Perfusion de cellules souches mésenchymateuses allogéniques chez des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse avec atteinte pulmonaire réfractaire

La SSc progressive est une entité aux alternatives thérapeutiques limitées et avec un taux de survie inférieur à 45% dans les 3 à 5 premières années. La maladie entraîne une limitation sévère de la qualité de vie allant de la limitation fonctionnelle à la dépression. Jusqu'à 20 % des patients seront réfractaires au traitement conventionnel avec des médicaments anti-rhumatismaux modificateurs de la maladie (DMARD) et un traitement par cyclophosphamide. Cela favorise la progression vers une atteinte viscérale, y compris l'hypertension gastro-intestinale, pulmonaire et pulmonaire. Ce dernier étant un facteur de mauvais pronostic, augmente la mortalité dans ce groupe de patients et affecte drastiquement leur qualité de vie. Pour cette raison, différentes options thérapeutiques ont été envisagées, notamment la greffe de cellules et l'utilisation de cellules souches. Parmi les options qui ont été étudiées jusqu'à présent figurent les cellules mésenchymateuses stromales de la gelée de Wharton. Ceux-ci ont été utilisés en perfusion intraveineuse ou en application directe dans différents scénarios pathologiques allant de l'atteinte vasculaire à l'atteinte pulmonaire interstitielle et des cas d'hypertension pulmonaire, avec des résultats prometteurs en termes de progression clinique, d'amélioration de la qualité de vie et d'indices pronostiques. Cette thérapie s'est avérée avoir une marge de sécurité importante au moment de l'administration et un faible taux d'événements indésirables, une fièvre auto-limitante étant l'événement le plus fréquent. Sur la base de ce qui précède et compte tenu de la possibilité d'offrir aux patients sans alternatives thérapeutiques à leur maladie en plus des options palliatives, une perfusion intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses stromales de la gelée de Wharton est proposée pour trois patients atteints de ScS progressive réfractaire au traitement conventionnel avec atteinte pulmonaire due à l'hypertension pulmonaire.

Sous cette prémisse, la question posée dans notre travail est; Quels sont les effets de la perfusion de cellules stromales mésenchymateuses allogéniques de la gelée de Wharton chez des patients atteints de sclérodermie systémique réfractaires au traitement conventionnel par méthotrexate ou cyclophosphamide dans une population de trois patients présentant une atteinte pulmonaire sévère due à une hypertension pulmonaire.