Infusione di cellule staminali mesenchimali allogeniche in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa con coinvolgimento polmonare refrattario

La SSc progressiva è un'entità con alternative terapeutiche limitate e con un tasso di sopravvivenza inferiore al 45% nei primi 3-5 anni. La malattia causa una grave limitazione della qualità della vita che va dalla limitazione funzionale alla depressione. Fino al 20% dei pazienti sarà refrattario al trattamento convenzionale con farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) e terapia con ciclofosfamide. Ciò favorisce la progressione verso il coinvolgimento viscerale inclusa l'ipertensione gastrointestinale, polmonare e polmonare. Quest'ultimo essendo un fattore prognostico sfavorevole, aumenta la mortalità in questo gruppo di pazienti e influisce drasticamente sulla loro qualità di vita. Per questo motivo, sono state prese in considerazione diverse opzioni terapeutiche tra cui il trapianto di cellule e l'uso di cellule staminali. Tra le opzioni studiate finora ci sono le cellule mesenchimali stromali della gelatina di Wharton. Questi sono stati utilizzati in infusione endovenosa o applicazione diretta in diversi scenari patologici che vanno dal coinvolgimento vascolare al coinvolgimento polmonare interstiziale e casi di ipertensione polmonare, con risultati promettenti in termini di progressione clinica, miglioramento della qualità della vita e indici prognostici. Questa terapia ha dimostrato di avere un significativo margine di sicurezza al momento della somministrazione e un basso tasso di eventi avversi, febbre autolimitante come evento più frequente. Sulla base di quanto sopra e considerando la possibilità di offrire ai pazienti senza alternative terapeutiche alla loro malattia oltre alle opzioni palliative, viene proposta un'infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali stromali da gelatina di Wharton per tre pazienti con SSc progressiva refrattaria alla terapia convenzionale con coinvolgimento polmonare dovuto all'ipertensione polmonare.

Sotto questa premessa la domanda posta nel nostro lavoro è; Quali sono gli effetti dell'infusione di cellule stromali mesenchimali allogeniche da pazienti con gelatina di Wharton con sclerosi sistemica refrattaria al trattamento convenzionale con metotrexato o ciclofosfamide in una popolazione di tre pazienti con grave coinvolgimento polmonare dovuto a ipertensione polmonare.