Badanie immunoglobuliny podskórnej (ludzkiej), 20% roztworu (IGSC, 20%) u japońskich uczestników z pierwotnymi niedoborami odporności (PID)
21 września 2023 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire
Otwarte, niekontrolowane, wielodawkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję oraz skuteczność immunoglobuliny podskórnej (ludzkiej), 20% roztwór (IGSC, 20%) u Japończyków z pierwotnym niedoborem odporności Choroby (PID)
W tym badaniu japońscy uczestnicy z pierwotnymi niedoborami odporności byli leczeni immunoglobuliną podskórną (ludzką), 20% roztworem (IGSC, 20%). To badanie będzie składało się z 3 części:
Część 1: Infuzje z immunoglobuliną dożylną (IGIV) co 3 tygodnie przez 13 tygodni.
Część 2: Uczestnicy przestawią się na cotygodniowe wlewy podskórne z IGSC, 20% przez 24 tygodnie.
Część 3: Podgrupa będzie otrzymywać co dwa tygodnie podskórne wlewy IGSC, 20% przez 12 tygodni.
Głównym celem badania jest ocena podstawowych poziomów Immunoglobuliny G (IgG) we krwi uczestników po cotygodniowym i dwutygodniowym leczeniu IGSC, 20% (w części 2 i 3 badania). Ich PID będzie leczony przez ich lekarza zgodnie ze zwykłą praktyką kliniczną ich lekarza.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Szczegółowy opis
Niniejsze opracowanie składa się z 3 części leczenia (Epoka 1, 2, 3). Całkowity okres oceny badania wyniesie 57 tygodni, w tym okres przesiewowy trwa od 2 do 8 tygodni, a Epoka 1 trwa od 8 do 21 tygodnia, Epoka 2 trwa od 21 do 45 tygodnia, Epoka 3 trwa od 45 do 45 tygodnia 57.
Każdy uczestnik otrzyma leczenie IGIV w Epoce 1 łącznie przez 13 tygodni, następnie przełączy się na cotygodniowe leczenie podskórne (SC) z IGSC, 20% w Epoce 2 przez łącznie 24 tygodnie i będzie kontynuowane w Epoce 3 przez łącznie 12 tygodni tygodnie dwutygodniowego leczenia SC z IGSC, 20%. Dawka leku w Epoce 2 i Epoce 3 zostanie dostosowana tak, aby była równoważną tygodniową dawką dawki podanej w Epoce 1 i odpowiednio podwójną dawką podaną w Epoce 2. Epoka 2 będzie obejmowała dwa okresy, okres 1: okres dostosowywania dawki (pierwsze 12 tygodni) i okres 2: okres oceny (drugie 12 tygodni).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
17
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Aichi
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka-shi, Fukuoka, Japonia, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Gifu
-
Gifu-shi, Gifu, Japonia, 501-1194
- Gifu University Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonia, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-shi, Ishikawa, Japonia, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
-
Saitama
-
Tokorozawa-shi, Saitama, Japonia, 359-8513
- National Defense Medical College hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
- Tokyo Medical Dental University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć japońskie pochodzenie, czyli urodzić się w Japonii i mieć japońskich rodziców oraz japońskich dziadków ze strony matki i ojca.
- Uczestnicy muszą mieć udokumentowane rozpoznanie postaci pierwotnego humoralnego niedoboru odporności, polegającego na wytwarzaniu przeciwciał i wymagającej wymiany gammaglobulin. Rozpoznanie musi zostać potwierdzone przez dyrektora medycznego przed rozpoczęciem leczenia IGIV.
- Uczestnik ma 2 lata lub więcej w momencie badania przesiewowego.
- Pisemną świadomą zgodę uzyskuje się od uczestników lub prawnie upoważnionych przedstawicieli uczestników przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i podaniem produktu badawczego.
- Uczestnik otrzymywał stałą dawkę IGIV przez okres co najmniej 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, odpowiadającą około 200-600 mg/kg masy ciała (m.c.) przez okres 3-4 tygodni, zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania produktu
- Uczestnik ma minimalne stężenie IgG w surowicy większe lub równe (>=) 5 gramów na litr (g/l) podczas badania przesiewowego.
- Uczestnik nie miał poważnej infekcji bakteryjnej w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik ma znaną historię lub wynik badania przesiewowego w kierunku jednego lub więcej z następujących testów: antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), reakcja łańcuchowa polimerazy (PCR) w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), PCR w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) Typ 1/2.
Nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badań przesiewowych spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów (nieprawidłowe testy można powtórzyć raz, aby określić, czy są trwałe):
- Trwała aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) większa niż (>) 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla laboratorium badawczego
- Utrzymująca się ciężka neutropenia (zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili [ANC] mniejsza lub równa (<=) 500/milimetr sześcienny [mm^3]).
- U uczestnika stwierdza się zaburzenia czynności nerek określone przez szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej (<) 60 mililitrów na minutę/1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73m^2).
- U uczestniczki zdiagnozowano lub stwierdzono nowotwór złośliwy (inny niż odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub rak in situ szyjki macicy), chyba że okres wolny od choroby poprzedzający badanie przesiewowe przekracza 5 lat.
- Uczestnik otrzymuje leczenie przeciwzakrzepowe lub miał epizody zakrzepowe w wywiadzie (w tym zakrzepicę żył głębokich, zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, zatorowość płucną) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub trombofilię w wywiadzie.
- Uczestnik ma nieprawidłową utratę białka (enteropatia z utratą białka, zespół nerczycowy).
- Uczestnik ma niedokrwistość, która wykluczałaby wykonanie upuszczania krwi do badań laboratoryjnych zgodnie ze standardową praktyką w ośrodku.
- Uczestnik ma ciągłą historię nadwrażliwości lub uporczywych reakcji (pokrzywka, trudności w oddychaniu, ciężkie niedociśnienie lub anafilaksja) po infuzjach immunoglobuliny IV, immunoglobuliny SC i/lub immunoglobuliny surowicy (ISG).
- Uczestnik ma niedobór immunoglobuliny A (IgA) (IgA poniżej 0,07 g/l), znane przeciwciała anty-IgA i historię nadwrażliwości.
- Uczestnik przyjmuje zapobiegawczo (profilaktycznie) ogólnoustrojowe antybiotyki przeciwbakteryjne w dawkach wystarczających do leczenia lub zapobiegania infekcjom bakteryjnym i nie może przerwać stosowania tych antybiotyków w czasie badania przesiewowego.
- Uczestnik ma aktywną infekcję i otrzymuje antybiotykoterapię w celu leczenia infekcji w czasie badania przesiewowego.
- Uczestnik ma skazę krwotoczną lub liczbę płytek krwi mniejszą niż 20 000/mikrolitr (mcL) lub, w opinii badacza, byłby narażony na znaczne ryzyko zwiększonego krwawienia lub powstawania siniaków w wyniku terapii podskórnej.
- Uczestnik ma białko całkowite > 9 gramów na decylitr (g/dl) lub szpiczaka, makroglobulinemię (IgM) lub paraproteinemię.
Kobiety w wieku rozrodczym spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Uczestnik przedstawia pozytywny test ciążowy.
- Uczestnik karmi piersią.
- Uczestnik zamierza rozpocząć pielęgnację w trakcie trwania studiów.
- Uczestnik nie wyraża zgody na stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych (np. wkładkę wewnątrzmaciczną, diafragmę lub prezerwatywę [w przypadku partnera] z galaretką lub pianką plemnikobójczą lub pigułki/plastry antykoncepcyjne) przez cały czas trwania badania.
- Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym i miał kontakt z IP lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
- W trakcie trwania badania uczestnik ma wziąć udział w innym nieobserwacyjnym (interwencyjnym) badaniu klinicznym obejmującym IP lub urządzenie.
- Uczestnik ma ciężkie zapalenie skóry, które uniemożliwia odpowiednie miejsca do bezpiecznego podania produktu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Epoka 1: IGIV 200-600 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali dożylny wlew immunoglobuliny (IGIV) w dawce od 200 do 600 mg/kg co 3 lub 4 tygodnie przez okres do 13 tygodni.
|
Uczestnicy otrzymają infuzję IGIV.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Epoka 2: IGSC (20%) 50-200 mg/kg
Uczestnicy, którzy przystąpili do Epoki 2 z Epoki 1, otrzymywali 50–200 mg/kg 20% immunoglobuliny podskórnej (ludzkiej) raz w tygodniu przez około 24 tygodnie po Epoce 1.
|
Uczestnicy otrzymają infuzję IGSC, 20% SC.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Epoka 3: IGSC (20%) 100-400 mg/kg
Uczestnicy, którzy rozpoczęli Epokę 3 z Epoki 1, otrzymywali 100–400 mg/kg 20% immunoglobuliny podskórnej (ludzkiej) co dwa tygodnie do około 12 tygodni po Epoce 2.
|
Uczestnicy otrzymają infuzję IGSC, 20% SC.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Epoka 2: Całkowity minimalny poziom przeciwciał immunoglobuliny G (IgG) w surowicy w okresie 2
Ramy czasowe: Epoka 2 (okres 2): Do 24 tygodni
|
Oceniono całkowity minimalny poziom przeciwciał IgG w surowicy zmierzony w okresie 2 Epoki 2.
|
Epoka 2 (okres 2): Do 24 tygodni
|
|
Epoka 3: Całkowity minimalny poziom przeciwciał IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 3: Do tygodnia 12
|
Oceniono całkowity minimalny poziom przeciwciał IgG w surowicy zmierzony podczas Epoki 3.
|
Epoka 3: Do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Epoka 1: Całkowity minimalny poziom przeciwciał IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 1: Do tygodnia 13
|
Oceniono całkowity minimalny poziom przeciwciał IgG w surowicy zmierzony podczas Epoki 1.
|
Epoka 1: Do tygodnia 13
|
|
Epoka 2: Pole pod krzywą od czasu 0 do ostatniego odstępu (AUC0-ostatni) dla całkowitego poziomu IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
|
Epoka 2: AUC0-ostatnie dla całkowitego poziomu podklas IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Oznaczono całkowite poziomy podklas IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 i IgG 4 w surowicy.
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
Epoka 2: Pozorny klirens (CL/F) dla całkowitego poziomu IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
|
Epoka 2: CL/F dla całkowitego poziomu podklas IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Oznaczono całkowite poziomy podklas IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 i IgG 4 w surowicy.
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
Epoka 2: Maksymalne stężenie (Cmax) całkowitego poziomu IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
|
Epoka 2: Cmax dla całkowitego poziomu podklas IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Oznaczono całkowite poziomy podklas IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 i IgG 4 w surowicy.
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
Epoka 2: Minimalne stężenie (Cmin) całkowitego poziomu IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
|
Epoka 2: Cmin dla całkowitego poziomu podklas IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Oznaczono całkowite poziomy podklas IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 i IgG 4 w surowicy.
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
Epoka 2: Czas do maksymalnego stężenia (Tmax) całkowitego poziomu IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
|
Epoka 2: Tmax dla całkowitego poziomu podklas IgG w surowicy
Ramy czasowe: Epoka 2: Tydzień 21
|
Oznaczono całkowite poziomy podklas IgG IgG 1, IgG 2, IgG 3 i IgG 4 w surowicy.
|
Epoka 2: Tydzień 21
|
|
Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnym patogenom: toksoidowi Clostridium Tetani i wirusowi zapalenia wątroby typu B (HBV)
Ramy czasowe: Epoka 1 (tydzień 1); Epoka 2 (tydzień 1, 24); Epoka 3 (tydzień 1, 13)
|
Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnemu patogenowi (toksoid Clostridium tetani i HBV) oceniano w Epoce 1, Epoce 2 i Epoce 3. Dane analizowano według interwału w każdej Epoce pod kątem tej miary wyniku.
|
Epoka 1 (tydzień 1); Epoka 2 (tydzień 1, 24); Epoka 3 (tydzień 1, 13)
|
|
Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnemu patogenowi: Haemophilus influenzae (HIB)
Ramy czasowe: Epoka 1 (tydzień 1); Epoka 2 (tydzień 1, 24); Epoka 3 (tydzień 1, 13)
|
Minimalne poziomy swoistych przeciwciał przeciwko klinicznie istotnym patogenom (HIB) oceniano w Epoce 1, Epoce 2 i Epoce 3. Dane analizowano według interwału w każdej Epoce pod kątem tej miary wyniku.
|
Epoka 1 (tydzień 1); Epoka 2 (tydzień 1, 24); Epoka 3 (tydzień 1, 13)
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem: preferencje dotyczące leczenia
Ramy czasowe: Do około 1,5 roku
|
Kwestionariusz preferencji leczenia to kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, opracowany w celu oceny preferencji uczestników w zakresie podawania nowej terapii IGSC.
Kwestionariusz składa się z 4 pozycji, które badają preferencje uczestnika dotyczące kliniki/szpitala/domu w zakresie otrzymywania terapii immunoglobulinami, ocenę uczestnika dotyczącą częstotliwości i sposobu podawania oraz preferencje uczestnika dotyczące dalszego otrzymywania leczenia IGSC.
Kwestionariusz obejmował następujące kategorie: Gdzie wolisz otrzymywać terapię immunoglobulinami, Częstotliwość podawania, jak określono wcześniej w protokole, dane podano według wieku (2-13 lat i >=14 lat).
|
Do około 1,5 roku
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE) rozpoczynające się po dacie i godzinie podania pierwszej dawki badanego leku lub schorzenia występujące przed rozpoczęciem IP, ale o zwiększonym nasileniu lub związku po dacie i godzinie podania pierwszej dawki IP.
Każde TEAE zarejestrowane przez badacza jako „prawdopodobnie powiązane” lub „prawdopodobnie powiązane” z IP uznano za IGSC, AE związane w 20%, a każde AE zarejestrowane jako „mało prawdopodobne” lub „niezwiązane” uznano za niepowiązane AE .
Do działań niepożądanych zaliczały się parametry życiowe i kliniczne pomiary laboratoryjne.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia związane z tolerancją związane z wlewem badanego leku
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Infuzję uznaje się za tolerowaną, jeśli szybkość infuzji nie została zmniejszona lub infuzja nie została przerwana lub zatrzymana z powodu TEAE związanego z infuzją badanego leku (IGIV lub IGSC).
Uważa się, że zdarzenie związane z tolerancją miało miejsce, jeśli wlew nie był tolerowany w Epoce 1, Epoce 2 i Epoce 3. Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpiły zdarzenia tolerancji związane z wlewem IP.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Roczny wskaźnik zatwierdzonych ostrych poważnych infekcji bakteryjnych (ASBI)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Wskaźnik ASBI obliczono jako średnią liczbę ostrych, poważnych infekcji bakteryjnych na uczestnika rocznie.
Oceniono roczny wskaźnik potwierdzonych ostrych, poważnych infekcji bakteryjnych na uczestnika.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Roczny wskaźnik wszystkich infekcji rocznie
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Stawka roczna to liczba uczestników zgłaszających w ciągu roku jakąkolwiek infekcję.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Liczba dni, przez które uczestnicy nie mogli uczęszczać do szkoły lub pracy, aby wykonywać normalne codzienne czynności z powodu choroby/infekcji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Liczba dni, w których nie można uczęszczać do szkoły lub pracy w celu wykonywania codziennych czynności z powodu choroby/infekcji, jest standaryzowana w skali roku (365,25 dni).
Oceniono liczbę dni, w których z powodu choroby/infekcji nie można było uczęszczać do szkoły lub pracy w celu wykonywania normalnych codziennych czynności.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Liczba dni, przez które uczestnicy przyjmowali antybiotyki
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Liczbę dni przyjmowania antybiotyków definiuje się jako liczbę dni, przez które te antybiotyki przyjmowano jednocześnie z lekami i standaryzuje się ją w ciągu roku (365,25 dni).
Antybiotyki definiuje się jako dowolny lek należący do klasy terapeutycznej anatomicznej substancji chemicznej poziomu 2 „ŚRODKI ANTYBAKTERYJNE DO STOSOWANIA Ogólnoustrojowego”.
Jeżeli uczestnik przyjmował wiele antybiotyków tego samego dnia, dzień ten liczy się tylko raz.
Zdefiniowane w protokole antybiotyki profilaktyczne stosowane w przypadku infekcji wirusowych, grzybiczych lub pierwotniakowych (np.
trimetoprim/sulfametoksazol dwa razy w tygodniu w leczeniu pneumocystozy), które nie są leczone immunoglobuliną, zostały wyłączone z tej analizy.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Liczba uczestników hospitalizowanych z powodu choroby lub infekcji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Liczba uczestników hospitalizowanych jest standaryzowana w skali roku (365,25 dni).
Hospitalizację liczy się za konkretną epokę tylko wtedy, gdy hospitalizacja rozpoczęła się w tej epoce.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Długość pobytu w szpitalu w przeliczeniu na pobyt jest standaryzowana w skali roku (365,25 dni).
Hospitalizację liczy się za konkretną epokę tylko wtedy, gdy hospitalizacja rozpoczęła się w tej epoce.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Liczba ostrych wizyt lekarskich z powodu choroby/infekcji
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
Liczba ostrych wizyt lekarskich jest standaryzowana na rok (365,25 dni).
|
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia badania (do około 1,5 roku)
|
|
Jakość życia związana ze stanem zdrowia (HRQoL): Całkowity wynik w skali pediatrycznego kwestionariusza jakości życia (PedsQL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
Peds-QL = ogólny instrument HR QoL zaprojektowany specjalnie dla pediatrii, obejmujący następujące domeny: ogólny stan zdrowia/aktywności, uczucia/emocje, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie w szkole. W tym badaniu 2–7 lat (rodzic jako obserwator), 8–13 lat ( uczestnik jako obserwator) poddano analizie kwestionariusz zdrowia Peds-QL. Wyższe wyniki = lepsza jakość życia we wszystkich domenach. W tym narzędziu modułowym zastosowano 5-punktową skalę: 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności; liniowo przekształcane na Skala 0-100 jest następująca: 0=100,1=75,2=50,3=25,4=0,4 oceniane są wymiary (fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne). Całkowity wynik w skali PEDS-QL wynosi 0- Skala 100, wyższe wyniki = lepsze HRQoL.
|
Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
|
EuroQoL (Jakość Życia)-5 wymiarów 3 poziomy (EQ-5D-3L) Całkowity wynik w skali
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
Kwestionariusz zdrowotny EQ-5D-3L = uczestnik odpowiedział na kwestionariusz oceniający 5 wymiarów - mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i lęk/depresja.
W tym badaniu analizowano kwestionariusz zdrowia EQ-5D-3L w wieku 2–11 lat (rodzic jako obserwator), 12 lat i więcej (uczestnik jako obserwator). Indeks stanu zdrowia mieści się w zakresie od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 1 (idealny stan zdrowia), a 1 oznacza najlepszy wynik. Wizualna analogowa skala EQ mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia. Dane podano w podziale na grupy wiekowe (2-11 lat i >=12 lat).
|
Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL): Wynik w skróconym formularzu 36 dotyczącym stanu zdrowia (SF-36).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
SF-36 = ogólne narzędzie oceny jakości życia, które jest szeroko stosowane do oceny HRQL uczestników. W tym badaniu analizowano kwestionariusz zdrowia SF-36 dla osób w wieku 14 lat i starszych (uczestnik jako obserwator).
Instrumenty generyczne są stosowane w populacjach ogólnych do oceny szerokiego zakresu dziedzin mających zastosowanie do różnych stanów zdrowia, schorzeń i chorób. SF-36=36 pozycji zagregowanych w 8 wielopunktowych skalach (funkcjonowanie fizyczne, rola – fizyczna, ból cielesny , ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna i zdrowie psychiczne), z wynikami w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki = lepsze HRQL.
Jak określono wcześniej w protokole, dane są raportowane dla uczestników w wieku 14 lat lub starszych.
|
Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
|
Jakość życia związana ze stanem zdrowia: Kwestionariusz zadowolenia z leczenia dla wyniku Medication-9 (TSQM-9)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
TSQM=to globalna skala satysfakcji stosowana do oceny ogólnego poziomu zadowolenia lub niezadowolenia uczestnika z przyjmowanych przez niego leków.
W tym badaniu analizie poddane zostaną osoby w wieku 2–12 lat (rodzic jako obserwator), 13 lat i więcej (uczestnik jako obserwator) pod kątem kwestionariusza zdrowia TSQM.
TSQM-9 to składające się z 9 pozycji, zatwierdzone narzędzie do samodzielnego stosowania, służące do oceny zadowolenia uczestnika z leku.
Oceniane są trzy domeny: skuteczność, wygoda i globalna satysfakcja.
Wynik każdej z 3 domen opiera się na algorytmie tworzącym wynik od 0 do 100.
Wyższy wynik wskazywał na większą satysfakcję w tej dziedzinie.
Jak określono wcześniej w protokole, dane przedstawiono według grup wiekowych (2–12 lat i >=13 lat).
|
Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
|
Jakość życia związana ze zdrowiem: Kwestionariusz zadowolenia z leczenia w celu uzyskania wskaźnika jakości życia (LQI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
LQI= kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia opracowany specjalnie dla uczestników/opiekunów prawnych zaangażowanych w leczenie IGIV. Analizowano kwestionariusz zdrowotny LQI = 15 lat (rodzic jako obserwator), 14 lat i więcej (uczestnik jako obserwator). LQI = 15 pozycji, podzielone na 4 domeny: zakłócenia leczenia (TI) [6 pozycji], problemy związane z terapią (TRP) [4 pozycje], ustawienia terapii (TS) [3 pozycje]; koszty leczenia (TC) [2 pozycje]. Pozycje są oceniane w 7-punktowej skali typu Likerta od 1: „Bardzo źle” do 7: „Bardzo dobrze”. Wyniki ogółem = 0 do 100, wyniki wyższe = najwyższe możliwe zadowolenie z takich czynników, jak niezależność, wygoda terapii, kontakty towarzyskie/szkoła /czynności związane z pracą;koszty zdrowia i podróży.Jak określono wcześniej w protokole, dane są podawane według wieku (2–13 lat i >=14 lat). Zestaw obejmujący wszystkich uczestników obejmował wszystkich zapisanych uczestników w grupie wiekowej „2–13 lat” ' i '>=14 lat', którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę badanego leku (IGIV lub IGSC).'n'=liczba
analizowani są uczestnicy, których dane są dostępne do analizy.
|
Wartość wyjściowa do końca badania (około 1,5 roku)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Shire
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
11 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 grudnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
22 grudnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 kwietnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TAK-664-3001
- JapicCTI-205162 (Identyfikator rejestru: JapicCTI)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/.
W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dożylna immunoglobulina (IGIV)
-
Grifols Therapeutics LLCZakończonyPierwotny niedobór odpornościStany Zjednoczone, Kanada