Infusion av allogena mesenkymala stamceller hos patienter med diffus kutan systemisk skleros med refraktär pulmonell inblandning

Progressive SSc är en enhet med begränsade terapeutiska alternativ och med en överlevnadsgrad på mindre än 45 % under de första 3 till 5 åren. Sjukdomen orsakar allvarliga begränsningar i livskvalitet, allt från funktionsbegränsningar till depression. Upp till 20 % av patienterna kommer att vara motståndskraftiga mot konventionell behandling med sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel (DMARDs) och cyklofosfamidbehandling. Detta gynnar utvecklingen till visceral involvering inklusive gastrointestinal, lung- och pulmonell hypertoni. Det senare är en dålig prognostisk faktor, vilket ökar dödligheten hos denna patientgrupp och påverkar deras livskvalitet drastiskt. Av denna anledning har olika terapeutiska alternativ övervägts inklusive celltransplantation och stamcellsanvändning. Bland alternativen som hittills har studerats är stromala mesenkymala celler från Whartons gelé. Dessa har använts vid intravenös infusion eller direkt applicering i olika sjukdomsscenarier, allt från vaskulär involvering till interstitiell lungpåverkan och fall av pulmonell hypertoni, med lovande resultat när det gäller klinisk progression, förbättring av livskvalitet och prognostiska index. Denna terapi har visat sig ha en betydande säkerhetsmarginal vid administreringstillfället och en låg frekvens av biverkningar, en självbegränsande feber som den vanligaste händelsen. Baserat på ovanstående och med tanke på möjligheten att erbjuda patienter utan terapeutiska alternativ till sin sjukdom utöver palliativa alternativ, föreslogs en intravenös infusion av stromala mesenkymala stamceller från Whartons jellyis för tre patienter med progressiv SSc refraktär mot konventionell terapi med lungpåverkan p.g.a. till pulmonell hypertoni.

Under denna utgångspunkt är frågan som ställs i vårt arbete; Vilka är effekterna av infusionen av allogena mesenkymala stromaceller från Whartons jellyinpatienter med systemisk skleros som är motståndskraftiga mot konventionell behandling med metotrexat eller cyklofosfamid i en population av tre patienter med allvarlig pulmonell inblandning på grund av pulmonell hypertoni.