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Eine Studie mit subkutanem Immunglobulin (Mensch), 20 % Lösung (IGSC, 20 %) bei japanischen Teilnehmern mit primären Immunschwächekrankheiten (PID)

21. September 2023 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine offene, nicht kontrollierte Multidosis-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit sowie der Wirksamkeit von subkutanem Immunglobulin (Mensch), 20 % Lösung (IGSC, 20 %) bei japanischen Probanden mit primärer Immunschwäche Krankheiten (PID)

In dieser Studie wurden japanische Teilnehmer mit primären Immunschwächekrankheiten mit subkutanem Immunglobulin (Mensch), 20 % Lösung, (IGSC, 20 %) behandelt. Diese Studie besteht aus 3 Teilen:

Teil 1: Infusionen mit Immunglobulin intravenös (IGIV) alle 3 Wochen für 13 Wochen.

Teil 2: Die Teilnehmer wechseln zu wöchentlichen subkutanen Infusionen mit IGSC, 20 % für 24 Wochen.

Teil 3: Eine Untergruppe erhält zweiwöchentlich subkutane Infusionen mit IGSC, 20 % für 12 Wochen.

Das Hauptziel der Studie ist die Bestimmung der Basisspiegel der Immunglobulin-Globulin-G (IgG)-Spiegel im Blut der Teilnehmer nach wöchentlicher und zweiwöchentlicher Behandlung mit IGSC, 20 % (in Teil 2 und 3 der Studie). Ihre PID wird von ihrem Arzt gemäß der üblichen klinischen Praxis ihres Arztes behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus 3 Behandlungsteilen (Epoche 1, 2, 3). Der Gesamtauswertungszeitraum der Studie beträgt 57 Wochen, wobei der Screeningzeitraum 2–8 Wochen umfasst und Epoche 1 von Woche 8 bis Woche 21, Epoche 2 von Woche 21 bis Woche 45 und Epoche 3 von Woche 45 bis Woche umfasst 57.

Jeder Teilnehmer erhält eine IGIV-Behandlung in Epoche 1 für insgesamt 13 Wochen, wechselt dann zu einer wöchentlichen subkutanen (SC) Behandlung mit IGSC, 20 % in Epoche 2 für insgesamt 24 Wochen und wird in Epoche 3 für insgesamt 12 Wochen fortgesetzt Wochen zweiwöchentlicher SC-Behandlung mit IGSC, 20 %. Die Arzneimitteldosis in Epoche 2 und Epoche 3 wird so angepasst, dass sie eine äquivalente wöchentliche Dosis der in Epoche 1 verabreichten Dosis bzw. das Doppelte der in Epoche 2 verabreichten Dosis ist. Epoche 2 wird zwei Perioden umfassen, Periode 1: Dosisanpassungsperiode (erste 12 Wochen) und Periode 2: Bewertungsperiode (zweite 12 Wochen).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu
      • Gifu-shi, Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa-shi, Saitama, Japan, 359-8513
        • National Defense Medical College hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical Dental University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Japanischer Abstammung sein, definiert als in Japan geboren und mit japanischen Eltern und japanischen Großeltern mütterlicherseits und väterlicherseits.
  • Die Teilnehmer müssen eine dokumentierte Diagnose einer Form von primärer humoraler Immunschwäche haben, die eine Antikörperbildung beinhaltet und einen Gammaglobulin-Ersatz erfordert. Die Diagnose muss vor der Behandlung mit IGIV vom ärztlichen Direktor bestätigt werden.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Vorführung 2 Jahre oder älter.
  • Vor allen studienbezogenen Verfahren und der Verabreichung des Studienprodukts wird entweder von den Teilnehmern oder dem gesetzlich bevollmächtigten Vertreter der Teilnehmer eine schriftliche Einverständniserklärung nach Aufklärung eingeholt.
  • Der Teilnehmer hat über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten vor dem Screening eine konstante Dosis IGIV erhalten, die ungefähr 200-600 mg/kg Körpergewicht (BW) pro 3-4 Wochen entspricht, wie in der Produktpackungsbeilage angegeben
  • Der Teilnehmer hat beim Screening einen IgG-Talspiegel im Serum von mindestens (>=) 5 Gramm pro Liter (g/L).
  • Der Teilnehmer hatte in den 3 Monaten vor dem Screening keine schwere bakterielle Infektion.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Vorgeschichte von oder ist beim Screening auf eines oder mehrere der folgenden positiv: Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Polymerase-Kettenreaktion (PCR) für das Hepatitis-C-Virus (HCV), PCR für den Typ des humanen Immunschwächevirus (HIV). 1/2.

  • Abnormale Laborwerte beim Screening, die eines der folgenden Kriterien erfüllen (abnormale Tests können einmal wiederholt werden, um festzustellen, ob sie anhaltend sind):

    • Persistente Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST) größer als (>) das 2,5-fache der oberen Normgrenze (ULN) für das Testlabor
    • Anhaltende schwere Neutropenie (definiert als absolute Neutrophilenzahl [ANC] kleiner oder gleich (<=) 500/Millikubikmeter [mm^3]).
  • Der Teilnehmer hat eine eingeschränkte Nierenfunktion, definiert durch die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von weniger als (<) 60 Milliliter pro Minute/1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2).
  • Bei dem Teilnehmer wurde eine bösartige Erkrankung diagnostiziert oder er hat eine (mit Ausnahme eines angemessen behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut oder eines Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses), es sei denn, der krankheitsfreie Zeitraum vor dem Screening beträgt mehr als 5 Jahre.
  • Der Teilnehmer erhält eine Antikoagulationstherapie oder hat innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening eine Vorgeschichte von thrombotischen Episoden (einschließlich tiefer Venenthrombose, Myokardinfarkt, Schlaganfall, Lungenembolie) oder eine Vorgeschichte von Thrombophilie.
  • Der Teilnehmer hat einen abnormalen Proteinverlust (Proteinverlust-Enteropathie, nephrotisches Syndrom).
  • Der Teilnehmer hat eine Anämie, die eine Phlebotomie für Laborstudien gemäß der Standardpraxis am Standort ausschließen würde.
  • Der Teilnehmer hat eine anhaltende Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder anhaltenden Reaktionen (Urtikaria, Atembeschwerden, schwere Hypotonie oder Anaphylaxie) nach IV-Immunglobulin-, SC-Immunglobulin- und/oder Immunserumglobulin (ISG)-Infusionen.
  • Der Teilnehmer hat einen Immunglobulin A (IgA)-Mangel (IgA weniger als 0,07 g/l), bekannte Anti-IgA-Antikörper und eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit.
  • Der Teilnehmer erhält vorbeugende (prophylaktische) systemische antibakterielle Antibiotika in Dosen, die ausreichen, um bakterielle Infektionen zu behandeln oder zu verhindern, und kann diese Antibiotika zum Zeitpunkt des Screenings nicht absetzen.
  • Der Teilnehmer hat eine aktive Infektion und erhält zum Zeitpunkt des Screenings eine Antibiotikatherapie zur Behandlung der Infektion.
  • Der Teilnehmer hat eine Blutgerinnungsstörung oder eine Thrombozytenzahl von weniger als 20.000/ Mikroliter (mcL) oder wäre nach Ansicht des Prüfarztes einem erheblichen Risiko für erhöhte Blutungen oder Blutergüsse als Folge der subkutanen Therapie ausgesetzt.
  • Der Teilnehmer hat Gesamtprotein > 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) oder Myelom oder Makroglobulinämie (IgM) oder Paraproteinämie.

  • Frauen im gebärfähigen Alter, die eines der folgenden Kriterien erfüllen:

    • Die Teilnehmerin stellt sich mit einem positiven Schwangerschaftstest vor.
    • Die Teilnehmerin stillt.
    • Der Teilnehmer beabsichtigt, im Verlauf der Studie mit der Krankenpflege zu beginnen.
    • Die Teilnehmerin stimmt nicht zu, angemessene Maßnahmen zur Empfängnisverhütung anzuwenden (z. Intrauterinpessar, Diaphragma oder Kondom [für den männlichen Partner] mit spermizidem Gelee oder Schaum oder Antibabypillen/Pflaster) während des gesamten Studienverlaufs.
  • Der Teilnehmer hat an einer anderen klinischen Studie teilgenommen und war innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie einem IP oder Gerät ausgesetzt.
  • Der Teilnehmer soll im Laufe der Studie an einer anderen nicht beobachtenden (interventionellen) klinischen Studie teilnehmen, an der ein IP oder Gerät beteiligt ist.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere Dermatitis, die geeignete Stellen für eine sichere Produktverabreichung ausschließen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Epoche 1: IGIV 200–600 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten bis zu 13 Wochen lang alle 3 oder 4 Wochen 200 bis 600 mg/kg intravenöse Immunglobulin-Infusion (IGIV).
Biologisch: Immunglobulin intravenös (IGIV)
Die Teilnehmer erhalten eine IGIV-Infusion.
Andere Namen:
  • Immunglobulin-Infusion (Mensch)
Experimental: Epoche 2: IGSC (20 %) 50–200 mg/kg
Teilnehmer, die von Epoche 1 in Epoche 2 eintraten, erhielten bis zu etwa 24 Wochen nach Epoche 1 einmal pro Woche 50–200 mg/kg subkutanes (humanes) 20 %iges Immunglobulin als Infusion.
Biologisch: Immunglobulin subkutan, 20 % Lösung (IGSC, 20 %)
Die Teilnehmer erhalten IGSC, 20 % SC-Infusion.
Andere Namen:
  • Immunglobulin-Infusion (Mensch)
Experimental: Epoche 3: IGSC (20 %) 100–400 mg/kg
Teilnehmer, die ab Epoche 1 in Epoche 3 eintraten, erhielten bis zu etwa 12 Wochen nach Epoche 2 alle zwei Wochen eine Infusion von 100–400 mg/kg subkutanem (menschlichem) 20 % Immunglobulin.
Biologisch: Immunglobulin subkutan, 20 % Lösung (IGSC, 20 %)
Die Teilnehmer erhalten IGSC, 20 % SC-Infusion.
Andere Namen:
  • Immunglobulin-Infusion (Mensch)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Epoche 2: Gesamtserum-Talspiegel von Immunglobulin-G (IgG)-Antikörpern während Periode 2
Zeitfenster: Epoche 2 (Periode 2): Bis zu 24 Wochen
Bewertet wurden die gesamten Serum-Talspiegel der IgG-Antikörper, die während der Periode 2 der Epoche 2 gemessen wurden.
Epoche 2 (Periode 2): Bis zu 24 Wochen
Epoche 3: Gesamtserum-Talspiegel von IgG-Antikörpern
Zeitfenster: Epoche 3: Bis Woche 12
Die während Epoche 3 gemessenen Gesamtserum-Talspiegel der IgG-Antikörper wurden bewertet.
Epoche 3: Bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Epoche 1: Gesamtserum-Talspiegel von IgG-Antikörpern
Zeitfenster: Epoche 1: Bis Woche 13
Die während Epoche 1 gemessenen Gesamtserum-Talspiegel der IgG-Antikörper wurden bewertet.
Epoche 1: Bis Woche 13
Epoche 2: Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum letzten Intervall (AUC0-last) für die gesamten IgG-Serumspiegel
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: AUC0-last für Gesamtserumspiegel von IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Es wurden die Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 und IgG 4 bestimmt.
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Scheinbare Clearance (CL/F) für Gesamtserumspiegel von IgG
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: CL/F für Gesamtserumspiegel von IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Es wurden die Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 und IgG 4 bestimmt.
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Maximale Konzentration (Cmax) für den Gesamtserumspiegel von IgG
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Cmax für Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Es wurden die Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 und IgG 4 bestimmt.
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Mindestkonzentration (Cmin) für den Gesamtserumspiegel von IgG
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Cmin für Gesamtserumspiegel von IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Es wurden die Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 und IgG 4 bestimmt.
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) für den Gesamtserumspiegel von IgG
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Woche 21
Epoche 2: Tmax für Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen
Zeitfenster: Epoche 2: Woche 21
Es wurden die Gesamtserumspiegel der IgG-Unterklassen IgG 1, IgG 2, IgG 3 und IgG 4 bestimmt.
Epoche 2: Woche 21
Tiefstspiegel spezifischer Antikörper gegen klinisch relevante Krankheitserreger: Clostridium-Tetani-Toxoid und Hepatitis-B-Virus (HBV)
Zeitfenster: Epoche 1 (Woche 1); Epoche 2 (Woche 1, 24); Epoche 3 (Woche 1, 13)
Die Talspiegel spezifischer Antikörper gegen klinisch relevante Krankheitserreger (Clostridium tetani-Toxoid und HBV) wurden in Epoche 1, Epoche 2 und Epoche 3 ermittelt. Für diese Ergebnismessung wurden die Daten pro Intervall in jeder Epoche analysiert.
Epoche 1 (Woche 1); Epoche 2 (Woche 1, 24); Epoche 3 (Woche 1, 13)
Tiefstspiegel spezifischer Antikörper gegen klinisch relevanten Krankheitserreger: Haemophilus Influenzae (HIB)
Zeitfenster: Epoche 1 (Woche 1); Epoche 2 (Woche 1, 24); Epoche 3 (Woche 1, 13)
Die Talspiegel spezifischer Antikörper gegen klinisch relevante Krankheitserreger (HIB) wurden in Epoche 1, Epoche 2 und Epoche 3 ermittelt. Für diese Ergebnismessung wurden die Daten pro Intervall in jeder Epoche analysiert.
Epoche 1 (Woche 1); Epoche 2 (Woche 1, 24); Epoche 3 (Woche 1, 13)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Behandlungspräferenz
Zeitfenster: Bis ca. 1,5 Jahre
Der Fragebogen zur Behandlungspräferenz ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der entwickelt wurde, um die Präferenz der Teilnehmer für die Verabreichung einer neuen IGSC-Therapie zu beurteilen. Der Fragebogen besteht aus 4 Punkten, die die Präferenz eines Teilnehmers hinsichtlich der Klinik-/Krankenhaus-/Heimumgebung für den Erhalt der Immunglobulintherapie, die Bewertung des Teilnehmers hinsichtlich der Häufigkeit und Art der Verabreichung sowie die Präferenz des Teilnehmers, weiterhin die IGSC-Behandlung zu erhalten, untersuchen. Der Fragebogen umfasste folgende Kategorien: Wo möchten Sie Ihre Immunglobulintherapie am liebsten erhalten? Die Häufigkeit der Verabreichung, wie im Protokoll vorab festgelegt. Die Daten werden nach Alter angegeben (2–13 Jahre und >=14 Jahre).
Bis ca. 1,5 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Als TEAEs wurden unerwünschte Ereignisse (UEs) definiert, die nach dem Zeitpunkt der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten, oder als medizinische Zustände, die vor Beginn der IP bestanden, deren Schweregrad oder Zusammenhang jedoch nach dem Zeitpunkt der ersten Dosis des IP zunahm. Alle TEAE, die vom Prüfer als „möglicherweise im Zusammenhang“ oder „wahrscheinlich im Zusammenhang“ mit IP registriert wurden, wurden als IGSC, 20 % im Zusammenhang mit UE, und alle UE, die als „unwahrscheinlich im Zusammenhang“ oder „nicht im Zusammenhang“ erfasst wurden, wurden als nicht im Zusammenhang stehende UE betrachtet . Zu den Nebenwirkungen gehörten Vitalfunktionen und klinische Labormessungen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Anzahl der Teilnehmer mit Verträglichkeitsereignissen im Zusammenhang mit der Infusion des Studienmedikaments
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Eine Infusion gilt als tolerierbar, wenn die Infusionsrate aufgrund von TEAE im Zusammenhang mit der Infusion des Studienmedikaments (IGIV oder IGSC) nicht reduziert oder die Infusion nicht unterbrochen oder gestoppt wurde. Ein Verträglichkeitsereignis gilt als eingetreten, wenn eine Infusion in Epoche 1, Epoche 2 und Epoche 3 nicht tolerierbar war. Bewertet wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Verträglichkeitsereignissen im Zusammenhang mit der IP-Infusion.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Jährliche Rate validierter akuter schwerer bakterieller Infektionen (ASBI)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die ASBI-Rate wurde als mittlere Anzahl akuter schwerer bakterieller Infektionen pro Teilnehmer und Jahr berechnet. Bewertet wurde die jährliche Rate validierter akuter schwerer bakterieller Infektionen pro Teilnehmer.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Jährliche Rate aller Infektionen pro Jahr
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Jahresrate ist die Anzahl der Teilnehmer, die pro Jahr eine Infektion melden.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Anzahl der Tage, an denen Teilnehmer aufgrund einer Krankheit/Infektion nicht in der Lage sind, zur Schule zu gehen oder zu arbeiten, um normalen täglichen Aktivitäten nachzugehen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Anzahl der Tage, an denen es aufgrund einer Krankheit/Infektion nicht möglich ist, zur Schule oder zur Arbeit zu gehen, um normale Alltagsaktivitäten auszuführen, wird pro Jahr standardisiert (365,25 Tage). Bewertet wurde die Anzahl der Tage, die aufgrund einer Krankheit/Infektion nicht in der Lage waren, zur Schule zu gehen oder zur Arbeit zu gehen, um normale Alltagsaktivitäten auszuführen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Anzahl der Tage, an denen die Teilnehmer Antibiotika einnahmen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Anzahl der Tage, an denen Antibiotika eingenommen wurden, ist definiert als die Anzahl der Tage, an denen diese Antibiotika als Begleitmedikation eingenommen wurden, und wird auf ein Jahr (365,25 Tage) standardisiert. Als Antibiotika gelten alle Medikamente der anatomischen therapeutischen chemischen Klasse 2 der therapeutischen Klasse „ANTIBACTERIALIEN ZUR SYSTEMISCHEN ANWENDUNG“. Wenn ein Teilnehmer an einem Tag mehrere Antibiotika einnahm, wird dieser Tag nur einmal gezählt. Das Protokoll definierte prophylaktische Antibiotika für Virus-, Pilz- oder Protozoeninfektionen (z. B. Trimethoprim/Sulfamethoxazol zweimal pro Woche gegen Pneumocystis), die nicht mit Immunglobulin behandelt werden, wurden von dieser Analyse ausgeschlossen.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund einer Krankheit oder Infektion ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Anzahl der Teilnehmer mit Krankenhausaufenthalt wird auf ein Jahr (365,25 Tage) standardisiert. Ein Krankenhausaufenthalt wird nur dann für eine bestimmte Epoche gezählt, wenn der Krankenhausaufenthalt in dieser Epoche begonnen hat.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Dauer des Krankenhausaufenthaltes
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Dauer des Krankenhausaufenthalts pro Aufenthalt wird auf ein Jahr (365,25 Tage) standardisiert. Ein Krankenhausaufenthalt wird nur dann für eine bestimmte Epoche gezählt, wenn der Krankenhausaufenthalt in dieser Epoche begonnen hat.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Anzahl der akuten Arztbesuche aufgrund einer Krankheit/Infektion
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Die Anzahl der Akutarztbesuche ist auf ein Jahr (365,25 Tage) standardisiert.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie (bis zu etwa 1,5 Jahren)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): Gesamtskalenwert des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Zeitfenster: Ausgangsbasis bis zum Ende des Studiums (ca. 1,5 Jahre)
Peds-QL = generisches HR-QoL-Instrument, das speziell für die Pädiatrie entwickelt wurde, hat folgende Bereiche: allgemeine Gesundheit/Aktivitäten, Gefühle/emotional, soziale Funktion, schulische Funktion. In dieser Studie 2–7 Jahre (Eltern als Beobachter), 8–13 Jahre ( Teilnehmer als Beobachter) für den Peds-QL-Gesundheitsfragebogen wurde analysiert. Höhere Werte = bessere Lebensqualität für alle Bereiche. Dieses modulare Instrument verwendet eine 5-Punkte-Skala: 0 (nie) bis 4 (fast immer). Elemente werden umgekehrt bewertet; linear transformiert in Die Skala von 0 bis 100 lautet wie folgt: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0,4 Dimensionen (körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit) werden bewertet. Der PEDS-QL-Gesamtskalenwert beträgt 0- 100-Skala, höhere Werte = bessere HRQoL.
Ausgangsbasis bis zum Ende des Studiums (ca. 1,5 Jahre)
EuroQoL (Lebensqualität) – 5 Dimensionen 3 Stufen (EQ-5D-3L) Gesamtskalenpunktzahl
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen = Der Teilnehmer beantwortete den Fragebogen und bewertete 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression. In dieser Studie wurden 2–11 Jahre (Elternteil als Beobachter), 12 Jahre und älter (Teilnehmer als Beobachter) für den EQ-5D-3L-Gesundheitsfragebogen analysiert. Der Gesundheitszustandsindex reicht von 0 (schlechtester Gesundheitszustand) bis 1 (perfekt). Gesundheitszustand) und 1 spiegelt das beste Ergebnis wider. Die visuelle Analogskala des EQ reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte einen besseren Gesundheitszustand anzeigen. Die Daten werden nach Altersgruppen (2-11 Jahre und >=12 Jahre) gemeldet.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): Short Form-36 Health Survey (SF-36) Score
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
SF-36 = generisches Instrument zur Lebensqualität, das häufig zur Beurteilung der HRQL von Teilnehmern verwendet wird. In dieser Studie wurde der SF-36-Gesundheitsfragebogen für Personen ab 14 Jahren (Teilnehmer als Beobachter) analysiert. Generische Instrumente werden in der Allgemeinbevölkerung verwendet, um ein breites Spektrum von Bereichen zu bewerten, die auf eine Vielzahl von Gesundheitszuständen, Zuständen und Krankheiten anwendbar sind. SF-36 = 36 Elemente, zusammengefasst in 8 Multi-Item-Skalen (körperliche Funktionsfähigkeit, Rolle – körperlich, körperlicher Schmerz). , allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziales Funktionieren, Rolle – emotionale und mentale Gesundheit) mit Werten zwischen 0 und 100. Höhere Werte = bessere HRQL. Wie im Protokoll festgelegt, werden die Daten für Teilnehmer mit einer Altersgruppe von 14 Jahren oder älter gemeldet.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für den Medication-9 (TSQM-9)-Score
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
TSQM=ist eine globale Zufriedenheitsskala, die zur Beurteilung des Gesamtniveaus der Zufriedenheit oder Unzufriedenheit der Teilnehmer mit ihren Medikamenten verwendet wird. In dieser Studie werden 2–12 Jahre (Elternteil als Beobachter), 13 Jahre und älter (Teilnehmer als Beobachter) für den TSQM-Gesundheitsfragebogen analysiert. TSQM-9 ist ein validiertes, selbst verabreichtes Instrument mit 9 Punkten, das zur Beurteilung der Zufriedenheit der Teilnehmer mit Medikamenten verwendet wird. Die drei bewerteten Bereiche sind Wirksamkeit, Bequemlichkeit und globale Zufriedenheit. Der Score jeder der drei Domänen basiert auf einem Algorithmus, der einen Score von 0 bis 100 erstellt. Eine höhere Punktzahl deutete auf eine größere Zufriedenheit in diesem Bereich hin. Wie im Protokoll vorab festgelegt, werden die Daten nach Altersgruppe (2–12 Jahre und >=13 Jahre) gemeldet.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität: Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für den Life Quality Index (LQI).
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)
LQI = selbst auszufüllender Fragebogen, der speziell für Teilnehmer/Erziehungsberechtigte entwickelt wurde, die an IGIV-Behandlungen beteiligt sind. 2–13 Jahre (Eltern als Beobachter), 14 Jahre und älter (Teilnehmer als Beobachter) für den LQI-Gesundheitsfragebogen wurde analysiert. LQI = 15 Punkte, unterteilt in 4 Domänen: Behandlungsstörungen (TI)[6 Items],Therapiebezogene Probleme (TRP)[4 Items],Therapiesetting (TS)[3 Items];Behandlungskosten (TC)[2 Items].Items werden bewertet auf einer 7-Punkte-Likert-Skala von 1: „Extrem schlecht“ bis 7: „Extrem gut“. Gesamtpunktzahl = 0 bis 100, höhere Punktzahl = höchstmögliche Zufriedenheit mit Faktoren wie Unabhängigkeit, Therapiefreundlichkeit, Soziales/Schule /Arbeitsaktivitäten;Gesundheits- und Reisekosten. Wie im Protokoll festgelegt, werden die Daten nach Alter (2–13 Jahre und >=14 Jahre) gemeldet. Das „All-Treated“-Set umfasste alle eingeschriebenen Teilnehmer der Altersgruppe „2–13 Jahre“. ' und '>=14 Jahre', die mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments (IGIV oder IGSC) erhalten haben.'n'=Anzahl Analysiert sind Teilnehmer, deren Daten zur Analyse verfügbar sind.
Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 1,5 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-664-3001
  • JapicCTI-205162 (Registrierungskennung: JapicCTI)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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