Traitement par dinutuximab, sargramostim (GM-CSF) et isotrétinoïne en association avec l'irinotécan et le témozolomide après un traitement intensif pour les personnes atteintes d'un neuroblastome à haut risque (NBL)
23 octobre 2025 mis à jour par: Children's Oncology Group
Une étude pilote sur le dinutuximab, le sargramostim (GM-CSF) et l'isotrétinoïne en association avec l'irinotécan et le témozolomide dans le cadre post-consolidation du neuroblastome à haut risque
Cet essai de phase II étudie si le dinutuximab, le GM-CSF, l'isotrétinoïne en association avec l'irinotécan et le témozolomide (chimio-immunothérapie) peuvent être administrés en toute sécurité aux patients atteints de neuroblastome à haut risque après un traitement de consolidation (qui consiste généralement en deux greffes de cellules souches autologues et radiothérapie) qui n'ont pas connu d'aggravation ou de récidive de leur maladie.
Le dinutuximab représente un type de traitement contre le cancer appelé immunothérapie.
Contrairement à la chimiothérapie et à la radiothérapie, le dinutuximab cible les cellules cancéreuses sans détruire les cellules saines voisines.
Sargramostim aide le corps à produire des globules blancs normaux qui combattent les infections.
L'isotrétinoïne aide les cellules du neuroblastome à devenir plus matures.
Ces 3 médicaments (immunothérapie standard) sont déjà administrés aux patients atteints de neuroblastome à haut risque après consolidation car ils se sont avérés bénéfiques dans ce contexte.
Les médicaments chimiothérapeutiques, tels que l'irinotécan et le témozolomide, agissent de différentes manières pour arrêter la croissance des cellules tumorales, soit en tuant les cellules, en les empêchant de se diviser ou en les empêchant de se propager.
Ils peuvent également affecter l'efficacité de l'immunothérapie sur les cellules de neuroblastome.
L'administration d'une chimio-immunothérapie après un traitement intensif peut mieux fonctionner dans le traitement des patients atteints de neuroblastome à haut risque par rapport à l'immunothérapie standard.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
- Procédure: Imagerie par résonance magnétique
- Procédure: Tomodensitométrie
- Médicament: Irinotécan
- Procédure: Collecte d'échantillons biologiques
- Procédure: Balayage d'acquisition multiportée
- Médicament: Isotrétinoïne
- Procédure: Tomographie par émission de positrons-FDG
- Biologique: Dinutuximab
- Biologique: Sargramostim
- Médicament: Témozolomide
- Procédure: Ponction de moelle osseuse
- Procédure: Biopsie de la moelle osseuse
- Radiation: Iobenguane I-123
Description détaillée
OBJECTIF PRINCIPAL:
I. Déterminer la faisabilité de l'administration de dinutuximab, de GM-CSF et d'isotrétinoïne en association avec l'irinotécan et le témozolomide dans le cadre post-consolidation de première ligne chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque qui ont subi une thérapie d'induction et de consolidation avec une chimiothérapie à haute dose en tandem avec sauvetage de cellules souches (ASCT).
OBJECTIFS SECONDAIRES :
I. Décrire le profil de toxicité du dinutuximab, du GM-CSF et de l'isotrétinoïne en association avec l'irinotécan et le témozolomide dans le cadre de la post-consolidation.
II. Décrire la survie sans événement et la survie globale des patients qui reçoivent du dinutuximab en association avec l'irinotécan et le témozolomide, le GM-CSF et l'isotrétinoïne dans le cadre de la post-consolidation.
OBJECTIFS EXPLORATOIRES :
I. Décrire les profils de toxicité associés à la chimio-immunothérapie dans le cadre de la post-consolidation en fonction du type de traitement antérieur.
II. Décrire la réponse à la chimio-immunothérapie dans le cadre de la post-consolidation à l'aide de la classification internationale révisée des risques de neuroblastome (INRC) chez les patients présentant une maladie évaluable ou mesurable au début de l'étude.
III. Caractériser les profils immunitaires et cytokiniques chez les patients recevant une chimio-immunothérapie post-consolidation.
IV. Mettre en banque des échantillons de sang en série pour étudier la relation entre les facteurs liés à la tumeur, à l'hôte et à l'environnement immunitaire et les résultats cliniques chez les patients traités par chimio-immunothérapie.
CONTOUR:
Les patients reçoivent quotidiennement du témozolomide par voie orale (PO) ou par sonde entérale et de l'irinotécan par voie intraveineuse (IV) pendant 90 minutes par jour les jours 1 à 5, du dinutuximab IV pendant 10 à 20 heures par jour les jours 2 à 5, du sargramostim par voie sous-cutanée (SC) ou IV pendant 2 heures par jour les jours 6 à 12 et isotrétinoïne PO deux fois par jour (BID) les jours 8 à 21. Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 5 cycles (jusqu'à 6 cycles pour l'isotrétinoïne uniquement) en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis à 3, 6, 9, 12, 15, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 et 60 mois.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
41
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australie, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
- IWK Health Centre
-
-
-
-
-
Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
- Christchurch Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1145
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, États-Unis, 85202
- Banner Children's at Desert
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, États-Unis, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, États-Unis, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Health Science Center - Gainesville
-
Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Peoria, Illinois, États-Unis, 61637
- Saint Jude Midwest Affiliate
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Albany Medical Center
-
Mineola, New York, États-Unis, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
Syracuse, New York, États-Unis, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, États-Unis, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, États-Unis, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, États-Unis, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, États-Unis, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 30 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les patients doivent avoir un diagnostic de neuroblastome ou de ganglioneuroblastome (nodulaire) (vérifié par une analyse de pathologie tumorale ou la démonstration d'amas de cellules tumorales dans la moelle osseuse avec des métabolites urinaires élevés de catécholamines au moment du diagnostic) et ont été désignés comme ayant une maladie à haut risque basée sur sur la classification des risques du Children's Oncology Group (COG). Les groupes de maladies suivants sont éligibles :
Patients atteints de la maladie de stade M de l'International Neuroblastoma Risk Group (INRG) présentant l'une des caractéristiques suivantes :
- Amplification MYCN (> 4 fois plus de signaux MYCN par rapport aux signaux de référence), quelles que soient les caractéristiques biologiques supplémentaires ; OU
- Âge > 547 jours au moment du diagnostic, quelles que soient les caractéristiques biologiques ; OU
- Âge 365-547 jours au moment du diagnostic avec des tumeurs avec une histologie défavorable et/ou un indice d'acide désoxyribonucléique (ADN) = 1
- Patients atteints de SEP au stade INRG avec amplification MYCN
Patients atteints d'une maladie INRG de stade L2 présentant l'une des caractéristiques suivantes :
- Amplification MYCN (> 4 fois plus de signaux MYCN par rapport aux signaux de référence), quelles que soient les caractéristiques biologiques supplémentaires ; OU
- Âge > 547 jours au moment du diagnostic avec des tumeurs MYCN non amplifiées avec une histologie défavorable
- Remarque : Patients observés ou patients traités avec un seul cycle de chimiothérapie selon un régime de neuroblastome à risque faible ou intermédiaire (p. seront également éligibles
- Les patients doivent avoir un indice de performance correspondant aux scores ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2. Utiliser Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients =< 16 ans
Traitement antérieur
- Tous les patients doivent avoir terminé un traitement d'induction à haut risque avec 4 à 6 cycles de chimiothérapie
- Après la fin du traitement d'induction, les patients ne peuvent pas avoir reçu plus de 4 cycles de chimiothérapie de transition ou de chimio-immunothérapie avant l'ASCT
- Les patients ne doivent pas avoir progressé auparavant sous immunothérapie avec du dinutuximab ou un autre anticorps monoclonal anti-GD2
- Tous les patients doivent avoir subi une résection chirurgicale de leur tumeur primaire dans le cadre du traitement de première intention. Les exceptions à cette exigence incluent les patients qui ont eu une réponse complète à la chimiothérapie d'induction, les patients sans tumeur primaire identifiable et les patients pour lesquels l'équipe chirurgicale de l'établissement a déterminé que les risques potentiels l'emportaient sur les avantages potentiels de la résection.
- Tous les patients doivent avoir subi une chimiothérapie à haute dose en tandem avec ASCT dans le cadre de la consolidation
- Les patients doivent s'inscrire entre le jour +56 et le jour +200 à partir de la perfusion de cellules souches du sang périphérique (PBSC) après la dernière dose de chimiothérapie à haute dose pendant la consolidation
- Tous les patients doivent avoir subi une radiothérapie externe. Les exceptions à cette exigence incluent les patients qui n'avaient aucune tumeur primaire identifiable et aucune maladie métastatique persistante à la fin de l'induction. Pour les patients ayant reçu une radiothérapie, au moins 7 jours doivent s'être écoulés entre la fin de la radiothérapie et l'inscription à cette étude
- Les patients ne doivent pas avoir reçu de facteurs de croissance myéloïdes à action prolongée (par exemple, Neulasta) dans les 14 jours suivant l'entrée dans cette étude. Sept jours doivent s'être écoulés depuis l'administration d'un facteur de croissance myéloïde à action brève
- Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) >= 750/uL
- Numération plaquettaire >= 50 000/uL (transfusion indépendante pendant >= 7 jours)
Clairance de la créatinine ou débit de filtration glomérulaire radio-isotopique (DFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2, ou une créatinine sérique basée sur l'âge/sexe comme suit :
- Âge : Créatinine sérique maximale (mg/dL)
- 6 mois à < 1 an : 0,5 (homme et femme)
- 1 à < 2 ans : 0,6 (homme et femme)
- 2 à < 6 ans : 0,8 (homme et femme)
- 6 à < 10 ans : 1 (homme et femme)
- 10 à < 13 ans : 1,2 (homme et femme)
- 13 à < 16 ans : 1,5 (homme), 1,4 (femme)
>= 16 ans : 1,7 (homme), 1,4 (femme)
- Remarque : Les patients ayant des antécédents de microangiopathie thrombotique associée à la greffe (TA-TMA) doivent avoir une clairance de la créatinine ou un DFG radio-isotopique au départ pour évaluer la fonction rénale et doivent répondre aux critères ci-dessus
- Bilirubine totale =< 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
Glutamate pyruvate transaminase sérique (SGPT) (alanine aminotransférase [ALT]) =< 5,0 x LSN pour l'âge (=< 225 U/L)
- Remarque : Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT (ALT) a été fixée à la valeur de 45 U/L
- Fraction de raccourcissement >= 27 % par échocardiogramme, ou fraction d'éjection >= 50 % par échocardiogramme ou angiographie radionucléide
- Absence de dyspnée au repos
- Si des tests de la fonction pulmonaire (PFT) sont effectués, le volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1)/capacité vitale forcée (FVC) doit être > 60 %
- Aucune preuve clinique de maladie active du système nerveux central (SNC) au moment de l'inscription à l'étude
- Les patients souffrant de troubles épileptiques peuvent être recrutés s'ils sont sous anticonvulsivants non inducteurs enzymatiques et bien contrôlés
- Toxicité sur le SNC d'un traitement antérieur =< grade 2
Critère d'exclusion:
Les patients ne doivent pas avoir eu de maladie évolutive (MP) selon les critères internationaux révisés de risque de neuroblastome (INRC) depuis le diagnostic initial de neuroblastome à haut risque
- Exception : la maladie évolutive au cours des 2 premiers cycles de chimiothérapie d'induction consistant en cyclophosphamide et topotécan est autorisée. Les patients présentant une progression après les cycles initiaux de cyclophosphamide et de topotécan sont exclus
- Les patients peuvent ne pas avoir reçu de traitement systémique supplémentaire dirigé contre le cancer après la fin de la dernière chimiothérapie à haute dose planifiée avec ASCT avant l'inscription à cet essai
- Les patients peuvent ne pas avoir reçu de traitement à l'iode-131 (131I)-métaiodobenzylguanidine (MIBG) à tout moment avant l'inscription à cet essai
- Les patients qui ont reçu une chimiothérapie à haute dose unique (plutôt qu'en tandem) avec ASCT sont exclus
- Les patients ne peuvent pas recevoir d'autres traitements anticancéreux en cours
- Les patients qui ont été inscrits sur ANBL1531 ET ont subi une affectation de bras ne sont pas éligibles. Les patients inscrits à ANBL1531 qui ont refusé un deuxième consentement peuvent être éligibles à ANBL19P1 si tous les autres critères sont remplis
- Les patients inscrits sur ANBL17P1 ne sont pas éligibles
- Les patients doivent avoir arrêté les doses pharmacologiques de stéroïdes systémiques pendant au moins 7 jours avant l'inscription
Les patients qui nécessitent ou sont susceptibles de nécessiter des doses pharmacologiques de corticostéroïdes systémiques pendant qu'ils reçoivent un traitement dans le cadre de cette étude ne sont pas éligibles. La seule exception concerne les patients connus pour avoir besoin de 2 mg/kg ou moins d'hydrocortisone (ou d'une dose équivalente d'un autre corticostéroïde) comme prémédication pour l'administration de produits sanguins afin d'éviter les réactions transfusionnelles allergiques.
- Remarque : L'utilisation de doses conventionnelles de stéroïdes inhalés pour le traitement de l'asthme est autorisée, de même que l'utilisation de doses physiologiques de stéroïdes pour les patients présentant une insuffisance surrénalienne connue.
- Les patients prenant d'autres médicaments immunosuppresseurs (par exemple, la cyclosporine, le tacrolimus) ne sont pas éligibles. Cependant, un traitement concomitant antérieur ou planifié avec l'eculizumab est autorisé (par exemple, traitement de TA-TMA)
Les patients ne doivent pas avoir reçu d'anticonvulsivants inducteurs enzymatiques, y compris la phénytoïne, le phénobarbital, l'acide valproïque ou la carbamazépine pendant au moins 7 jours avant l'inscription à l'étude
- Remarque : Les patients recevant des anticonvulsivants non inducteurs enzymatiques tels que la gabapentine ou le lévétiracétam sont éligibles
- Les patients ne doivent pas avoir reçu de médicaments qui sont de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4 dans les 7 jours précédant l'inscription à l'étude
- Les patients ne doivent pas avoir été diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique ou avec une tumeur maligne autre que le neuroblastome
- Les patients présentant des symptômes d'insuffisance cardiaque congestive ne sont pas éligibles
- Les patients présentant des épanchements péricardiques modérés ou importants ne sont pas éligibles
- Les patients ne doivent pas avoir de diarrhée >= grade 2
- Les patients ne doivent pas avoir d'infection non contrôlée
- Les patients ayant des antécédents de réactions allergiques de grade 4 aux anticorps anti-GD2 ou ayant nécessité l'arrêt du traitement anti-GD2 ne sont pas éligibles
- Patients atteints d'une maladie intercurrente importante (tout problème médical grave en cours sans rapport avec le cancer ou son traitement) qui n'est pas couverte par les critères d'exclusion détaillés et dont on s'attend à ce qu'il interfère avec l'action des agents de l'étude ou qu'il augmente de manière significative la sévérité des toxicités subies du traitement de l'étude ne sont pas éligibles
- Des patientes enceintes depuis des toxicités fœtales et des effets tératogènes ont été notés pour plusieurs des médicaments à l'étude. Un test de grossesse est requis pour les patientes en âge de procréer
- Les femmes allaitantes qui envisagent d'allaiter leurs bébés
- Patients sexuellement actifs en âge de procréer qui n'ont pas accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée de leur participation à l'étude
- Tous les patients et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé écrit
- Toutes les exigences institutionnelles, de la Food and Drug Administration (FDA) et du National Cancer Institute (NCI) pour les études sur l'homme doivent être respectées
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Traitement (témozolomide, irinotécan, dinutuximab)
Les patients reçoivent quotidiennement du témozolomide PO ou par sonde entérale et de l'irinotécan IV pendant 90 minutes par jour les jours 1 à 5, du dinutuximab IV pendant 10 à 20 heures par jour les jours 2 à 5, du sargramostim SC ou IV pendant 2 heures par jour aux jours 6 à 12, et isotrétinoïne PO BID les jours 8 à 21.
Les patients subissent une MUGA lors du dépistage.
Les patients subissent également une IRM ou une TDM, I23I-MIBG ou FDG-PET, une aspiration BM et une biopsie BM lors de l'étude.
Le traitement se répète tous les 28 jours jusqu'à 5 cycles (jusqu'à 6 cycles pour l'isotrétinoïne uniquement) en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
|
Passer une IRM
Autres noms:
Subir une tomodensitométrie
Autres noms:
Étant donné IV
Études corrélatives
Autres noms:
Subir MUGA
Autres noms:
Bon de commande donné
Autres noms:
Subir FDG-PET
Autres noms:
Étant donné IV
Autres noms:
Donné SC ou IV
Autres noms:
Donné PO ou via sonde entérale
Autres noms:
Subir l'aspiration BM
Subir une biopsie BM
Autres noms:
Subir 123I-MIBG
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de patients qui terminent 5 cycles de dinutuximab + chimiothérapie sans maladie évolutive (MP)
Délai: Dans les 30 semaines suivant la date du premier traitement
|
Sera évalué par l'estimation du taux d'achèvement du traitement de faisabilité ainsi qu'un intervalle de confiance (IC) de Wilson à 95 %.
|
Dans les 30 semaines suivant la date du premier traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Survie sans événement (EFS)
Délai: Depuis le début du protocole thérapeutique jusqu'à la survenue d'une rechute ou d'une progression de la maladie, d'une tumeur maligne secondaire ou du décès, évalué à 1 an.
|
Des estimations EFS Kaplan-Meier seront générées.
|
Depuis le début du protocole thérapeutique jusqu'à la survenue d'une rechute ou d'une progression de la maladie, d'une tumeur maligne secondaire ou du décès, évalué à 1 an.
|
|
Survie globale (OS)
Délai: Depuis le début du protocole thérapeutique jusqu'au décès, évalué à 1 an.
|
Des estimations OS Kaplan-Meier seront générées.
|
Depuis le début du protocole thérapeutique jusqu'au décès, évalué à 1 an.
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ami V Desai, Children's Oncology Group
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mai 2020
Première publication (Réel)
12 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
27 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Tumeurs, neuroépithéliales
- Tumeurs neuroectodermiques
- Tumeurs, cellules germinales et embryonnaires
- Tumeurs, tissu nerveux
- Tumeurs neuroectodermiques, primitives, périphériques
- Tumeurs neuroectodermiques primitives
- Neuroblastome
- Ganglioneuroblastome
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Techniques d'investigation
- Techniques de laboratoire clinique
- Techniques et procédures de diagnostic
- Diagnostic
- Procédures chirurgicales, opératoires
- Azoles
- Techniques cytologiques
- Cytodiagnostic
- Rétinoïdes
- Caroténoïdes
- Polyènes
- Alcènes
- Hydrocarbures, acyclique
- Hydrocarbures
- Cyclohexènes
- Cyclohexanes
- Cycloparaffines
- Hydrocarbures, alicyclique
- Hydrocarbures, cyclique
- Terpènes
- Pigments, biologique
- Facteurs biologiques
- Glucides
- Camptothécine
- Alcaloïdes
- Hydrocarbures, aromatique
- Dacarbazine
- Triazènes
- Imidazoles
- Dérivés de benzène
- Techniques de diagnostic, chirurgicale
- Techniques de chimie, analytique
- Analyse du spectre
- Hydrocarbures, halogénés
- Peptides de signalisation intercellulaire et protéines
- Glycoprotéines
- Glycoconjuguis
- Guanidines
- Amidines
- Facteurs de croissance des cellules hématopoïétiques
- Cytokines
- Iodobenzènes
- Hydrocarbures, iodé
- Témozolomide
- Irinotécan
- 3-iodobenzylguanidine
- Isotrétinoïne
- Biopsie
- Manipulation des échantillons
- Spectroscopie de résonance magnétique
- dinutuximab
- sargramostim
- Facteurs de stimulation des colonies
Autres numéros d'identification d'étude
- ANBL19P1 (Autre identifiant: CTEP)
- U10CA180886 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- NCI-2020-02950 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .