Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Világadatok az ambroxolról GD-vel és GBA-val kapcsolatos PD-ben szenvedő betegek számára

2026. április 23. frissítette: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

IIR REGISTRY az ambroxol biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó valós adatok gyűjtésére Gaucher-kórban vagy Parkinson-kórban szenvedő GBA-hordozók esetében

Az ambroxol-hidroklorid egy szájnyálkahártya-oldó gyógyszer, amely évek óta vény nélkül kapható köhögés elleni gyógyszerként. 2009-ben kiderült, hogy a mutáns glükocerebrozidáz farmakológiai chaperonjaként (PC) is működik, bár többszörösen nagyobb dózisban. Sajnos alacsony költsége miatt nem végeztek gyógyszeralapú klinikai vizsgálatokat az ambroxol használatának megállapítására. Ezért adatokra van szükség az ambroxol biztonságosságáról és hatásosságáról Gaucher-kórban (GD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Az 1-es típusú Gaucher-kórban (GD1) szenvedő betegek enzimpótló terápiájának (ERT) három évtizedes sikere csak részleges sikert hozott a súlyosabb neuronopathiás formákban szenvedő betegeknél, különösen a myoclonus epilepsziában szenvedő gyermekeknél vagy a 2-es típusú csecsemőknél. GD.

Az ambroxol-hidroklorid egy szájnyálkahártya-oldó gyógyszer, amely sok éven át vény nélkül kapható (OTC) köhögés elleni gyógyszerként. 2009-ben kiderült, hogy (in vitro) a mutáns glükocerebrozidáz (GCase) farmakológiai chaperonjaként (PC) is működik, bár többszörösen nagyobb dózisban. Sajnos alacsony költsége miatt nem végeztek gyógyszeralapú klinikai vizsgálatokat az ambroxol használatának megállapítására.

Annak érdekében, hogy bizonyítsák az Ambroxol potenciális PC-ként való alkalmazását GD-ben szenvedő betegeknél, a jeruzsálemi Shaare Zedek Medical Center Gaucher-klinikája 12 GD1-es felnőtt beteget kezelt, akik mindegyikét semmilyen specifikus kezeléssel nem kezelték. GD [akár ERT, akár szubsztrátredukciós terápia (SRT)] Ambroxollal 150 mg/nap OTC dózisban, 6 hónapig; ez nem egy formális klinikai vizsgálat volt, hanem egy sor olyan beteg vizsgálata, amely az izraeli Egészségügyi Minisztérium 29c-es nyomtatványa alapján kapta ezt a gyógyszert, hogy felírják a gyógyszert az off-label indikációra. Egyetlen beteg, a csoport legvékonyabbja 17,1 BMI-vel, az ERT-hez hasonló, robusztus választ ért el az alapvonalhoz képest.

2016-ban egy japán csoport lenyűgöző neurológiai választ mutatott be nagy dózisú Ambroxol alkalmazásával (a rohamok gyakoriságának jelentős csökkenése, a myoclonus állapotának javulása, az ágyhoz kötött beteg járási képessége, az IV-hullámok látenciája és az ABR küszöbértéke). drámai változás a napi tevékenységekben és az életminőségben (QOL). Ezek a biztató eredmények, amelyeket egy nagyobb sorozatban megerősítettek, de még nem publikáltak, tovább vezettek egy kutató által kezdeményezett kutatási (IIR) klinikai vizsgálat elvégzéséhez Londonban, Prof A Schapira által, amelyet a közelmúltban (2020. január 13-án) tettek közzé. JAMA Neurology), ahol az újonnan diagnosztizált Parkinson betegek nagy dózisú Ambroxolt kaptak, jó biztonsági eredménnyel

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Toborzás
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Toborzás
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ari Zimran, Prof.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 100 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

1,2,3 típusú Gaucher-kórban (a,b,c) és GBA-val összefüggő Parkinson-kórban szenvedő betegek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1, 2 vagy 3(a,b,c) típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek.
  • GBA-val összefüggő Parkinson-kórban szenvedő betegek.

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Gaucher-kóros betegek
1, 2, 3 típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek.
Parkinson-kórban szenvedő GBA-hordozók
Parkinson-kórban szenvedő, GBA-vel kapcsolatos betegek (hordozók)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Regiszter létrehozása referenciaként használható betegek, szülők és orvosok számára, akik fontolgatják az Ambroxol alkalmazását
Időkeret: 10 év

A nGD-ben szenvedő betegek (különösen a gyermekek és fiatal felnőttek) számára kínált speciális kezelés nélkül, valamint a fent említett biztató előzetes jelentésekkel, a gyorsan terjedő információ korszakában (sok találkozón világszerte, az interneten és a közösségi oldalakon) sok országban az egyes betegek kezelőorvosaik elkezdték kapni az Ambroxolt, és néhány esetjelentést tettek közzé Koreából, Izraelből és Kanadából.

Annak érdekében, hogy a bizonyítékok szintjét az anekdotikus jelentésektől a megfigyeléses tanulmányokká emeljük, javasoljuk egy specifikus IIR létrehozását, ahol az "R" a "nyilvántartást" jelenti, amely referenciaként használható betegek, szülők és orvosok számára. , akik fontolgatják az Ambroxol alkalmazását.
10 év
Biztonsági eredmény
Időkeret: 10 év
A nemkívánatos események bejelentésével
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shaare Zedek Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Ari Zimran, MD, Shaare Zedek Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. május 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 13.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0097-20-SZMC

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel