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Tratamento com dinutuximabe, sargramostim (GM-CSF) e isotretinoína em combinação com irinotecano e temozolomida após terapia intensiva para pessoas com neuroblastoma de alto risco (NBL)

23 de outubro de 2025 atualizado por: Children's Oncology Group

Um estudo piloto de dinutuximabe, sargramostim (GM-CSF) e isotretinoína em combinação com irinotecano e temozolomida no cenário pós-consolidação para neuroblastoma de alto risco

Este estudo de fase II estuda se dinutuximabe, GM-CSF, isotretinoína em combinação com irinotecano e temozolomida (quimioimunoterapia) podem ser administrados com segurança a pacientes com neuroblastoma de alto risco após a terapia de consolidação (que geralmente consiste em dois transplantes autólogos de células-tronco e radiação) que não tiveram piora ou recorrência de sua doença. O dinutuximabe representa um tipo de terapia contra o câncer chamada imunoterapia. Ao contrário da quimioterapia e da radiação, o dinutuximabe atinge as células cancerígenas sem destruir as células saudáveis ​​próximas. Sargramostim ajuda o corpo a produzir glóbulos brancos normais que combatem infecções. A isotretinoína ajuda as células do neuroblastoma a se tornarem mais maduras. Esses 3 medicamentos (imunoterapia padrão) já são administrados a pacientes com neuroblastoma de alto risco após a consolidação, pois demonstraram ser benéficos nesse cenário. Os medicamentos quimioterápicos, como o irinotecano e a temozolomida, funcionam de maneiras diferentes para interromper o crescimento das células tumorais, seja matando as células, impedindo que se dividam ou impedindo que se espalhem. Eles também podem afetar o desempenho da imunoterapia nas células do neuroblastoma. A administração de quimioimunoterapia após a terapia intensiva pode funcionar melhor no tratamento de pacientes com neuroblastoma de alto risco em comparação com a imunoterapia padrão.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Determinar a viabilidade da administração de dinutuximabe, GM-CSF e isotretinoína em combinação com irinotecano e temozolomida na linha de frente pós-consolidação em pacientes com neuroblastoma de alto risco submetidos à terapia de indução e consolidação com quimioterapia de alta dose em tandem com resgate de células-tronco (ASCT).

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Descrever o perfil de toxicidade de dinutuximabe, GM-CSF e isotretinoína em combinação com irinotecano e temozolomida no cenário pós-consolidação.

II. Descrever a sobrevida livre de eventos e a sobrevida global de pacientes que receberam dinutuximabe em combinação com irinotecano e temozolomida, GM-CSF e isotretinoína no cenário pós-consolidação.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Descrever os perfis de toxicidade associados à quimioimunoterapia no cenário Pós-Consolidação de acordo com o tipo de terapia anterior.

II. Descrever a resposta à quimioimunoterapia no cenário pós-consolidação usando a Classificação Internacional de Risco de Neuroblastoma (INRC) revisada em pacientes com doença avaliável ou mensurável no início do estudo.

III. Caracterizar os perfis imunológicos e de citocinas em pacientes recebendo quimioimunoterapia pós-consolidação.

4. Bancor amostras seriadas de sangue para investigar a relação entre fatores relacionados ao tumor, hospedeiro e ambiente imunológico e resultados clínicos em pacientes tratados com quimioimunoterapia.

CONTORNO:

Os pacientes recebem temozolomida por via oral (PO) ou via sonda enteral diariamente e irinotecano por via intravenosa (IV) durante 90 minutos diariamente nos dias 1-5, dinutuximabe IV durante 10-20 horas diariamente nos dias 2-5, sargramostim por via subcutânea (SC) ou IV durante 2 horas por dia nos dias 6-12 e isotretinoína PO duas vezes ao dia (BID) nos dias 8-21. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 5 ciclos (até 6 ciclos apenas para isotretinoína) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados em 3, 6, 9, 12, 15, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 e 60 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

41

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85202
        • Banner Children's at Desert
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Estados Unidos, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Estados Unidos, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Estados Unidos, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1145
        • Starship Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter um diagnóstico de neuroblastoma ou ganglioneuroblastoma (nodular) (verificado por análise de patologia tumoral ou demonstração de aglomerados de células tumorais na medula óssea com metabólitos de catecolaminas urinárias elevados no momento do diagnóstico) e foram designados como portadores de doença de alto risco com base na classificação de risco do Children's Oncology Group (COG). Os seguintes grupos de doenças são elegíveis:

    • Pacientes com doença do Estágio M do Grupo Internacional de Risco de Neuroblastoma (INRG) com qualquer uma das seguintes características:

      • amplificação do MYCN (aumento de > 4 vezes nos sinais do MYCN em comparação com os sinais de referência), independentemente de características biológicas adicionais; OU
      • Idade > 547 dias no momento do diagnóstico, independentemente das características biológicas; OU
      • Idade 365-547 dias no momento do diagnóstico com tumores com histologia desfavorável e/ou índice de ácido desoxirribonucléico (DNA) = 1
    • Pacientes com doença EM Estágio INRG com amplificação MYCN

    • Pacientes com doença INRG Estágio L2 com uma das seguintes características:

      • amplificação do MYCN (aumento de > 4 vezes nos sinais do MYCN em comparação com os sinais de referência), independentemente de características biológicas adicionais; OU
      • Idade > 547 dias no momento do diagnóstico com tumores não amplificados de MYCN com histologia desfavorável
    • Nota: Pacientes observados ou pacientes tratados com um único ciclo de quimioterapia por um regime de neuroblastoma de risco baixo ou intermediário (por exemplo, de acordo com ANBL0531, ANBL1232 ou similar) para o que inicialmente parecia ser uma doença sem alto risco, mas posteriormente encontrada para atender aos critérios também será elegível
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes = < 16 anos

  • Terapia prévia

    • Todos os pacientes devem ter concluído a terapia de indução de alto risco com 4-6 ciclos de quimioterapia
    • Após a conclusão da terapia de indução, os pacientes podem ter recebido não mais do que 4 ciclos de quimioterapia ponte ou quimioimunoterapia antes do ASCT
    • Os pacientes não podem ter progredido anteriormente em imunoterapia com dinutuximabe ou outro anticorpo monoclonal anti-GD2
    • Todos os pacientes devem ter sido submetidos à ressecção cirúrgica de seu tumor primário como parte da terapia de primeira linha. Exceções a este requisito incluem pacientes que tiveram uma resposta completa à quimioterapia de indução, pacientes sem tumor primário identificável e pacientes para os quais a equipe cirúrgica institucional determinou que os riscos potenciais superavam os benefícios potenciais da ressecção
    • Todos os pacientes devem ter sido submetidos a quimioterapia de alta dose em tandem com ASCT como parte da consolidação
    • Os pacientes devem se inscrever entre o dia +56 e o ​​dia +200 da infusão de células-tronco do sangue periférico (PBSC) após a última dose de quimioterapia de alta dose durante a consolidação
    • Todos os pacientes devem ter sido submetidos a radioterapia externa. Exceções a este requisito incluem pacientes que não apresentavam tumor primário identificável e nenhuma doença metastática persistente no final da indução. Para pacientes que receberam radioterapia, pelo menos 7 dias devem ter decorrido entre a conclusão da radioterapia e a inscrição neste estudo
  • Os pacientes não devem ter recebido fatores de crescimento mielóide de ação prolongada (por exemplo, Neulasta) dentro de 14 dias após a entrada neste estudo. Sete dias devem ter se passado desde a administração de um fator de crescimento mielóide de ação curta
  • Contagem absoluta periférica de neutrófilos (ANC) >= 750/uL
  • Contagem de plaquetas >= 50.000/uL (transfusão independente por >= 7 dias)

  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 70 mL/min/1,73 m^2, ou uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:

    • Idade: Creatinina Sérica Máxima (mg/dL)
    • 6 meses a < 1 ano: 0,5 (masculino e feminino)
    • 1 a < 2 anos: 0,6 (masculino e feminino)
    • 2 a < 6 anos: 0,8 (masculino e feminino)
    • 6 a < 10 anos: 1 (masculino e feminino)
    • 10 a < 13 anos: 1,2 (masculino e feminino)
    • 13 a < 16 anos: 1,5 (masculino), 1,4 (feminino)

    • >= 16 anos: 1,7 (masculino), 1,4 (feminino)

      • Nota: Pacientes com história de microangiopatia trombótica associada a transplante (TA-TMA) devem ter uma depuração de creatinina ou radioisótopo GFR na linha de base para avaliar a função renal e devem atender aos critérios acima
  • Bilirrubina total =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade

  • Sérico glutamato piruvato transaminase (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) =< 5,0 x LSN para a idade (=< 225 U/L)

    • Nota: Para o propósito deste estudo, o LSN para SGPT (ALT) foi definido para o valor de 45 U/L
  • Fração de encurtamento de >= 27% por ecocardiograma, ou fração de ejeção de >= 50% por ecocardiograma ou angiografia com radionuclídeo
  • Ausência de dispneia em repouso
  • Se testes de função pulmonar (PFTs) forem realizados, o volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)/capacidade vital forçada (FVC) deve ser > 60%
  • Nenhuma evidência clínica de doença ativa do sistema nervoso central (SNC) no momento da inscrição no estudo
  • Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se estiverem em uso de anticonvulsivantes não indutores enzimáticos e bem controlados
  • Toxicidade do SNC de terapia anterior = < grau 2

Critério de exclusão:

  • Os pacientes não devem ter tido doença progressiva (PD) de acordo com os Critérios Internacionais de Risco de Neuroblastoma (INRC) revisados ​​desde o diagnóstico inicial de neuroblastoma de alto risco

    • Exceção: doença progressiva dentro dos primeiros 2 ciclos de quimioterapia de indução consistindo em ciclofosfamida e topotecano é permitida. Pacientes com progressão subseqüente aos ciclos iniciais de ciclofosfamida e topotecano são excluídos
  • Os pacientes podem não ter recebido terapia adicional direcionada ao câncer sistêmico após a conclusão da última quimioterapia de alta dose planejada com ASCT antes da inscrição neste estudo
  • Os pacientes podem não ter recebido terapia com iodo-131 (131I)-metaiodobenzilguanidina (MIBG) a qualquer momento antes da inscrição neste estudo
  • Pacientes que receberam quimioterapia de alta dose única (em vez de tandem) com ASCT são excluídos
  • Os pacientes não podem estar recebendo outra terapia anticancerígena em andamento
  • Os pacientes inscritos no ANBL1531 E submetidos à designação de braço não são elegíveis. Os pacientes inscritos no ANBL1531 que recusaram o segundo consentimento podem ser elegíveis para o ANBL19P1 se todos os outros critérios forem atendidos
  • Os pacientes inscritos no ANBL17P1 não são elegíveis
  • Os pacientes devem estar sem doses farmacológicas de esteróides sistêmicos por pelo menos 7 dias antes da inscrição

  • Os pacientes que requerem ou provavelmente precisarão de doses farmacológicas de corticosteróides sistêmicos durante o tratamento neste estudo não são elegíveis. A única exceção é para pacientes que necessitam de 2 mg/kg ou menos de hidrocortisona (ou uma dose equivalente de um corticosteroide alternativo) como pré-medicação para administração de hemoderivados, a fim de evitar reações transfusionais alérgicas

    • Nota: O uso de doses convencionais de esteroides inalatórios para o tratamento da asma é permitido, assim como o uso de doses fisiológicas de esteroides para pacientes com insuficiência adrenal conhecida
  • Pacientes em uso de qualquer outro medicamento imunossupressor (por exemplo, ciclosporina, tacrolimus) não são elegíveis. No entanto, o tratamento concomitante prévio ou planejado com eculizumabe é permitido (por exemplo, tratamento de TA-TMA)

  • Os pacientes não devem ter recebido anticonvulsivantes indutores de enzimas, incluindo fenitoína, fenobarbital, ácido valpróico ou carbamazepina por pelo menos 7 dias antes da inscrição no estudo

    • Nota: Os pacientes que recebem anticonvulsivantes não indutores enzimáticos, como gabapentina ou levetiracetam, são elegíveis
  • Os pacientes não devem ter recebido medicamentos que sejam fortes indutores ou inibidores do CYP3A4 nos 7 dias anteriores à inscrição no estudo
  • Os pacientes não devem ter sido diagnosticados com síndrome mielodisplásica ou com qualquer malignidade que não seja neuroblastoma
  • Pacientes com sintomas de insuficiência cardíaca congestiva não são elegíveis
  • Pacientes com derrames pericárdicos moderados ou grandes não são elegíveis
  • Os pacientes não devem ter >= diarreia de grau 2
  • Os pacientes não devem ter infecção descontrolada
  • Pacientes com histórico de reações alérgicas de grau 4 a anticorpos anti-GD2 ou reações que exigiram a descontinuação da terapia anti-GD2 não são elegíveis
  • Pacientes com uma doença intercorrente significativa (qualquer problema médico grave em andamento não relacionado ao câncer ou seu tratamento) que não esteja coberto pelos critérios de exclusão detalhados e que se espera que interfira na ação dos agentes do estudo ou aumente significativamente a gravidade das toxicidades experimentadas do tratamento do estudo não são elegíveis
  • Pacientes do sexo feminino que estão grávidas desde toxicidades fetais e efeitos teratogênicos foram observados para vários dos medicamentos do estudo. Um teste de gravidez é necessário para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar
  • Mulheres lactantes que planejam amamentar seus bebês
  • Pacientes sexualmente ativas com potencial reprodutivo que não concordaram em usar um método contraceptivo eficaz durante sua participação no estudo
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou responsáveis ​​legais devem assinar um consentimento informado por escrito
  • Todos os requisitos institucionais, Food and Drug Administration (FDA) e National Cancer Institute (NCI) para estudos em humanos devem ser atendidos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (temozolomida, irinotecano, dinutuximab)
Os pacientes recebem temozolomida PO ou via sonda enteral diariamente e irinotecano IV durante 90 minutos diários nos dias 1-5, dinutuximabe IV durante 10-20 horas diariamente nos dias 2-5, sargramostim SC ou IV durante 2 horas diariamente nos dias 6-12, e isotretinoína PO BID nos dias 8-21. Os pacientes passam por MUGA durante a triagem. Os pacientes também passam por ressonância magnética ou tomografia computadorizada, I23I-MIBG ou FDG-PET, aspiração de BM e biópsia de BM no estudo. O tratamento é repetido a cada 28 dias por até 5 ciclos (até 6 ciclos apenas para isotretinoína) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância magnética (procedimento)
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeter-se a TC
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
Medicamento: Irinotecano
Dado IV
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Estudos correlativos
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Varredura de Aquisição Multigatada
Submeter-se a MUGA
Outros nomes:
  • Varredura de sangue
  • Angiografia com Radionuclídeos de Equilíbrio
  • Imagem de pool de sangue fechado
  • MUGA
  • Ventriculografia com radionuclídeo
  • RNVG
  • Digitalização SIMA
  • Varredura de Aquisição Multigatada Sincronizada
  • Varredura MUGA
  • Varredura de Aquisição Multi-Gated
  • Varredura de ventriculograma com radionuclídeo
  • Varredura de pool de coração fechado
Medicamento: Isotretinoína
Dado PO
Outros nomes:
  • Amnestima
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • Ácido 13-cis retinóico
  • 13-cis-Retinoato
  • Ácido 13-cis-Retinóico
  • Ácido 13-cis-Vitamina A
  • 13-cRA
  • Absorica
  • Preciso
  • Accutane
  • Ácido cis-Retinóico
  • Isotretinoína
  • Isotrex
  • Isotrexina
  • Myorisan
  • Neovitamina A
  • Ácido neovitamínico A
  • Oratane
  • Ácido retinoico-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roacutan
  • ZENATANE
Procedimento: Tomografia por emissão de pósitrons FDG
Submeta-se a FDG-PET
Outros nomes:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET Imaging
Biológico: Dinutuximabe
Dado IV
Outros nomes:
  • Ch14.18
  • Qarziba
  • Ch 14.18UTC
  • MOAB Ch14.18
  • anticorpo monoclonal Ch14.18
  • Unituxin
  • Dinutuximabe beta
Biológico: Sargramostim
Dado SC ou IV
Outros nomes:
  • 23-L-Leucinecolônia-fator estimulante 2
  • DRG-0012
  • Leucina
  • Prokine
  • rhu GM-CFS
  • Sagramostim
  • Sargramostatina
Medicamento: Temozolomida
Dado PO ou via sonda enteral
Outros nomes:
  • Temodar
  • SCH 52365
  • Temodal
  • Temcad
  • Metazolastona
  • RP-46161
  • Temomedac
  • TMZ
  • CCRG-81045
  • Imidazo[5,1-d]-1,2,3,5-tetrazina-8-carboxamida, 3,4-dihidro-3-metil-4-oxo-
  • M&B 39831
  • M e B 39831
  • Gliotem
  • Temizol
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea
Submeter aspiração de BM
Procedimento: Biópsia de Medula Óssea
Submeta-se a biópsia de BM
Outros nomes:
  • Biópsia de Medula Óssea
  • Biópsia, Medula Óssea
Radiação: Iobenguano I-123
Submeta-se a 123I-MIBG
Outros nomes:
  • AdreViewName
  • iobenguano I 123

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes que completam 5 ciclos de dinutuximabe + quimioterapia sem doença progressiva (DP)
Prazo: Dentro de 30 semanas a partir da data do primeiro tratamento
Será avaliado pela estimativa da taxa de conclusão da terapia de viabilidade juntamente com um intervalo de confiança (IC) de Wilson de 95%.
Dentro de 30 semanas a partir da data do primeiro tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência sem eventos (EFS)
Prazo: Desde o início da terapia do protocolo até a ocorrência de recidiva ou progressão da doença, malignidade secundária ou morte, avaliada em 1 ano.
Serão geradas estimativas EFS Kaplan-Meier.
Desde o início da terapia do protocolo até a ocorrência de recidiva ou progressão da doença, malignidade secundária ou morte, avaliada em 1 ano.
Sobrevivência Geral (OS)
Prazo: Desde o início da terapia protocolar até o óbito, avaliado em 1 ano.
Serão geradas estimativas de OS Kaplan-Meier.
Desde o início da terapia protocolar até o óbito, avaliado em 1 ano.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Oncology Group

Colaboradores

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Ami V Desai, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

12 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

27 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ANBL19P1 (Outro identificador: CTEP)
  • U10CA180886 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • NCI-2020-02950 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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