Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Światowe dane dotyczące ambroksolu dla pacjentów z GD i PD związanym z GBA

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

REJESTR IIR do zbierania rzeczywistych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności ambroksolu u pacjentów z chorobą Gauchera lub nosicielami GBA z chorobą Parkinsona

Chlorowodorek ambroksolu jest doustnym lekiem mukolitycznym, dostępnym bez recepty od wielu lat jako lek na kaszel. W 2009 roku stwierdzono, że działa również jako farmakologiczny chaperon (PC) dla zmutowanej glukocerebrozydazy, aczkolwiek w kilkukrotnie większej dawce. Niestety, ze względu na niski koszt, nie przeprowadzono żadnych badań klinicznych opartych na farmacji, które potwierdziłyby stosowanie ambroksolu. Dlatego potrzebne są dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ambroksolu u pacjentów z chorobą Gauchera (GD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Trzy dekady sukcesów enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GD1) były tylko częściowym sukcesem pacjentów z cięższymi postaciami neuropatii, zwłaszcza dzieci z padaczką miokloniczną lub niemowląt z typem 2 GD.

Chlorowodorek ambroksolu jest doustnym lekiem mukolitycznym, dostępnym bez recepty od wielu lat jako lek na kaszel. W 2009 roku stwierdzono (in vitro), że działa również jako farmakologiczny chaperon (PC) dla zmutowanej glukocerebrozydazy (GCase), aczkolwiek w kilkukrotnie większej dawce. Niestety, ze względu na niski koszt, nie przeprowadzono żadnych badań klinicznych opartych na farmacji, które potwierdziłyby stosowanie ambroksolu.

Próbując przedstawić dowód koncepcji potencjalnego zastosowania ambroksolu jako PC u pacjentów z GD, klinika Gauchera w Shaare Zedek Medical Center w Jerozolimie w Izraelu leczyła 12 dorosłych pacjentów z GD1, wszystkich nieleczonych żadnym specyficznym leczeniem GD [czy to ERT, czy terapia redukcji substratów (SRT)] z ambroksolem w dawce OTC 150 mg/dobę przez okres 6 miesięcy; nie było to formalne badanie kliniczne, ale raczej audyt serii pacjentów otrzymujących ten lek za pośrednictwem formularza 29c izraelskiego Ministerstwa Zdrowia w celu przepisania go we wskazaniu pozarejestracyjnym. Pojedynczy pacjent, najcieńszy z grupy, z BMI 17,1, uzyskał silną odpowiedź w stosunku do wartości wyjściowych, podobną do ERT.

W 2016 roku grupa z Japonii wykazała imponującą odpowiedź neurologiczną po zastosowaniu ambroksolu w dużych dawkach (wyraźne zmniejszenie częstości napadów, poprawa mioklonii, zdolność chodzenia u pacjenta obłożnie chorego, poprawa latencji fal I-V i progu ABR) z dramatyczna zmiana w codziennych czynnościach i jakości życia (QOL). Te zachęcające wyniki, które zostały potwierdzone w większej serii, ale nieopublikowanej, doprowadziły do ​​przeprowadzenia badania klinicznego zainicjowanego przez badacza (IIR) w Londynie przez prof. JAMA Neurology), w którym pacjenci z nowo zdiagnozowaną chorobą Parkinsona otrzymywali ambroksol w dużych dawkach, z dobrymi wynikami w zakresie bezpieczeństwa

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Izrael, 9103102
        • Rekrutacyjny
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ari Zimran, Prof.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Gauchera typu 1,2,3 (a,b,c) oraz pacjenci z chorobą Parkinsona związaną z GBA.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjenci z chorobą Gauchera typu 1,2 lub 3(a,b,c).
  • pacjentów z chorobą Parkinsona związaną z GBA.

Kryteria wyłączenia:

  • Nic.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjentów z chorobą Gauchera
Pacjenci z chorobą Gauchera typu 1,2,3.
Nosiciele GBA z chorobą Parkinsona
Pacjenci z chorobą Parkinsona związaną z GBA (nosiciele)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ustanowienie rejestru do wykorzystania jako punkt odniesienia dla pacjentów, rodziców i lekarzy, którzy rozważają zastosowanie ambroksolu
Ramy czasowe: 10 lat

Bez konkretnego leczenia do zaoferowania pacjentom (zwłaszcza dzieciom i młodym dorosłym) z nGD i przy wszystkich wyżej wymienionych zachęcających wstępnych doniesieniach, w naszej obecnej erze szybkiego rozprzestrzeniania się informacji (na wielu spotkaniach na całym świecie, w Internecie i za pośrednictwem mediów społecznościowych media) poszczególni pacjenci w wielu krajach zaczęli otrzymywać ambroksol niezgodnie z zaleceniami lekarzy prowadzących i opublikowano kilka opisów przypadków z Korei, Izraela i Kanady.

Aby podwyższyć poziom dowodów z anegdotycznych doniesień do badania obserwacyjnego, sugerujemy tutaj ustanowienie specyficznego IIR, w którym „R” oznacza „Rejestr”, który może być używany jako odniesienie dla pacjentów, rodziców i lekarzy , którzy rozważają zastosowanie ambroksolu.
10 lat
Wynik bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 10 lat
Zgłaszając zdarzenia niepożądane
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ari Zimran, MD, Shaare Zedek Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0097-20-SZMC

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj