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Weltdaten zu Ambroxol für Patienten mit GD und GBA-bezogener PD

23. April 2026 aktualisiert von: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

IIR REGISTRY für die Sammlung realer Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Ambroxol bei Patienten mit Gaucher-Krankheit oder GBA-Trägern mit Parkinson-Krankheit

Ambroxolhydrochlorid ist ein orales Mukolytikum, das seit vielen Jahren als Hustenmittel rezeptfrei erhältlich ist. Im Jahr 2009 wurde festgestellt, dass es auch als pharmakologisches Chaperon (PC) für mutierte Glucocerebrosidase wirkt, wenn auch in einer mehrfach höheren Dosis. Leider gab es aufgrund seiner geringen Kosten keine pharmagesteuerten klinischen Studien, um die Verwendung von Ambroxol zu etablieren. Daher werden Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Ambroxol bei Patienten mit Morbus Gaucher (GD) benötigt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die drei Jahrzehnte des Erfolgs der Enzymersatztherapie (ERT) für Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1) waren nur ein Teilerfolg für Patienten mit schwereren neuronopathischen Formen, insbesondere für Kinder mit myoklonischer Epilepsie oder Säuglinge mit Typ 2 GD.

Ambroxolhydrochlorid ist ein orales Mukolytikum, das seit vielen Jahren als Hustenmittel rezeptfrei (OTC) erhältlich ist. Im Jahr 2009 wurde (in-vitro) festgestellt, dass es auch als pharmakologisches Chaperon (PC) für mutierte Glucocerebrosidase (GCase) wirkt, wenn auch in einer mehrfach höheren Dosis. Leider gab es aufgrund seiner geringen Kosten keine pharmagesteuerten klinischen Studien, um die Verwendung von Ambroxol zu etablieren.

In einem Versuch, den Machbarkeitsnachweis für die potenzielle Verwendung von Ambroxol als PC für Patienten mit GD zu erbringen, hat die Gaucher-Klinik im Shaare Zedek Medical Center in Jerusalem, Israel, 12 erwachsene Patienten mit GD1 behandelt, die alle nicht mit einer spezifischen Behandlung für behandelt wurden GD [ob ERT oder Substratreduktionstherapie (SRT)] mit Ambroxol in der OTC-Dosis von 150 mg/Tag für einen Zeitraum von 6 Monaten; Dies war keine formelle klinische Studie, sondern eine Prüfung einer Reihe von Patienten, die dieses Medikament über das Formular 29c des israelischen Gesundheitsministeriums erhielten, um es für eine Off-Label-Indikation zu verschreiben. Ein einzelner Patient, der dünnste der Gruppe mit einem BMI von 17,1, erzielte im Vergleich zum Ausgangswert ein robustes Ansprechen, ähnlich wie bei der ERT.

Im Jahr 2016 hat eine Gruppe aus Japan eine beeindruckende neurologische Reaktion unter Verwendung von hochdosiertem Ambroxol (eine deutliche Abnahme der Anfallshäufigkeit, Verbesserung des Myoklonus, Gehfähigkeit für einen bettlägerigen Patienten, Verbesserung der Latenz von I-V-Wellen und Schwelle von ABR) mit gezeigt dramatische Veränderung der täglichen Aktivitäten und der Lebensqualität (QOL). Diese ermutigenden Ergebnisse, die in einer größeren, noch unveröffentlichten Serie bestätigt wurden, haben ferner zur Durchführung einer klinischen Studie mit Prüfer-initiierter Forschung (IIR) in London durch Prof. A. Schapira geführt, die kürzlich veröffentlicht wurde (13. Januar 2020). JAMA Neurology), bei der neu diagnostizierte Parkinson-Patienten hochdosiertes Ambroxol erhielten, mit guten Sicherheitsergebnissen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Please Select...
      • Jerusalem, Please Select..., Israel, 9103102
        • Rekrutierung
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ari Zimran, Prof.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1,2,3 (a,b,c) und Patienten mit GBA-bedingter Parkinson-Krankheit.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1, 2 oder 3 (a, b, c).
  • Patienten mit GBA-bedingter Parkinson-Krankheit.

Ausschlusskriterien:

  • Keiner.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten mit Morbus Gaucher
Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1,2,3.
GBA-Träger mit Parkinson-Krankheit
Patienten mit GBA-bedingter Parkinson-Krankheit (Träger)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einrichtung eines Registers als Referenz für Patienten, Eltern und Ärzte, die die Anwendung von Ambroxol in Betracht ziehen
Zeitfenster: 10 Jahre

Ohne eine spezifische Behandlung für Patienten (insbesondere Kinder und junge Erwachsene) mit nGD anzubieten, und mit all den oben erwähnten ermutigenden vorläufigen Berichten, in unserer gegenwärtigen Ära der sich schnell verbreitenden Informationen (in vielen Meetings weltweit, im Internet und über die sozialen Netzwerke Medien) haben einzelne Patienten in vielen Ländern damit begonnen, Ambroxol off-label von ihren behandelnden Ärzten zu erhalten, und es wurden einige Fallberichte aus Korea, Israel und Kanada veröffentlicht.

Um das Evidenzniveau von anekdotischen Berichten zu einer Beobachtungsstudie hochzuskalieren, schlagen wir hier vor, ein spezifisches IIR einzurichten, wobei das „R“ für ein „Register“ steht, das als Referenz für Patienten, Eltern und Ärzte verwendet werden kann , die erwägen, Ambroxol zu verwenden.
10 Jahre
Sicherheitsergebnis
Zeitfenster: 10 Jahre
Durch die Meldung unerwünschter Ereignisse
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Ari Zimran, MD, Shaare Zedek Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Mai 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0097-20-SZMC

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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