Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szubkután (humán) 20%-os immunglobulin oldat (IGSC, 20%) vizsgálata primer immunhiányos betegségben (PID) szenvedő japán résztvevőknél

2023. szeptember 21. frissítette: Baxalta now part of Shire

3. fázisú, nyílt, nem kontrollált, többadagos vizsgálat a szubkután (humán) 20%-os oldat (IGSC, 20%) farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére primer immunhiányos japán alanyokon Betegségek (PID)

Ebben a vizsgálatban az elsődleges immunhiányos betegségben szenvedő japán résztvevőket 20%-os szubkután (humán) immunglobulin oldattal (IGSC, 20%) kezelték. Ez a tanulmány 3 részből áll:

1. rész: Infúziós immunglobulin intravénás (IGIV) 3 hetente 13 héten keresztül.

2. rész: A résztvevők áttérnek a heti szubkután infúzióra IGSC-vel, 20% 24 hétig.

3. rész: Egy részcsoport kéthetente IGSC-vel 20%-os szubkután infúziót kap 12 héten keresztül.

A vizsgálat fő célja az Immunglobulin globulin G (IgG) alapszintjének felmérése a résztvevők vérében heti és kéthetente IGSC-kezelést követően, 20% (a vizsgálat 2. és 3. részében). PID-jüket kezelőorvosa kezeli az orvos szokásos klinikai gyakorlatának megfelelően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány 3 kezelési részből áll (1., 2., 3. korszak). A vizsgálat teljes értékelési időszaka 57 hét lesz, amelyben a szűrési időszak 2-8 hét, az 1. korszak pedig a 8. héttől a 21. hétig, a 2. szakasz a 21. héttől a 45. hétig, a 3. szakasz a 45. héttől a hétig tart. 57.

Minden résztvevő IGIV-kezelést kap az 1. Epochban összesen 13 hétig, majd áttér a heti szubkután (SC) kezelésre IGSC-vel, a 2. Epochban 20%-kal, összesen 24 hétig, és folytatja a 3. Epochban összesen 12 hétig. hetente kéthetente SC-kezelés IGSC-vel, 20%. A 2. és 3. Epochban a gyógyszeradagot úgy kell beállítani, hogy az egyenértékű heti adag legyen az 1. Epochban beadott dózissal, illetve a 2. Epochban beadott dózis kétszeresével. A 2. korszak két időszakot fog tartalmazni, az 1. periódus: dózismódosítási időszak (első 12 hét) és 2. időszak: értékelési időszak (második 12 hét).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Aichi
      • Nagoya-shi, Aichi, Japán, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka-shi, Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japán, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Gifu
      • Gifu-shi, Gifu, Japán, 501-1194
        • Gifu University Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japán, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa-shi, Ishikawa, Japán, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
    • Saitama
      • Tokorozawa-shi, Saitama, Japán, 359-8513
        • National Defense Medical College hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8519
        • Tokyo Medical Dental University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Japán származásúnak kell lennie, aki Japánban született, és japán szülei, valamint japán anyai és apai nagyszülei vannak.
  • A résztvevőknek dokumentált diagnózissal kell rendelkezniük az elsődleges humorális immunhiány egyik formájáról, amely magában foglalja az antitestképződést, és gammaglobulinpótlást igényel. A diagnózist az orvos igazgatójának meg kell erősítenie az IGIV-kezelés megkezdése előtt.
  • A résztvevő 2 éves vagy idősebb a szűrés időpontjában.
  • A vizsgálattal kapcsolatos eljárások és a vizsgálati termék adminisztrációja előtt írásos beleegyezést kell beszerezni a résztvevőktől vagy a résztvevők törvényesen meghatalmazott képviselőjétől.
  • A résztvevő a szűrés előtt legalább 3 hónapon keresztül konzisztens IGIV-dózist kapott, amely körülbelül 200-600 mg/testtömeg-kg-nak felel meg 3-4 hetes periódusonként, a termék használati utasítása szerint.
  • A résztvevő szérum IgG-szintje legalább (>=) 5 gramm/liter (g/l) van a szűréskor.
  • A résztvevőnek nem volt súlyos bakteriális fertőzése a szűrést megelőző 3 hónapban.
  • A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek ismert a kórtörténete, vagy pozitív a szűrés az alábbiak közül egy vagy többre: hepatitis B felületi antigén (HBsAg), polimeráz láncreakció (PCR) hepatitis C vírusra (HCV), PCR humán immundeficiencia vírusra (HIV) típus 1/2.

  • Rendellenes laboratóriumi értékek a szűréskor, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének (a kóros tesztek egyszer megismételhetők, hogy megállapítsák, tartósak-e):

    • A perzisztens alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-amino-transzferáz (AST) több mint (>) 2,5-szerese a normál felső határának (ULN) a vizsgáló laboratóriumban
    • Tartós súlyos neutropenia (meghatározása szerint az abszolút neutrofilszám [ANC] kisebb vagy egyenlő, mint (<=) 500/milli köbméter [mm^3]).
  • A résztvevőnél a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) által meghatározott vesekárosodás kevesebb, mint (<) 60 milliliter/perc/1,73 négyzetméter (mL/perc/1,73 m^2).
  • A résztvevőnél rosszindulatú daganatot diagnosztizáltak vagy rosszindulatú (kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát vagy in situ méhnyakrákot), kivéve, ha a szűrést megelőző betegségmentes időszak meghaladja az 5 évet.
  • A résztvevő a szűrést megelőző 12 hónapon belül véralvadásgátló kezelésben részesül, vagy kórelőzményében trombotikus epizódok (beleértve a mélyvénás trombózist, szívinfarktust, agyi érkatasztrófát, tüdőembóliát) szerepeltek, vagy thrombophilia szerepel a kórelőzményében.
  • A résztvevőnek kóros fehérjevesztése van (fehérjevesztő enteropátia, nefrotikus szindróma).
  • A résztvevőnek vérszegénysége van, amely kizárná a phlebotomiát a laboratóriumi vizsgálatokhoz a helyszínen szokásos gyakorlat szerint.
  • A résztvevőnél túlérzékenységi vagy tartós reakciók (urticaria, légzési nehézség, súlyos hipotenzió vagy anafilaxia) szerepelnek az IV immunglobulin, SC immunglobulin és/vagy immunszérum globulin (ISG) infúziót követően.
  • A résztvevőnek immunglobulin A (IgA) hiánya (IgA kevesebb, mint 0,07 g/l), ismert anti-IgA antitestjei vannak, és a kórelőzményében túlérzékenység szerepel.
  • A résztvevő megelőző (profilaktikus) szisztémás antibakteriális antibiotikumokat szed olyan dózisban, amely elegendő a bakteriális fertőzések kezelésére vagy megelőzésére, és nem tudja leállítani ezeket az antibiotikumokat a szűrés idején.
  • A résztvevő aktív fertőzésben szenved, és a szűrés időpontjában a fertőzés kezelésére antibiotikum terápiát kap.
  • A résztvevőnek vérzési rendellenessége van, vagy thrombocytaszáma kevesebb, mint 20 000/mikroliter (mcL), vagy a vizsgáló véleménye szerint szubkután terápia következtében jelentős a fokozott vérzés vagy zúzódás kockázata.
  • A résztvevő összfehérje > 9 gramm deciliterenként (g/dl), myeloma, makroglobulinémia (IgM) vagy paraproteinémia.

  • Fogamzóképes nők, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

    • A résztvevő pozitív terhességi tesztet mutat be.
    • A résztvevő szoptat.
    • A résztvevő az ápolást a vizsgálat ideje alatt kívánja elkezdeni.
    • A résztvevő nem vállalja, hogy megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket alkalmaz (pl. méhen belüli eszköz, rekeszizom vagy óvszer [férfi partner számára] spermicid zselével vagy habbal, vagy fogamzásgátló tablettákkal/tapaszokkal) a vizsgálat teljes időtartama alatt.
  • A résztvevő egy másik klinikai vizsgálatban vett részt, és a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül IP-vel vagy eszközzel érintkezett.
  • A résztvevő egy másik, nem megfigyelési (intervenciós) klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy eszközt tartalmaz a vizsgálat során.
  • A résztvevőnek súlyos dermatitise van, amely kizárja a megfelelő helyeket a termék biztonságos beadásához.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. korszak: IGIV 200-600 mg/kg
A résztvevők 200-600 mg/kg immunglobulin intravénás (IGIV) infúziót kaptak 3 vagy 4 hetente legfeljebb 13 hétig.
Biológiai: Intravénás immunglobulin (IGIV)
A résztvevők IGIV infúziót kapnak.
Más nevek:
  • Immunglobulin infúzió (humán)
Kísérleti: 2. korszak: IGSC (20%) 50-200 mg/kg
Azok a résztvevők, akik az 1. korszakból beléptek a 2. korszakba, hetente egyszer 50-200 mg/kg immunglobulin szubkután (humán) 20%-os infúziót kaptak az 1. korszakot követő körülbelül 24 hétig.
Biológiai: Immunglobulin szubkután, 20%-os oldat (IGSC, 20%)
A résztvevők IGSC, 20% SC infúziót kapnak.
Más nevek:
  • Immunglobulin infúzió (humán)
Kísérleti: 3. korszak: IGSC (20%) 100-400 mg/kg
Azok a résztvevők, akik az 1. korszakból beléptek a 3. korszakba, 100-400 mg/kg szubkután (humán) immunglobulin 20%-os infúziót kaptak kéthetente a 2. korszakot követő körülbelül 12 hétig.
Biológiai: Immunglobulin szubkután, 20%-os oldat (IGSC, 20%)
A résztvevők IGSC, 20% SC infúziót kapnak.
Más nevek:
  • Immunglobulin infúzió (humán)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. korszak: Az immunglobulin G (IgG) antitestek teljes szérumszintje a 2. periódus alatt
Időkeret: 2. korszak (2. periódus): Akár 24 hét
A 2. korszak 2. periódusában mért IgG antitestek teljes szérum minimumszintjét értékeltük.
2. korszak (2. periódus): Akár 24 hét
3. korszak: Az IgG antitestek teljes szérum minimumszintje
Időkeret: 3. korszak: 12. hétig
Felmérték az IgG antitestek teljes szérum minimumszintjét, amelyet a 3. korszak során mértek.
3. korszak: 12. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. korszak: Az IgG antitestek teljes szérum minimumszintje
Időkeret: 1. korszak: 13. hétig
Az 1. korszak során mért IgG antitestek teljes szérum legalacsonyabb szintjét értékelték.
1. korszak: 13. hétig
2. korszak: Görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó intervallumig (AUC0-last) a teljes szérum IgG szintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
2. korszak: 21. hét
2. korszak: AUC0-last az IgG alosztályok teljes szérumszintjére
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
Meghatároztuk az IgG 1, IgG 2, IgG 3 és IgG 4 IgG alosztályok teljes szérumszintjét.
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Látszólagos clearance (CL/F) az IgG teljes szérumszintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
2. korszak: 21. hét
2. korszak: CL/F az IgG alosztályok teljes szérumszintjére
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
Meghatároztuk az IgG 1, IgG 2, IgG 3 és IgG 4 IgG alosztályok teljes szérumszintjét.
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Maximális koncentráció (Cmax) az IgG teljes szérumszintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Cmax az IgG alosztályok teljes szérumszintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
Meghatároztuk az IgG 1, IgG 2, IgG 3 és IgG 4 IgG alosztályok teljes szérumszintjét.
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Minimális koncentráció (Cmin) az IgG teljes szérumszintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Cmin az IgG alosztályok teljes szérumszintjére
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
Meghatároztuk az IgG 1, IgG 2, IgG 3 és IgG 4 IgG alosztályok teljes szérumszintjét.
2. korszak: 21. hét
2. korszak: A maximális koncentráció eléréséhez szükséges idő (Tmax) az IgG teljes szérumszintjéhez
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
2. korszak: 21. hét
2. korszak: Tmax az IgG alosztályok teljes szérumszintjére
Időkeret: 2. korszak: 21. hét
Meghatároztuk az IgG 1, IgG 2, IgG 3 és IgG 4 IgG alosztályok teljes szérumszintjét.
2. korszak: 21. hét
A klinikailag releváns kórokozókkal szembeni specifikus antitestek legalacsonyabb szintjei: Clostridium Tetani Toxoid és Hepatitis B Vírus (HBV)
Időkeret: 1. korszak (1. hét); 2. korszak (1. hét, 24.); 3. korszak (1., 13. hét)
A klinikailag releváns kórokozó (Clostridium tetani toxoid és HBV) elleni specifikus antitestek legalacsonyabb szintjét az 1., 2. és 3. korszakban értékelték. Az adatokat minden korszakban intervallumonként elemezték ehhez az eredményméréshez.
1. korszak (1. hét); 2. korszak (1. hét, 24.); 3. korszak (1., 13. hét)
A klinikailag releváns kórokozó: Haemophilus Influenzae (HIB) elleni specifikus antitestek minimális szintje
Időkeret: 1. korszak (1. hét); 2. korszak (1. hét, 24.); 3. korszak (1., 13. hét)
A klinikailag releváns kórokozókkal szembeni specifikus antitestek (HIB) minimális szintjeit az 1., 2. és 3. korszakban értékelték. Az adatokat minden korszakban intervallumonként elemezték ehhez az eredménymérőhöz.
1. korszak (1. hét); 2. korszak (1. hét, 24.); 3. korszak (1., 13. hét)
Az egészséggel kapcsolatos életminőség: kezelési preferencia
Időkeret: Körülbelül 1,5 évig
A kezelési preferencia kérdőív egy önkitöltős kérdőív, amelyet annak felmérésére fejlesztettek ki, hogy a résztvevők preferálják az új IGSC terápia alkalmazását. A kérdőíven 4 elem található, amelyek azt vizsgálják, hogy egy résztvevő milyen klinika/kórház/otthoni beállítást választ az immunglobulin terápiában, a résztvevő értékelése az adagolás gyakoriságára és módjára, valamint az IGSC kezelés folytatása iránti preferenciája. A kérdőív a következő kategóriákat tartalmazta: Hol kapja szívesebben immunglobulin-terápiáját, Az alkalmazás gyakorisága, a protokollban előre meghatározottak szerint, életkoronként (2-13 év és >=14 év) szerint közöljük az adatokat.
Körülbelül 1,5 évig
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményeket (TEAE) szenved
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
A TEAE-ket olyan nemkívánatos eseményekként (AE) határozták meg, amelyek a vizsgálati gyógyszer első dózisának időpontja után jelentkeztek, vagy olyan egészségügyi állapotok, amelyek az IP kezdete előtt fennálltak, de súlyosságuk vagy kapcsolatuk fokozódott az IP első dózisának időpontja után. Minden olyan TEAE-t, amelyet a vizsgáló „valószínűleg kapcsolódóként” vagy „valószínűleg kapcsolódóként” jegyzett fel az IP-vel, IGSC-nek, 20%-kal kapcsolatos AE-nek tekintették, és minden olyan AE-t, amelyet „valószínűtlenül kapcsolódóként” vagy „nem kapcsolódóként” rögzítettek, független AE-nek tekintettek. . A mellékhatások közé tartoztak az életjelek, a klinikai laboratóriumi mérések.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
A vizsgálati gyógyszer infúziójával kapcsolatos tolerálhatósági eseményekkel kapcsolatos résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az infúziót tolerálhatónak tekintik, ha az infúzió sebességét nem csökkentették, vagy az infúziót nem szakították meg vagy hagyták abba a vizsgált gyógyszer (IGIV vagy IGSC) infúzióval kapcsolatos TEAE miatt. A tolerálhatósági esemény akkor tekinthető megtörténtnek, ha egy infúzió nem volt tolerálható az 1., 2. és 3. korszakban. Felmérték az IP infúzióval kapcsolatos tolerálhatósági eseményekkel rendelkező résztvevők számát.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az érvényesített akut súlyos bakteriális fertőzések éves aránya (ASBI)
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az ASBI-arányt az akut súlyos bakteriális fertőzések átlagos száma egy résztvevőnként évente. Felmérték a validált akut súlyos bakteriális fertőzések résztvevőnkénti éves arányát.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az összes fertőzés éves aránya évente
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az éves arány azon résztvevők száma, akik évente bármilyen fertőzést jelentettek.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Azon napok száma, amelyekben a résztvevők betegség/fertőzés miatt nem tudnak iskolába járni vagy dolgozni, hogy normális napi tevékenységet végezzenek
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Azon napok száma, amikor betegség/fertőzés miatt nem tud iskolába járni vagy dolgozni a szokásos napi tevékenység végzésére, évente standardizált (365,25 nap). Felmérték a napok számát, amikor betegség/fertőzés miatt nem tudtak iskolába járni vagy dolgozni a szokásos napi tevékenységek végzésére.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Azon napok száma, amikor a résztvevők antibiotikumot kaptak
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az antibiotikumokkal eltöltött napok száma az a napok száma, ameddig az antibiotikumokat egyidejűleg szedték, és évente (365,25 nap) van standardizálva. Az antibiotikumok meghatározása szerint az anatómiai terápiás vegyi anyagok 2. szintű terápiás osztálya, az "ANTIBAKTERIAK SZISTÉMIAI ALKALMAZÁSRA" tartozó gyógyszer. Ha egy résztvevő egy napon több antibiotikumot is szedett, az a nap csak egyszer számít bele. A protokollban meghatározott profilaktikus antibiotikumok vírusos, gombás vagy protozoonfertőzések esetén (pl. trimetoprim/szulfametoxazol hetente kétszer pneumocystis kezelésére), amelyeket nem kezelnek immunglobulinnal, kizárták ebből az elemzésből.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Betegség vagy fertőzés miatt kórházba került résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
A kórházi kezelésben részt vevők számát éves szinten standardizáltuk (365,25 nap). A kórházi kezelés csak akkor számít egy adott korszakra, ha az adott korszakban kezdődött.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
A kórházi tartózkodás időtartama
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
A kórházi tartózkodás időtartama évente (365,25 nap) van szabványosítva. A kórházi kezelés csak akkor számít egy adott korszakra, ha az adott korszakban kezdődött.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Betegség/fertőzés miatti akut orvosi látogatások száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Az akut orvoslátogatások száma évesre standardizált (365,25 nap).
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (kb. 1,5 évig)
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL): Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) teljes skála pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
A Peds-QL = általános HR QoL eszköz, amelyet kifejezetten a gyermekgyógyászat számára fejlesztettek ki, a következő területekre terjed ki: általános egészség/tevékenységek, érzések/érzelmi, szociális működés, iskolai működés. Ebben a vizsgálatban 2-7 év (a szülő mint megfigyelő), 8-13 év ( résztvevő mint megfigyelő) a Peds-QL egészségkérdőívhez elemeztük.Magasabb pontszámok = jobb QOL minden területen.Ez a moduláris eszköz 5-pontos skálát használt: 0 (soha) 4-ig (majdnem mindig). Az elemek fordított pontozása; 0-100 skála a következőképpen: 0=100,1=75,2=50,3=25,4=0,4 dimenziót (fizikai, érzelmi, szociális és iskolai működés) pontozunk. A PEDS-QL összskálás pontszáma 0- 100 skála, magasabb pontszám = jobb HRQoL.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
EuroQoL (életminőség) - 5 dimenzió, 3 szint (EQ-5D-3L) teljes skála pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
EQ-5D-3L egészségügyi kérdőív = a résztvevő válaszolt a kérdőívre 5 dimenzióban - mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió. Ebben a vizsgálatban az EQ-5D-3L egészségügyi kérdőívhez 2-11 éves (szülő mint megfigyelő), 12 éves és idősebb (résztvevő mint megfigyelő) elemezték. Az egészségi állapot index pontszáma 0-tól (legrosszabb egészségi állapot) 1-ig (tökéletes) terjedt. egészségi állapot) és az 1 a legjobb eredményt tükrözi.Az EQ vizuális analóg skála 0-tól 100-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.Az adatok korcsoportonként (2-11 év és >=12 év) vannak megadva.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL): Short Form-36 Health Survey (SF-36) pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
SF-36 = általános életminőség-mérő eszköz, amelyet széles körben használnak a résztvevők HRQL-ének felmérésére. Ebben a vizsgálatban 14 éves és idősebb (figyelőként résztvevő) SF-36 egészségügyi kérdőívet elemeztek. Az általános műszereket általános populációkban használják a különféle egészségügyi állapotokra, állapotokra és betegségekre alkalmazható tartományok széles körének felmérésére. SF-36=36 tétel 8 többtételes skálán (fizikai működés, szerep - fizikai, testi fájdalom) , általános egészségi állapot, vitalitás, szociális működés, szerep – érzelmi és mentális egészség), 0-tól 100-ig terjedő pontszámokkal. Magasabb pontszámok = jobb HRQL. A protokollban előre meghatározottak szerint a 14 éves vagy annál idősebb résztvevők adatait jelentik.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
Egészséggel kapcsolatos életminőség: A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez-9 (TSQM-9) Pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
A TSQM = egy globális elégedettségi skála, amelyet a résztvevők gyógyszereikkel kapcsolatos elégedettségének vagy elégedetlenségének általános szintjének felmérésére használnak. Ebben a vizsgálatban a TSQM egészségügyi kérdőívhez 2-12 éves (szülő mint megfigyelő), 13 éves és idősebb (résztvevő mint megfigyelő) korosztályt elemezzük. A TSQM-9 egy 9 tételből álló, validált, önállóan beadható műszer, amellyel a résztvevők gyógyszerrel való elégedettségét értékelik. A három értékelt terület a hatékonyság, a kényelem és a globális elégedettség. Mind a 3 tartomány pontszáma egy algoritmuson alapul, amely 0 és 100 közötti pontszámot hoz létre. A magasabb pontszám nagyobb elégedettséget jelez ezen a területen. A protokollban előre meghatározottak szerint az adatok korcsoportonként (2-12 év és >=13 év) szerint vannak megadva.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
Az egészséggel kapcsolatos életminőség: A kezeléssel való elégedettség kérdőíve az életminőségi indexhez (LQI) pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)
LQI = önkitöltős kérdőív, amelyet kifejezetten az IGIV kezelésekben részt vevő résztvevők/törvényes gyámok számára fejlesztettek ki. 2-13 éves (szülő mint megfigyelő), 14 éves és idősebb (résztvevő mint megfigyelő) az LQI egészségügyi kérdőívhez. LQI = 15 elem, 4 tartományra osztva: kezelési zavarok (TI)[6 tétel], terápiával kapcsolatos problémák (TRP) [4 elem], terápiabeállítás (TS) [3 elem]; kezelési költségek (TC) [2 tétel]. A tételek minősítettek egy 7 fokozatú Likert-típusú skálán, amely 1-től 7-ig: "Rendkívül jó"-ig terjed. Összpontszám = 0-tól 100-ig, magasabb pontszám = a lehető legmagasabb elégedettség olyan tényezőkkel, mint a függetlenség, a terápia kényelme, a szociális/iskola /munkatevékenységek;egészségügyi és utazási költségek.A jegyzőkönyvben előre meghatározottak szerint az adatok életkoronként (2-13 év és >=14 év) szerint vannak megadva. Az összes kezelt készlet tartalmazza a 2-13 éves korcsoport összes beiratkozott résztvevőjét ' és '>=14 év', akik legalább 1 adag vizsgálati gyógyszert (IGIV vagy IGSC) kaptak.'n'=Szám elemzett résztvevők az elemzéshez rendelkezésre álló adatokkal.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (körülbelül 1,5 év)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baxalta now part of Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. augusztus 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. december 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 21.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-664-3001
  • JapicCTI-205162 (Registry Identifier: JapicCTI)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel