Uno studio sull'immunoglobulina sottocutanea (umana), soluzione al 20% (IGSC, 20%) in partecipanti giapponesi con malattie da immunodeficienza primaria (PID)
21 settembre 2023 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Uno studio di fase 3, in aperto, non controllato, multidose per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità e l'efficacia dell'immunoglobulina sottocutanea (umana), soluzione al 20% (IGSC, 20%) in soggetti giapponesi con immunodeficienza primaria Malattie (PID)
In questo studio, i partecipanti giapponesi con malattie da immunodeficienza primaria sono stati trattati con immunoglobulina sottocutanea (umana), soluzione al 20% (IGSC, 20%). Questo studio sarà suddiviso in 3 parti:
Parte 1: infusioni con immunoglobulina endovenosa (IGIV) ogni 3 settimane per 13 settimane.
Parte 2: i partecipanti passeranno alle infusioni sottocutanee settimanali con IGSC, 20% per 24 settimane.
Parte 3: un sottogruppo riceverà infusioni sottocutanee bisettimanali con IGSC, 20% per 12 settimane.
Lo scopo principale dello studio è valutare i livelli di base dei livelli di immunoglobulina G (IgG) nel sangue dei partecipanti dopo il trattamento settimanale e bisettimanale con IGSC, 20% (nelle parti 2 e 3 dello studio). La loro PID sarà trattata dal loro medico secondo la consueta pratica clinica del medico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è composto da 3 parti di trattamento (Epoch 1, 2, 3). Il periodo di valutazione totale dello studio sarà di 57 settimane in cui il periodo di screening è di 2-8 settimane e l'Epoca 1 va dalla Settimana 8 alla Settimana 21, l'Epoca 2 va dalla Settimana 21 alla Settimana 45, l'Epoca 3 va dalla Settimana 45 alla Settimana 57.
Ogni partecipante riceverà il trattamento IGIV in Epoch 1 per un totale di 13 settimane, quindi passerà al trattamento settimanale sottocutaneo (SC) con IGSC, 20% in Epoch 2 per un totale di 24 settimane e continuerà in Epoch 3 per un totale di 12 settimane di trattamento SC bisettimanale con IGSC, 20%. La dose del farmaco in Epoch 2 e Epoch 3 sarà aggiustata in modo che sia una dose settimanale equivalente della dose somministrata in Epoch 1 e il doppio della dose somministrata in Epoch 2 rispettivamente. Epoch 2 conterrà due periodi, periodo 1: periodo di aggiustamento della dose (prime 12 settimane) e periodo 2: periodo di valutazione (seconde 12 settimane).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Aichi
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Nagoya-shi, Aichi, Giappone, 466-8560
- Nagoya University Hospital
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Fukuoka
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Fukuoka-shi, Fukuoka, Giappone, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Gifu
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Gifu-shi, Gifu, Giappone, 501-1194
- Gifu University Hospital
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Hiroshima
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Ishikawa
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Kanazawa-shi, Ishikawa, Giappone, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Saitama
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Tokorozawa-shi, Saitama, Giappone, 359-8513
- National Defense Medical College Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
- Tokyo Medical Dental University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Essere di origine giapponese, definito come nato in Giappone e avere genitori giapponesi e nonni materni e paterni giapponesi.
- I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di una forma di immunodeficienza umorale primaria che coinvolge la formazione di anticorpi e richiede la sostituzione di gammaglobuline. La diagnosi deve essere confermata dal direttore sanitario prima del trattamento con IGIV.
- Il partecipante ha almeno 2 anni al momento dello screening.
- Il consenso informato scritto è ottenuto dai partecipanti o dal rappresentante legalmente autorizzato dei partecipanti prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e somministrazione del prodotto in studio.
- Il partecipante ha ricevuto una dose costante di IGIV per un periodo di almeno 3 mesi prima dello screening equivalente a circa 200-600 mg/kg di peso corporeo (PC) per un periodo di 3-4 settimane, come indicato nel foglietto illustrativo del prodotto
- Il partecipante ha un livello sierico minimo di IgG maggiore o uguale a (>=) 5 grammi per litro (g/L) allo screening.
- - Il partecipante non ha avuto una grave infezione batterica nei 3 mesi precedenti lo screening.
- Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha una storia nota di o è positivo allo screening per uno o più dei seguenti: antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), reazione a catena della polimerasi (PCR) per il virus dell'epatite C (HCV), PCR per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) Tipo 1/2.
Valori di laboratorio anormali allo screening che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri (i test anormali possono essere ripetuti una volta per determinare se sono persistenti):
- Persistente alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) superiore a (>) 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per il laboratorio di analisi
- Neutropenia grave persistente (definita come una conta assoluta dei neutrofili [ANC] inferiore o uguale a (<=) 500/millimetro cubo [mm^3]).
- Il partecipante presenta una presenza di compromissione della funzionalità renale definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a (<) 60 millilitri al minuto/1,73 metro quadrato (mL/min/1,73 m^2).
- - Al partecipante è stato diagnosticato o ha un tumore maligno (diverso dal carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato della pelle o carcinoma in situ della cervice), a meno che il periodo libero da malattia prima dello screening superi i 5 anni.
- - Il partecipante sta ricevendo una terapia anticoagulante o ha una storia di episodi trombotici (inclusi trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare) entro 12 mesi prima dello screening o una storia di trombofilia.
- Il partecipante ha una perdita proteica anormale (enteropatia con perdita di proteine, sindrome nefrosica).
- - Il partecipante ha un'anemia che precluderebbe la flebotomia per gli studi di laboratorio secondo la pratica standard presso il sito.
- - Il partecipante ha una storia in corso di ipersensibilità o reazioni persistenti (orticaria, difficoltà respiratorie, grave ipotensione o anafilassi) a seguito di infusioni di immunoglobuline endovenose, immunoglobuline sottocutanee e/o immunoglobuline sieriche (ISG).
- - Il partecipante ha un deficit di immunoglobulina A (IgA) (IgA inferiore a 0,07 g/L), anticorpi anti IgA noti e una storia di ipersensibilità.
- - Il partecipante assume antibiotici antibatterici sistemici preventivi (profilattici) a dosi sufficienti per trattare o prevenire infezioni batteriche e non può interrompere questi antibiotici al momento dello screening.
- - Il partecipante ha un'infezione attiva e sta ricevendo una terapia antibiotica per il trattamento dell'infezione al momento dello screening.
- - Il partecipante ha un disturbo della coagulazione o una conta piastrinica inferiore a 20.000/microlitro (mcL) o, secondo l'opinione dello sperimentatore, sarebbe a rischio significativo di aumento del sanguinamento o lividi a seguito della terapia sottocutanea.
- - Il partecipante ha proteine totali > 9 grammi per decilitro (g/dL) o mieloma, o macroglobulinemia (IgM) o paraproteinemia.
Donne in età fertile che soddisfano uno dei seguenti criteri:
- La partecipante presenta un test di gravidanza positivo.
- Il partecipante sta allattando.
- Il partecipante intende iniziare l'assistenza infermieristica durante il corso dello studio.
- Il partecipante non accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite (ad es. dispositivo intrauterino, diaframma o preservativo [per il partner maschile] con gelatina o schiuma spermicida o pillole/cerotti anticoncezionali) durante il corso dello studio.
- - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico ed è stato esposto a un IP o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
- Il partecipante è programmato per partecipare a un altro studio clinico non osservazionale (interventistico) che coinvolge un IP o un dispositivo durante il corso dello studio.
- - Il partecipante ha una grave dermatite che precluderebbe siti adeguati per la somministrazione sicura del prodotto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Epoca 1: IGIV 200-600 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto da 200 a 600 mg/kg di infusione endovenosa di immunoglobuline (IGIV) ogni 3 o 4 settimane per un massimo di 13 settimane.
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I partecipanti riceveranno l'infusione di IGIV.
Altri nomi:
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Sperimentale: Epoca 2: IGSC (20%) 50-200 mg/kg
I partecipanti che sono entrati nell’Epoca 2 dall’Epoca 1 hanno ricevuto 50-200 mg/kg di immunoglobuline sottocutanee (umane) al 20% in infusione una volta alla settimana fino a circa 24 settimane dopo l’Epoca 1.
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I partecipanti riceveranno IGSC, infusione SC al 20%.
Altri nomi:
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Sperimentale: Epoca 3: IGSC (20%) 100-400 mg/kg
I partecipanti che sono entrati nell’Epoca 3 dall’Epoca 1 hanno ricevuto 100-400 mg/kg di immunoglobuline sottocutanee (umane) al 20% in infusione bisettimanale fino a circa 12 settimane dopo l’Epoca 2.
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I partecipanti riceveranno IGSC, infusione SC al 20%.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Epoca 2: Livelli sierici minimi degli anticorpi delle immunoglobuline G (IgG) durante il periodo 2
Lasso di tempo: Epoca 2 (periodo 2): Fino a 24 settimane
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Sono stati valutati i livelli sierici totali minimi degli anticorpi IgG misurati durante il periodo 2 dell'Epoca 2.
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Epoca 2 (periodo 2): Fino a 24 settimane
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Epoca 3: Livelli sierici minimi di anticorpi IgG
Lasso di tempo: Epoca 3: fino alla settimana 12
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Sono stati valutati i livelli sierici totali minimi degli anticorpi IgG misurati durante l'Epoca 3.
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Epoca 3: fino alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Epoca 1: Livelli sierici minimi di anticorpi IgG
Lasso di tempo: Epoca 1: fino alla settimana 13
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Sono stati valutati i livelli sierici totali minimi degli anticorpi IgG misurati durante l'Epoca 1.
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Epoca 1: fino alla settimana 13
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Epoca 2: area sotto la curva dal tempo 0 all'ultimo intervallo (AUC0-last) per i livelli sierici totali di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: AUC0-last per i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Sono stati determinati i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4.
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Clearance apparente (CL/F) per i livelli sierici totali di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: CL/F per i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Sono stati determinati i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4.
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Concentrazione massima (Cmax) per i livelli sierici totali di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Cmax per i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Sono stati determinati i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4.
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Concentrazione minima (Cmin) per i livelli sierici totali di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Cmin per i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Sono stati determinati i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4.
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) per i livelli sierici totali di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Settimana 21
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Epoca 2: Tmax per i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG
Lasso di tempo: Epoca 2: Settimana 21
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Sono stati determinati i livelli sierici totali delle sottoclassi di IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 e IgG 4.
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Epoca 2: Settimana 21
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Livelli minimi di anticorpi specifici contro agenti patogeni clinicamente rilevanti: tossoide di Clostridium Tetani e virus dell'epatite B (HBV)
Lasso di tempo: Epoca 1 (Settimana 1); Epoca 2 (Settimana 1, 24); Epoca 3 (Settimana 1, 13)
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I livelli minimi di anticorpi specifici contro agenti patogeni clinicamente rilevanti (tossoide di Clostridium tetani e HBV) sono stati valutati nell'Epoca 1, nell'Epoca 2 e nell'Epoca 3. I dati sono stati analizzati per intervallo in ciascuna Epoca per questa misura di risultato.
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Epoca 1 (Settimana 1); Epoca 2 (Settimana 1, 24); Epoca 3 (Settimana 1, 13)
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Livelli minimi di anticorpi specifici contro l'agente patogeno clinicamente rilevante: Haemophilus influenzae (HIB)
Lasso di tempo: Epoca 1 (Settimana 1); Epoca 2 (Settimana 1, 24); Epoca 3 (Settimana 1, 13)
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I livelli minimi di anticorpi specifici contro agenti patogeni clinicamente rilevanti (HIB) sono stati valutati nell'Epoca 1, nell'Epoca 2 e nell'Epoca 3. I dati sono stati analizzati per intervallo in ciascuna Epoca per questa misura di risultato.
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Epoca 1 (Settimana 1); Epoca 2 (Settimana 1, 24); Epoca 3 (Settimana 1, 13)
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Qualità della vita correlata alla salute: preferenza terapeutica
Lasso di tempo: Fino a circa 1,5 anni
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Il questionario sulle preferenze di trattamento è un questionario autosomministrato sviluppato per valutare la preferenza dei partecipanti verso la somministrazione della nuova terapia IGSC.
Ci sono 4 voci nel questionario, che indagano la preferenza di un partecipante sull'ambiente clinico/ospedaliero/domestico di ricevere la terapia con immunoglobuline, la valutazione del partecipante sulla frequenza e il metodo di somministrazione e la preferenza del partecipante di continuare a ricevere il trattamento IGSC.
Il questionario comprendeva le seguenti categorie: Dove preferisce ricevere la terapia immunoglobulinica, La frequenza di somministrazione, come pre-specificato nel protocollo, i dati sono riportati in base all'età (2-13 anni e >=14 anni).
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Fino a circa 1,5 anni
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con insorgenza successiva alla data-ora della prima dose del farmaco in studio, o condizioni mediche presenti prima dell'inizio dell'IP ma aumentate in gravità o relazione dopo la data-ora della prima dose di IP.
Qualsiasi TEAE registrato dallo sperimentatore come "possibilmente correlato" o "probabilmente correlato" all'IP è stato considerato come IGSC, correlato al 20% e qualsiasi EA registrato come "improbabilmente correlato" o "non correlato" è stato considerato come AE non correlato .
Gli eventi avversi includevano segni vitali e misurazioni cliniche di laboratorio.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Numero di partecipanti con eventi di tollerabilità correlati all'infusione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Un'infusione è considerata tollerabile se la velocità di infusione non è stata ridotta, o se l'infusione non è stata interrotta o interrotta, a causa di TEAE correlati all'infusione del farmaco in studio (IGIV o IGSC).
Si considera che si sia verificato un evento di tollerabilità se un'infusione non era tollerabile nell'Epoca 1, Epoca 2 ed Epoca 3. È stato valutato il numero di partecipanti con eventi di tollerabilità correlati all'infusione di IP.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Tasso annuo di infezioni batteriche acute gravi convalidate (ASBI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il tasso ASBI è stato calcolato come il numero medio di infezioni batteriche acute gravi per partecipante all’anno.
È stato valutato il tasso annuo di infezioni batteriche acute gravi convalidate per partecipante.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Tasso annuo di tutte le infezioni all'anno
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il tasso annuo è il numero di partecipanti che segnalano qualsiasi infezione ogni anno.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Numero di giorni in cui i partecipanti non sono in grado di frequentare la scuola o lavorare per svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il numero di giorni in cui non è possibile frequentare la scuola o lavorare per svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione è standardizzato all'anno (365,25 giorni).
È stato valutato il numero di giorni in cui non è stato possibile frequentare la scuola o lavorare per svolgere le normali attività quotidiane a causa di malattia/infezione.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Numero di giorni in cui i partecipanti assumevano antibiotici
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il numero di giorni di terapia antibiotica è definito come il numero di giorni in cui gli antibiotici sono stati assunti come farmaci concomitanti ed è standardizzato su un anno (365,25 giorni).
Per antibiotico si intende qualsiasi medicinale rientrante nella classe terapeutica chimico-anatomica di livello 2 “ANTIBATTERICI PER USO SISTEMICO”.
Se un partecipante ha assunto più antibiotici in un solo giorno, quel giorno viene conteggiato una sola volta.
Antibiotici profilattici definiti dal protocollo per infezioni virali, fungine o protozoarie (ad es.
trimetoprim/sulfametossazolo due volte a settimana per la pneumocisti) che non sono trattati con immunoglobuline, sono stati esclusi da questa analisi.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Numero di partecipanti ricoverati in ospedale a causa di malattia o infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il numero di partecipanti con ricovero ospedaliero è standardizzato in un anno (365,25 giorni).
Un ricovero viene conteggiato per un'epoca specifica solo se è iniziato durante quell'epoca.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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La durata della degenza ospedaliera per degenza è standardizzata in un anno (365,25 giorni).
Un ricovero viene conteggiato per un'epoca specifica solo se è iniziato durante quell'epoca.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Numero di visite mediche acute a causa di malattia/infezione
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Il numero di visite mediche acute è standardizzato in un anno (365,25 giorni).
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino a circa 1,5 anni)
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Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): Punteggio totale della scala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Peds-QL=strumento HR QoL generico progettato specificamente per la pediatria ha domini come: salute generale/attività, sentimenti/emotività, funzionamento sociale, funzionamento scolastico. In questo studio, 2-7 anni (genitore come osservatore), 8-13 anni ( partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute Peds-QL è stato analizzato. Punteggi più alti = migliore QOL per tutti i domini. Questo strumento modulare utilizzava una scala a 5 punti: da 0 (mai) a 4 (quasi sempre). Gli elementi hanno un punteggio invertito; trasformati linearmente in Viene valutata una scala da 0 a 100 come segue: 0 = 100,1 = 75,2 = 50,3 = 25,4 = 0,4 dimensioni (funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico). Il punteggio della scala totale PEDS-QL ha 0- Scala 100, punteggi più alti = HRQoL migliore.
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Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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EuroQoL (Qualità della Vita)-5 Dimensioni 3 Livelli (EQ-5D-3L) Punteggio Totale della Scala
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Questionario sulla salute EQ-5D-3L = il partecipante ha risposto al questionario assegnando un punteggio a 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
In questo studio, sono stati analizzati i soggetti di età compresa tra 2 e 11 anni (genitore come osservatore), 12 anni e più (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute EQ-5D-3L. Il punteggio dell'indice dello stato di salute varia da 0 (peggiore stato di salute) a 1 (perfetto stato di salute) e 1 riflette il miglior risultato. La scala analogica visiva dell'EQ varia da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore. I dati sono riportati per gruppi di età (2-11 anni e >=12 anni).
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Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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SF-36=strumento generico della qualità della vita che è stato ampiamente utilizzato per valutare l'HRQL dei partecipanti. In questo studio, sono stati analizzati i soggetti di età pari o superiore a 14 anni (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute SF-36.
Strumenti generici vengono utilizzati nella popolazione generale per valutare un'ampia gamma di domini applicabili a una varietà di stati di salute, condizioni e malattie.SF-36=36 elementi aggregati in 8 scale multi-elemento (funzionamento fisico, ruolo - fisico, dolore corporeo , salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo - salute emotiva e mentale), con punteggi compresi tra 0 e 100. Punteggi più alti = HRQL migliore.
Come pre-specificato nel protocollo, i dati sono riportati per i partecipanti con fascia di età pari o superiore a 14 anni.
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Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Qualità della vita correlata alla salute: punteggio del questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci-9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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TSQM=è una scala di soddisfazione globale utilizzata per valutare il livello generale di soddisfazione o insoddisfazione dei partecipanti rispetto ai loro farmaci.
In questo studio verranno analizzati i soggetti di età compresa tra 2 e 12 anni (genitore come osservatore), di età pari o superiore a 13 anni (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute TSQM.
TSQM-9 è uno strumento composto da 9 item, convalidato e autosomministrato, utilizzato per valutare la soddisfazione dei partecipanti rispetto ai farmaci.
I tre ambiti valutati sono efficacia, convenienza e soddisfazione globale.
Il punteggio di ciascuno dei 3 domini si basa su un algoritmo per creare un punteggio da 0 a 100.
Un punteggio più alto indicava una maggiore soddisfazione in quell’ambito.
Come pre-specificato nel protocollo, i dati sono riportati per fascia di età (2-12 anni e >=13 anni).
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Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Qualità della vita correlata alla salute: questionario sulla soddisfazione del trattamento per il punteggio dell'indice di qualità della vita (LQI).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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LQI = questionario autosomministrato sviluppato appositamente per i partecipanti/tutori legali coinvolti nei trattamenti IGIV. Sono stati analizzati 2-13 anni (genitore come osservatore), 14 anni e più (partecipante come osservatore) per il questionario sulla salute LQI. LQI = 15 elementi, diviso in 4 domini: interferenze del trattamento (TI)[6 elementi], problemi correlati alla terapia (TRP)[4 elementi], impostazione della terapia (TS)[3 elementi]; costi del trattamento (TC)[2 elementi]. Gli elementi sono valutati su una scala di tipo Likert a 7 punti che va da 1:"Estremamente negativo" a 7:"Estremamente buono". Punteggi totali = da 0 a 100, punteggi più alti = massima soddisfazione possibile per fattori quali indipendenza, comodità terapeutica, condizioni sociali/scolastiche /attività lavorative;costi sanitari e di viaggio.Come pre-specificato nel protocollo, i dati sono riportati per età (2-13 anni e >=14 anni).Il set completo includeva tutti i partecipanti iscritti della fascia di età '2-13 anni ' e '>=14 anni' che hanno ricevuto almeno 1 dose del farmaco in studio (IGIV o IGSC).'n'=Numero
analizzati sono i partecipanti con dati disponibili per l'analisi.
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Baseline fino alla fine dello studio (circa 1,5 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Shire
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
11 agosto 2020
Completamento primario (Effettivo)
22 dicembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
22 dicembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 aprile 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
15 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie genetiche, congenite
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Anticorpi
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
- Immunoglobulina G
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-664-3001
- JapicCTI-205162 (Identificatore di registro: JapicCTI)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .