Infusie van allogene mesenchymale stamcellen bij patiënten met diffuse cutane systemische sclerose met refractaire longaandoening

Progressive SSc is een entiteit met beperkte therapeutische alternatieven en met een overlevingspercentage van minder dan 45% in de eerste 3 tot 5 jaar. De ziekte veroorzaakt een ernstige beperking van de kwaliteit van leven, variërend van functionele beperking tot depressie. Tot 20% van de patiënten zal ongevoelig zijn voor conventionele behandeling met disease modifying anti-reumatic drugs (DMARD's) en cyclofosfamidetherapie. Dit bevordert de progressie naar viscerale betrokkenheid, waaronder gastro-intestinale, long- en pulmonale hypertensie. Dit laatste is een slechte prognostische factor, verhoogt de mortaliteit bij deze groep patiënten en heeft een drastische invloed op hun kwaliteit van leven. Om deze reden zijn verschillende therapeutische opties overwogen, waaronder celtransplantatie en gebruik van stamcellen. Een van de opties die tot nu toe zijn bestudeerd, zijn stromale mesenchymale cellen van Wharton's gelei. Deze zijn gebruikt in intraveneuze infusie of directe toepassing bij verschillende ziektescenario's, variërend van vasculaire betrokkenheid tot interstitiële longbetrokkenheid en gevallen van pulmonale hypertensie, met veelbelovende resultaten in termen van klinische progressie, verbetering van de kwaliteit van leven en prognostische indices. Het is bewezen dat deze therapie een aanzienlijke veiligheidsmarge heeft op het moment van toediening en een laag aantal bijwerkingen, met zelfbeperkende koorts als de meest voorkomende gebeurtenis. Op basis van het bovenstaande en rekening houdend met de mogelijkheid om patiënten zonder therapeutische alternatieven voor hun ziekte aan te bieden naast palliatieve opties, wordt een intraveneuze infusie van stromale mesenchymale stamcellen van Wharton's gelei voorgesteld voor drie patiënten met progressieve SSc die refractair is voor conventionele therapie met pulmonale betrokkenheid als gevolg van tot pulmonale hypertensie.

Onder dit uitgangspunt is de vraag die in ons werk wordt gesteld; Wat zijn de effecten van de infusie van allogene mesenchymale stromacellen van Wharton's jellyin-patiënten met systemische sclerose die refractair zijn voor conventionele behandeling met methotrexaat of cyclofosfamide in een populatie van drie patiënten met ernstige longaandoeningen als gevolg van pulmonale hypertensie.