Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Světová data o ambroxolu pro pacienty s GD a GBA související PD

23. dubna 2026 aktualizováno: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

REGISTRY IIR pro shromažďování skutečných dat o bezpečnosti a účinnosti ambroxolu u pacientů s Gaucherovou chorobou nebo GBA přenašeči s Parkinsonovou chorobou

Ambroxol hydrochlorid je perorální mukolytický lék, který je po mnoho let volně prodejný jako lék proti kašli. V roce 2009 bylo zjištěno, že působí také jako farmakologický chaperon (PC) pro mutantní glukocerebrozidázu, i když v několikanásobně vyšší dávce. Bohužel, kvůli jeho nízkým nákladům, nebyly provedeny žádné farmaky řízené klinické studie, které by stanovily použití ambroxolu. Jsou tedy zapotřebí údaje o bezpečnosti a účinnosti ambroxolu u pacientů s Gaucherovou chorobou (GD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Tři desetiletí úspěchu enzymové substituční terapie (ERT) u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GD1) byly jen částečným úspěchem u pacientů s těžšími neuronopatickými formami, zejména u dětí s myoklonickou epilepsií nebo u kojenců s typem 2. GD.

Ambroxol hydrochlorid je perorální mukolytický lék, který je po mnoho let volně prodejný (OTC) jako lék proti kašli. V roce 2009 bylo zjištěno (in-vitro), že působí také jako farmakologický chaperon (PC) pro mutantní glukocerebrozidázu (GCase), i když v několikanásobně vyšší dávce. Bohužel, kvůli jeho nízkým nákladům, nebyly provedeny žádné farmaky řízené klinické studie, které by stanovily použití ambroxolu.

Ve snaze poskytnout důkaz koncepce potenciálního použití Ambroxolu jako PC pro pacienty s GD ošetřila Gaucherova klinika v Shaare Zedek Medical Center v Jeruzalémě v Izraeli 12 dospělých pacientů s GD1, všichni neléčení žádnou specifickou léčbou. GD [ať už ERT nebo terapie snížením substrátu (SRT),] s ambroxolem v OTC dávce 150 mg/den po dobu 6 měsíců; nejednalo se o formální klinickou studii, ale spíše o audit řady pacientů, kteří dostávali tento lék prostřednictvím formuláře 29c izraelského ministerstva zdravotnictví, aby jej předepsali pro off-label indikaci. Jediný pacient, nejtenčí ze skupiny s BMI 17,1, dosáhl robustní odpovědi ve srovnání s výchozí hodnotou podobnou ERT.

V roce 2016 skupina z Japonska prokázala působivou neurologickou odezvu při použití vysokých dávek Ambroxolu (výrazný pokles frekvence záchvatů, zlepšení myoklonu, schopnosti chůze pro pacienta upoutaného na lůžko, zlepšení latence I-V vln a prahu ABR) s dramatické změny v každodenních činnostech a kvalitě života (QOL). Tyto povzbudivé výsledky, které byly potvrzeny ve větší sérii, ale dosud nepublikovány, dále vedly k provedení klinického hodnocení iniciovaného výzkumným pracovníkem (IIR) v Londýně profesorem A Schapirou, které bylo nedávno zveřejněno (13. ledna 2020 JAMA Neurology), kde nově diagnostikovaní pacienti s Parkinsonovou chorobou dostávali vysokou dávku ambroxolu s dobrými bezpečnostními výsledky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Ari Zimran, MD
  • Telefonní číslo: +972-2-5645681
  • E-mail: azimran@gmail.com

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Nábor
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ari Zimran, Prof.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s Gaucherovou chorobou typu 1,2,3 (a,b,c) a pacienti s Parkinsonovou chorobou související s GBA.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1,2 nebo 3(a,b,c).
  • pacientů s Parkinsonovou chorobou související s GBA.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s Gaucherovou chorobou
Pacienti s Gaucherovou chorobou typu 1,2,3.
GBA přenašeči s Parkinsonovou chorobou
Pacienti s Parkinsonovou chorobou související s GBA (přenašeči)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zřízení registru, který bude sloužit jako reference pro pacienty, rodiče a lékaře, kteří zvažují použití Ambroxolu
Časové okno: 10 let

V naší současné době rychle se šířících informací (na mnoha setkáních po celém světě, na internetu a prostřednictvím sociálních sítí) neexistuje žádná specifická léčba pro pacienty (zejména děti a mladé dospělé) s nGD a se všemi výše uvedenými povzbudivými předběžnými zprávami. média) jednotliví pacienti v mnoha zemích začali svými ošetřujícími lékaři dostávat off-label Ambroxol a bylo publikováno několik kazuistik z Koreje, Izraele a Kanady.

Abychom zvýšili úroveň důkazů z neoficiálních zpráv na observační studii, navrhujeme zde vytvořit konkrétní IIR, kde „R“ znamená „registr“, který může být použit jako reference pro pacienty, rodiče a lékaře. , kteří zvažují použití Ambroxolu.
10 let
Bezpečnostní výsledek
Časové okno: 10 let
Hlášením nežádoucích událostí
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shaare Zedek Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ari Zimran, MD, Shaare Zedek Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

15. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0097-20-SZMC

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit