Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling med dinutuximab, sargramostim (GM-CSF) og isotretinoin i kombinasjon med irinotecan og temozolomid etter intensiv terapi for personer med høyrisikoneuroblastom (NBL)

23. oktober 2025 oppdatert av: Children's Oncology Group

En pilotstudie av dinutuximab, sargramostim (GM-CSF) og isotretinoin i kombinasjon med irinotecan og temozolomid i post-konsolidering for høyrisikoneuroblastom

Denne fase II studien studerer om dinutuximab, GM-CSF, isotretinoin i kombinasjon med irinotekan og temozolomid (kjemo-immunterapi) trygt kan gis til pasienter med høyrisikonevroblastom etter konsolideringsbehandling (som vanligvis består av to autologe stamcelletransplantasjoner og stråling) som ikke har opplevd forverring eller tilbakefall av sykdommen. Dinutuximab representerer en slags kreftbehandling kalt immunterapi. I motsetning til kjemoterapi og stråling, retter dinutuximab seg mot kreftcellene uten å ødelegge nærliggende friske celler. Sargramostim hjelper kroppen med å produsere normale infeksjonsbekjempende hvite blodlegemer. Isotretinoin hjelper nevroblastomcellene til å bli mer modne. Disse 3 legemidlene (standard immunterapi) er allerede gitt til pasienter med høyrisikonevroblastom etter konsolidering fordi de har vist seg å være gunstige i denne innstillingen. Kjemoterapimedisiner, som irinotekan og temozolomid, virker på forskjellige måter for å stoppe veksten av tumorceller, enten ved å drepe cellene, ved å stoppe dem fra å dele seg eller ved å hindre dem i å spre seg. De kan også påvirke hvor godt immunterapi virker på neuroblastomceller. Å gi kjemo-immunterapi etter intensiv terapi kan fungere bedre ved behandling av pasienter med høyrisiko-nevroblastom sammenlignet med standard immunterapi.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. For å bestemme gjennomførbarheten av å administrere dinutuximab, GM-CSF og isotretinoin i kombinasjon med irinotekan og temozolomid i frontlinjen etter konsolidering hos pasienter med høyrisikonevroblastom som har gjennomgått induksjons- og konsolideringsterapi med tandem høydose kjemoterapi med stamcelleredning (ASCT).

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å beskrive toksisitetsprofilen til dinutuximab, GM-CSF og isotretinoin i kombinasjon med irinotekan og temozolomid i Post-Consolidation-innstillingen.

II. For å beskrive den hendelsesfrie overlevelsen og den totale overlevelsen til pasienter som får dinutuximab i kombinasjon med irinotekan og temozolomid, GM-CSF og isotretinoin i Post-Consolidation-innstillingen.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. For å beskrive toksisitetsprofilene assosiert med kjemo-immunterapi i Post-konsolidering-innstillingen i henhold til typen tidligere terapi.

II. For å beskrive respons på kjemo-immunterapi i post-konsolidering-innstillingen ved bruk av den reviderte internasjonale nevroblastomrisikoklassifiseringen (INRC) hos pasienter med evaluerbar eller målbar sykdom ved studiestart.

III. Å karakterisere immun- og cytokinprofiler hos pasienter som får post-konsolidering kjemo-immunterapi.

IV. Å banke serielle blodprøver for å undersøke forholdet mellom faktorer relatert til svulsten, verten og immunmiljøet og kliniske utfall hos pasienter behandlet med kjemo-immunterapi.

OVERSIKT:

Pasienter får temozolomid oralt (PO) eller via enteralt sonde daglig og irinotekan intravenøst ​​(IV) over 90 minutter daglig på dag 1-5, dinutuximab IV over 10-20 timer daglig på dag 2-5, sargramostim subkutant (SC) eller IV over 2 timer daglig på dag 6-12, og isotretinoin PO to ganger daglig (BID) på dag 8-21. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 5 sykluser (opptil 6 sykluser kun for isotretinoin) i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter fullført studiebehandling følges pasientene opp etter 3, 6, 9, 12, 15, 18, 24, 30, 36, 42, 48, 54 og 60 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

41

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
  • Forente stater
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85202
        • Banner Children's at Desert
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forente stater, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Saint Luke's Cancer Institute - Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Medical Center Jefferson
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forente stater, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Saint Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79905
        • El Paso Children's Hospital
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • Lubbock, Texas, Forente stater, 79415
        • UMC Cancer Center / UMC Health System
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1145
        • Starship Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha diagnosen nevroblastom eller ganglioneuroblastom (nodulær) (verifisert ved tumorpatologisk analyse eller demonstrasjon av klumper av tumorceller i benmargen med forhøyede katekolaminmetabolitter i urinen ved diagnosetidspunktet) og har blitt utpekt til å ha høyrisikosykdomsbasert om risikoklassifisering av barneonkologisk gruppe (COG). Følgende sykdomsgrupper er kvalifisert:

    • Pasienter med International Neuroblastom Risk Group (INRG) stadium M sykdom med noen av følgende egenskaper:

      • MYCN-forsterkning (> 4 ganger økning i MYCN-signaler sammenlignet med referansesignaler), uavhengig av ytterligere biologiske egenskaper; ELLER
      • Alder > 547 dager ved diagnosetidspunktet uavhengig av biologiske egenskaper; ELLER
      • Alder 365-547 dager ved diagnosetidspunktet med svulster med ugunstig histologi og/eller deoksyribonukleinsyre (DNA) indeks = 1
    • Pasienter med INRG Stage MS-sykdom med MYCN-amplifikasjon

    • Pasienter med INRG Stage L2 sykdom med en av følgende funksjoner:

      • MYCN-forsterkning (> 4 ganger økning i MYCN-signaler sammenlignet med referansesignaler), uavhengig av ytterligere biologiske egenskaper; ELLER
      • Alder > 547 dager på tidspunktet for diagnose med MYCN ikke-amplifiserte svulster med ugunstig histologi
    • Merk: Pasienter observert eller pasienter behandlet med en enkelt syklus av kjemoterapi i henhold til et lav- eller middels risiko nevroblastomregime (f.eks. i henhold til ANBL0531, ANBL1232 eller lignende) for det som opprinnelig så ut til å være ikke-høyrisikosykdom, men som senere ble funnet å oppfylle kriteriene vil også være kvalifisert
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0, 1 eller 2. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter =< 16 år

  • Tidligere terapi

    • Alle pasienter må ha fullført høyrisiko induksjonsbehandling med 4-6 sykluser med kjemoterapi
    • Etter fullført induksjonsterapi kan pasienter ikke ha mottatt mer enn 4 sykluser med brokjemoterapi eller kjemoimmunoterapi før ASCT
    • Pasienter kan ikke tidligere ha utviklet immunterapi med dinutuximab eller andre anti-GD2 monoklonale antistoffer
    • Alle pasienter skal ha gjennomgått kirurgisk reseksjon av sin primærtumor som en del av frontlinjebehandling. Unntak fra dette kravet inkluderer pasienter som hadde en fullstendig respons på induksjonskjemoterapi, pasienter uten identifiserbar primærtumor og pasienter som det institusjonelle kirurgiske teamet bestemte at potensielle risikoer oppveide potensielle fordeler med reseksjon for.
    • Alle pasienter må ha gjennomgått tandem høydose-kjemoterapi med ASCT som en del av Consolidation
    • Pasienter må registreres mellom dag +56 og dag +200 fra perifert blodstamcelle (PBSC) infusjon etter siste dose høydose kjemoterapi under konsolidering
    • Alle pasienter skal ha gjennomgått ekstern strålebehandling. Unntak fra dette kravet inkluderer pasienter som ikke hadde noen identifiserbar primærtumor og ingen vedvarende metastatisk sykdom ved slutten av induksjonen. For pasienter som mottok strålebehandling, må det ha gått minst 7 dager mellom fullført strålebehandling og påmelding til denne studien
  • Pasienter må ikke ha mottatt langtidsvirkende myeloide vekstfaktorer (f.eks. Neulasta) innen 14 dager etter inntreden i denne studien. Det skal ha gått sju dager siden administrering av en korttidsvirkende myeloid vekstfaktor
  • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 750/uL
  • Blodplateantall >= 50 000/uL (transfusjonsuavhengig i >= 7 dager)

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 70 ml/min/1,73 m^2, eller et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

    • Alder: Maksimal serumkreatinin (mg/dL)
    • 6 måneder til < 1 år: 0,5 (mann og kvinne)
    • 1 til < 2 år: 0,6 (mann og kvinne)
    • 2 til < 6 år: 0,8 (mann og kvinne)
    • 6 til < 10 år: 1 (mann og kvinne)
    • 10 til <13 år: 1,2 (mann og kvinne)
    • 13 til <16 år: 1,5 (mann), 1,4 (kvinne)

    • >= 16 år: 1,7 (mann), 1,4 (kvinne)

      • Merk: Pasienter med historie med transplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (TA-TMA) må ha kreatininclearance eller radioisotop GFR ved baseline for å vurdere nyrefunksjonen og må oppfylle kriteriene ovenfor.
  • Total bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder

  • Serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase [ALT]) =< 5,0 x ULN for alder (=< 225 U/L)

    • Merk: For formålet med denne studien er ULN for SGPT (ALT) satt til verdien 45 U/L
  • Forkortingsfraksjon på >= 27 % ved ekkokardiogram, eller ejeksjonsfraksjon på >= 50 % ved ekkokardiogram eller radionuklidangiogram
  • Fravær av dyspné i hvile
  • Hvis lungefunksjonstester (PFT) utføres, må tvungen ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund (FEV1)/tvungen vitalkapasitet (FVC) være > 60 %
  • Ingen kliniske bevis for aktiv sentralnervesystem (CNS) sykdom på tidspunktet for studieregistrering
  • Pasienter med anfallsforstyrrelse kan bli registrert hvis de bruker ikke-enzym-induserende antikonvulsiva og godt kontrollert
  • CNS-toksisitet fra tidligere behandling =< grad 2

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter må ikke ha hatt progressiv sykdom (PD) i henhold til de reviderte internasjonale nevroblastomrisikokriteriene (INRC) siden den første diagnosen høyrisikonevroblastom

    • Unntak: Progressiv sykdom innen de første 2 syklusene med induksjonskjemoterapi bestående av cyklofosfamid og topotekan er tillatt. Pasienter med progresjon etter innledende cyklofosfamid- og topotekansykluser er ekskludert
  • Pasienter kan ikke ha mottatt ytterligere systemisk kreftrettet terapi etter fullføring av den siste planlagte høydose-kjemoterapien med ASCT før innmelding til denne studien
  • Pasienter kan ikke ha mottatt jod-131 (131I)-metaiodobenzylguanidin (MIBG)-behandling på noe tidspunkt før innmelding til denne studien
  • Pasienter som mottok enkelt (i stedet for tandem) høydose kjemoterapi med ASCT er ekskludert
  • Pasienter kan ikke motta annen pågående kreftbehandling
  • Pasienter som ble registrert på ANBL1531 OG gjennomgikk armtildeling er ikke kvalifisert. Pasienter som meldte seg på ANBL1531 som avslo andre samtykke, kan være kvalifisert for ANBL19P1 hvis alle andre kriterier er oppfylt
  • Pasienter som er registrert på ANBL17P1 er ikke kvalifisert
  • Pasienter må ha vært fri for farmakologiske doser av systemiske steroider i minst 7 dager før innskrivning

  • Pasienter som trenger eller sannsynligvis vil trenge farmakologiske doser av systemiske kortikosteroider mens de mottar behandling i denne studien, er ikke kvalifisert. Det eneste unntaket er for pasienter som er kjent for å kreve 2 mg/kg eller mindre hydrokortison (eller en tilsvarende dose av et alternativt kortikosteroid) som premedisinering for administrering av blodprodukt for å unngå allergiske transfusjonsreaksjoner

    • Merk: Bruk av konvensjonelle doser av inhalerte steroider for behandling av astma er tillatt, det samme er bruk av fysiologiske doser av steroider for pasienter med kjent binyrebarksvikt
  • Pasienter på andre immunsuppressive medisiner (f.eks. ciklosporin, takrolimus) er ikke kvalifisert. Imidlertid er tidligere eller planlagt samtidig behandling med eculizumab tillatt (f.eks. behandling av TA-TMA)

  • Pasienter må ikke ha mottatt enzyminduserende antikonvulsiva, inkludert fenytoin, fenobarbital, valproinsyre eller karbamazepin, i minst 7 dager før studieregistrering

    • Merk: Pasienter som får ikke-enzym-induserende antikonvulsiva som gabapentin eller levetiracetam er kvalifisert
  • Pasienter skal ikke ha mottatt legemidler som er sterke induktorer eller hemmere av CYP3A4 innen 7 dager før studieregistrering
  • Pasienter må ikke ha blitt diagnostisert med myelodysplastisk syndrom eller med annen malignitet enn nevroblastom
  • Pasienter med symptomer på kongestiv hjertesvikt er ikke kvalifisert
  • Pasienter med moderate eller store perikardiale effusjoner er ikke kvalifisert
  • Pasienter må ikke ha >= grad 2 diaré
  • Pasienter må ikke ha ukontrollert infeksjon
  • Pasienter med en historie med grad 4 allergiske reaksjoner på anti-GD2-antistoffer eller reaksjoner som krevde seponering av anti-GD2-behandlingen er ikke kvalifisert
  • Pasienter med en betydelig sammenfallende sykdom (enhver pågående alvorlig medisinsk problem som ikke er relatert til kreft eller dens behandling) som ikke dekkes av de detaljerte eksklusjonskriteriene og som forventes å forstyrre virkningen av studiemidlene eller øke alvorlighetsgraden av toksisitetene som oppleves betydelig. fra studiebehandling er ikke kvalifisert
  • Kvinnelige pasienter som er gravide siden føtal toksisitet og teratogene effekter har blitt notert for flere av studiemedikamentene. En graviditetstest er nødvendig for kvinnelige pasienter i fertil alder
  • Ammende kvinner som planlegger å amme sine spedbarn
  • Seksuelt aktive pasienter med reproduktivt potensial som ikke har samtykket til å bruke en effektiv prevensjonsmetode så lenge studiedeltakelsen varer
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller foresatte må signere et skriftlig informert samtykke
  • Alle institusjonelle, Food and Drug Administration (FDA) og National Cancer Institute (NCI) krav for studier på mennesker må oppfylles

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (temozolomid, irinotekan, dinutuximab)
Pasienter får temozolomid PO eller via enteralsonde daglig og irinotecan IV over 90 minutter daglig på dag 1-5, dinutuximab IV over 10-20 timer daglig på dag 2-5, sargramostim SC eller IV over 2 timer daglig på dag 6-12, og isotretinoin PO BID på dag 8-21. Pasienter gjennomgår MUGA under screening. Pasienter gjennomgår også MR, eller CT, I23I-MIBG eller FDG-PET, BM-aspirasjon og BM-biopsi under studien. Behandlingen gjentas hver 28. dag i opptil 5 sykluser (opptil 6 sykluser kun for isotretinoin) i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
Legemiddel: Irinotekan
Gitt IV
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Korrelative studier
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
Legemiddel: Isotretinoin
Gitt PO
Andre navn:
  • Amnesteem
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • 13-cis retinsyre
  • 13-cis-retinoat
  • 13-cis-retinsyre
  • 13-cis-vitamin A-syre
  • 13-cRA
  • Absorica
  • Nøyaktig
  • Accutane
  • cis-retinsyre
  • Isotretinoinum
  • Isotrex
  • Isotrexin
  • Myorisan
  • Neovitamin A
  • Neovitamin A-syre
  • Oratane
  • Retinosyre-13-cis
  • Ro 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roacutan
  • ZENATANE
Fremgangsmåte: FDG-Positron Emission Tomography
Gjennomgå FDG-PET
Andre navn:
  • FDG
  • FDG-PET
  • FDG-PET bildebehandling
Biologisk: Dinutuximab
Gitt IV
Andre navn:
  • Ch14.18
  • Qarziba
  • Ch 14.18UTC
  • MOAB Ch14.18
  • monoklonalt antistoff Ch14.18
  • Unituxin
  • Dinutuximab Beta
Biologisk: Sargramostim
Gitt SC eller IV
Andre navn:
  • 23-L-Leucinkoloni-stimulerende faktor 2
  • DRG-0012
  • Leukin
  • Prokine
  • rhu GM-CFS
  • Sagramostim
  • Sargramostatin
Legemiddel: Temozolomid
Gitt PO eller via enteralsonde
Andre navn:
  • Temodar
  • SCH 52365
  • Temodal
  • Temcad
  • Metazolastone
  • RP-46161
  • Temomedac
  • TMZ
  • CCRG-81045
  • Imidazo[5,1-d]-1,2,3,5-tetrazin-8-karboksamid, 3,4-dihydro-3-metyl-4-okso-
  • M & B 39831
  • M og B 39831
  • Gliotem
  • Temizol
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå BM-aspirasjon
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå BM biopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Stråling: Iobenguane I-123
Gjennomgå 123I-MIBG
Andre navn:
  • AdreView
  • iobenguane I 123

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter som fullfører 5 sykluser med dinutuximab + kjemoterapi uten progressiv sykdom (PD)
Tidsramme: Innen 30 uker fra datoen for første behandling
Vil bli vurdert ved å estimere fullføringsraten for gjennomførbarhetsterapi sammen med et 95 % Wilson-konfidensintervall (KI).
Innen 30 uker fra datoen for første behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: Fra tidspunktet for oppstart av protokollbehandling til forekomst av sykdomsrelaps eller progresjon, sekundær malignitet eller død, vurdert etter 1 år.
EFS Kaplan-Meier estimater vil bli generert.
Fra tidspunktet for oppstart av protokollbehandling til forekomst av sykdomsrelaps eller progresjon, sekundær malignitet eller død, vurdert etter 1 år.
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra tidspunktet for oppstart av protokollbehandling til død, vurdert ved 1 år.
OS Kaplan-Meier estimater vil bli generert.
Fra tidspunktet for oppstart av protokollbehandling til død, vurdert ved 1 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ami V Desai, Children's Oncology Group

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2023

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

27. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANBL19P1 (Annen identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • NCI-2020-02950 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere