En undersøgelse af immunglobulin subkutan (humant), 20 % opløsning (IGSC, 20 %) hos japanske deltagere med primære immundefektsygdomme (PID)

Inklusionskriterier:

• Være af japansk afstamning, defineret som født i Japan og have japanske forældre og japanske bedsteforældre.
• Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose af en form for primær humoral immundefekt, der involverer antistofdannelse og kræver gammaglobulin-erstatning. Diagnosen skal bekræftes af lægen inden behandling med IGIV.
• Deltageren er 2 år eller ældre på screeningstidspunktet.
• Der indhentes skriftligt informeret samtykke fra enten deltagerne eller deltagerens juridisk autoriserede repræsentant forud for undersøgelsesrelaterede procedurer og administration af undersøgelsesproduktet.
• Deltageren har modtaget en konsistent dosis af IGIV over en periode på mindst 3 måneder før screening svarende til ca. 200-600 mg/kg legemsvægt (BW) pr. 3-4 ugers periode, som ifølge indlægssedlen til produktet
• Deltageren har et serum-trough-niveau af IgG større end eller lig med (>=) 5 gram pr. liter (g/L) ved screening.
• Deltageren har ikke haft en alvorlig bakteriel infektion inden for de 3 måneder forud for screeningen.
• Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren har en kendt historie med eller er positiv til screening for et eller flere af følgende: hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), polymerasekædereaktion (PCR) for hepatitis C-virus (HCV), PCR for human immundefektvirus (HIV) type 1/2.

• Unormale laboratorieværdier ved screening, der opfylder et af følgende kriterier (unormale tests kan gentages én gang for at afgøre, om de er vedvarende):

  • Vedvarende alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) større end (>) 2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) for testlaboratoriet
  • Vedvarende alvorlig neutropeni (defineret som et absolut neutrofiltal [ANC] mindre end eller lig med (<=) 500/milli kubikmeter [mm^3]).
• Deltageren har tilstedeværelse af nedsat nyrefunktion defineret ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) er mindre end (<) 60 milliliter pr. minut/1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73m^2).
• Deltageren er blevet diagnosticeret med eller har en malignitet (bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen), medmindre den sygdomsfrie periode forud for screeningen overstiger 5 år.
• Deltageren modtager antikoagulationsbehandling eller har en historie med trombotiske episoder (inklusive dyb venetrombose, myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli) inden for 12 måneder før screening eller en historie med trombofili.
• Deltageren har unormalt proteintab (proteintabende enteropati, nefrotisk syndrom).
• Deltageren har anæmi, der ville udelukke flebotomi til laboratorieundersøgelser i henhold til standardpraksis på stedet.
• Deltageren har en igangværende historie med overfølsomhed eller vedvarende reaktioner (nældefeber, vejrtrækningsbesvær, alvorlig hypotension eller anafylaksi) efter IV-immunoglobulin, SC-immunoglobulin og/eller immunserumglobulin (ISG)-infusioner.
• Deltageren har immunglobulin A (IgA)-mangel (IgA mindre end 0,07 g/L), kendte anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhed.
• Deltageren er på forebyggende (profylaktisk) systemisk antibakteriel antibiotika i doser, der er tilstrækkelige til at behandle eller forebygge bakterielle infektioner, og kan ikke stoppe disse antibiotika på screeningstidspunktet.
• Deltageren har aktiv infektion og modtager antibiotikabehandling til behandling af infektion på screeningstidspunktet.
• Deltageren har en blødningsforstyrrelse eller et trombocyttal på mindre end 20.000/mikroliter (mcL), eller ville, efter investigators mening, have en betydelig risiko for øget blødning eller blå mærker som følge af subkutan behandling.
• Deltageren har totalt protein > 9 gram pr. deciliter (g/dL) eller myelom, eller makroglobulinæmi (IgM) eller paraproteinæmi.

• Kvinder i den fødedygtige alder, der opfylder et af følgende kriterier:

  • Deltager præsenterer med en positiv graviditetstest.
  • Deltageren ammer.
  • Deltageren har til hensigt at påbegynde sygepleje i løbet af studiet.
  • Deltageren accepterer ikke at anvende passende præventionsforanstaltninger (f.eks. intrauterin enhed, mellemgulv eller kondom [til mandlig partner] med sæddræbende gelé eller skum, eller p-piller/plastre) i løbet af undersøgelsen.
• Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie og er blevet eksponeret for en IP eller enhed inden for 30 dage før studietilmelding.
• Deltageren er planlagt til at deltage i en anden ikke-observationel (interventionel) klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller enhed i løbet af undersøgelsen.
• Deltageren har alvorlig dermatitis, som ville udelukke passende steder til sikker produktadministration.