Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Données mondiales sur Ambroxol pour les patients atteints de GD et de MP liée à l'ACS

23 avril 2026 mis à jour par: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

REGISTRE IIR pour la collecte de données réelles sur l'innocuité et l'efficacité d'Ambroxol pour les patients atteints de la maladie de Gaucher ou porteurs d'ACS atteints de la maladie de Parkinson

Le chlorhydrate d'Ambroxol est un médicament mucolytique oral disponible en vente libre depuis de nombreuses années comme médicament contre la toux. En 2009, il s'est avéré qu'il agissait également comme un chaperon pharmacologique (PC) pour la glucocérébrosidase mutante, bien qu'à une dose plusieurs fois plus élevée. Malheureusement, en raison de son faible coût, il n'y a pas eu d'essais cliniques axés sur l'industrie pharmaceutique pour établir l'utilisation de l'ambroxol. Ainsi, des données sont nécessaires sur l'innocuité et l'efficacité de l'ambroxol pour les patients atteints de la maladie de Gaucher (MG).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Les trois décennies de succès de l'enzymothérapie substitutive (ERT) pour les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (GD1) n'ont été qu'un succès partiel pour les patients atteints des formes neuropathiques les plus sévères, en particulier les enfants atteints d'épilepsie myoclonique ou les nourrissons atteints de la maladie de type 2. GD.

Le chlorhydrate d'Ambroxol est un médicament mucolytique oral, disponible en vente libre (OTC) depuis de nombreuses années comme médicament contre la toux. En 2009, il a été découvert (in vitro) qu'il agissait également comme un chaperon pharmacologique (PC) pour la glucocérébrosidase mutante (GCase), bien qu'à une dose plusieurs fois plus élevée . Malheureusement, en raison de son faible coût, il n'y a pas eu d'essais cliniques axés sur l'industrie pharmaceutique pour établir l'utilisation de l'ambroxol.

Dans le but de fournir la preuve de concept de l'utilisation potentielle d'Ambroxol comme PC pour les patients atteints de GD, la clinique Gaucher du centre médical Shaare Zedek à Jérusalem, en Israël, a traité 12 patients adultes atteints de GD1, tous non traités avec un traitement spécifique pour GD [qu'il s'agisse d'une ERT ou d'une thérapie de réduction du substrat (SRT)] avec Ambroxol à la dose en vente libre de 150 mg/jour pendant une période de 6 mois ; il ne s'agissait pas d'un essai clinique formel, mais plutôt d'un audit d'une série de patients recevant ce médicament via l'emploi du formulaire 29c du ministère israélien de la Santé pour le prescrire pour une indication non indiquée sur l'étiquette. Un seul patient, le plus mince du groupe avec un IMC de 17,1, a obtenu une réponse robuste par rapport à la ligne de base similaire à l'ERT.

En 2016, un groupe du Japon a démontré une réponse neurologique impressionnante en utilisant de l'Ambroxol à haute dose (diminution marquée de la fréquence des crises, amélioration de la myoclonie, capacité à marcher pour un patient alité, amélioration de la latence des ondes I-V et du seuil d'ABR) avec changement radical dans les activités quotidiennes et la qualité de vie (QOL). Ces résultats encourageants, qui ont été confirmés dans une série plus large, encore non publiée, ont en outre conduit à la conduite d'un essai clinique de recherche initiée par l'investigateur (IIR) à Londres par le professeur A Schapira, qui a récemment été publié (13 janvier 2020 JAMA Neurology), où des patients atteints de la maladie de Parkinson nouvellement diagnostiqués ont reçu une dose élevée d'Ambroxol, avec de bons résultats en matière de sécurité

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Ari Zimran, MD
  • Numéro de téléphone: +972-2-5645681
  • E-mail: azimran@gmail.com

Lieux d'étude

  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israël, 9103102
        • Recrutement
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ari Zimran, Prof.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1,2,3 (a,b,c) et patients atteints de la maladie de Parkinson liée à l'ACS.

La description

Critère d'intégration:

  • patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1,2 ou 3(a,b,c).
  • patients atteints de la maladie de Parkinson liée à l'ACS.

Critère d'exclusion:

  • Aucun.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints de la maladie de Gaucher
Patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1,2,3.
Porteurs de GBA atteints de la maladie de Parkinson
Patients atteints de la maladie de Parkinson liés à l'ACS (porteurs)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Établir un registre à utiliser comme référence pour les patients, les parents et les médecins qui envisagent d'utiliser Ambroxol
Délai: 10 années

En l'absence de traitement spécifique à proposer aux patients (en particulier les enfants et les jeunes adultes) atteints de nGD, et avec tous les rapports préliminaires encourageants mentionnés ci-dessus, à notre époque actuelle de diffusion rapide de l'information (dans de nombreuses réunions à travers le monde, sur Internet et via les réseaux sociaux médias) des patients individuels dans de nombreux pays ont commencé à recevoir de l'Ambroxol hors AMM par leurs médecins traitants et quelques rapports de cas ont été publiés en Corée, en Israël et au Canada.

Afin d'élever le niveau de preuve des rapports anecdotiques à une étude d'observation, nous suggérons ici d'établir un IIR spécifique, où le « R » signifie un « registre », qui peut être utilisé comme référence pour les patients, les parents et les médecins. , qui envisagent d'utiliser Ambroxol.
10 années
Résultat de sécurité
Délai: 10 années
En signalant les événements indésirables
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shaare Zedek Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ari Zimran, MD, Shaare Zedek Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2020

Première publication (Réel)

15 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0097-20-SZMC

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner