En studie av immunglobulin subkutan (humant), 20 % løsning (IGSC, 20 %) hos japanske deltakere med primære immunsviktsykdommer (PID)

Inklusjonskriterier:

• Være av japansk avstamning, definert som født i Japan og ha japanske foreldre og japanske besteforeldre på mors og fars side.
• Deltakerne må ha en dokumentert diagnose av en form for primær humoral immunsvikt som involverer antistoffdannelse og krever gammaglobulinerstatning. Diagnosen må bekreftes av medisinsk leder før behandling med IGIV.
• Deltakeren er 2 år eller eldre på visningstidspunktet.
• Skriftlig informert samtykke innhentes fra enten deltakerne eller deltakernes lovlig autoriserte representant før eventuelle studierelaterte prosedyrer og studieproduktadministrasjon.
• Deltakeren har mottatt en konsistent dose av IGIV over en periode på minst 3 måneder før screening tilsvarende ca. 200-600 mg/kg kroppsvekt (BW) per 3-4 ukers periode, i henhold til pakningsvedlegget til produktet.
• Deltakeren har et serumbunnnivå av IgG større enn eller lik (>=) 5 gram per liter (g/L) ved screening.
• Deltakeren har ikke hatt en alvorlig bakteriell infeksjon i løpet av 3 måneder før screening.
• Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakeren har en kjent historie med eller er positiv til screening for ett eller flere av følgende: hepatitt B overflateantigen (HBsAg), polymerasekjedereaksjon (PCR) for hepatitt C-virus (HCV), PCR for humant immunsviktvirus (HIV) Type 1/2.

• Unormale laboratorieverdier ved screening som oppfyller ett av følgende kriterier (unormale tester kan gjentas én gang for å avgjøre om de er vedvarende):

  • Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) større enn (>) 2,5 ganger øvre normalgrense (ULN) for testlaboratoriet
  • Vedvarende alvorlig nøytropeni (definert som et absolutt nøytrofiltall [ANC] mindre enn eller lik (<=) 500/milli kubikkmeter [mm^3]).
• Deltakeren har nedsatt nyrefunksjon definert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) er mindre enn (<) 60 milliliter per minutt/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73m^2).
• Deltakeren har blitt diagnostisert med eller har en malignitet (annet enn tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen), med mindre den sykdomsfrie perioden før screening overstiger 5 år.
• Deltakeren får antikoagulasjonsbehandling eller har en historie med trombotiske episoder (inkludert dyp venetrombose, hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) innen 12 måneder før screening eller en historie med trombofili.
• Deltakeren har unormalt proteintap (proteintapende enteropati, nefrotisk syndrom).
• Deltakeren har anemi som vil utelukke flebotomi for laboratoriestudier i henhold til standard praksis på stedet.
• Deltakeren har en pågående historie med overfølsomhet eller vedvarende reaksjoner (urticaria, pustevansker, alvorlig hypotensjon eller anafylaksi) etter infusjoner med IV immunglobulin, SC immunoglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG).
• Deltakeren har immunglobulin A (IgA)-mangel (IgA mindre enn 0,07 g/l), kjente anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhet.
• Deltakeren bruker forebyggende (profylaktisk) systemisk antibakteriell antibiotika i doser som er tilstrekkelige til å behandle eller forebygge bakterielle infeksjoner, og kan ikke stoppe disse antibiotikaene på tidspunktet for screening.
• Deltaker har aktiv infeksjon og får antibiotikabehandling for behandling av infeksjon på tidspunktet for screening.
• Deltakeren har en blødningsforstyrrelse, eller et blodplateantall mindre enn 20 000/mikroliter (mcL), eller, etter etterforskerens oppfatning, ville ha betydelig risiko for økt blødning eller blåmerker som følge av subkutan terapi.
• Deltakeren har totalt protein > 9 gram per desiliter (g/dL) eller myelom, eller makroglobulinemi (IgM) eller paraproteinemi.

• Kvinner i fertil alder oppfyller ett av følgende kriterier:

  • Deltaker presenterer med positiv graviditetstest.
  • Deltakeren ammer.
  • Deltakeren har til hensikt å begynne sykepleie i løpet av studiet.
  • Deltakeren godtar ikke å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak (f.eks. intrauterin enhet, diafragma eller kondom [for mannlig partner] med sæddrepende gelé eller skum, eller p-piller/plaster) gjennom hele studiet.
• Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie og har blitt eksponert for en IP eller enhet innen 30 dager før studieregistrering.
• Deltakeren er planlagt å delta i en annen ikke-observasjons (intervensjonell) klinisk studie som involverer en IP eller enhet i løpet av studien.
• Deltakeren har alvorlig dermatitt som vil utelukke tilstrekkelige steder for sikker produktadministrasjon.