny IgG podtříd IgG 1, IgG 2, IgG 3 a IgG 4.
|
Epocha 2: Týden 21
|
|
Minimální hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantním patogenům: Toxoid Clostridium Tetani a virus hepatitidy B (HBV)
Časové okno: Epocha 1 (1. týden); Epocha 2 (1. týden 24); Epocha 3 (1., 13. týden)
|
Minimální hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantnímu patogenu (toxoid Clostridium tetani a HBV) byly hodnoceny v Epoch 1, Epoch 2 a Epoch 3. Data byla analyzována podle intervalu v každé Epoše pro toto měření výsledku.
|
Epocha 1 (1. týden); Epocha 2 (1. týden 24); Epocha 3 (1., 13. týden)
|
|
Údolní hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantnímu patogenu: Haemophilus Influenzae (HIB)
Časové okno: Epocha 1 (1. týden); Epocha 2 (1. týden 24); Epocha 3 (1., 13. týden)
|
Minimální hladiny specifických protilátek proti klinicky relevantním patogenům (HIB) byly hodnoceny v Epoch 1, Epoch 2 a Epoch 3. Data byla analyzována za interval v každé Epoše pro toto měření výsledku.
|
Epocha 1 (1. týden); Epocha 2 (1. týden 24); Epocha 3 (1., 13. týden)
|
|
Kvalita života související se zdravím: Preference léčby
Časové okno: Do cca 1,5 roku
|
Dotazník preferencí léčby je dotazník, který si sami administrují, aby zhodnotil preference účastníků vůči podávání nové terapie IGSC.
V dotazníku jsou 4 položky, které zkoumají preference účastníka ohledně kliniky/nemocnice/domácího prostředí pro příjem imunoglobulinové terapie, hodnocení účastníka ohledně frekvence a způsobu podávání a preference účastníka pokračovat v léčbě IGSC.
Dotazník zahrnoval následující kategorie: Kde preferujete léčbu imunoglobulinem, Frekvence podávání, jak je předem specifikováno v protokolu, údaje jsou uváděny podle věku (2-13 let a >=14 let).
|
Do cca 1,5 roku
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
TEAE byly definovány jako nežádoucí příhody (AE) s nástupem po datu první dávky studovaného léku nebo zdravotní stavy přítomné před začátkem IP, ale se zvýšenou závažností nebo vztahem po datu času první dávky IP.
Jakákoli TEAE, která je výzkumníkem zaznamenána jako „možná související“ nebo „pravděpodobně související“ s IP, byla považována za IGSC, 20% související AE a jakákoli AE zaznamenaná jako „nepravděpodobně související“ nebo „nesouvisející“ byla považována za nesouvisející AE .
AE zahrnovaly vitální funkce, klinická laboratorní měření.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Počet účastníků s událostmi snášenlivosti souvisejícími s infuzí studovaného léku
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Infuze se považuje za tolerovatelnou, pokud rychlost infuze nebyla snížena nebo infuze nebyla přerušena nebo zastavena z důvodu TEAE související s infuzí studovaného léku (IGIV nebo IGSC).
Má se za to, že událost snášenlivosti nastala, pokud infuze nebyla tolerovatelná v Epoch 1, Epoch 2 a Epoch 3. Byl hodnocen počet účastníků s událostmi snášenlivosti souvisejícími s infuzí IP.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Roční míra ověřených akutních závažných bakteriálních infekcí (ASBI)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Míra ASBI byla vypočtena jako průměrný počet akutních závažných bakteriálních infekcí na účastníky za rok.
Byla hodnocena roční míra validovaných akutních závažných bakteriálních infekcí na účastníka.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Roční míra všech infekcí za rok
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Roční sazba je počet účastníků hlásících jakoukoli infekci za rok.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Počet dní, kdy účastníci nemohli navštěvovat školu nebo pracovat, aby mohli vykonávat běžné denní aktivity kvůli nemoci/infekci
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Počet dní, kdy není schopen docházet do školy nebo do práce za účelem vykonávání běžných denních činností z důvodu nemoci/infekce, je standardizován za rok (365,25 dne).
Byl posuzován počet dní, po které nebyli schopni docházet do školy nebo do práce za účelem vykonávání běžných denních činností z důvodu nemoci/infekce.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Počet dní, kdy byli účastníci na antibiotikách
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Počet dní na antibiotikách je definován jako počet dní, kdy byla tato antibiotika užívána jako souběžná medikace, a je standardizován na rok (365,25 dne).
Antibiotika jsou definována jako jakákoli léčiva v rámci anatomické terapeutické chemické úrovně 2 terapeutické třídy „ANTIBAKTERIÁLNÍ LÁTKY PRO SYSTÉMOVÉ POUŽITÍ“.
Pokud účastník užil více antibiotik v jeden den, tento den se započítává pouze jednou.
Protokolem definovaná profylaktická antibiotika pro virové, plísňové nebo protozoální infekce (např.
trimethoprim/sulfamethoxazol dvakrát týdně pro pneumocystis), kteří nejsou léčeni imunoglobulinem, byli z této analýzy vyloučeni.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Počet účastníků hospitalizovaných kvůli nemoci nebo infekci
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Počet účastníků s hospitalizací je standardizován na rok (365,25 dne).
Hospitalizace se započítává pro konkrétní epochu, pouze pokud tato hospitalizace začala během této epochy.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Délka hospitalizace za pobyt je standardizována na rok (365,25 dne).
Hospitalizace se započítává pro konkrétní epochu, pouze pokud tato hospitalizace začala během této epochy.
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Počet akutních návštěv lékaře v důsledku nemoci/infekce
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
Počet akutních návštěv lékaře je standardizován na rok (365,25 dne).
|
Od první dávky studovaného léku až do konce studie (až přibližně 1,5 roku)
|
|
Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Pediatrický inventář kvality života (PedsQL) Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav až do konce studia (přibližně 1,5 roku)
|
Peds-QL=generický nástroj HR QoL navržený speciálně pro pediatrii má domény jako: obecné zdraví/aktivity, pocity/emoční, sociální fungování, fungování školy. V této studii 2–7 let (rodič jako pozorovatel), 8–13 let ( účastník jako pozorovatel) pro Peds-QL zdravotní dotazník byl analyzován. Vyšší skóre = lepší QOL pro všechny domény. Tento modulární nástroj používal 5bodovou stupnici: 0 (nikdy) až 4 (téměř vždy). Stupnice 0-100 takto: 0=100,1=75,2=50,3=25,4=0,4 jsou bodovány dimenze (fyzické, emocionální, sociální a školní fungování). Celkové skóre PEDS-QL má 0- Stupnice 100, vyšší skóre = lepší HRQoL.
|
Výchozí stav až do konce studia (přibližně 1,5 roku)
|
|
EuroQoL (Kvalita života)-5 dimenzí 3 úrovně (EQ-5D-3L) Celkové skóre stupnice
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
EQ-5D-3L zdravotní dotazník=účastník odpověděl na dotazník skórující 5 dimenzí – mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese.
V této studii byl analyzován zdravotní dotazník EQ-5D-3L ve věku 2-11 let (rodič jako pozorovatel), 12 let a starší (účastník jako pozorovatel). Skóre indexu zdravotního stavu se pohybuje od 0 (nejhorší zdravotní stav) do 1 (dokonalé zdravotní stav) a 1 odráží nejlepší výsledek. Vizuální analogová škála EQ se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre značí lepší zdravotní stav. Údaje jsou uváděny podle věkových skupin (2-11 let a >=12 let).
|
Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
|
Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Short Form-36 Health Survey (SF-36) Score
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
SF-36=generický nástroj kvality života, který se široce používá k hodnocení HRQL účastníků. V této studii byl analyzován zdravotní dotazník SF-36 ve věku 14 let a starší (účastník jako pozorovatel).
Generické nástroje se používají v obecné populaci k posouzení široké škály domén použitelných pro různé zdravotní stavy, stavy a nemoci. SF-36=36 položek agregovaných do 8 vícepoložkových škál (fyzické fungování, role – fyzická, tělesná bolest , obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role - emocionální a duševní zdraví), se skóre v rozmezí od 0 do 100. Vyšší skóre = lepší HRQL.
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje jsou hlášeny pro účastníky s věkovou skupinou 14 let nebo starší.
|
Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
|
Kvalita života související se zdravím: Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky-9 (TSQM-9) skóre
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
TSQM=je globální škála spokojenosti používaná k posouzení celkové úrovně spokojenosti nebo nespokojenosti účastníků s jejich léky.
V této studii budou analyzovány 2-12 let (rodič jako pozorovatel), 13 let a starší (účastník jako pozorovatel) pro zdravotní dotazník TSQM.
TSQM-9 je 9-položkový, ověřený, samoobslužný nástroj používaný k hodnocení spokojenosti účastníků s léky.
Tři hodnocené oblasti jsou efektivita, pohodlí a globální spokojenost.
Skóre každé ze 3 domén je založeno na algoritmu pro vytvoření skóre 0 až 100.
Vyšší skóre naznačovalo větší spokojenost v této oblasti.
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje jsou uváděny podle věkové skupiny (2-12 let a >=13 let).
|
Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
|
Kvalita života související se zdravím: Dotazník spokojenosti s léčbou pro skóre indexu kvality života (LQI).
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
LQI=sami-administrovaný dotazník vyvinutý speciálně pro účastníky/zákonné zástupce zapojené do léčby IGIV. Analyzováno bylo 2-13 let (rodič jako pozorovatel), 14 let a starší (účastník jako pozorovatel) pro zdravotní dotazník LQI.LQI=15 položek, rozdělena do 4 oblastí: interference léčby (TI)[6 položek], problémy související s terapií (TRP)[4 položky], nastavení terapie (TS)[3 položky]; náklady na léčbu (TC)[2 položky]. Položky jsou hodnoceny na 7bodové škále Likertova typu v rozmezí od 1:"Extrémně špatné" do 7:"Extrémně dobré". Celkové skóre = 0 až 100, vyšší skóre = nejvyšší možná spokojenost s faktory, jako je nezávislost, pohodlí terapie, sociální/školní /pracovní aktivity;zdravotní a cestovní náklady.Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje jsou vykazovány podle věku (2-13 let a >=14 let). ' a '>=14 let', kteří dostali alespoň 1 dávku studovaného léku (IGIV nebo IGSC).'n'=Číslo
analyzováni jsou účastníci s daty dostupnými pro analýzu.
|
Výchozí stav do konce studie (přibližně 1,5 roku)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Shire
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. srpna 2020
Primární dokončení (Aktuální)
22. prosince 2021
Dokončení studie (Aktuální)
22. prosince 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. dubna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
15. dubna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TAK-664-3001
- JapicCTI-205162 (Identifikátor registru: JapicCTI)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .